Capricor DMD Spezialist

neue befragung der KI wie gehts aus im nov - mit wahrscheinlichkeit in % :

Keine offiziellen Odds – das sind **kalibrierte Schätzungen** auf Basis von

CRL 2025, AdCom 9:3, SAP-Streit, Primary PUL, Major Amendment, Unmet Need. Summe = 100 %.

**November-Outcomes (PDUFA 22.11.)**

| Szenario | Was passiert | Wahrscheinlichkeit |

|---|---|---|

| **A. CRL / Ablehnung** | Keine Zulassung. FDA bleibt bei „kein substantial evidence“, SAP/präspezifizierte Analyse zählt, Upper Limb reicht so nicht. | **45 %** |

| **B. CRL light / Delay** | Kein Ja, aber Tür bleibt auf: mehr Daten, neue Analyse, evtl. weitere Studie oder Label-Diskussion ohne Approval jetzt. | **15 %** |

| **C. Enge Approval** | Ja nur für Upper-Limb / PUL in klar begrenzter Population (eher non-ambulatory, kein Herz-Claim). | **28 %** |

| **D. Breitere Approval** | Upper Limb plus irgendein kardialer Claim oder weites DMD-Label. | **7 %** |

| **E. Kein Entscheid am Datum** | Verschiebung, Complete Response ohne klare Richtung, Rare-Disease-Sonderweg ohne Beschluss. | **5 %** |

**Zusammengefasst**

- **Kein Approval jetzt (A+B+E): ~65 %**

- **Irgendein Approval (C+D): ~35 %**

- Davon ist fast alles **enges Label**, nicht das alte Kardiomyopathie-Narrativ.

**Warum die Gewichte so sitzen**

- **45 % hartes Nein:** Ein CRL plus negatives Panel plus Reviewer-Text „präspezifizierte Endpunkte verfehlt“ ist historisch ein schweres Paket. Die FDA *kann* das Panel ignorieren, tut es nach so einem Votum und nach schon einem Fail selten ohne neue, saubere Evidenz.

- **28 % enges Ja:** Das ist der Bull-Case, der realistisch ist. Primary war PUL, p=0.029, Unmet Need, Amendment angenommen. Wenn CBER Upper Limb als eigene Frage behandelt und den SAP für *diesen* Endpoint akzeptiert, geht ein schmales Label.

- **15 % Zwischenwelt:** Typisch Life-Sciences nach chaotischem Review: „nicht jetzt, aber so und so weiter“.

- **7 % breit:** Kardiomyopathie hat das Panel begraben. Dafür bräuchte die FDA eine Kehrtwende ohne neue Herz-Evidenz.

- **5 % Datum verpasst:** Kommt vor, ist aber nicht der Hauptpfad.

**Wenn du nur zwei Zahlen willst**

- **Approval irgendwelcher Art: ~1 zu 2 gegen** (ca. 35 / 65).

- **Approval, das den Shorts wirklich wehtut (C oder D): eher ~1 zu 2 gegen**, mit dem Großteil in C.

Das ist keine Vorhersage „es wird A“. Es ist: Die schwerere Story (SAP + Panel + CRL) bekommt mehr Gewicht als Upper Limb + Unmet Need, aber Upper Limb ist groß genug, dass 35 % Approval kein Restposten ist. Bei 38–42 % Short Float reicht schon C für einen heftigen Move.

vielen dank sinamaria & immer gerne ;-)

08/31/2026 https://www.nasdaq.com/market-activity/stocks/capr/short-int…

22,183,275 stuecke short von 17,754,953

anm: "sprengstoff" auch nach oben...

