Mirum Pharmaceuticals - Spezialist für seltene Lebererkrankungen - 500 Beiträge pro Seite

[StellaVella]

Guten Tag,

ich möchte her Mirum Pharmaceutials (MIRM) vorstellen. Sie sind auf neue pädiatrische Behandlungsmöglichkeiten für seltene Lebererkrankungen spezialisiert.

Market Cap: 570 Mio $
Cash: 231 Mio $ (Dezember 2020, eine KE wurde soeben erfolgreich abgeschlossen)
Kurs: 19.40 $

Firmenpräsentation:
https://ir.mirumpharma.com/static-files/4f2c1c9d-46c2-42f2-b…

Der Lead Asset Maralixibat hat gerade Rolling NDA-Submission zur Behandlung von Alagille-Syndrom (ALGS) abgeschlossen, die Firma wartet auf das Filing und PDUFA-Date für Q3 2021. Eine weitere Applikation ist PFIC (Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis), für die zunächst ein Approval in Europa in 2022 angestrebt wird. Die Marketing Authorization wurde bei der EMA basierend auf der P2-Indigo-Studie bereits beantragt.

Der zweite Asset, Volixibat, soll dieses Jahr in diversen P2-Studien starten.





Analysten rechnen mit Kurszielen von 30 bis 70 $ (Median 52 $).

Beim aktuellen Kurs sehe ich ein gutes Chance/Risiko-Verhältnis, bei guter Finanzierung (reicht gemäß Angaben von Mirum für ca. 3 Jahre).

[StellaVella]

Mirum: Upcoming Catalyst In Rare Liver Disease, Strong Pipeline And Data https://seekingalpha.com/article/4381984-mirum-upcoming-cata…

Hier weitere Hintergrundinfos

[StellaVella]

Konkurrenz: Albireo Pharma. In etwa genauso weit, identische Applikationen.

[bcgk]

Antwort auf Beitrag Nr.: 66.864.571 von StellaVella am 07.02.21 11:16:15

Vielen Dank Stella für diese Vorstellung. Meine Liste wird immer länger und länger und Cash ist derzeit Mangelware. Wer hätte das gedacht :luagh:

Albireo ist deutlich besser gelaufen vom April-Tief aus betrachtet und hat bereits Ende Juli PDUFA für Intrahepatic Cholestasis. Dennoch reizt mich Mirum insgesamt mehr, gerade nach der erfolgten KE.

Für Interessierte nochmal folgende Press Releases zur Übersicht:

Breakthrough Therapy Designation: https://ir.mirumpharma.com/news-releases/news-release-detail…

Partnership mit Eversana: https://ir.mirumpharma.com/news-releases/news-release-detail…

Oberland Capital: https://ir.mirumpharma.com/news-releases/news-release-detail…

Letzte Finanzierung (75 Mio $ @ $20): https://ir.mirumpharma.com/news-releases/news-release-detail…

[StellaVella]

...danke für die Links!

Was Cash angeht, vielleicht spült bald Relief und mit viel Glück auch Cytodyn wieder was an?

[bcgk]

Piper Sandler mit einer gewagten Prognose für MIRM. 2025 EPS $8.25

Ihr neues Kursziel beträgt $77. Better get in soon

Danke nochmal Stella, wird ne größere Position bei mir morgen.

[bcgk]

Antwort auf Beitrag Nr.: 66.869.048 von bcgk am 07.02.21 19:18:52

Quelle: https://thefly.com/n.php?id=3238134

Piper says FDA 'very unlikely' to require AdCom for Mirum's maralixibat in ALGS After Mirum Pharmaceuticals announced it has completed submission of its rolling New Drug Application, or NDA, to the FDA for maralixibat for the treatment of cholestatic pruritus in patients with Alagille syndrome, or ALGS, Piper Sandler analyst Yasmeen Rahimi said the news opens the door for an on-track U.S. launch in the second half of 2021. Assignment of a PDUFA date will become the next "key binary stock-moving event" for Mirum, argues Rahimi, who sees "a very unlikely chance" for the FDA to call an advisory committee meeting, or AdCom, related to its review. While the analyst does not anticipate an AdCom, she said she is confident that the team "will be fully prepared to address any questions regarding maralixibat's extensive data package that the FDA may have, in the unlikely event of an AdCom." Rahimi has an Overweight rating on Mirum with a $77 price target on the shares.

