Genea Biocells veröffentlicht erstes menschliches Stammzellenmodell von fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD)

SAN DIEGO, 24. Mai 2016 /PRNewswire/ -- Das kalifornisch-australische Arzneimittelentdeckungs-Unternehmen Genea Biocells hat das weltweit erste menschliche, auf Stammzellen basierende zelluläre Modell für Muskeldystrophie, das für Hochdurchsatz-Screening und Arzneimittelentwicklung geeignet ist, demonstriert und beschrieben.

In Forschungsergebnissen, die in der neuesten Ausgabe von Stem Cells Translational Medicine veröffentlicht wurden, analysierten Wissenschaftler von Genea Biocells detailliert die zellulären und molekularen Aspekte von fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) während der myogenen Entwicklung und in Myotuben-Kulturen, indem Muskelzellen verglichen wurden, die aus fünf FSHD betroffenen und vier normalen Kontroll-Stammzellen-Linien gewonnen wurden. Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD) ist eine vererbbare Muskelkrankheit, die ungefähr 1 in 8.000 Personen betrifft. Es gibt keine Heilung oder Behandlungsstrategie für Patienten mit FSHD. Diese stark schwächende Krankheit verzehrt langsam die Skelettmuskulatur und raubt den Menschen ihre aktiven, gesunden und unabhängigen Lebensjahre.

„Unsere Studie identifiziert eine Reihe von zellulären Wegen die bei der FSHD-Pathologie beteiligt sind. Dabei ist wichtig, dass wir diese weltweit zum ersten Mal in einem „Krankheit-in-einer-Schale"-Modell von FSHD gezeigt haben, die eine sehr konsistente, reproduzierbare und skalierbare Ressource ist, die viele Vorteile gegenüber invasiven Biopsien an Patienten liefert", sagte der General Manager von Genea Biocells und Projektleiter Dr. Uli Schmidt.

Die Ergebnisse heben das effiziente und äußerst skalierbare Monoschicht-System von Genea Biocells zur Differenzierung von menschlichen pluripotenten Stammzellen in Zellen der Skelettmuskulatur hervor und belegen die krankheitsspezifischen Phänotypen in Muskeln, die aus menschlichen Embryo- sowie induzierten pluripotenten Stammzellen stammen, die von FSHD betroffen sind.

„Wir sind der Ansicht, dass uns die Krankheitsmodellierung mit menschlichen Stammzellen, die inhärente krankheitsinduzierende Stimuli enthalten, einen wertvollen Vorteil während des gesamten Arzneimittelentwicklungsprozesses liefert. Diese Zellen sind menschlich, sie sind physiologisch relevant und ermöglichen klinisch relevante Prüfungsanzeigen für Wirkstoff-Screening und weitere funktionale Tests", sagte Dr. Schmidt.

Genea Biocells hatte bisher menschliche Embryo-Stammzellen-Linien entwickelt, die den FSHD-verursachenden genetischen Defekt tragen, sowie den weltweit ersten ertragsstarken und skalierbaren Prozess zur Differenzierung von diesen Stammzellen in Skelettmuskulatur ohne Zellsortierung oder genetische Manipulation. Genea Biocells führt jetzt ein Arzneimittelentdeckungsprogramm für FSHD durch, das auf diesen Technologien beruht.

Die Studie hat den Titel „A Human Pluripotent Stem Cell Model of Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy-Affected Skeletal Muscles" (Ein Modell menschlicher pluripotenter Stammzellen einer von fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie betroffener Skelettmuskulatur) und ist bei AlphamedPress erhältlich: http://stemcellstm.alphamedpress.org/content/early/2016/05/22/sctm.2015-0224.abstract

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USA und die übrige Welt:	Debra Bressaw, M:[phone], E:[e-mail]
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INFORMATION ZU GENEA BIOCELLS

Genea Biocells ist ein Unternehmen der Forschungsphase, das auf neuromuskuläre Krankheiten ausgerichtet ist, und dabei seine eigenen menschlichen pluripotenten Stammzelltechnologien anwendet. Genea Biocells stellt auch Auftragsforschungsdienste für die Pharma-Industrie bereit und liefert Reagenzien an strategische akademische Mitarbeiter um deren Leistungsfähigkeit zu erweitern und die Technologien noch mehr zu bestätigen.

Genea Biocells hat eine der weltweit größten Banken von pluripotenten menschlichen Embryo-Stammzellen und hat den weltweit ersten konsistenten, skalierbaren und ertragsstarken Differenzierungsprozess für funktionale Skelettmuskulatur-Zellen entwickelt.

Genea Biocells ist in San Diego in Kalifornien ansässig und ist Teil des australischen Genea-Konzerns, einer öffentlichen, unnotierten Gesellschaft, die seit 1985 weltweit führende IVF-Kliniken betreibt. Das Unternehmen liefert seit 10 Jahren kommerzielle Stammzell-Lösungen und kann sich dabei auf fast 30 Jahre Forschungstradition innerhalb von Genea stützen. Mehr Informationen gibt es bei www.geneabiocells.com