un saludo bd

bondia, herzlichen Dank für deine fundierte, verständlichen Beiträge. Und ja, ich sehe die aktuelle Situation ebenso. Capricor hat die OLE Daten nachgereicht um zu retten was noch zu retten ist. Die FDA hat der Änderung des BLA und der Erweiterung der Daten zugestimmt. Denn ganz so glücklich waren sie wohl auch nicht über die Durchführung des Adcom. Vermutlich gab es danach einige kritische Stimmen diesbezüglich. Ob es die Situation für eine Zulassung auf PUL verbessert? Ich ich denke, wenn eine Zulassung erfolgen sollte, ist das Etikett eingeschränkt. Ich bin nach wie vor der Meinung, dass Capricor die ganze Sache in den Sand gesetzt hat. Hätte man die Entbindung der Daten, Änderungen nach Absprache, ect. mit Einbezug der FDA gemacht, wäre man vielleicht schon durch. Stattdessen sind die Daten auf Basis SAP 3.0 wertlos geworden.

moin moin, das liest sich ja nicht so gut, wenn ich das mit meinem Verständnis richtig deute.

heute nochmal KI zu den shorts ne leicht abgaenderte frage gestellt :

capricor ¿ die shorties wetten auf FDA nein oder wertloses label

meinst du damit dass wenige sich eine so teure dreimonatige zelltherapie leisten ?

KI Was Shorts meinen

1. FDA-Nein (Effektivität)

Das ist die Hauptwette. AdComm hat 9:3 gegen Wirksamkeit bei DMD-Kardiomyopathie gestimmt. Die FDA hatte 2025 schon einmal per CRL „kein substantial evidence of effectiveness“ geschrieben. Streitpunkt: welcher Statistikplan gilt (SAP 1.1 vs. finales SAP 3.0), fragile Effekte, Blindung wegen Infusionsreaktionen, LVEF als Surrogat. PDUFA jetzt 22. November 2026, nach Major Amendment und Schwenk auf Armfunktion.

2. „Wertloses Label“

Nicht „zu teuer“, sondern zu eng oder zu weich, sodass kaum jemand das Produkt braucht bzw. zahlt:

1. nur Oberarmfunktion (PUL 2.0), nicht Herz
2. nur non-ambulant / bereits eingeschränkte Arme
3. kein überzeugender klinischer Nutzen im Alltag
4. Safety-Hinweis (Hypersensitivität ~42 % vs. 15 % Placebo)

Dann genehmigt die FDA formal etwas – aber Kardiologen, Payor und Guidelines ignorieren es. Das ist ein klassisches Rare-Disease-Short-Argument.

3. Preis / Zugang – erst danach

Deramiocel ist keine einmalige Gentherapie, sondern IV alle 3 Monate, dauerhaft. Branchenschätzungen liegen bei ca. 500.000–750.000 USD pro Jahr. Das ist teuer, aber im DMD-Kosmos nicht absurd (Exon-Skipper, Elevidys-Diskussion). Das Problem ist: bei unsicherem Nutzen und schmalem Label weigern sich Medicaid/Payer, oder sie hängen den Zugang an enge Kriterien. Capricor selbst klagt gegen NS Pharma, weil die US-Preisstruktur den Zugang angeblich blockiert.

Was das für die Story heißt

DMD-Familien und Stiftungen würden eine klare, reproduzierbare Funktionserhaltung oft auch bei hohem Preis durchkämpfen. Shorts wetten nicht darauf, dass „niemand 3 Monate zahlen will“. Sie wetten darauf, dass die Behörde entweder ablehnt oder ein Label gibt, mit dem kein Payor und kein Arzt ernsthaft starten muss.

Bull-Case nach dem Schwenk: schmales, aber ehrliches PUL-Label + OLE-Daten + unmet need → Approval trotz AdComm. Das wäre möglich, aber nach 9:3 und CRL ist das kein Default.

Kurz: teure Dauertherapie macht ein schwaches Label tödlich. Sie ist nicht der Grund, warum Shorts überhaupt short sind

¿ wie meinst du das ?

Zwei verschiedene Wetten, die oft vermischt werden.