[lorbas95]

Antwort auf Beitrag Nr.: 66.864.571 von StellaVella am 07.02.21 11:16:15

Ich denke sie kriegen nach Zulassung auch einen PR voucher (?)

[StellaVella]

Antwort auf Beitrag Nr.: 66.869.819 von lorbas95 am 07.02.21 20:19:34

Zitat von lorbas95: Ich denke sie kriegen nach Zulassung auch einen PR voucher (?)

Ja, das stimmt. Der Voucher gilt meines Wissens für das nachfolgende NDA/BLA und soll ein Anreiz zur Arbeit an seltenen Krankheiten sein, wenn ich das richtig in Erinnerung habe

[lorbas95]

Antwort auf Beitrag Nr.: 66.869.978 von StellaVella am 07.02.21 20:38:48

Ja, die meisten Firmen verkaufen ihn direkt weiter, Wert momentan etwa $100m.

[StellaVella]

Antwort auf Beitrag Nr.: 66.871.001 von lorbas95 am 07.02.21 22:54:04

Zitat von lorbas95: Ja, die meisten Firmen verkaufen ihn direkt weiter, Wert momentan etwa $100m.

Wieder etwas gelernt, danke. War mir nicht klar, dass die Voucher so viel wert sind 😳 wow!

[bcgk]

K 1k @~$20.3

[Malecon]

Zitat von Malecon:

Bei der Leber-Aktie Mirum Pharmaceuticals Inc wäre der Kurs eigentlich nicht abgeneigt die moderate Lücke nach oben zu schließen, aber die SMA50-Linie meckert ihm im Wege stehend. Am Freitag kam es zu einer regelrechten Prügelei zwischen den beiden.




Ob sie genug Kraft hat, dem testosterongeladenen Kurs zu trotzen? Er hat vorher schon die SMA20 unf die SMA200 verprügelt.

Ich meine, wenn bei Leber-Aktien die Galle hochkommt, da steigt die Wut, da mõchte ich nicht in der Haut der SMA50 stecken.

- Check nach einem Monat -

Die Lückenschließung läuft Stück für Stück:





🎵

[Zunrise]

On board @ 21,1 $

[StellaVella]

Antwort auf Beitrag Nr.: 66.934.439 von Zunrise am 10.02.21 17:52:38

Zitat von Zunrise: On board @ 21,1 $

on board @ 21.0 $. Ätsch 😄

[Zunrise]

Antwort auf Beitrag Nr.: 66.934.817 von StellaVella am 10.02.21 18:08:57

Zitat von StellaVella:

Zitat von Zunrise: On board @ 21,1 $

on board @ 21.0 $. Ätsch 😄

Die 10 Cent kann ich verkraften sofern der Analysten Kurs sich irgendwann bestätigen sollte 😅

[just_fish]

Bin auch mal eingestiegen bei knapp unter 21. Mal sehen wo die Reise hingeht.

[StellaVella]

https://www.businesswire.com/news/home/20210309005916/en/

[StellaVella]

https://www.businesswire.com/news/home/20210329005203/en/

Das NDA wurde akzeptiert! Timer bis PDUFA läuft.... ⏲️

[StellaVella]

Antwort auf Beitrag Nr.: 67.639.573 von StellaVella am 29.03.21 15:20:30

Zitat von StellaVella: https://www.businesswire.com/news/home/20210329005203/en/

Das NDA wurde akzeptiert! Timer bis PDUFA läuft.... ⏲️

Ein Adcom ist scheinbar nicht geplant, was ich auch positiv sehe

[StellaVella]

