Zevra - ADHS - A Star is born

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20 Std. •

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Zevra Therapeutics wird die Finanzergebnisse des zweiten Quartals 2026 veröffentlichen und am Mittwoch, den 5. August 2026, ein Unternehmensupdate veröffentlichen.

mit einem Live-Webcast um 16:30 Uhr ET.

Für Registrierungsdetails siehe die Mitteilung: https://www.linkedin.com/safety/go/?url=https%3A%2F%2Flnkd%2…

https://www.linkedin.com/search/results/all/?keywords=%23rar… https://www.linkedin.com/search/results/all/?keywords=%23inv…

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2 Std. •

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Wir freuen uns, die FDA Orange Book-Listung eines US-Patents bekannt zu geben, das den Exklusivschutz für unser Leitprodukt bis November 2041 stärkt.

Dieser Meilenstein unterstreicht unser Engagement, Innovationen für die Gemeinschaft seltener Krankheiten voranzutreiben.

Mehr erfahren: https://www.linkedin.com/safety/go/?url=https%3A%2F%2Flnkd%2…

https://www.linkedin.com/company/zevratherapeutics/posts 23 Std. •

vor 23 Stunden • Alle Mitglieder und Nicht-Mitglieder von LinkedIn

Wir sind geehrt, den Tag mit der Eröffnungszeremonie in https://www.linkedin.com/company/nasdaq/ zu feiern – was für ein unglaublicher Moment für unser Team!

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Analyse nach Chatgpt:

Gute Aufgabe — ich habe das Q2-2025-Earnings-Release, die 10-Q und das Call-Transkript (Q&A) durchgearbeitet und unten die Analyse auf Deutsch gemäß deiner Struktur geliefert. Ich stütze alle Schlussfolgerungen auf die veröffentlichten Unterlagen und nenne Annahmen explizit.

Das Gute
• Starkes Umsatzwachstum / Launch-Momentum von MIPLYFFA — Gesamtumsatz Q2 2025: $25,9 Mio., davon $21,5 Mio. aus MIPLYFFA (arimoclomol). Das ist ein klarer Umsatztreiber gegenüber Vorjahr. 
• Einmalerlös stärkt Bilanz deutlich — Verkauf einer Pediatric Rare Disease Priority Review Voucher (PRV) brachte $150,0 Mio. (Nettoeffekt in Q2 sonstige Erträge), was die Liquidität erheblich verbesserte. 
• Barbestand nach PRV-Verkauf robust — Kasse, Kassenäquivalente und Wertpapiere: $217,7 Mio. zum 30.06.2025; Management sagt, man habe genug Ressourcen, um die strategischen Prioritäten ohne Kapitalmarktbedarf zu verfolgen. 
• Regulatorischer / geografischer Fortschritt — MIPLYFFA: MAA (Marketing Authorisation Application) bei der EMA eingereicht (Europa-Expansion). Das eröffnet zusätzlichen adressierbaren Markt, falls genehmigt. 
• Pipeline-Aktivität — Phase-3-(DiSCOVER)-Einschreibungen laufen (7 Patienten in Q2, 39 insgesamt für celiprolol in Vascular Ehlers-Danlos), also operative Fortsetzung der klinischen Agenda. 
• Managementfokus auf Diagnose-/Awareness-Initiativen (Genetisches Screening, Aktivierung von Centers of Excellence) — Management hebt diese Aktivitäten als Hebel zur weiteren Patientenaquise hervor (auch in der Q&A). 

Das Schlechte
• Unterdurchschnittliche Performance von OLPRUVA — OLPRUVA erzielte nur $0,3 Mio. in Q2 und 1 Prescription Enrollment Form in Q2 (29 seit Launch). Das ist deutlich hinter den Erwartungen. 
• Einmal-Aufwand wegen Bestandswerten / Abschreibungen — Cost of product revenue $14,0 Mio., darin enthalten: $11,7 Mio. Inventory obsolescence und zusätzlich $58,7 Mio. nicht-cash-Impairment von immateriellen Vermögenswerten (vor allem im Zusammenhang mit OLPRUVA/übernommene Assets). Diese Positionen drücken das operative Ergebnis und werfen Fragen zur Integration / Forecast-Qualität auf. 
• Operative Profitabilität außerhalb der Einmaleffekte — Exkl. PRV-Erlös, Impairment und Obsoleszenz war das bereinigte Ergebnis ein Adjusted net loss von $(3,2)M (≈ –$0,06 pro Aktie). Das zeigt: ohne den PRV-Erlös ist Zevra noch nicht konsistent profitabel. 
• Kommunikations-/Erwartungsrisiko — Bilanzgewinn (Net Income $74,7M) resultiert im Wesentlichen aus dem PRV-Verkauf; das kann zu Missverständnissen seitens Markt/Anleger führen, wenn nicht klar zwischen operativem Geschäft und Einmaleffekten getrennt wird. 

Das Hässliche (Risiken, die mittelfristig die Ertragskraft bedrohen)
• Konzentrationsrisiko auf ein Produkt — Ein großer Teil des aktuellen Umsatzes kommt aus MIPLYFFA; falls die Marktdurchdringung langsamer als projiziert verläuft oder Erstattung/Preis unter Druck gerät, ist das Ergebnis empfindlich. (MIPLYFFA erzielte $21,5M von $25,9M). 
• Nachhaltigkeit der PRV-Stärkung — $150M war einmalig; diese Mittel sind nicht wiederkehrend — langfristiger Erfolg hängt davon ab, ob das Unternehmen die Mittel für Marketing, Diagnose-Initiativen und klinische Programme effizient einsetzt. 
• Kommerzielle Reibungen / Diagnose-Hürde bei NPC — NPC ist ultra-selten; Schätzungen zeigen limitierte Patientenzahlen und Diagnoseraten (historisch wenige Diagnosen). Das dämpft das Wachstumspotenzial ohne erfolgreiche Screening-Programme. (Hintergrund zur Erkrankungs-/Preisstruktur siehe regulatorische und Presse-Berichte). 
• Bewertungsrisiko durch Abschreibungen — Die bereits realisierte große Impairment-Buchung ($58,7M) signalisiert, dass frühere Annahmen zur Monetarisierbarkeit bestimmter Vermögenswerte verletzt wurden — das dürfte bei Investoren Vertrauen kosten und zeigt, dass weitere Nachbesserungen möglich sind, falls andere Produkte nicht die erwarteten Erlöse erzielen. 
• Olpruva-Adoption als Beispiel für Integrationsrisiken — trotz hoher Erstattungsquote (79% der „covered lives“) very low uptake (1 PEF in Q2) — zeigt, dass Access allein nicht gleich Adoption ist; hier können Wettbewerber-präferenzen, Klinik-/Praxis-Gewohnheiten oder Nebenwirkungsprofile den Roll-out hemmen. 