Warum Shorts überhaupt short sind

Weil sie glauben: Die FDA sagt Nein, oder sie sagt Ja zu etwas, das medizinisch nicht trägt. Begründung ist die Datenlage: CRL 2025, AdComm 9:3 gegen Herz-Wirksamkeit, Streit um den Statistikplan, kleiner/fragiler Effekt. Das ist eine Zulassungs- und Evidenzwette, keine Preiswette.

Was „schwaches Label + teure Dauertherapie = tödlich“ heißt

Angenommen, die FDA genehmigt trotzdem – aber nur eng:

1. nur Armfunktion, nicht Herz
2. nur bestimmte, schon stark eingeschränkte Patienten
3. Nutzen formuliert als „kann Verlangsamung zeigen“, nicht als klarer Standard of Care ( anm.: das kennt man ;-) z.b. von inflarx )

Dann ist das Produkt nicht automatisch wertlos. Es wird wertlos in der Praxis,

weil es alle 3 Monate gegeben werden soll und Hunderttausende Dollar pro Jahr kostet.

Bei so einem Regime fragen Payor und Ärzte nicht: „Ist es zugelassen?“ Sondern:

1. Für wen genau steht es auf dem Label?
2. Welcher messbare Nutzen rechtfertigt Dauerinfusionen?
3. Können wir nach 6–12 Monaten absetzen, wenn nichts passiert?

Ein einmaliger Genschuss à 3 Mio. kann trotz dünnem Nutzen noch durchkommen (einmalige Entscheidung, hoher emotionaler Druck). Eine wiederholte Zelltherapie muss jedes Quartal neu begründet werden. Ist der Nutzen im Label schwammig, sagt Medicaid/Versicherung: Prior Auth nur für eine Mini-Nische – oder gar nicht. Dann gibt es Umsatz, der für die Bewertung nicht reicht

Der Satz in einem Bild

Shorts wetten zuerst: die Behörde lässt es nicht oder kaum durch.

Der Preis ist der Verstärker: Wenn das Label schwach ist, tötet der hohe Dauerpreis den Restumsatz. Der Preis allein wäre bei starkem, breitem Nutzen kein Knock-out – DMD-Therapien sind ohnehin teuer.

Deshalb: Shorts sind nicht short, weil es teuer ist. Sie sind short, weil sie den Nutzen nicht glauben.

Teuer macht nur aus einem schwachen Ja ein kommerzielles Nein.

was m.e. und KI :

Was die Shorts wetten

1. CRL 2025, dann AdCom 9:3 gegen Wirksamkeit am Herzen.
2. FDA und Firma streiten sich, ob PUL überhaupt getroffen ist (Firma p=0,029 / FDA-Staff p=0,24).
3. Binary Event vor der Tür (PDUFA jetzt 22.11.), historisch oft zweiter Anlauf = Ablehnung oder Mini-Label.
4. Zelltherapie, alle 3 Monate i.v., Partnerstreit mit Nippon – kommerziell unübersichtlich.
5. Kurs war vorher hoch gepreist auf „Zulassung + Herz + Blockbuster“. Nach dem Panel ist das die Wette: fällt weiter oder bleibt tot, bis Cash brennt.

KI fazit

Die Quote ist hoch, weil professionelle Shorter das Dossier für dünn halten und das Chance/Risiko

nach 9:3 und SAP-Streit gegen die Bullen-Story steht. Das ist Wetten auf FDA-Nein oder wertloses Label

Wie erklärst du dir eigentlich die hohe Shortquote von über 30 Prozent?

The Lancet hatte auch keinen Zugriff auf die Rohdaten im Gegensatz zu der FDA....

Die hohe Shortquote hat mich jetzt doch schon arg erschüttert und diese ist die letzten Monate kontinuierlich angestiegen....

Danke für die Klarstellung.

Man darf nicht vergessen das es kein einziges Medikament für diese nicht gehfähigen Patienten gibt....