Piper says Mirum approval for Alagille syndrome 'in the bag' Piper Sandler analyst Yasmeen Rahimi is "very encouraged" by Mirum Pharmaceuticals' announcement of maralixibat New Drug Application acceptance with an FDA action date set for September 29 and no panel meeting planned. This opens the door to U.S. approval and launch in the second half of 2021, Rahimi tells investors in a research note titled "Maralixibat Approval for ALGS is In the Bag, with NDA Acceptance and No AdCom." The analyst sees a "high" probability of approval and is confident in Mirum's commercial strategy and partnership with Eversana. Mirum remains "significantly undervalued" for maralixibat's opportunity in Alagille syndrome and biliary atresia, says Rahimi, who keeps an Overweight rating on the shares with a $77 price target.


https://thefly.com/landingPageNews.php?id=3274267&headline=M…

[lorbas95]

Antwort auf Beitrag Nr.: 67.652.278 von StellaVella am 30.03.21 14:10:01

HC Wainwright: "FDA also granted Rare Pediatric Disease Designation to maralixibat for ALGS. This designation provides for a Priority Review Voucher (PRV) upon approval, which Mirum has indicated it intends to monetize (current market rate for PRVs is about $100M). Affirm Buy $52 PT."

[StellaVella]

https://www.businesswire.com/news/home/20210412005354/en/

Die Pipeline wird um zwei einlizensierte Gentherapien für PFIC erweitert, d.h. MIRM arbeitet nicht nur an der Symptombekämpfung, sondern auch an der Ursache der Krankheit.

[monster69]

positive NEWS!

https://www.businesswire.com/news/home/20210429005614/en/Mir…

[monster69]

Telefonkonferenz zum nachlesen

https://seekingalpha.com/article/4426571-mirum-pharmaceutica…

[monster69]

Antwort auf Beitrag Nr.: 68.159.419 von monster69 am 12.05.21 10:52:37

hat mich nicht vom Hocker gehauen

[StellaVella]

Antwort auf Beitrag Nr.: 68.160.298 von monster69 am 12.05.21 11:45:07

Vor allem die Vorbereitungen zu Kommerzialisierung scheinen nicht schlecht zu laufen. Die Infos zur Payer Coverage fand ich durchaus wertvoll. Auch die Details zur soliden Finanzierung beruhigen. Der Rest entspricht dem, was man aus den News der letzten Monate ohnehin schon weiß.

[monster69]

Antwort auf Beitrag Nr.: 68.160.760 von StellaVella am 12.05.21 12:06:43

Das, was man jetzt an Cash zur Verfügung hat, ist wirklich ganz ordentlich. Und wenn es so kommuniziert wird, braucht man dieses und vielleicht auch nächstes Jahr nicht mit einer KE rechnen.
Aber ich hätte mir ein wenig mehr Klartext erhofft. So klingt alles, als wäre man schon Marktführer, oder strebt es zumindest an und vergisst, dass es noch jemand anderes gibt!

[StellaVella]

Mirum: Rare Disease Play With Upcoming Catalysts https://seekingalpha.com/article/4427553-mirum-rare-disease-…

[monster69]

Werbetrommeln

https://seekingalpha.com/article/4432426-mirum-is-undervalue…

[monster69]

Damit der Thread hier nicht verwaist, mal ein kleines update. Gab ja am 3. Juni gute Neuigkeiten, als man die Langzeitsicherheitsanalysen für das Alagille-Syndrom und Daten für PFIC 2 über Maralixibat auf der WCPGHAN-Jahrestagung präsentierte. Klingen vielversprechend.

https://www.businesswire.com/news/home/20210603005677/en/Mir…

[monster69]

Carol L. Brosgart wird in den Vorstand berufen

https://www.businesswire.com/news/home/20210607005259/en/Mir…

[monster69]

bissl was zum abstimmen

https://www.marketscreener.com/quote/stock/MIRUM-PHARMACEUTI…

[monster69]

Der Vergütungsausschuss hat am 10.6. mal wieder bissl was genehmigt

https://www.businesswire.com/news/home/20210610005967/en/Mir…

[monster69]

Disease Programs at The International Liver Congress 2021
June 16, 2021 09:00 AM Eastern Daylight Time