Management-Q&A — wichtige Punkte (aus dem Call)
• Management betont Conversion-Improvements (schnellere Durchlaufzeit von Enrollment-Form zu bezahltem Patienten) und steigende Unique prescribers; kein Zeichen von Prescriber-Sättigung laut CCO. Diese Punkte stützen die Hoffnung auf fortgesetztes Wachstum von MIPLYFFA. 
• Analysten fokussierten Q&A auf Enrollment-Pace für die DISCOVER-Studie und auf Maßnahmen zur Diagnostik-Steigerung; Management nennt genetische Test-Initiativen und verstärkte Zusammenarbeit mit Centers of Excellence als Hebel. 
• Zur Frage der Olpruva-Uptake wurden niedrige Neuverschreibungen adressiert; Management führt dies auf Markt-/Patientenstruktur zurück und sieht weitergehende Maßnahmen zur Marktdurchdringung. (Call-Ton: aktiv, aber ohne konkrete kurzfristige Beschleuniger). 

Einschätzung: Auswirkung auf den mittelfristigen (≈3-Jahres) Ausblick

Kurzfassung (3-Jahres-Sicht): Vorsichtig positiv, aber stark bedingt.
Begründung / Szenarien:
• Base Case (wahrscheinlichste Entwicklung): MIPLYFFA setzt den Marktaufbau fort (stetiger Anstieg von Enrollment Forms → Conversion), EU-Zulassung innerhalb erwartbarer Fristen oder mit moderater Verzögerung, PRV-Erlös finanziert Marketing- und Diagnoseinitiativen, DISCOVER-Einschreibung läuft planmäßig — Ergebnis: deutliches Umsatzwachstum über 3 Jahre, vermutlich anhaltende operative Verluste in einzelnen Quartalen, aber positive Free-cash-flow-Perspektive dank Kassenreserve und wachsenden Produktumsätzen. (Unternehmensangabe zur Liquidität stützt diese Sicht). 
• Downside Case (reales Risiko): MIPLYFFA-Adoption stagniert (Diagnoserate bleibt niedrig oder Payer-Restriktionen treten auf), OLPRUVA bleibt marginal, weitere Impairments/Obsoleszenzen nötig → Verlust der Markt- und Investoren-zuversicht; PRV-Mittel könnten schnell für wiederkehrende Betriebskosten/Studien verwendet werden und nicht für nachhaltiges Wachstum reichen → Kapitalmarkt-Finanzbedarf oder Verwässerung möglich. 
• Upside Case: Schnelle EU-Zulassung + effektive Diagnosekampagnen (genetische Tests, Awareness) führen zu höheren Diagnoseraten; MIPLYFFA wird Marktstandard → deutliches Umsatzwachstum und Skalenvorteile, PRV-Mittel werden gezielt in wachstumsfördernde Initiativen reinvestiert → Netto-Profitabilität möglich vor Ende des 3-Jahres-Fensters.

Mein Assessment (konkret): Aufgrund (a) des klaren MIPLYFFA-Umsatzmomentums, (b) der einmaligen bilanzstärkenden PRV-Transaktion und (c) aktiver Pipeline-Arbeit halte ich Zevra mittelfristig für tendenziell positiv, aber mit erhöhtem Risiko durch Produkt-Konzentration und bereits aufgetretene Abschreibungen. Ich würde die Aktie (aus Analystensicht) als „wirtschaftlich interessant, aber execution-riskant“ einstufen — für einen positiven 3-Jahres-Ausgang sind zwei KPI-Verbesserungen zwingend: (1) anhaltende MIPLYFFA-Conversion vom Enrollment zur bezahlten Therapie und (2) konkrete Zeichen, dass Olpruva oder andere erworbene Assets operativ reaktiviert oder verlustfrei abgewickelt werden können. 

Wichtige Kennzahlen / Watchlist (was ich in den nächsten 12–18 Monaten verfolgen würde)
1. Quartals-PEFs (Prescription Enrollment Forms) & Conversion-Rate → Paid Patients (für MIPLYFFA und OLPRUVA). 
2. EU-MAA-Zeitplan / Outcome für arimoclomol (MIPLYFFA). 
3. Olpruva-PEFs & Reimbursement/Access-Situationen (erhöhte PEFs würden Upside signalisieren; anhaltend niedriges Volumen Risiko). 
4. Cash-Burn ohne PRV-Effekt / Verwendung der PRV-Mittel (wird Management die Mittel wachstumswirksam einsetzen oder für laufende Kosten verplanen?). 
5. Weitere Impairment-/Obsolescence-Nachrichten (falls mehr Wertminderungen kommen, ist das negatives Signal). 

Annahmen (explizit)
• Ich nehme an, dass keine weitere größere Einmaltransaktion (z. B. weiterer PRV-Verkauf) erfolgt — die bisherige PRV-Einzahlung ist einmalig. 
• Ich setze voraus, dass reguläre Markt- und Erstattungsbedingungen in den USA stabil bleiben (keine plötzliche, breitflächige Beschränkung für seltene-Krankheiten-Therapien). (Allgemeine Branchenannahme).
• Ich nehme an, das Management verfolgt die kommunizierten Diagnose-Initiativen aktiv (wie im Call dargestellt). 

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Wenn du möchtest, kann ich jetzt (1) eine kurze Modell-Schätzung der Free-Cash-Flow-Auswirkung des PRV-Erlöses erstellen (z. B. wie weit die $150M/ $217.7M Kasse unter verschiedenen Burn-Szenarien reicht), oder (2) ein Konkurrenten-Benchmark (Umsatz, Preis, Markt-penetration für vergleichbare seltene-Erkrankungsprodukte) liefern — sag mir welches von beidem du bevorzugst, dann mache ich das direkt und unterfüttere es mit Quellen/Annahmen.

Zevra findet gerade zunehmend größere Aufmerksamkeit bei Twitter / X. So bin ich aufs Unternehmen gestoßen. Ich hoffe auf ergiebigen Austausch.

Gibts Ideen wer Zevra übernehmen will?

Ich habe hier in den letzten Tagen massiv aufgestockt. Zevra Therapeutics ist kurz davor profitabel zu werden und hat jede menge Cash auf dem Konto. Market Cap zirka 400 Mio $, mit einem Umsatz in 2025 von sehr konservativ geschätzten 100 Mio. Dazu noch über 200 Mio $ in cash, also 50% der Market Cap. Umsatzwachstum vom ersten zum zweiten Quartal 2025 war rund 30% und sie sind nahezu cash flow positiv, also wenn diese Dynamik auch nur annähernd anhält ist Zevra bald das doppelte wert oder mehr. Der Kurseinbruch war zum großen Teil Abschreibungen zuzuordnen, aber das ändert nichts an dem operativen Geschäft und baldiger Profibilität. Finde es ist eine goldene Einstiegsgelegenheit und habe selber meinen Anteil verdreifacht seit dem Absturz.

Prix Galien USA Awards 2025

Zevra TherapeuticsZevra Therapeutics14.049 Follower:innen14.049 Follower:innen1 Tag • Bearbeitet • vor 1 Tag • Bearbeitet • Alle Mitglieder und Nicht-Mitglieder von LinkedIn

Wir freuen uns, Ihnen mitteilen zu können, dass unsere grundlegende Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C, MIPLYFFA® (Arimoclomol), für die Prix Galien USA Awards 2025 in der Kategorie "Bestes Produkt für seltene/seltene Krankheiten" nominiert wurde!

Diese Anerkennung unterstreicht das Potenzial der MIPLYFFA, NPC-Patienten einen bedeutenden Einfluss zu haben.

