Clinuvel erhält erstmals in Firmengeschichte ODD von der FDA - 500 Beiträge pro Seite

[DMark08]

FDA grants Clinuvel orphan-drug designation
The US Office for Orphan Products Development (OOPD) issues designation for the use of photoprotective afamelanotide (CUV1647) in the treatment of erythropoietic porphyrias.
Clinuvel Pharmaceuticals Limited (ASX: CUV; XETRA-DAX: UR9; ADR: CLVLY) is pleased to announce that its photoprotective drug afamelanotide (CUV1647) has been granted orphan-drug designation (ODD) by the US Food and Drug Administration (FDA) for the management of erythropoietic porphyrias.
Pursuant to the Federal Food, Drug, and Cosmetic Act the FDA has awarded Clinuvel the right to utilize afamelanotide in the management of erythropoietic porphyrias, metabolic disorders causing phototoxicity affecting less than 200,000 patients in the United States.
The FDA’s orphan-drug designation is reserved for new drugs or therapies being developed to treat rare diseases or conditions that affect smaller populations in the United States. The orphan-drug designation allows for an accelerated review process by the FDA, seven-year market exclusivity in the United States upon obtaining marketing authorization, tax benefits, and exemption from user fees.
Clinuvel is developing its photoprotective drug afamelanotide as a prophylactic treatment for a range of UV-related skin disorders as well as cancer related treatments. Trials are underway in connection with five indications including erythropoietic protoporphyria.
Clinuvel’s CEO, Dr Philippe Wolgen said:
“US FDA orphan-drug designation marks a significant moment in our Company. It is the first time we have obtained regulatory recognition in the US and it follows earlier acknowledgement in Europe when ODD designation was received from the European Medicines Agency (EMEA) and Swissmedic.”
Clinuvel’s CSO, Dr Hank Agersborg said:
“Having regulatory recognition is a vital step towards our goal to make afamelanotide available as a preive drug for severely affected patients, but ultimately, ongoing safety and clinical results will determine our regulatory success in developing afamelanotide”
“The next major step in the regulatory process will be for afamelanotide to obtain US FDA Investigational New Drug (IND) status allowing Clinuvel to conduct trials in the United States. Advanced trials are currently progressing in Europe and Australia in relation to Erythropoietic Protoporphyria (EPP).”

Damit dürfte die Zulassung zum Start der klinischen Phase in den USA in den nächsten Wochen folgen.

Hochinteressanter wenn auch spekulativer Wert. Alleine die 5 Indikationen haben in den USA ein Marktpotential von über 500 Millionen Dollar.
Dem Wert dürfte sich auch Clinuvel in den nächsten Monaten mit fortschreiten der Studien annähern.

[DMark08]

TC scheint auch sehr optimistisch zu sein.
In derletzten Ausgabe gabs mal wieder nen Artikel dazu:

Die UV-Strahlung der Sonne wird immer gefährlicher.
In Zeitungen und Magazinen wird mit Beginn der
Sommermonate regelmäßig vor den Gefahren wie
Hautkrebs und Augenschäden gewarnt. Vor allem die
Angst vor Hautkrebs hat vielen Sonnenanbetern in den
letzten Jahren den Spaß am Sonnenbaden verdorben.
Weltweit belegen Statistiken die rasche Zunahme von
Hautkrebs besonders unter der hellhäutigen Bevölkerung.
Abhilfe könnte hier in naher Zukunft das Australische
Pharmaunternehmen Clinuvel Pharmaceuticals mit
CUV1647 bringen, ein dermatologisches Medikament
gegen Polymorphe Lichtdermatose (Sonnenallergie) und
Aktinischer Keratose,(AK). AK zählt mit Abstand zu den
häufigsten Folgeerkrankungen chronisch lichtgeschädigter
Haut. Bereits heute sind circa 15 Prozent aller 40-Jährigen
von diesem Vorläufer des Hautkrebs betroffen. In absoluten
Zahlen ausgedrückt sind dies allein in Deutschland mehr
als zehn Millionen Menschen. CUV1647 regt dabei den
menschlichen Körper zur Produktion von Eumelanin,
einem so genannten Schwarz-Braun Pigment an, dass
durch eine verbesserte Absorption der UV-Strahlung,
nachweislich einen natürlichen Schutz gegen die Belastung
der Sonneneinwirkung bildet. Eine Dosis bietet dabei bis
zu 60 Tage kompletten UV-Schutz.
Kaum beachtet am Markt meldete Clinuvel vergangene
Woche den Erhalt der Orphan Drug Designation (ODD)
der FDA, nachdem bereits Anfang des Jahres sowohl die
EMEA als auch die Schweizerische Zulassungsbehörde
Clinuvel den Status erteilte. Die ODD schlägt sich vor
allem in reduzierten Gebühren für die Marketing
Authorization Application (MAA) und einem
beschleunigten Zulassungsverfahren nieder. Zudem erhält
das entsprechende Unternehmen eine sieben (USA) bis
zehnjährige (Europa) Marktexklusivität. Wie uns CEO Dr.
Philippe Wolgen im Hintergrundgespräch bestätigt, soll
nun in den kommenden Wochen die Zulassung für den
Start der klinischen Phasen in den USA beantragt
werden.
Wie wir bei unserem Gespräch mit Wolgen des Weiteren
erfahren, verlaufen die beiden klinischen Phasen für
Polymorphic Light Eruption (PLE) und Erythropoietic
Protoporphyria (EPP) in Europa sehr erfolgreich. Erste
Zwischenergebnisse der Phase 3 Studien erwartet der CEO
für EPP Bereits Ende 2008 und für PLE Anfang 2009.
Verlaufen diese nach Plan, könnten bereits Ende 2009 die
ersten beiden Indikationen der EMEA zur
Marktzulassung vorgelegt werden.
Entsprechend steigt inzwischen sowohl das
Medieninteresse, also auch die Aufmerksamkeit in der
Branche. „Verlaufen die EPP und PLE Studien nach Plan,
können wir nach den Zwischenergebnissen beginnen uns
nach Vertriebspartnerschaften umzusehen“, verrät uns
Wolgen, der das Unternehmen in den letzten Jahren trotz
der Turbulenzen um einen Großaktionär unbeirrt
vorangetrieben hat. „Wir sind in der glücklichen Situation
mit rund 49 Millionen Dollar gut durchfinanziert zu sein,
um das klinische Programm bis zur Markteinführung von
CUV1647 durchzustehen“, so Wolgen weiter. Zusammen
mit Dr. Agersborg arbeitet das Team rund um die Uhr am
großen Ziel, Afamelanotide (CUV1647) an den Markt zu
bringen. „Scheitern ist keine Option, wir sind zum Erfolg
verdammt“, gibt sich der Vorstandsvorsitzende
kämpferisch. Dabei wird die Burn-Rate von aktuell rund
0,9 Millionen Dollar pro Monat, mit dem Start der
klinischen Phasen in den USA auf bis zu 1,5 Millionen
Dollar im Laufe des nächsten Jahres ansteigen.
Die zweite Jahreshälfte dürfte somit spannend werden.
Neben der möglichen FDA Zulassung werden vor allem die
angekündigten Zwischenergebnisse der klinischen Phase 3
für EPP und PLE für Aufmerksamkeit sorgen. Wie aus
einem Bericht eines Schweizer Fernsehsenders zu
entnehmen war, zeigen sich Patienten, die bisher im
wahrsten Sinne des Wortes ein „Schattendasein“ geführt
haben, nach der Behandlung bei bester Gesundheit und in
der Lage ein nahezu normales Leben zu führen.
Abzüglich der Cash-Position wird Clinuvel mit rund 50
Millionen Dollar bewertet. Dabei steht den
branchenüblichen Risiken einer klinischen Testphase
alleine durch die medizinische Anwendung des Präparats
laut einer unabhängigen Studie von Louis Capital Markets
ein Marktpotential von über 500 Millionen Dollar
entgegen. Unter Experten zählt die Prävention und
Therapie des weltweit in Zunahme befindlichen
Hautkrebses zu den aktuellen Herausforderungen der
Medizin. Gelingt Clinuvel die erfolgreiche
Markteinführung, besitzt CUV1647 damit absolutes
Blockbusterpotential. Über kurz oder lang können wir uns
vorstellen, dass das Unternehmen auf der Einkaufsliste
der großen Pharmakonzerne wie Pfizer oder Novartis
landet.

Quelle:www.tradecentre.de

[Joggerin]