FOSTER CITY, Kalifornien--(BUSINESS WIRE)--Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM), ein führendes Unternehmen im Bereich seltener Lebererkrankungen, gab heute seine Teilnahme am International Liver Congress™ bekannt, der vom 23. bis 26. Juni 2021 stattfindet Das Unternehmen wird eine integrierte Sicherheitsanalyse von Maralixibat bei 86 Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) vorlegen. Mirum wird auch eine multinationale Umfrage zu den von Patienten berichteten Outcome-Daten von schwangeren Frauen mit intrahepatischer Schwangerschaftscholestase (ICP) vorstellen, die in Zusammenarbeit mit ICP Support, einer führenden Patientenvertretung mit Schwerpunkt auf ICP, mit Sitz im Vereinigten Königreich durchgeführt wurde.

Folgende Poster werden während des Kongresses präsentiert:

Zusammenfassung PO-1285:
Eine integrierte Analyse der langfristigen klinischen Sicherheit bei mit Maralixibat behandelten Teilnehmern mit Alagille-Syndrom

Zusammenfassung PO-2657:
Patientenperspektiven zu Pruritus bei intrahepatischer Schwangerschaftscholestase: eine multinationale Umfrage

Alle Poster werden ab Mittwoch, den 23. Juni um 8:00 Uhr MESZ (2:00 Uhr ET) auf der Website des International Liver Congress verfügbar sein.

https://www.businesswire.com/news/home/20210616005316/en/Mir…

[monster69]

Mirum Pharmaceuticals Presents Analyses From Its Rare Liver Disease Programs at the EASL International Liver Congress 2021


- Daten aus fünf Jahren Behandlung mit Maralixibat bestärken die Sicherheit und Verträglichkeit bei Patienten mit Alagille-Syndrom.

- Patientenberichtete Daten zur intrahepatischen Cholestase der Schwangerschaft zeigen eine erhebliche Krankheitslast und unterstreichen den dringenden Bedarf an neuen Behandlungsoptionen.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) gab heute die Präsentation von Analysen aus seinen Programmen für seltene Lebererkrankungen während des EASL International Liver Congress™ bekannt. Die vorgestellten Poster enthalten eine integrierte Sicherheitsanalyse von Maralixibat bei Patientinnen mit Alagille-Syndrom (ALGS) und die Vorstellung einer multinationalen Umfrage zu Patientenergebnissen bei schwangeren Frauen mit intrahepatischer Schwangerschaftscholestase (ICP). Die Poster sind ab sofort auf der Kongress-Website verfügbar.

Kurzfassung PO-1285: Eine integrierte Analyse der langfristigen klinischen Sicherheit bei mit Maralixibat behandelten Teilnehmern mit Alagille-Syndrom

Daten aus einer mehr als fünfjährigen Behandlung mit Maralixibat aus drei klinischen Phase-2-Studien (und ihren Verlängerungsstudien) wurden analysiert, um die klinische Gesamtsicherheit von Maralixibat bei Patienten mit ALGS (n=86) zu bewerten. Die Analyse bewertete behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) und Laborparameter, einschließlich berichteter Häufigkeiten, Schwere und Schwere, mit Maralixibat ergriffene Maßnahmen (d. h. Dosisreduktionen und -abbrüche), Zeit bis zum Auftreten und potenzielle Dosis-Wirkungs-Beziehungen. Es wurde auch eine Subanalyse der Sicherheitsdaten durchgeführt, bei der Daten aus 13-wöchigen placebokontrollierten Studien ausgewertet wurden.

Die Analyse ergab:

Maralixibat wurde über fünf Jahre gut vertragen.
Die häufigsten TEAEs waren Durchfall und Bauchschmerzen.
Leichte bis mittelschwere gastrointestinale Ereignisse (GI-Ereignisse) wurden in den ersten Behandlungswochen beobachtet, waren vorübergehend und dauerten weniger als eine Woche.
In placebokontrollierten Studien traten GI-Ereignisse mit ähnlichen Raten zwischen Maralixibat und Placebo im Hintergrund von ALGS auf.
Es gab keine Abbrüche von Maralixibat aufgrund von Durchfall oder Bauchschmerzen.
Es wurden keine klinisch signifikanten Trends oder Muster bei den Labormessungen beobachtet.
Die ALT-Werte stimmten mit den natürlichen Verlaufsvergleichen von ALGS überein.