Hashtag#PrixGalien Hashtag#NPC Hashtag#RareDisease

Finanzergebnisse für das zweite Quartal 2025

Zevra meldet Finanzergebnisse für das zweite Quartal 2025 und Unternehmensupdate

12. August 2025 um 16:06 Uhr EDT

PDF-Version

Nettoumsatz im 2. Quartal 2025 von 25,9 Mio. $, angetrieben von einem Produktnettoumsatz von 21,8 Mio. $

Abschluss des Verkaufs von PRV für 150,0 Mio. $, Stärkung der Bilanz im Zuge der Umsetzung der Markteinführungen und Erschließungsprogramme des Unternehmens

Einreichung eines Zulassungsantrags bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur für die Bewertung von Arimoclomol zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C

Das Unternehmen veranstaltet HEUTE, am 12. August 2025, um 16:30 Uhr ET eine Telefonkonferenz und einen Webcast

CELEBRATION, Florida, Aug. 12, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra oder das Unternehmen), ein kommerzielles Unternehmen, das sich auf die Bereitstellung von Therapien für Menschen mit seltenen Krankheiten konzentriert, gab heute seine Finanzergebnisse für die drei und sechs Monate bis zum 30. Juni 2025 bekannt.

"Dies ist eine aufregende Zeit des Wachstums für Zevra", sagte Neil F. McFarlane, President und Chief Executive Officer von Zevra. "Nach der Zulassung Ende letzten Jahres konzentrieren wir uns auf die Umsetzung der Markteinführung der MIPLYFFA® in den USA und glauben, dass die bemerkenswerte Leistung im zweiten Quartal eine starke Grundlage für eine anhaltende Dynamik bildet. Da es sich um die einzige Behandlung handelt, die nachweislich das Fortschreiten der Krankheit aufhält, indem sie die zugrunde liegende Pathologie angeht, sind wir ermutigt durch die bedeutende Wirkung, die MIPLYFFA für Menschen mit der Diagnose Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) hat. Jetzt, mit der kürzlichen Einreichung des Zulassungsantrags (MAA) in der EU, wollen wir diese differenzierten Vorteile auf eine größere Anzahl von Patienten mit dieser schwächenden Krankheit ausweiten."

Kommerzielle Höhepunkte

1. MIPLYFFA: 7 Registrierungsformulare für Verschreibungen im 2. Quartal 2025, womit sich die Gesamtzahl seit der Produkteinführung auf 129 erhöht. Der Marktzugang hat 52 % der abgedeckten Lebensdaten erreicht, was den Erwartungen zum jetzigen Zeitpunkt der Markteinführung entspricht.
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3. OLPRUVA: 1 Registrierungsformular für verschreibungspflichtige Rezepte im 2. Quartal 2025, womit sich die Gesamtzahl seit der Produkteinführung auf 29 erhöht. Der Marktzugang ist auf 79 % der erfassten Lebensdaten gestiegen.

Highlights von Pipeline und Innovation

1. Vor kurzem wurde bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) die Zulassung für Arimo zur Behandlung von NPC eingereicht, womit die Leitlinien des Unternehmens für die Einreichung in der zweiten Jahreshälfte 2025 erfüllt werden. Arimoclomol wurde von der EMA als Arzneimittel für seltene Leiden eingestuft. Arimoclomol wird derzeit in den USA unter dem Markennamen MIPLYFFA® vermarktet.
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3. Im 2. Quartal 2025 wurden 7 Patienten in die Phase-3-Studie DiSCOVER mit Celiprolol zur Behandlung des vaskulären Ehlers-Danlos-Syndroms aufgenommen, womit sich die Gesamtzahl der eingeschlossenen Patienten auf 39 erhöht.

Höhepunkte des Unternehmens

1. Am 1. April 2025 schloss Zevra den Verkauf seines Pediatric Rare Disease Priority Review Voucher ("PRV") für einen Bruttoerlös von 150,0 Millionen US-Dollar ab und stärkte damit die Bilanz des Unternehmens mit nicht verwässerndem Kapital.

Finanzielle Höhepunkte des 2. Quartals 2025

1. Umsatz, netto: 25,9 Mio. $ für das 2. Quartal 2025, einschließlich 21,5 Mio. $ an MIPLYFFA-Nettoeinnahmen, 0,3 Mio. $ an OLPRUVA-Nettoeinnahmen, 2,6 Mio. $ an Nettoerstattungen aus dem französischen EAP für Arimoclomol, 1,2 Mio. $ an Lizenzgebühren und anderen Erstattungen im Rahmen der AZSTARYS-Lizenzvereinbarung® sowie eine Vorauszahlung von 0,3 Mio. $ aus der Auslizenzierung unseres Prodrugs dextrorphan. Im 2. Quartal 2024 belief sich der Gesamtnettoumsatz auf 4,4 Millionen US-Dollar.
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3. Kosten des Produktumsatzes: 14,0 Mio. $ für das 2. Quartal 2025, einschließlich 1,6 Mio. $ an nicht zahlungswirksamen Abschreibungen auf immaterielle Vermögenswerte für den Zeitraum und Aufwendungen für die Obsoleszenz von Lagerbeständen in Höhe von 11,7 Mio. $. Basierend auf unserer vierteljährlichen Bewertung der Werthaltigkeit bestimmter immaterieller Vermögenswerte und Vorräte im Zusammenhang mit OLPRUVA in Übereinstimmung mit US-GAAP, dem vorherrschenden Trend bei Einschreibungen, bezahlten Genehmigungen sowie der Dynamik des Markt- und Wettbewerbsumfelds haben wir zum 30. Juni auch eine nicht zahlungswirksame Belastung in Höhe von 58,7 Millionen US-Dollar für die Wertminderung von immateriellen Vermögenswerten erfasst. 2025.
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5. Betriebskosten: 24,2 Mio. $ für das 2. Quartal 2025, einschließlich nicht zahlungswirksamer Aufwendungen für Aktienvergütungen in Höhe von 2,5 Mio. $. Im 2. Quartal 2024 beliefen sich die Gesamtbetriebskosten auf 23,1 Mio. $.
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7. Die F&E-Aufwendungen beliefen sich im 2. Quartal 2025 auf 3,4 Mio. $, was einem Rückgang von 7,1 Mio. $ im Vergleich zum 2. Quartal 2024 entspricht, was in erster Linie auf einen Rückgang der Kosten für Dritte nach Abschluss der Phase-2-Studie KP1077 in Verbindung mit einem Rückgang der Personalkosten zurückzuführen ist.
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9. Die Vertriebs- und Verwaltungskosten beliefen sich im 2. Quartal 2025 auf 20,8 Mio. $, was einem Anstieg von 8,2 Mio. $ im Vergleich zum 2. Quartal 2024 entspricht. Der Anstieg im Vergleich zum Vorquartal stand in erster Linie im Zusammenhang mit einem Anstieg der Personalkosten, der Honorare und anderer Aufwendungen im Zusammenhang mit unseren kommerziellen, medizinischen und Markteinführungsaktivitäten.
10. Sonstige Einnahmen: 147,9 Mio. $ für das 2. Quartal 2025, einschließlich 148,3 Mio. $ Nettoerlös aus dem Verkauf des PRV, der am 1. April 2025 abgeschlossen wurde, und ausgeglichen durch 0,4 Mio. $ an nicht zahlungswirksamer Fair-Value-Anpassung.
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12. Nettogewinn (-verlust): 74,7 Mio. $ oder 1,24 $ pro unverwässerter Aktie und 1,21 $ pro verwässerter Aktie im 2. Quartal 2025, verglichen mit einem Nettoverlust von (19,9) Mio. $ oder (0,48) $ pro unverwässerter und verwässerter Aktie im 2. Quartal 2024.
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14. Ohne Berücksichtigung des Nettoerlöses aus dem einmaligen PRV-Verkauf in Höhe von 148,3 Mio. US-Dollar, der nicht zahlungswirksamen Wertminderung in Höhe von 58,7 Mio. US-Dollar im Zusammenhang mit immateriellen Vermögenswerten und der im Quartal erfassten Obsoleszenzgebühr in Höhe von 11,7 Mio. US-Dollar belief sich der bereinigte Nettoverlust auf -3,2 Mio. US-Dollar oder -0,06 US-Dollar bereinigter Nettoverlust pro unverwässerter und verwässerter Aktie1.
15. Liquiditätslage: Die liquiden Mittel und Wertpapiere beliefen sich zum 30. Juni 2025 auf 217,7 Millionen US-Dollar. Basierend auf der aktuellen operativen Prognose des Unternehmens gehen wir davon aus, dass wir über ausreichende Ressourcen und finanzielle Flexibilität verfügen, um unsere strategischen Prioritäten unabhängig von den Kapitalmärkten umzusetzen.
16. Stammaktien und vollständig verwässerte Aktien O/S: Zum 30. Juni 2025 beliefen sich die insgesamt ausstehenden Stammaktien auf 55.084.204 und die vollständig verwässerten Stammaktien auf 67.962.774, darunter 7.395.043 aus ausstehenden Zuteilungen im Rahmen von Aktienanreizplänen und 5.483.527 Aktien, die bei Ausübung von Optionsscheinen ausgegeben werden konnten.