Knapp 3 Jahre ist es her, dass bei Clinuvel Pharmaceuticals das neue Management unter Leitung von CEO Philippe Wolgen das Steuer bei dem
australischen Pharmaunternehmen übernommen hat. Nachdem der alte Vorstand
mit seiner Strategie das Unternehmen beinahe an die Wand gefahren hat, verordnete der neue CEO eine radikale Wende in der strategischen Ausrichtung.
Für den Vorstandsvorsitzenden zählte von nun an nur ein Ziel, die Zulassung von
Afamelanotide (ehemals CUV1647) durch die FDA als Medikament gegen 5 verschiedene, durch UV-Strahlung hervorgerufene, Hautkrankheiten. Unter Experten zählt die Prävention und Therapie des weltweit in Zunahme befindlichen Hautkrebses zu den aktuellen Herausforderungen der heutigen Medizin. Gelingt Clinuvel die erfolgreiche Markteinführung, besitzt Afamelanotide damit absolutes Blockbusterpotential. Afamelanotide regt dabei den menschlichen Körper zur Produktion von Eumelanin, einem so genannten Schwarz-Braun Pigment an, dass durch eine verbesserte Absorption der UV-Strahlung, nachweislich einen natürlichen Schutz gegen die Belastung der Sonneneinwirkung bildet. Der Wirkstoff Afamelanotide wird dabei den Patienten in Form eines 4mm großen Implantats unter die Haut gesetzt, wo es sich selbständig innerhalb weniger Tage auflöst und den Wirkstoff so in der richtigen Dosierung an den Körper abgibt. Eine Behandlung soll dann bis zu 60 Tage kompletten Licht- bzw. Sonnenschutz bieten. Dabei zeigen vor allem hellhäutige Patienten besonders gute Testergebnisse. Ein wahrer Segen für Menschen wie unsere ehemalige First Lady Hannelore Kohl, die auf Grund einer Überreaktion der Haut gegen Licht, zu einem Leben in Dunkelheit verdammt war. Entsprechend groß ist bereits jetzt das Interesse von Patienten. Laut unabhängigen Studien soll sich alleine das Marktvolumen in den USA auf über 500 Millionen Dollar pro Jahr belaufen. Schätzt man für den Rest der Welt noch mal ein ähnliches Niveau, eröffnet sich Clinuvel ein Milliarden-Markt! Aktuell werden in den klinischen Studien über 450 Patienten mit überragendem Erfolg mit Afamelanotide behandelt. 42 internationale Universitäten betreuen die klinischen Phasen und bestätigen die Wirksamkeit. Erste Anerkennung durch die amerikanische FDA erfuhr Clinuvel bereits Mitte des Jahres mit dem Erhalt der Orphan Drug Designation (ODD), nachdem bereits Anfang des Jahres sowohl die EMEA als auch die Schweizerische Zulassungsbehörde Clinuvel den begehrten Status erteilte. Die ODD schlägt sich vor allem in reduzierten Gebühren für die Marketing Authorization Application
(MAA) und einem beschleunigten Zulassungsverfahren nieder. Zudem erhält das entsprechende Unternehmen eine 10-jährige Marktexklusivität in Europa (7 Jahre in USA).

Wie uns Firmenchef Philippe Wolgen im Hintergrundgespräch bestätigt, soll vor Weihnachten die Zulassung durch die FDA beantragt werden. Fortan hat die US-Behörde 30 Tage zur Begutachtung. Eine finale Entscheidung erwarten wir somit Ende Januar / Anfang Februar 2009. Die beiden wichtigsten kurzfristigen
Milestones für Clinuvel sind somit das IND-Filing bei der FDA, das wir noch vor Weihnachten erwarten und die Phase III Zwischenergebnisse für EPP. Die Entwicklung des Aktienkurses spiegelt unserer Meinung nach die bedeutenden Fortschritte von Clinuvel in den letzten Monaten nicht wieder. Zumal die Pharmabranche insgesamt mit schwachen Forschungs-Pipelines und auslaufenden
Patenten zu kämpfen hat und Clinuvel somit über kurz oder lang auf der
Einkaufsliste der Big Player der Branche landen wird. Hat das Unternehmen
Erfolg, gehen wir mittelfristig von einer Übernahme aus. Afamelanotide ist aktuell
das weltweit einzige präventive Medikament für UV-bedingte Hautkrankheiten in
einem so weit fortgeschrittenen Entwicklungsstadium. Das aktuelle Bewertungsniveau eröffnet risikobewussten Anlegern ein günstiges Einstiegsniveau. Gelingt die Zulassung durch die FDA sitzt Clinuvel auf einem Blockbuster- Medikament, dem sich ein Milliardenmarkt eröffnet. Das Down-Size Risiko sehen wir durch das nach wie vor solide Cash-Polster von knapp 30
Millionen Dollar begrenzt. 70% des Börsenwertes werden durch den Barbestand abgedeckt. Mit einer Burn-Rate von weniger als 900.000 Dollar pro Monat ist
Clinuvel für die klinischen Phasen der 5 Indikationen zudem voll durchfinanziert. Wir raten das Papier bei Kursen um 10 Cent zu kaufen. Stoppkurse raten wir
25% unter Einstieg zu setzen. Die kommenden Wochen sind für die Australier von hoher Bedeutung. Das allein könnte der Aktie schon zu einem neuen Schwung verhelfen. Ordern Sie jedoch streng limitiert. Aktuell bekommen Sie das Papier günstig wie nie, jedoch sind auch die Umsätze recht gering.

Quelle: Sunday-Market

[Joggerin]

http://clinuvel.com/resources/pdf/analyst_reports/20090105AB…