Abstract PO-2657: Patientenperspektiven zu Pruritus bei intrahepatischer Schwangerschaftscholestase: eine multinationale Umfrage

Die multinationale Umfrage wurde in Zusammenarbeit mit ICP Support durchgeführt, einer führenden Patientengruppe, die sich auf ICP konzentriert und ihren Sitz im Vereinigten Königreich hat.

Die Umfrage bewertete die Belastung durch cholestatischen Pruritus, die Auswirkungen auf die Lebensqualität und die Wirksamkeit der verfügbaren Behandlungen, wie sie von Frauen mit ICP (n=688) berichtet wurden. Die Teilnehmer an der Umfrage wurden gebeten, den Schweregrad ihres Juckreizes, der Schlafstörungen und die Auswirkungen der erhaltenen Medikamente anhand einer numerischen Bewertungsskala (NRS) von 0-10 zu beurteilen, wobei 0 für kein Symptom und 10 für das schlimmste vorstellbare Symptom steht.

Die Antworten aus der Umfrage zeigten, dass Pruritus schwächende Auswirkungen auf Patienten mit ICP hat, einschließlich erheblicher Auswirkungen auf den Schlaf und die Lebensqualität. Die Ergebnisse ergaben:

Der durchschnittliche schlimmste Juckreiz, der im NRS gemeldet wurde, war 9 von 10.
94 % der Frauen berichteten von juckreizbedingten Schlafstörungen, die mit dem Schweregrad des Juckreizes einhergingen.
Juckreiz war mit Stimmungsschwankungen verbunden und führte oft zu einer Störung der täglichen Verantwortlichkeiten und Routinen.
71% der Frauen gaben an, dass sie von ihrem Arzt nicht nach Juckreiz gefragt wurden.
Die Mehrheit der Frauen gab an, ≥ 2 Medikamente eingenommen zu haben; die meisten berichteten jedoch, dass der ICP-bedingte Pruritus entweder nur teilweise oder nicht abgeklungen ist.

Diese Reaktionen unterstreichen die erheblichen Auswirkungen, die Pruritus auf Frauen mit ICP haben kann, sowie den hohen ungedeckten Bedarf an der Entwicklung sicherer und wirksamer Therapien zur Behandlung dieser seltenen Lebererkrankung.

„Diese integrierte Sicherheitsanalyse von Maralixibat mit mehr als fünfjähriger Evaluierung bei 86 Patienten mit ALGS unterstreicht weiterhin das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von Maralixibat für die Anwendung bei dieser chronischen Erkrankung“, sagte Pam Vig, Ph.D., Chief Scientific Officer bei Mirum. „Wir freuen uns auch, die ICP-Umfragedaten präsentieren zu können, die die erhebliche Belastung durch Juckreiz für diese Frauen und den enormen Bedarf an neuen Therapien belegen. Da wir weiterhin Patienten in unsere OHANA-Studie aufnehmen, bleiben wir zuversichtlich, dass das Potenzial von Volixibat zur Reduzierung von Cholestase und Juckreiz im Zusammenhang mit ICP die Lebensqualität verbessern kann.“

„Das Verständnis der Schwere des Pruritus und der Auswirkungen auf die Lebensqualität einer Frau während der Schwangerschaft ist von entscheidender Bedeutung, um die Forschung voranzutreiben und eine neue Behandlungsoption für ICP zu identifizieren“, sagte Jenny Chambers, Chief Executive Officer, ICP Support. „Wir haben weltweit fast 700 Frauen befragt, um zu beurteilen, wie schwächend diese Erkrankung sein kann, und um Forschung zu fördern, die uns helfen wird, die Auswirkungen der Erkrankung besser zu verstehen. Wir hoffen, dass dies wiederum zu verbesserten Ergebnissen für Frauen mit dieser seltenen und unerbittlichen Lebererkrankung führt.“

https://stockhouse.com/news/press-releases/2021/06/23/mirum-…

[monster69]