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1Der bereinigte Nettoverlust und der bereinigte Nettoverlust pro Aktie sind nicht GAAP-konforme Finanzkennzahlen. Das Management ist der Ansicht, dass der bereinigte Nettoverlust und der bereinigte Nettoverlust pro Aktie nützliche Informationen für Investoren liefern, und das Management verwendet diese zusätzlichen Kennzahlen, um die operative Leistung des Unternehmens zu bewerten. Der bereinigte Nettoverlust und der bereinigte Nettoverlust pro Aktie sind als Analyseinstrumente eingeschränkt, da sie nicht alle Beträge widerspiegeln, die mit unseren Betriebsergebnissen verbunden sind, wie sie in Übereinstimmung mit US-GAAP ermittelt wurden. Darüber hinaus sind sie möglicherweise nicht mit ähnlich bezeichneten Kennzahlen anderer Unternehmen, einschließlich unserer Branche, vergleichbar, was den Nutzen dieser Kennzahlen für Vergleichszwecke einschränkt. Aufgrund dieser Einschränkungen sollten diese Non-GAAP-Finanzkennzahlen zusammen mit anderen operativen und finanziellen Leistungskennzahlen betrachtet werden, die in Übereinstimmung mit US-GAAP dargestellt werden. Die Darstellung dieser Non-GAAP-Finanzkennzahlen ist nicht dazu gedacht, isoliert oder als Ersatz für oder über diesen hinausgehenden Finanzinformationen betrachtet zu werden, die in Übereinstimmung mit US-GAAP erstellt und dargestellt wurden.

Informationen zur Telefonkonferenz

Zevra wird HEUTE um 16:30 Uhr ET eine Telefonkonferenz und einen Audio-Webcast veranstalten, um das Unternehmensupdate und die Finanzergebnisse für das zweite Quartal 2025 zu besprechen.

Der Audio-Webcast wird über den Bereich "Investor Relations" auf der Website des Unternehmens zugänglich sein, http://investors.zevra.com/. Ein Archiv des Audio-Webcasts wird neunzig (90) Tage lang ab dem 12. August 2025 um ca. 17:30 Uhr ET verfügbar sein.

Darüber hinaus können interessierte Teilnehmer und Investoren an der Telefonkonferenz teilnehmen, indem sie eine der folgenden Optionen wählen:

1. [phone] (Vereinigte Staaten)
2. 
   
3. [phone] (International)
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5. Konferenz-ID: ZVRAQ225

Anreiz-Auszeichnungen

Seit dem 19. August 2024 hat das Unternehmen 9 Personen Anreizaktien in Höhe von insgesamt 54.875 Aktien von Restricted Stock Units der Zevra-Stammaktien gewährt, die über einen Zeitraum von drei Jahren ausgeübt werden, wobei 33 1/3 % am ersten Jahrestag des Startdatums der jeweiligen Person und der Rest in zwei gleichen Jahresraten danach und 49.750 Optionen zum Kauf der Stammaktien von Zevra unverfallbar sind. über einen Zeitraum von vier Jahren, wobei 25 % am ersten Jahrestag des jeweiligen Startdatums und der Rest in drei gleichen Jahresraten danach unverfallbar werden. Die Anreizprämien wurden im Rahmen des Zevra Therapeutics, Inc. 2023 Employment Inducement Award Plan (in der jeweils gültigen und/oder geänderten Fassung, der Inducement Award Plan) und in jedem Fall einer darin enthaltenen Prämienvereinbarung gewährt.

Die Aktienoptionszuteilungen wurden den Personen, die ein Arbeitsverhältnis bei Zevra eingingen, gemäß der Nasdaq-Regel 5635(c)(4) als wesentlicher Anreiz gewährt. Der Inducement Award Plan wird ausschließlich für die Gewährung von Aktienprämien an Personen verwendet, die zuvor keine Mitarbeiter von Zevra waren, oder nach einer gutgläubigen Zeit der Nichtbeschäftigung, als wesentlicher Anreiz für den Eintritt eines Arbeitsverhältnisses bei Zevra.

Über MIPLYFFA® (Arimoclomol)

MIPLYFFA (Arimoclomol) ist die von Zevra zugelassene Therapie zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC). MIPLYFFA (Arimoclomol) wurde am 20. September 2024 von der U.S. Food and Drug Administration zugelassen und erhöht die Aktivierung der Transkriptionsfaktoren EB (TFEB) und E3 (TFE3), was zu einer Hochregulierung der CLEAR-Gene (Coordinated Lysosomal Expression and Regulation) führt. Es wurde auch gezeigt, dass MIPLYFFA das unveresterte Cholesterin in den Lysosomen menschlicher NPC-Fibroblasten reduziert. Die klinische Bedeutung dieser Befunde ist nicht vollständig verstanden. In der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie stoppte MIPLYFFA das Fortschreiten der Erkrankung im Vergleich zu Placebo über die einjährige Dauer der Studie, gemessen mit dem einzigen validierten Instrument zur Messung des Krankheitsverlaufs, der NPC Clinical Severity Scale. MIPLYFFA hat außerdem von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden für die Behandlung von NPC erhalten. Die umfangreichen Daten, die für MIPLYFFA generiert wurden, haben langfristige, aussagekräftige klinische Ergebnisse mit 5 und bei einigen Patienten 7 Jahren Patientenerfahrung bei mehr als 270 NPC-Patienten weltweit durch eine klinische Phase-2/3-Studie, eine Open-Label-Extension-Studie (OLE), Expanded Access Programs (EAP) und eine pädiatrische Unterstudie, das bisher umfangreichste klinische Entwicklungsprogramm im Bereich NPC, gezeigt. Zevra hat bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur einen Antrag auf Marktzulassung für die Bewertung von Arimoclomol zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C eingereicht.

