Santhera entwickelt Omigapil in Kongenitaler Muskeldystrophie und initiiert klinisches Prüfprogramm mit öffentlich-privaten Partnern

Santhera Pharmaceuticals Holding AG / Santhera entwickelt Omigapil in Kongenitaler Muskeldystrophie und initiiert klinisches Prüfprogramm mit öffentlich-privaten Partnern . Verarbeitet und übermittelt durch NASDAQ OMX Corporate Solutions. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich. Source: Globenewswire

Liestal, Schweiz, 17. Juli 2014 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt heute den Beginn eines klinischen Programms mit Omigapil bekannt. Der von Novartis einlizensierte Wirkstoff wird damit für die Behandlung von Kongenitaler Muskeldystrophie (CMD) repositioniert. Das klinische Entwicklungsprogramm startet in CMD-Patienten im Kindes- und Jugendalter in einer Phase-I-Studie, die am National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS), einer Einrichtung der US National Institutes of Health (NIH), durchgeführt wird. Das Programm wird finanziell mit 1,3 Millionen CHF durch EndoStem im Rahmen des 7. EU-Forschungsrahmenprogramms sowie durch zwei Patientenorganisationen, der US-amerikanischen Cure CMD und der Schweizerischen Stiftung für die Erforschung von Muskelkrankheiten, unterstützt. Die Patientenrekrutierung beginnt voraussichtlich gegen Ende 2014.

Nach Santheras erfolgreicher Repositionierung von Idebenone zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) und Duchenne Muskeldystrophie (DMD), stellt die anti-apoptotisch wirkende Substanz Omigapil, die bereits in fortgeschrittener klinischer Entwicklung für andere neurologische Indikationen war, einen idealen Kandidaten zur Behandlung von CMD dar. CMD ist eine Form von Muskelschwund, bei der Muskelzellen durch Apoptose absterben.

In der Phase-I-Studie (CALLISTO) werden das pharmakokinetische Profil und die Verträglichkeit von Omigapil bei Patienten mit CMD im Kindes- und Jugendalter untersucht. Zudem soll in der Studie die Durchführbarkeit von krankheitsrelevanten klinischen Parametern im Hinblick auf die Verwendung in zukünftigen Wirksamkeitsstudien getestet werden. Santhera hat eigens für diese Patientengruppe eine neue Flüssigformulierung von Omigapil entwickelt. CALLISTO wird am National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) des NIH in Bethesda, Maryland, durchgeführt und wird 20 stationäre und ambulante Patienten im Alter zwischen 5 und 16 Jahren einschliessen, die entweder am Ullrich- oder MDC1A-Subtyp von CMD leiden, und für die Dauer von 12 Wochen behandelt werden. Ein unabhängiges Drug Safety Monitoring Board wird die Patientensicherheit und den Fortschritt der Studie überwachen.