Mirum Pharmaceuticals to Present at Piper Sandler’s Virtual EASL Takeaway Day, on Monday, June 28, 2021, at 2:00 p.m

https://www.businesswire.com/news/home/20210624005951/en/Mir…

[monster69]

Guter Artikel über PFIC aus Polen

https://zdrowie.gazeta.pl/Zdrowie/7,101580,27201656,pfic-pos…

[monster69]

Bis dahin wird es wohl relativ ruhig hier sein

Maralixibat for Alagille Syndrome (ALGS) PDUFA date under priority review September 29, 2021.

[monster69]

Anreizzuschüsse für Mitarbeiter

https://www.galvnews.com/news_ap/business/article_b07dc0d5-7…

[monster69]

Deal zur Vermarktung von Maralixibat für seltene Lebererkrankungen in Südkorea South

https://finance.yahoo.com/news/mirum-pharma-licenses-maralix…

[monster69]

https://seekingalpha.com/article/4446934-mirum-pharmaceutica…


https://simplywall.st/stocks/us/pharmaceuticals-biotech/nasd…

[monster69]

Guter Artikel

https://seekingalpha.com/article/4451557-mirum-and-maralixib…

[monster69]

neue Anreize für Mitarbeiter

https://www.galvnews.com/news_ap/business/article_21d2e06a-8…

[monster69]

https://www.businesswire.com/news/home/20210913005255/en/Mir…

[monster69]

Antwort auf Beitrag Nr.: 69.309.844 von monster69 am 13.09.21 14:42:58

Ich denke, wenn man sieht, wie Mirum Gas gibt bei ALGS, wird sie heute zulegen. Sich erst einmal von den Gedanken mit PFIC in der EU vorerst zu verabschieden und nach planen, nach Abschluss der MARCH-PFIC-Phase-3-Studie für alle PFIC-Typen einzureichen, wird definitiv die bessere Idee sein!

[monster69]

Mirum Pharmaceuticals started at overweight with $30 stock price target at J.P. Morgan

[monster69]

Mirum lizenziert Maralixibat an Takeda in Japan

https://www.thepharmaletter.com/article/mirum-out-licenses-m…

[monster69]

Gute Zusammenfassung von Maralixibat bis dato ..

https://www.biospace.com/article/fda-action-alert-mirum-and-…

[monster69]

Scheint einen neuen Lizensdeal zu geben?

Farmamondo bringt Maralixibat nach Rußland und wird darüber hinaus am Verkauf in Rußland beteiligt sein!

https://www.vademec.ru/news/2021/09/27/farmeko-priobrel-doly…

Da die aber nicht nur in Rußland, sondern auch in der Russischen Förderation, Kasachstan, Georgien und der Ukraine vertreten sind, wird sicherlich Maralixibat auch dahin seinen Weg finden.

[monster69]

Zulassung ist da

https://webchronicletoday.com/u-s-fda-approves-livmarli-mara…

[monster69]

LIVMARLI alias Maralixibat zugelassen für ALGS

FOSTER CITY, Kalifornien--(BUSINESS WIRE)--Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM), ein führendes Unternehmen im Bereich seltener Lebererkrankungen, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) LIVMARLI™ (Maralixibat) zugelassen hat. Lösung zum Einnehmen zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) ab einem Jahr. LIVMARLI, ein minimal absorbierter ilealer Gallensäuretransporter (IBAT)-Inhibitor, ist das erste und einzige von der FDA zugelassene Medikament gegen diese seltene Lebererkrankung, von der 2.000 bis 2.500 Kinder in den USA betroffen sind. LIVMARLI ist ab sofort verschreibungspflichtig. In Verbindung mit der Zulassung erhielt Mirum einen Voucher für die Prioritätsprüfung für seltene pädiatrische Erkrankungen.