INDIKATIONEN UND ANWENDUNG

MIPLYFFA ist indiziert für die Anwendung in Kombination mit Miglustat zur Behandlung neurologischer Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren.

WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN

Überempfindlichkeitsreaktionen:

Überempfindlichkeitsreaktionen wie Urtikaria und Angioödem wurden bei Patienten berichtet, die während der Studie 1 mit MIPLYFFA behandelt wurden: Zwei Patienten berichteten sowohl über Urtikaria als auch über Angioödeme (6 %) und ein Patient (3 %) erlebte innerhalb der ersten zwei Monate der Behandlung eine Urtikaria allein. Brechen Sie MIPLYFFA bei Patienten ab, die schwere Überempfindlichkeitsreaktionen entwickeln. Wenn eine leichte oder mittelschwere Überempfindlichkeitsreaktion auftritt, brechen Sie MIPLYFFA ab und behandeln Sie es umgehend. Überwachen Sie den Patienten, bis die Anzeichen und Symptome abgeklungen sind.

Embryofetale Toxizität:

MIPLYFFA kann embryofetale Schäden verursachen, wenn es während der Schwangerschaft verabreicht wird, basierend auf den Ergebnissen aus Tierreproduktionsstudien. Informieren Sie schwangere Frauen über das potenzielle Risiko für den Fötus und erwägen Sie die Schwangerschaftsplanung und -prävention für Frauen mit gebärfähigem Potenzial.

Erhöhtes Kreatinin ohne Beeinträchtigung der glomerulären Funktion:

In klinischen Studien mit MIPLYFFA wurde über einen durchschnittlichen Anstieg des Serumkreatinins von 10 % bis 20 % im Vergleich zum Ausgangswert berichtet. Diese Anstiege traten hauptsächlich im ersten Monat der MIPLYFFA-Behandlung auf und waren nicht mit Veränderungen der glomerulären Funktion verbunden.

Verwenden Sie während der MIPLYFFA-Behandlung alternative Maßnahmen, die nicht auf Kreatinin basieren, um die Nierenfunktion zu beurteilen. Der Anstieg des Kreatinins kehrte sich nach Absetzen von MIPLYFFA um.

Die häufigsten Nebenwirkungen in Studie 1 (≥15 %) bei mit MIPLYFFA behandelten Patienten, die auch Miglustat erhielten, waren Infektionen der oberen Atemwege, Durchfall und Gewichtsverlust.

Drei (6%) der mit MIPLYFFA behandelten Patienten hatten die folgenden Nebenwirkungen, die zum Abbruch von Studie 1 führten: erhöhtes Serumkreatinin (ein Patient) sowie progressive Urtikaria und Angioödem (zwei Patienten). Schwerwiegende Nebenwirkungen, die bei mit MIPLYFFA behandelten Patienten berichtet wurden, waren Überempfindlichkeitsreaktionen einschließlich Urtikaria und Angioödem.

Um vermutete Nebenwirkungen zu melden, wenden Sie sich an Zevra Therapeutics, Inc. unter der gebührenfreien Telefonnummer 1-844-600-2237 oder an die FDA unter 1 800-FDA-1088 oder www.fda.gov/medwatch.

Wechselwirkung(en):

Arimoclomol ist ein Inhibitor des organischen kationischen Transporters 2 (OCT2) und kann die Exposition von Arzneimitteln, die OCT2-Substrate sind, erhöhen. Wenn MIPLYFFA gleichzeitig mit OCT2-Substraten angewendet wird, überwachen Sie auf Nebenwirkungen und reduzieren Sie die Dosierung des OCT2-Substrats.

Anwendung bei Weibchen und Männchen mit fortpflanzungsfähigem Potential:

Basierend auf tierexperimentellen Befunden kann MIPLYFFA die Fertilität beeinträchtigen und den Verlust nach der Implantation erhöhen und das Gewicht von Mutter, Plazenta und Fötus verringern.

Eingeschränkte Nierenfunktion:

Die empfohlene Dosierung von MIPLYFFA in Kombination mit Miglustat bei Patienten mit einer eGFR ≥15 ml/Minute bis <50 ml/Minute ist niedriger als die empfohlene Dosierung (weniger häufige Dosierung) bei Patienten mit normaler Nierenfunktion.

MIPLYFFA-Kapseln zum Einnehmen sind in den folgenden Stärken erhältlich: 47 mg, 62 mg, 93 mg und 124 mg.

Über OLPRUVA®

OLPRUVA (Natriumphenylbutyrat) ist die von Zevra zugelassene Behandlung zur Behandlung bestimmter UCDs. OLPRUVA (Natriumphenylbutyrat) zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen ist ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel, das zusammen mit bestimmten Therapien, einschließlich Ernährungsumstellungen, zur langfristigen Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit einem Gewicht von 44 Pfund (20 kg) oder mehr und einer Körperoberfläche (BSA) von 1,2 m2 oder mehr mit UCDs angewendet wird, die einen Mangel an Carbamylphosphatsynthetase (CPS), Ornithin-Transcarbamylase (OTC) beinhalten. oder Argininosbernsteinsäure-Synthetase (AS). OLPRUVA wird nicht zur Behandlung eines raschen Anstiegs von Ammoniak im Blut (akute Hyperammonämie) angewendet, der lebensbedrohlich sein kann und eine medizinische Notfallbehandlung erfordert. Weitere Informationen finden Sie unter www.OLPRUVA.com.

Wichtige Sicherheitsinformationen

Bestimmte Arzneimittel können den Ammoniakspiegel in Ihrem Blut erhöhen oder schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen, wenn sie während der Behandlung mit OLPRUVA eingenommen werden. Informieren Sie Ihren Arzt über alle Arzneimittel, die Sie oder Ihr Kind einnehmen, insbesondere wenn Sie oder Ihr Kind Kortikosteroide, Valproinsäure, Haloperidol und/oder Probenecid einnehmen.

OLPRUVA kann schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen, darunter: 1) Probleme mit dem Nervensystem (Neurotoxizität). Zu den Symptomen gehören Schläfrigkeit, Müdigkeit, Benommenheit, Erbrechen, Übelkeit, Kopfschmerzen, Verwirrtheit, 2) niedrige Kaliumspiegel im Blut (Hypokaliämie) und 3) Erkrankungen im Zusammenhang mit Schwellungen (Ödeme). OLPRUVA enthält Salz (Natrium), das durch Salz- und Wassereinlagerungen zu Schwellungen führen kann. Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn Sie oder Ihr Kind eines dieser Symptome bemerken. Ihr Arzt kann bestimmte Blutuntersuchungen durchführen, um während der Behandlung mit OLPRUVA nach Nebenwirkungen zu suchen. Wenn Sie an bestimmten Erkrankungen wie Herz-, Leber- oder Nierenproblemen leiden, schwanger sind/eine Schwangerschaft planen oder stillen, wird Ihr Arzt entscheiden, ob OLPRUVA für Sie geeignet ist.