Der Erhalt der Oberarmfunktion macht den Unterschied ob die Person viel mehr Betreuung durch eine andere Person benötigt, was viel Geld kostet....

betreffend : HOPE-3 hat den primären Endpoint PUL 2.0 getroffen (p=0,029, ~54 % langsamere Verschlechterung der Armfunktion). Das steht so auch im Lancet.

im adcom wurde zu der armfunktion folgendes gesagt - zusammengefasst der KI :

In den Armen könnte ein Effekt stecken.

Bewiesen ist er damit nicht – weder in der Größe noch in der Art der Messung.

Die Patientenberichte zu Alltagsfunktionen (Essen, Steuern, Gesicht) wirken glaubwürdig.

Die Statistik hängt zu stark daran, ob man Prozent oder absolute Punkte und welche Analyseversion nimmt.

Ein Punkt auf der PUL-Skala kann für Betroffene trotzdem spürbar sein.

Für einen klaren Wirksamkeitsnachweis wäre eine größere, längere Studie mit festgezurrtem Endpunkt besser gewesen.

Armfunktion gilt als der sinnvollere nächste Weg – nicht als bereits erledigt.

--

daraufhin habe ich gefragt :

erklaere bitte nochmal warum gerade so getroffen - HOPE-3 hat den primären Endpoint PUL 2.0 getroffen (p=0,029, ~54 % langsamere Verschlechterung der Armfunktion)

KI :

„Gerade so getroffen“ bezieht sich auf zwei verschiedene Dinge – Statistik und Größe.

1. Der p-Wert sitzt knapp an der Kante

Üblich gilt p < 0,05 als „signifikant“. 0,029 liegt darunter, aber nicht weit. Heißt: Die Wahrscheinlichkeit, denselben oder einen stärkeren Unterschied zufällig zu sehen, wenn eigentlich nichts wirkt, ist etwa 3 %. Das ist kein 0,001-Knockout. Ein paar andere fehlende Werte, ein anderes Modell, eine andere SAP – und man ist bei 0,06 oder 0,24 (genau das rechnet die FDA). Deshalb „gerade so“, nicht „eindeutig durch die Decke“.

2. Die 54 % sind relativ, der absolute Effekt ist klein

54 % langsamer klingt nach halber Bremse. Rechnerisch: Placebo verliert X Punkte, Verum verliert ungefähr die Hälfte davon. In Zahlen der Firma: grob +1,2 PUL-Punkte bzw. 4,55 Prozentpunkte Unterschied in einem Jahr. Die Skala geht über viele Punkte (Alltag: Schulter → Ellenbogen → Hand). Ein Punkt kann klinisch zählen (Strohhalm, Joystick, Gesicht). „Berauschend“ wäre ein Abstand, den man in jeder Analyse sofort sieht – nicht einer, bei dem FDA +0,66 / p=0,24 und Firma +1,2 / p=0,029 sagt.

3. Getroffen – nach wessen Plan?

Capricor: Prozentänderung, spätere SAP → p=0,029.

FDA-Staff: absolute Änderung, frühere SAP → p=0,24, verfehlt.

Ohne Einigkeit über den Plan ist „getroffen“ firmensprachlich korrekt und regulatorisch umstritten.

Kurz: Der Test der Firma ist grün. Der Abstand ist klein, der p-Wert ist knapp, die Gegenseite sagt Rot. Deshalb „getroffen“, nicht „dominant“.

Antwort auf dabertomalos 28.08.26 06:48:42 Uhr

und was m.e. stimmt :

HOPE-3 hat den primären Endpoint PUL 2.0 getroffen (p=0,029, ~54 % langsamere Verschlechterung der Armfunktion). Das steht so auch im Lancet.

LVEF wurde im Peer Review abgeschwächt: von p=0,04 auf p=0,09 (ITT). Kardiomyopathie-Subgruppe nominal p=0,02.

Dass sie den Herz-Wert nach unten korrigiert haben, spricht gegen „wir schönen alles“.