„Kinder mit Alagille-Syndrom leiden an cholestatischem Pruritus, der schwerwiegend, unablässig und schwächend ist. Ihr Schlaf ist gestört und sie erleiden Blutungen und Narben auf der Haut durch unablässiges Kratzen.“

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„Kinder mit Alagille-Syndrom leiden an cholestatischem Pruritus, der schwerwiegend, unablässig und schwächend ist. Ihr Schlaf ist gestört und sie erleiden Blutungen und Narben auf der Haut durch unaufhörliches Kratzen “, sagte Binita M. Kamath, MBBChir, Pädiatrische Hepatologin, The Hospital for Sick Children (SickKids), Toronto, Ontario, Kanada. „Es gibt bisher keine zugelassenen Behandlungen für cholestatischen Pruritus beim Alagille-Syndrom, und viele Kinder benötigen letztendlich größere chirurgische Eingriffe wie eine Lebertransplantation bei refraktärem Pruritus. Die Zulassung von LIVMARLI bedeutet einen bedeutsamen Paradigmenwechsel im Behandlungsparadigma des Alagille-Syndroms und gibt den vielen Familien, die viel zu lange mit anhaltendem Juckreiz leben, Hoffnung.“

ALGS ist eine seltene genetische Störung, die durch Anomalien in den Gallengängen verursacht wird und zu einer fortschreitenden Lebererkrankung führen kann. Fehlgebildete oder reduzierte Gallengänge verursachen Cholestase, die Ansammlung von Gallensäuren in der Leber, die zu Entzündungen und Leberschäden führt und die Leber daran hindert, richtig zu funktionieren. Cholestase bei ALGS ist mit Pruritus verbunden, der zu den häufigsten Indikationen für eine Lebertransplantation bei ALGS gehört.

Die Zulassung von LIVMARLI basiert auf der zulassungsrelevanten ICONIC-Studie sowie auf Daten aus fünf Jahren unterstützender Studien, die zu einer soliden Evidenz bei 86 Patienten mit ALGS führten. Daten von ICONIC zeigten eine statistisch signifikante Verringerung des Pruritus, eines der häufigsten und schwersten Symptome im Zusammenhang mit der Krankheit, das über vier Jahre aufrechterhalten wurde.

„Heute ist ein großartiger Tag für die Alagille-Syndrom-Gemeinschaft mit der Genehmigung einer dringend benötigten neuen Behandlungsoption, um eine der am stärksten schwächenden Auswirkungen dieser Krankheit anzugehen“, sagte Chris Peetz, Präsident und CEO von Mirum. „Wir sind den Patienten, Familien und Angehörigen der Gesundheitsberufe dankbar, die die Forschung vorangetrieben und an den klinischen Studien von LIVMARLI teilgenommen haben. Heute ist auch ein wichtiger Tag für Mirum, da wir Fortschritte bei der Entwicklung potenziell lebensverändernder Medikamente gegen seltene Lebererkrankungen machen.“

„Wir hatten das Vergnügen, in vielerlei Hinsicht Teil des klinischen Fortschritts von LIVMARLI zu sein und diesen genau zu verfolgen. Seit Beginn der ersten Studie vor mehr als einem Jahrzehnt haben wir davon geträumt, dass LIVMARLI die FDA-Zulassung erhält, was einen unglaublich bedeutsamen Meilenstein für die ALGS-Gemeinschaft darstellt“, sagte Roberta Smith, Präsidentin der Alagille Syndrome Alliance und ALGS-Mutter. „Bisher hatten Patienten nur begrenzte bis gar keine Behandlungsmöglichkeiten, um den schweren und unaufhaltsamen Juckreiz zu bekämpfen, der sowohl die Patienten als auch ihre Familien erheblich beeinträchtigt. Da Juckreiz im Zusammenhang mit ALGS die Pflegekräfte stark beeinträchtigt, ist es außerdem so wichtig, ein starkes Unterstützungsprogramm wie Mirum Access Plus zu haben, um die Belastung der Familien zu reduzieren. Die ALGS-Community hat lange auf eine Behandlung gewartet und wir freuen uns sehr, dass LIVMARLI jetzt in den USA erhältlich ist.“

https://www.businesswire.com/news/home/20210929005810/en

[StellaVella]

Antwort auf Beitrag Nr.: 69.457.726 von monster69 am 29.09.21 19:09:13

sehr schön! Wollen wir mal hoffen, dass der Markt das in den kommenden Wochen auch honoriert 😉

[monster69]

Bin nicht mehr dabei und konzentriere mich in der Hinsicht nur noch auf Albireo Pharma.