Zu den häufigsten Nebenwirkungen von OLPRUVA gehören ausbleibende oder unregelmäßige Menstruationsperioden, verminderter Appetit, Körpergeruch, schlechter Geschmack oder das Vermeiden von Lebensmitteln, die Sie vor Ihrer Erkrankung gegessen haben (Geschmacksaversion). Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von OLPRUVA. Rufen Sie Ihren Arzt an, um medizinischen Rat zu Nebenwirkungen zu erhalten. Sie können Nebenwirkungen der US-amerikanischen FDA unter 1-800-FDA-1088 melden.

Über Celiprolol

Celiprolol ist Zevras klinischer Prüfkandidat für die Behandlung des vaskulären Ehlers-Danlos-Syndroms (VEDS). Celiprolol wurde von der US-amerikanischen FDA als Orphan Drug und Breakthrough Therapy eingestuft. Zevra hat vor kurzem die Rekrutierung für die DiSCOVER-Studie wieder aufgenommen, eine Phase-3-Studie, die im Rahmen einer Special Protocol Assessment (SPA)-Vereinbarung mit der US-amerikanischen FDA durchgeführt wird. Der Wirkmechanismus von Celiprolol ist darauf ausgelegt, die mechanische Belastung der Kollagenfasern in der Arterienwand durch Gefäßerweiterung und Entspannung der glatten Muskulatur zu reduzieren.

Über Zevra Therapeutics, Inc.

Zevra Therapeutics, Inc. ist ein kommerzielles Unternehmen, das sich auf die Deckung eines ungedeckten Bedarfs bei der Behandlung seltener Krankheiten konzentriert. Unsere Mission ist es, Menschen mit seltenen Krankheiten lebensverändernde Therapeutika zur Verfügung zu stellen. Mit einzigartigen, datengesteuerten Entwicklungs- und Vermarktungsstrategien meistert das Unternehmen komplexe Herausforderungen bei der Arzneimittelentwicklung, um neue Therapien für die Gemeinschaft der seltenen Krankheiten verfügbar zu machen.

Expanded Access-Programme werden von Zevra Therapeutics, Inc. und seinen verbundenen Unternehmen zur Verfügung gestellt und unterliegen der Expanded Access Program (EAP)-Richtlinie des Unternehmens, die auf seiner Website veröffentlicht ist. Die Teilnahme an diesen Programmen unterliegt den Gesetzen und Vorschriften der jeweiligen Gerichtsbarkeit, unter der das jeweilige Programm durchgeführt wird. Die Berechtigung zur Teilnahme an einem solchen Programm liegt im Ermessen des behandelnden Arztes.

Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.zevra.com oder folgen Sie uns auf X und LinkedIn.

Vorsorglicher Hinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen

Diese Pressemitteilung kann zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 enthalten. Zukunftsgerichtete Aussagen umfassen alle Aussagen, die sich nicht ausschließlich auf historische oder aktuelle Fakten beziehen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aussagen über unser Wachstum; die Einführung der MIPLYFFA® in den USA und die mögliche globale Expansion; Einreichungen, Begutachtung durch und Diskussionen mit der EMA in Bezug auf Arimoclomol; Versprechen und potenzielle Auswirkungen unserer präklinischen oder klinischen Studiendaten; die Initiierung, den Zeitplan und die Ergebnisse klinischer Studien oder Auswertungen, den Inhalt, die Informationen, die für NDA-Einreichungen oder -Wiedereinreichungen für Produkte oder Produktkandidaten für eine bestimmte Krankheitsindikation oder in einer Dosierung verwendet werden; der potenzielle Nutzen eines unserer Produkte oder Produktkandidaten für eine bestimmte Krankheit oder in jeder Dosierung; künftige Forschungs- und Entwicklungstätigkeiten; unsere strategischen und Produktentwicklungsziele, einschließlich im Hinblick auf die Entwicklung zu einem führenden, kommerziell ausgerichteten Unternehmen für seltene Krankheiten; unsere Finanzlage, einschließlich unseres Barbestands und des erwarteten Cash-Runways; und der Zeitpunkt des Vorstehenden. Zukunftsgerichtete Aussagen basieren auf Informationen, die Zevra derzeit zur Verfügung stehen, sowie auf ihren aktuellen Plänen oder Erwartungen. Sie unterliegen mehreren bekannten und unbekannten Unsicherheiten, Risiken und anderen wichtigen Faktoren, die dazu führen können, dass unsere tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Erfolge wesentlich von den zukünftigen Ergebnissen, Leistungen oder Erfolgen abweichen, die in den zukunftsgerichteten Aussagen ausdrücklich oder implizit zum Ausdruck gebracht wurden. Diese und andere wichtige Faktoren werden im Abschnitt "Risikofaktoren" des Jahresberichts von Zevra auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2024 endende Jahr, eingereicht am 12. März 2025, im Quartalsbericht auf Formular 10-Q für die drei und sechs Monate bis zum 30. Juni 2025, der bei der SEC eingereicht wird, ausführlich beschrieben. sowie Zevras andere Einreichungen bei der Securities and Exchange Commission. Obwohl wir uns dafür entscheiden können, solche zukunftsgerichteten Aussagen zu einem späteren Zeitpunkt zu aktualisieren, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben, lehnen wir jede Verpflichtung dazu ab, selbst wenn spätere Ereignisse dazu führen, dass sich unsere Ansichten ändern. Obwohl wir der Ansicht sind, dass die Erwartungen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck kommen, angemessen sind, können wir nicht garantieren, dass sich diese Erwartungen als richtig erweisen werden. Diese zukunftsgerichteten Aussagen sollten nicht als unsere Ansichten zu einem Zeitpunkt nach dem Datum dieser Pressemitteilung angesehen werden.

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International Niemann-Pick Disease Alliance

International Niemann-Pick Disease Alliance (INPDA) Internat…2 Tage • vor 2 Tagen • Alle Mitglieder und Nicht-Mitglieder von LinkedIn

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Wichtiges Update für die NPC-Community!

Zevra Therapeutics hat bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur einen Antrag auf Marktzulassung für Arimoclomol, ein potenzielles Medikament zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC), gestellt. Dies ist ein wichtiger Schritt, um den Zugang zu MIPLYFFA®, das in den USA bereits zugelassen ist, für NPC-Patienten in Europa zu erweitern.

Arimoclomol zielt auf die Ursache von NPC ab, indem es die Lipidclearance verbessert und in klinischen Studien vielversprechende Ergebnisse beim Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit zeigt. Mit 89 Patienten, die am Zevra Expanded Access Programme in Europa teilnehmen, könnte diese Therapie zu einem Wendepunkt werden.

Lesen Sie mehr über diesen Meilenstein: https://lnkd.in/dF7sKCTW

Hashtag#NiemannPick Hashtag#NPC Hashtag#RareDisease Hashtag#Arimoclomol Hashtag#ZevraTherapeutics Hashtag#INPDA

Molecular Genetics and Metabolism Reports Daten

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Wir freuen uns, Ihnen mitteilen zu können, dass in der neuesten Ausgabe von Molecular Genetics and Metabolism Reports Daten veröffentlicht wurden, die die Wirksamkeit unserer grundlegenden Behandlung der zugrunde liegenden Pathophysiologie der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) belegen.

Die Veröffentlichung hebt statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserungen in allen analysierten Patientengruppen hervor und zeigt einen anhaltenden klinischen Nutzen über einen Zeitraum von 12 Monaten in einer placebokontrollierten Studie.

Diese Daten untermauern auch die Relevanz der NPC Clinical Severity Scale (NPCCSS), der einzigen validierten Messung von NPC.

Lesen Sie hier mehr: https://lnkd.in/gDP9FfGq

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Zevra meldet Finanzergebnisse für das erste Quartal 2025 und Unternehmensupdate

Zevra meldet Finanzergebnisse für das erste Quartal 2025 und Unternehmensupdate
13. Mai 2025 um 16:05 Uhr EDT
PDF-Version
Nettoumsatz im 1. Quartal 2025 von 20,4 Mio. $, angetrieben durch einen Produktnettoumsatz von 17,2 Mio. $

Abschluss des Verkaufs von PRV für einen Bruttoerlös von 150 Millionen $, wodurch die Bilanz für die kommerziellen Markteinführungen und Entwicklungsprogramme des Unternehmens positioniert wird

Das Unternehmen veranstaltet heute, am 13. Mai 2025, um 16:30 Uhr ET eine Telefonkonferenz und einen Webcast

CELEBRATION, Florida, May 13, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra oder das Unternehmen), ein kommerzielles Unternehmen, das sich auf die Bereitstellung von Therapien für Menschen mit seltenen Krankheiten konzentriert, gab heute seine Finanzergebnisse für das erste Quartal zum 31. März 2025 bekannt.

"Wir setzen die Transformation von Zevra zu einem patientenorientierten, kommerziellen Unternehmen für Therapeutika für seltene Krankheiten fort", sagte Neil F. McFarlane, President und Chief Executive Officer von Zevra. "Mit unserem gestärkten Kassenbestand sind wir gut positioniert, um unsere strategischen Prioritäten zu unterstützen, einschließlich der Etablierung von MIPLYFFA® als Eckpfeiler der Behandlung von NPC weltweit, der Maximierung unserer kommerziellen Möglichkeiten mit OLPRUVA® und der Unterstützung unseres Wachstums durch unsere Entwicklungspipeline."

Kommerzielle Höhepunkte

Alle aktiven Patienten im U.S. Expanded Access Program (EAP) für Arimoclomol wurden für die MIPLYFFA aufgenommen. Das UAP wurde inzwischen geschlossen, einschließlich der Sperrung der Datenbank und der Deaktivierung von Prüfzentren.
MIPLYFFA: 13 neue Anmeldeformulare für verschreibungspflichtige Rezepte im 1. Quartal 2025, insgesamt 122 bis zum Ende des Quartals. Im Einklang mit den Erwartungen in dieser Phase der Markteinführung beträgt der Marktzugang 38 % der abgedeckten Lebenszeiten.
OLPRUVA: Im 1. Quartal 2025 gingen 5 neue Patientenrekrutierungsformulare ein, womit sich die Gesamtzahl seit der ersten Produktverfügbarkeit im Juli 2023 und einschließlich der Werbung für OLPRUVA durch Zevra seit Ende Januar 2024 auf 28 erhöht. Der Marktzugang ist auf 78 % der erfassten Lebensdaten gestiegen.
Highlights von Pipeline und Innovation

Die Einreichung des MIPLYFFA MAA bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur verläuft weiterhin planmäßig für die zweite Hälfte des Jahres 2025, wie die jüngsten Gespräche mit den europäischen Behörden bestätigen.
Aufnahme von 5 zusätzlichen Patienten in die Phase-3-Studie DiSCOVER mit Celiprolol zur Behandlung des vaskulären Ehlers-Danlos-Syndroms, wodurch sich die Gesamtzahl der eingeschlossenen Patienten auf 32 erhöht.
Das Unternehmen hat geistiges Eigentum im Zusammenhang mit einem präklinischen Prodrug, das nicht priorisiert worden war, auslizenziert. Zevra hat Anspruch auf eine nominale Vorauszahlung, potenzielle zukünftige regulatorische Meilensteine und Lizenzgebühren im mittleren einstelligen Bereich auf den Nettoumsatz.
Unternehmenshighlights und bevorstehende Meilensteine

Am 7. April 2025 gab Zevra den Abschluss des Verkaufs seines Pediatric Rare Disease Priority Review Voucher ("PRV") an einen nicht genannten Käufer für einen Bruttoerlös von 150 Millionen US-Dollar bekannt.
Finanzielle Höhepunkte des 1. Quartals 2025

Umsatz, netto: 20,4 Mio. $ für das 1. Quartal 2025, einschließlich 17,1 Mio. $ an MIPLYFFA-Nettoeinnahmen, 0,1 Mio. $ an OLPRUVA-Nettoeinnahmen, 2,3 Mio. $ an Nettoerstattungen aus dem französischen EAP für Arimoclomol und 0,9 Mio. $ an Lizenzgebühren und anderen Erstattungen im Rahmen der AZSTARYS-Lizenzvereinbarung®. Dies war ein Anstieg des Gesamtnettoumsatzes um 17,0 Mio. $ im Vergleich zu 3,4 Mio. $ im 1. Quartal 2024.
Kosten der verkauften Waren: 3,0 Mio. $ für das 1. Quartal 2025, einschließlich 1,6 Mio. $ an nicht zahlungswirksamen Abschreibungen auf immaterielle Vermögenswerte.
Betriebskosten: 22,8 Mio. $ für das 1. Quartal 2025, einschließlich nicht zahlungswirksamer Aufwendungen für Aktienvergütungen in Höhe von 3,1 Mio. $.

Die F&E-Aufwendungen beliefen sich im 1. Quartal 2025 auf 3,3 Mio. $, was einem Rückgang um 9,0 Mio. $ im Vergleich zum 1. Quartal 2024 entspricht, was in erster Linie auf einen Rückgang der Kosten für Dritte nach Abschluss der Phase-2-Studie KP1077 in Verbindung mit einem Rückgang der Personalkosten zurückzuführen ist.
Die Vertriebs- und Verwaltungskosten beliefen sich im 1. Quartal 2025 auf 19,5 Mio. $, was einem Anstieg von 9,6 Mio. $ im Vergleich zum 1. Quartal 2024 entspricht. Der Anstieg im Vergleich zum Vorquartal stand in erster Linie im Zusammenhang mit einem Anstieg der Personalkosten, der Honorare und anderer Aufwendungen im Zusammenhang mit unseren kommerziellen, medizinischen und Markteinführungsaktivitäten.
Nettoverlust: (3,1) Millionen US-Dollar oder (0,06 US-Dollar) pro unverwässerter und verwässerter Aktie für das 1. Quartal 2025, verglichen mit einem Nettoverlust von 16,6 Millionen US-Dollar oder (0,40 US-Dollar) pro unverwässerter und verwässerter Aktie im 1. Quartal 2024.
Liquiditätslage: Die liquiden Mittel und Investitionen beliefen sich zum 31. März 2025 auf 68,7 Millionen US-Dollar. Zusammen mit dem Nettoerlös von 148,3 Millionen US-Dollar aus dem Verkauf des PRV, der kurz nach Quartalsende am 1. April 2025 erzielt wurde, würden sich die Zahlungsmittel, Zahlungsmitteläquivalente und Investitionen auf 217,0 Millionen US-Dollar belaufen. Basierend auf der aktuellen Betriebsprognose des Unternehmens und unter Berücksichtigung des nicht verwässernden Kapitals aus dem PRV-Verkauf verfügen wir über ausreichende Ressourcen und finanzielle Flexibilität, um unsere strategischen Prioritäten unabhängig von den Kapitalmärkten umzusetzen.
Stammaktien und vollständig verwässerte Stammaktien O/S: Zum 31. März 2025 beliefen sich die insgesamt ausstehenden Stammaktien auf 54.679.363 und die vollständig verwässerten Stammaktien auf 67.897.631, darunter 7.734.741 aus ausstehenden Zuteilungen im Rahmen von Aktienanreizplänen und 5.483.527 Aktien, die bei Ausübung von Optionsscheinen ausgegeben werden konnten.
Kommende Veranstaltungen

