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     548  0 Kommentare Abeona Therapeutics präsentiert beim 13. WORLDSymposium(TM) 2017 aktuelle Ergebnisse der klinischen Phase 1/2-Studie zu ABO-102 zur Behandlung von MPS IIIA

    NEW YORK und CLEVELAND, 20. Februar 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq:ABEO):

    • ABO-102-Gentherapie erwies sich bei vier Probanden (N=3 niedrige Dosis, N=1 hohe Dosis) als gut verträglich und in der Nachbeobachtungsphase
      (650 Tage) traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf
    • Reduzierung von Heparansulfat (GAG) im zentralen Nervensystem auf 63 % +/- 0,5 % sechs Monate nach der Injektion (N=2)
    • Fortwährender Nachweis der biologischen Wirkung, darunter geringeres Leber- und Milzvolumen und weniger GAG im Urin
    • Zwei Probanden zeigten bei der Untersuchung sechs Monate nach der Injektion Anzeichen für eine Stabilisierung oder Verbesserung (durchschnittlich 60 % über zwei Probanden) in mehreren Mullen-Subdomänen
    • Die Bewertungen des adaptiven Verhaltens gemäß der Vineland-Skala hatten sich stabilisiert
    • Probanden wiesen verbesserte Fähigkeit auf, einzelne Elemente des nonverbalen Leiter-R-Intelligenztests durchzuführen, was zu besseren Normwerten führte

    Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO), ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das Therapien für seltene lebensbedrohliche genetisch bedingte Erkrankungen entwickelt, veröffentlichte die aktuellen Ergebnisse aus der laufenden klinischen Studie zu einer Gentherapie für die Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A (MPS IIIA) bei der 13. Annual WORLDSymposium(TM) 2017 Konferenz zu lysosomalen Speicherkrankheiten in San Diego, Kalifornien. Die laufende Phase 1/2-Studie zu ABO-102 (AAV-SGSH) ist die erste klinische Humanstudie, bei der Patienten mit MPS IIIA durch eine einmalige Injektion einer AAV-Gentherapie behandelt werden. MPS IIIA ist eine seltene, autosomal rezessiv vererbte Erkrankung, die sich auf jede Zelle und jedes Organ auswirkt. Sie verursacht die Abnahme der neurokognitiven Funktionen, den Verlust der Sprache und der Mobilität und führt zum vorzeitigen Tod bei Kindern.

    "Die anhaltenden Anzeichen der Verträglichkeit und biologischen Wirkung in der niedrigen Dosisgruppe stimmen uns weiterhin zuversichtlich und die Rekrutierung von Patienten für eine hochdosierte Behandlung hat begonnen", erläuterte Kevin M. Flanigan, M.D., Hauptprüfarzt im Center for Gene Therapy am Nationwide Children's Hospital und Professor für Pädiatrie und Neurologie am Ohio State University College of Medicine. "Darüber hinaus freuen wir uns sehr über die weiter gesunkenen GAG-Werte im Liquor cerebrospinalis und die ersten Hinweise auf eine Stabilisierung oder Verbesserung einiger kognitiver Funktionen sechs Monate nach der Injektion."

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    Abeona Therapeutics präsentiert beim 13. WORLDSymposium(TM) 2017 aktuelle Ergebnisse der klinischen Phase 1/2-Studie zu ABO-102 zur Behandlung von MPS IIIA Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq:ABEO): ABO-102-Gentherapie erwies sich bei vier Probanden (N=3 niedrige Dosis, N=1 hohe Dosis) als gut verträglich und in der Nachbeobachtungsphase (650 Tage) traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse …