Start von Phase I/II des klinischen Gentherapie-Versuchs für Hämophilie B

AMSTERDAM, March 10, 2010 /PRNewswire/ -- Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), ein führendes
Unternehmen im Bereich der humanen Gentherapie, gab heute bekannt, dass der
erste Patient im Rahmen der I/II Phase der klinischen Forschungsstudie mit
einem Gentherapieprodukt für Hämophilie B, einer ernst zu nehmenden,
schwächenden und potenziell tödlichen Krankheit behandelt wurde.

Der Versuch ist eine Open-Label-Studie, bei der eine
Vektor-Gen-Kombination verwendet wird, die im renommierten St. Jude Childrens
Resarch Hospital entwickelt wurde. Versuchsleiter der laufenden Studie ist
Dr. Arthur W. Nienhuis vom St. Jude. Die Arbeit wurde vor mehr als einem
Jahrzehnt von Dr. Andrew Davidoff und Dr. Amit Nathwani am St. Jude
initiiert, und die Zusammenarbeit wurde auch nach Dr. Nathwanis Rückkehr nach
London weitergeführt. Die Zusammenarbeit involviert das St. Jude und das
University College London sowie andere Institutionen in den USA und
Grossbritannien. Ziel der Studie ist die Erprobung von Sicherheit und
Wirksamkeit verschiedener Dosierungen der Hämophilie B-Gentherapie.
Hämophilie B ist eine erblich bedingte Krankheit, bei der die Patienten nach
durch Unfall verursachten Traumata oder nach medizinischen Eingriffen
wiederholte und in einigen Fällen lebensbedrohliche Blutungen erleiden, da
ein wichtiger Blutgerinnungsfaktor, Faktor IX, bei ihnen nicht ausreichend
funktioniert.

ATM wird auf das Ergebnis dieser Studie aufbauen und bereitet zusätzliche
klinische Prüfungen vor, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Machbarkeit
der Faktor IX-Gentherapie zu bestimmen. Dazu wird ATMs eigenes, klinisch
geprüftes Produktionssystem verwendet. AMT hat die exklusiven
Vermarktungsrechte für die in der St. Jude Studie verwendeten Faktor IX-Gene
und verfügt über die entsprechenden Fähigkeiten, Gentherapieprodukte für
Hämophilie B in hoher Qualität gewerbsmässig herzustellen. Mit Unterstützung
von ATM erfolgen im St. Jude weitere Entwicklungsarbeiten mit dem
Produktionssystem von ATM.

Jorn Aldag, CEO von AMT dazu: "Dr. Andrew Davidoff und sein Team am St.
Jude haben zusammen mit Professor Nathwani in London sehr wichtige
wissenschaftliche Arbeit in Bezug auf Hämophilie B geleistet. Wir sind sehr
gespannt auf die Ergebnisse der Studie für eine Fortführung unserer
Zusammenarbeit und streben eine echte Heilung für Patienten mit dieser
Blutungsstörung an. Die Verwendung der Faktor IX-Gene passt perfekt zur
eigenen Gentherapieplattform von ATM und zu unserer Geschäftsstrategie in
Bezug auf Heilmittel für ernsthaft schwächende, seltene Krankheiten."

Diese Hämophilie B-Gentherapie bringt nach ihrer Anwendung das
funktionale Gen für das Faktor IX-Protein in die Leberzellen des Patienten
ein mit dem Ziel, die Blutgerinnungsfähigkeit auf lange Sicht wieder
herzustellen. In vorklinischen Studien führte die Faktor IX-Therapie nach
einer einzigen Anwendung zu einer langfristigen Produktion des Faktor
IX-Proteins auf einem therapeutisch signifikant höheren Niveau. Sollte sich
dieser Ansatz erfolgreich zeigen, geht man davon aus, dass die langfristige
Wirkung einer einmalig verabreichten Hämophilie B-Therapie deutliche Vorteile
gegenüber der zurzeit üblichen Dosierung von rekombinantem Faktor IX zeigt.
Zusätzlich erwartet man, dass das Wirksamkeitsprofil dieser Gentherapie das
der momentanen Therapie übertrifft, da die Therapie dazu führen sollte,
Faktor IX-Werte zu stabilisieren, wogegen die derzeitige Behandlung mit
rekombinanten Proteinen Höchst- und Tiefstwerte verursacht. Man hofft daher,
dass die Hämophilie B Gentherapie alle rekombinanten Faktor IX-Produkte
ersetzen kann.

Die aktuelle Studie wurde von der britischen Arzneimittelbehörde MHRA
(Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) sowie der behördlichen
Lebensmittelüberwachung und Arzneimittelzulassungsbehörde der Vereinigten
Staaten (US Food and Drug Administration) bewilligt.