AdCom 9:3 gegen Wirksamkeit bei Kardiomyopathie – das war die gestellte Frage, nicht PUL.

Danach Strategiewechsel: BLA-Amendment mit 24-Monats-OLE, Fokus auf engere Indikation Armfunktion. FDA hat das als Major Amendment genommen,

PDUFA von 22.8. auf 22.11.2026 verlängert. Einreichung heißt nicht automatisch, dass die 24-Monatsdaten ein Knockout sind – nur

dass Capricor sie für hilfreich hält und die FDA sie anschaut.

Eduardo Marbán (Ehemann der CEO, CDC-Erfinder) als Co-Autor ist Interessenkonflikt,

aber in dem Feld nicht ungewöhnlich. Lancet-Review ersetzt keine FDA-Statistik.

Antwort auf dabertomalos 28.08.26 06:48:42 Uhr

einiges stimmt aber ganz entscheidende punkte m.e. leider nicht

1. „The Lancet hat die Methode bestätigt, die die FDA bemängelt.“

Nein. Die FDA-Kritik war nicht „PUL existiert nicht“, sondern: Welche SAP gilt ?

Änderungen nach Randomisierung/Unblinding, mögliches Unblinding (Hypersensitivität 41 % vs. 15 %), fragile Effekte, LVEF kein validierter Surrogat für klinischen Nutzen. Ein Journal akzeptiert eine Analyse. CBER muss „substantial evidence of effectiveness“ nach Gesetz prüfen. Peer Review ≠ FDA-OK.

2. „Nach Lancet + 24-Monatsdaten 70–80 % Zulassung.“

Fan-Zahl. Faktencheck: CRL 2025, AdCom 9:3 gegen Wirksamkeit bei Kardiomyopathie, offener SAP-Streit. Enges Label auf Armfunktion (PUL, Primary von HOPE-3) ist möglich – unmet need in DMD zählt. Selbstläufer ist es nicht. PDUFA jetzt 22.11. nach Major Amendment, kein Freifahrtschein.

3. „Die 24-Monatsdaten hätten sie nicht eingereicht, wenn die negativ wären.“

Quatsch. OLE ohne Placebo-Kontrolle lässt sich fast immer freundlich lesen. Eingereicht wird trotzdem, weil die Akte sonst tot ist.

Einreichung heißt: Capricor hält die Daten für nützlich. Nicht: die Daten sind ein Knockout.

PUL p=0,029 ist das stärkste Argument. Herz wurde im Review auf p=0,09 (ITT) korrigiert – das spricht übrigens gegen Schönfärberei.

Rest ist Prozess, nicht Propaganda.

Danke für deine Klarstellung und für mich besseren Verständnis der Augenblicklichen Lage.

Also *the lancet* hat ja bestätigt das die auswertungsmethode der oberarmfunktion so korrekt war (was fda ja bemängelt hat) und hat nun zur bestätigung die 24 monatsdaten eingereicht.

hauptautor des *the lancet* artikels war ja der hauptstudienleiter , was aber völlig normal ist. der ehemann von frau marban war ja auch mitverantwortlich für die studie und hat am artikel mitgeschrieben, welcher ja nochmals gründlich von den peers geprüft wurde . dadurch wurde ja auch der vorher signifikante wert der herzfunktion korrigiert und war dann nicht mehr signifikant. dies passierte alles vor dem beratungsausschuss. somit kann man schon mal ausschließen das herr marban positiv irgendwelche leute im artikel überstimmen konnte, sonst wäre der wert ja nicht abgeändert worden um somit eine mögliche zulassung der herzfunktion zu verhindern.....

nun zum schiedsverfahren. ich sehe die chancen einer zulassung nach dem artikel im *the lancet* und der einreichung der 24 monatsdaten (diese hätte sie ja nicht eingereicht wenn sie negativ wären), denn sie hätte auch ohne diese daten möglicherweise eine änderung zur oberarmfunktion erhalten bei ca. 70-80 Prozent.