[monster69]

https://www.fiercepharma.com/pharma/mirum-gets-ibat-inhibito…

[monster69]

sollte man mal durcharbeiten

https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/21…

[StellaVella]

110 Mio $ für den Pediatric Disease Priority Review voucher.

https://ir.mirumpharma.com/news-releases/news-release-detail…

[monster69]

Mirum Pharmaceuticals nimmt an kommenden Investorenkonferenzen teil

Piper Sandler 33rd Annual Virtual Healthcare Conference
November 30, 2021

4th Annual Evercore ISI HealthconX Conference
December 2, 2021

https://www.businesswire.com/news/home/20211122006023/en/Mir…

[monster69]

solche news beflügeln doch immer. da steigen wieder Fonds vermehrt ein

https://www.businesswire.com/news/home/20211215005387/en/Mir…

[monster69]

https://seekingalpha.com/article/4475579-mirum-pharmaceutica…

[StellaVella]

https://www.tipranks.com/news/blurbs/h-c-wainwright-keeps-a-…

[monster69]

https://seekingalpha.com/article/4479109-mirum-pharmaceutica…

[monster69]

https://seekingalpha.com/article/4494286-mirum-pharmaceutica…

scheint kein schlechtes Invest zu sein mit diesen kurzfristigen Aussichten

[monster69]

Nachrichten von GC Green Cross aus Südkorea zu Livmarli

https://www.businesspost.co.kr/BP?command=article_view&num=2…

[StellaVella]

Mirum offenbar im Uptrend. 40% mehr Volumen als im Durchschnitt, wenn auch immer noch rel. tief.
Kurs +10%

[StellaVella]

der Aufwärtstrend geht weiter, bei nach wie vor mickrigem Volumen. Gelegenheit genutzt und Gewinn mitgenommen

[Zunrise]

Zitat von StellaVella: der Aufwärtstrend geht weiter, bei nach wie vor mickrigem Volumen. Gelegenheit genutzt und Gewinn mitgenommen

Bist du komplett raus oder nur einen Teil verkauft?

[StellaVella]

Antwort auf Beitrag Nr.: 71.354.005 von Zunrise am 13.04.22 20:42:55

bin tatsächlich komplett raus und habe einen Teil des Gewinns in LPTX gesteckt

[Zunrise]

Zitat von StellaVella: bin tatsächlich komplett raus und habe einen Teil des Gewinns in LPTX gesteckt

Ok, stehen bei leap irgendwelche readouts oder Termine an?

[StellaVella]

Antwort auf Beitrag Nr.: 71.354.470 von Zunrise am 13.04.22 21:50:20

Zitat von Zunrise:

Zitat von StellaVella: bin tatsächlich komplett raus und habe einen Teil des Gewinns in LPTX gesteckt

Ok, stehen bei leap irgendwelche readouts oder Termine an?

nichts unmittelbares, aber in der 2. Jahreshälfte der Readout der DisTinGuish-P2 Teil B. Die Frage ist, was Partner Beigene vorhat. Ich rechne hier sicherlich nicht mit einem BO, die Pipeline ist noch nicht ausreichend derisked. Aber bei positiven Daten der P2 ist hier viel zu holen. Natürlich ist auch Interesse von BP möglich, es handelt sich um ein neues und sehr vielversprechendes Target, dass DKN-01 blockiert. Ich versuchen hier zu günstigen Preisen eine etwas größere Position aufzubauen. Ist ein Zock, LPTX ist hochriskant. Bei MIRM bin ich raus, da ich mein minimales Kursziel von 25 $ deutlich überschritten habe. Ich halte Mirum nach wie vor für ein interessantes Invest und steige bei tieferen Kursen wieder ein, falls möglich