Über die Krankheit

Hämophilie B zeichnet sich durch starke Schübe äusserer und innerer
Blutungen aus, die zu signifikanter Morbidität führen. Die Schübe haben
langfristige Schäden zum Beispiel an den Gelenken zur Folge und können
tödlich sein, wenn sie im Gehirn erfolgen. Der Blutgerinnungsdefekt bei
Hämophilie B wird durch das Fehlen des funktionalen Gerinnungsfaktors IX
verursacht, als Resultat von Mutationen des Gens, das dieses Protein
verschlüsselt. Das Faktor IX-Gen befindet sich auf dem X-Chromosom. Es
handelt sich um ein an das X-Chromosom gebundenes rezessives Gen, was
erklärt, warum normalerweise nur Männer betroffen sind.

Hämophilie B ist eine seltene Krankheit, sie tritt bei 1 von 30.000
Personen auf, fast ausschliesslich bei Männern. Die Gesamtzahl der Patienten
in Europa und den USA wird zusammen auf 35.000 bis 40.000 geschätzt.

Zurzeit sind häufige, intravenöse Verabreichungen von rekombinantem
Faktor IX erforderlich, um Blutungen zu stoppen oder vorzubeugen. Therapien
zum Proteinaustausch sind kostspielig, mühsam und können Blutungen nicht
vollständig vorbeugen.

Über Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT, 1998 gegründet und in Amsterdam ansässig, ist führend bei der
Entwicklung auf menschlichen Genen basierender Therapien. Durch die Nutzung
von AAV als Abgabemethode der Wahl für therapeutische Gene konnte das
Unternehmen die wahrscheinlich erste stabile und skalierbare
Produktionsplattform für AAV entwickeln und validieren. Diese sichere und
effiziente eigene Plattform bietet einzigartige Herstellungsfunktionen, die
auf eine grosse Anzahl seltener, durch ein fehlerhaftes Gen verursachter
Krankheiten angewandt werden können. Zurzeit arbeitet AMT in
unterschiedlichen Stadien an der Forschung und Entwicklung mehrerer
AAV-basierter Medikamente zur Gentherapie von LPL-Defizienz, Hämophilie B,
DMD, akuter intermittierender Porphyrie und Parkinson´scher Krankheit.

Zur Information

AMT wird sich am Mittwoch, den 10. März 2010 um 12.00 Uhr MEZ bei der Bio
Europe Spring 2010 Konferenz im Tagungszentrum CCIB (Centre Convencions
Internacional Barcelona) in Barcelona vorstellen.

Einige Aussagen in dieser Pressemitteilung sind "zukunftsweisende
Aussagen", dazu gehören die Aussagen, die sich auf die Pläne und Erwartungen
der Geschäftsführung für zukünftige Massnahmen, Aussichten und finanzielle
Bedingungen beziehen. Worte wie z. B. "Strategie", "erwartet", "plant",
"sieht voraus", "glaubt", "wird", "fährt fort", "schätzt", "beabsichtigt",
"Projekte", "Ziele", "Zielvorstellungen" und andere Worte mit ähnlicher
Bedeutung sollen solche zukunftsweisende Aussagen kennzeichnen. Diese
Aussagen basieren ausschliesslich auf den aktuellen Erwartungen der
Geschäftsführung von Amsterdam Molecular Therapeutics. Man sollte diesen
Aussagen keinen unangemessenen Wert beimessen, da sie aufgrund ihrer Art
bekannten und unbekannten Risiken unterliegen und von Faktoren beeinflusst
werden können, die ausserhalb der Kontrolle von AMT liegen. Die tatsächlichen
Ergebnisse können sich aufgrund einer Reihe von Faktoren und Unsicherheiten,
die die Geschäftstätigkeit von AMT beeinflussen, einschliesslich, aber nicht
begrenzt auf, den pünktlichen Beginn und den Erfolg der klinischen Versuche
und der Forschungsanliegen von AMT, Verzögerungen bei der Erteilung der
Genehmigung durch die Food and Drug Administration der USA oder anderer
Genehmigungen (d. h. EMEA, Health Canada), die Marktakzeptanz der
AMT-Produkte, den Erfolg der Marketing- und Vertriebsbemühungen von AMT, die
Entwicklung konkurrierender Therapien und/oder Technologien, Bedingungen
möglicher zukünftiger strategischer Partnerschaften, die Notwendigkeit
zusätzlichen Kapitals, den Misserfolg beim Erhalten oder Erreichen der
Bedingungen für erforderliche Genehmigungen und Einwilligungen von Regierung
und Behörden, substanziell von den aktuellen Erwartungen unterscheiden. AMT
weist ausdrücklich jede Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung dieser
zukunftsweisenden Aussagen von sich, sofern dies nicht gesetzlich
erforderlich ist. Eine umfassendere Beschreibung der Risikofaktoren und der
Unsicherheiten, die AMT beeinflussen, finden Sie im Prospekt zum
ursprünglichen öffentlichen Angebot vom 20. Juni 2007 und in den öffentlichen
Ankündigungen von AMT, die von Zeit zu Zeit herausgegeben werden.

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