ich denke die fda könnte hier einen guten kompromiss machen. weitere daten in der zukunft könnten eine erweiterung der indikation rechtfertigen.

nippon wollte das kleine capricor an die wand fahren und hat nicht mit der widerstandsfähigen ceo gerechnet. das aktuelle preismodell muss nippon abändern denn sonst machen sie selbst keinen umsatz.... also wird das preismodell angepasst oder der vertrag komplett aufgelöst. man könnte wie der vorgänger schon erwähnt hat den kompletten asien bereich abtreten aber dafür 100 prozent usa zurückerhalten. allein china hat ca. 5x so viele duchenne patienten als die usa, wobei dort natürlich andere preise bezahlt werden. aber der markt dürfte vom umsatz her identisch sein..... dann bleibt noch die eu die sie verpartnern könnten .

oder das ganze unternehmen wird hallt aufgekauft, aufgrund der positiven zusätzlichen herzdaten mit riesen potenzial auf weitere indikationen....

sarepta war mal ohne asien und eu mit 13 Milliarden bewertet und zielen aktuell auf mit ihrem medikamente garnicht auf die nicht gehfähigen patienten ab (was 70 prozent der duchenne patienten sind).

hier ist somit ein riesiger markt frei und eigentlich wenn capricor die usa zurück erhällt müsste capricor früher oder später mehr wert sei als 13 milliarden..... allein schon wegen dem herz potenzial.

ich denke eine einigung mit nippon erfolgt kurz nach zulassung

Ich denke der Kurs könnte sich vor der Entscheidung noch locker verdoppeln....

Antwort auf dabertomalos 25.08.26 08:17:41 Uhr

1. Der Voucher wird erst bei der tatsächlichen Zulassung vergeben – nicht zum PDUFA-Datum.

Aktueller Status des Programms:

Das Rare-Pediatric-Disease-PRV-Programm wurde im Februar 2026 verlängert. Die FDA darf Voucher noch bis zum 30. September 2029 vergeben.

Die Verschiebung der PDUFA-Entscheidung von August auf den 22. November 2026 ändert daran nichts.

Selbst wenn die Zulassung erst 2027 oder 2028 käme, bliebe Capricor weiterhin berechtigt,

den Voucher zu erhalten (sofern alle anderen Voraussetzungen erfüllt sind).

Was ist eigentlich mit dem Voucher . Wird das Datum für diesen mit der Entscheidungsverschiebung auch verschoben oder verfällt der demnächst?

Antwort auf dabertomalos 25.08.26 07:52:30 Uhr

ob in europa die kosten fuer diese anwendung ne kasse uebernimmt ...

Zeitlicher Horizont (Dauer) EUROPA

Deutlich länger als in den USA:

1. Regulatorik: Capricor hat Gespräche mit der EMA gestartet, besitzt bereits Orphan- und ATMP-Status. Ein formeller Zulassungsantrag kommt aber erst nach klarerer US-Lage (aktuell noch kompliziert). Typische EMA-Bearbeitungszeit für ATMPs liegt bei 12–18 Monaten (manchmal länger).
2. → Realistische Zulassung in Europa: Ende 2028 bis 2029, falls alles glatt läuft.
3. Erstattung: Danach erst die HTA-Verfahren (NICE, G-BA, HAS etc.). Das dauert meist weitere 6–18 Monate pro Land, oft mit Preisverhandlungen und Einschränkungen.
4. → Breite Erstattung und erste nennenswerte Umsätze: eher 2029–2030.

Europäische Preise liegen typischerweise 30–50 % unter US-Preisen wegen der strengen HTA-Bewertungen.

Langsamere und fragmentierte Markteinführung (Land für Land).

Der definitive Europa-Vertrag mit Nippon Shinyaku ist offenbar noch nicht final (Stand 2026 „discussions ongoing“ + US-Streitigkeiten belasten möglicherweise).

Konkurrenz und Budget-Druck bei Zelltherapien werden die Netto-Erlöse dämpfen.

Nippon Shinyaku (NS) ist auch der vorgesehene Partner für Europa.

Capricor hat im September 2024 ein Binding Term Sheet mit Nippon Shinyaku speziell für die europäische Region (EU, UK und weitere Länder) unterzeichnet. Die Struktur ist analog zu den bestehenden Deals für USA und Japan:

1. Capricor bleibt für Entwicklung, Herstellung und Zulassung (EMA) verantwortlich.
2. Nippon Shinyaku übernimmt Marketing, Verkauf und Distribution.
3. Konditionen: 20 Mio. $ Upfront + Aktieninvestment, bis zu 715 Mio. $ Meilensteine und double-digit Revenue Share.

Ein anderer Partner für Europa ist nicht angekündigt worden. Es gab Verlängerungen der Verhandlungsfrist für den endgültigen Vertrag, und in manchen 2026-Unterlagen steht noch „discussions ongoing“. Trotzdem bleibt Nippon Shinyaku der klare und einzige genannte Partner für Europa.

Kurz: Ja, NS auch für Europa – kein anderer Partner in Sicht.

Also ich sehe die Zulassungschancen eher bei 75 Prozent. Europa wäre ja auch noch frei ohne Nippon aber mit starkem partner

BB & F

sie / capricor - koennen doch akt. wenn zulassung im november kaeme garnicht verkaufen oder ?

antwort KI :

Es gibt noch den exklusiven Distributionsvertrag mit NS Pharma (Nippon Shinyaku).

Capricor hat diesen Vertrag im Mai 2026 angefochten und will ihn rescindieren (auflösen), weil:

1. Die Preisstruktur fundamental fehlerhaft sei und den Verkauf an Medicare-/Medicaid- sowie privat versicherte Patienten wirtschaftlich unmöglich mache.
2. NS Pharma die Launch-Vorbereitungen praktisch eingestellt habe.

Aktueller Stand (laut Q2-Update Mitte August):

1. Capricor hat den Antrag auf vorläufige einstweilige Verfügung zurückgezogen.
2. Sie wollen den Streit jetzt über Arbitration (Schiedsverfahren) klären – Start voraussichtlich im Herbst (also nach der FDA-Entscheidung).
3. Parallel bauen sie schon ein eigenes Commercial-Team auf und bereiten sich vor, selbst zu vermarkten (falls der Vertrag aufgelöst wird)

Praktische Folge bei Zulassung im November:

Capricor könnte Deramiocel nicht sofort in den Markt bringen, solange der Vertrag noch besteht und NS Pharma die Exklusivrechte beansprucht.

Erst wenn die Arbitration oder eine Einigung die Rechte freigibt (oder ein Gericht es erlaubt), können sie selbst oder über andere Partner verkaufen.

Das ist ein echter kommerzieller Bottleneck – selbst bei positiver FDA-Entscheidung könnte der US-Launch verzögert werden.

--

chancen auf zulassung im november schaetz KI :

Meine persönliche Wahrscheinlichkeit: rund 50 % – mit leicht positivem Bias, weil die FDA das Amendment überhaupt angenommen hat.

BB & F

Capricor Therapeutics Announces Extension of PDUFA Target Action Date as FDA Continues Review of Deramiocel BLA

– New PDUFA target action date of November 22, 2026 follows submission of additional Phase 3 HOPE-3 data

and analyses supporting a refined proposed indication –

Capricor Therapeutics gibt Verschiebung des PDUFA-Entscheidungstermins bekannt, während die FDA die Prüfung des BLA für Deramiocel fortsetzt

–Neuer PDUFA-Entscheidungstermin ist der 22. November 2026; die Verschiebung erfolgt nach der Einreichung

zusätzlicher Daten und Analysen aus der Phase-3-Studie HOPE-3, die eine präzisierte Indikation untermauern –

https://www.capricor.com/investors/news-events/press-release…