Zevra wird am Dienstag, den 20. Mai 2025, um 12:30 Uhr ET an einem Kamingespräch auf der 3. jährlichen Bioconnect-Investorenkonferenz von H.C. Wainwright teilnehmen. Das Management steht für Einzelgespräche mit registrierten Teilnehmern zur Verfügung.
Informationen zur Telefonkonferenz

Zevra wird heute um 16:30 Uhr ET eine Telefonkonferenz und einen Audio-Webcast abhalten, um das Unternehmensupdate und die Finanzergebnisse für das erste Quartal 2025 zu erörtern.

Der Audio-Webcast wird über den Bereich "Investor Relations" auf der Website des Unternehmens zugänglich sein, http://investors.zevra.com/. Ein Archiv des Audio-Webcasts wird neunzig (90) Tage lang verfügbar sein, beginnend am 13. Mai 2025 um ca. 17:30 Uhr ET.

Darüber hinaus können interessierte Teilnehmer und Investoren an der Telefonkonferenz teilnehmen, indem sie eine der folgenden Optionen wählen:

[phone] (Vereinigte Staaten)
[phone] (International)
Konferenz-ID: ZVRAQ125
Über MIPLYFFA® (Arimoclomol)

MIPLYFFA (Arimoclomol) ist die von Zevra zugelassene Therapie zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC). MIPLYFFA (Arimoclomol) wurde am 20. September 2024 von der U.S. Food and Drug Administration zugelassen und erhöht die Aktivierung der Transkriptionsfaktoren EB (TFEB) und E3 (TFE3), was zu einer Hochregulierung der CLEAR-Gene (Coordinated Lysosomal Expression and Regulation) führt. Es wurde auch gezeigt, dass MIPLYFFA das unveresterte Cholesterin in den Lysosomen menschlicher NPC-Fibroblasten reduziert. Die klinische Bedeutung dieser Befunde ist nicht vollständig verstanden. In der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie stoppte MIPLYFFA das Fortschreiten der Erkrankung im Vergleich zu Placebo über die einjährige Dauer der Studie, gemessen mit dem einzigen validierten Instrument zur Messung des Krankheitsverlaufs, der NPC Clinical Severity Scale. MIPLYFFA hat außerdem von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden für die Behandlung von NPC erhalten.

INDIKATIONEN UND ANWENDUNG

MIPLYFFA ist indiziert für die Anwendung in Kombination mit Miglustat zur Behandlung neurologischer Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren.

WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN

Überempfindlichkeitsreaktionen:

Überempfindlichkeitsreaktionen wie Urtikaria und Angioödem wurden bei Patienten berichtet, die während der Studie 1 mit MIPLYFFA behandelt wurden: Zwei Patienten berichteten sowohl über Urtikaria als auch über Angioödeme (6 %) und ein Patient (3 %) erlebte innerhalb der ersten zwei Monate der Behandlung eine Urtikaria allein. Brechen Sie MIPLYFFA bei Patienten ab, die schwere Überempfindlichkeitsreaktionen entwickeln. Wenn eine leichte oder mittelschwere Überempfindlichkeitsreaktion auftritt, brechen Sie MIPLYFFA ab und behandeln Sie es umgehend. Überwachen Sie den Patienten, bis die Anzeichen und Symptome abgeklungen sind.

Embryofetale Toxizität:

MIPLYFFA kann embryofetale Schäden verursachen, wenn es während der Schwangerschaft verabreicht wird, basierend auf den Ergebnissen aus Tierreproduktionsstudien. Informieren Sie schwangere Frauen über das potenzielle Risiko für den Fötus und erwägen Sie die Schwangerschaftsplanung und -prävention für Frauen mit gebärfähigem Potenzial.

Erhöhtes Kreatinin ohne Beeinträchtigung der glomerulären Funktion:

In klinischen Studien mit MIPLYFFA wurde über einen durchschnittlichen Anstieg des Serumkreatinins von 10 % bis 20 % im Vergleich zum Ausgangswert berichtet. Diese Anstiege traten hauptsächlich im ersten Monat der MIPLYFFA-Behandlung auf und waren nicht mit Veränderungen der glomerulären Funktion verbunden.

Verwenden Sie während der MIPLYFFA-Behandlung alternative Maßnahmen, die nicht auf Kreatinin basieren, um die Nierenfunktion zu beurteilen. Der Anstieg des Kreatinins kehrte sich nach Absetzen von MIPLYFFA um.

Die häufigsten Nebenwirkungen in Studie 1 (≥15 %) bei mit MIPLYFFA behandelten Patienten, die auch Miglustat erhielten, waren Infektionen der oberen Atemwege, Durchfall und Gewichtsverlust.

Drei (6%) der mit MIPLYFFA behandelten Patienten hatten die folgenden Nebenwirkungen, die zum Abbruch von Studie 1 führten: erhöhtes Serumkreatinin (ein Patient) sowie progressive Urtikaria und Angioödem (zwei Patienten). Schwerwiegende Nebenwirkungen, die bei mit MIPLYFFA behandelten Patienten berichtet wurden, waren Überempfindlichkeitsreaktionen einschließlich Urtikaria und Angioödem.

Um vermutete Nebenwirkungen zu melden, wenden Sie sich an Zevra Therapeutics, Inc. unter der gebührenfreien Telefonnummer 1-844-600-2237 oder an die FDA unter 1 800-FDA-1088 oder www.fda.gov/medwatch.

Wechselwirkung(en):

Arimoclomol ist ein Inhibitor des organischen kationischen Transporters 2 (OCT2) und kann die Exposition von Arzneimitteln, die OCT2-Substrate sind, erhöhen. Wenn MIPLYFFA gleichzeitig mit OCT2-Substraten angewendet wird, überwachen Sie auf Nebenwirkungen und reduzieren Sie die Dosierung des OCT2-Substrats.

Anwendung bei Weibchen und Männchen mit fortpflanzungsfähigem Potential:

Basierend auf tierischen Befunden kann MIPLYFFA die Fertilität beeinträchtigen und den Verlust nach der Implantation erhöhen und das Gewicht von Mutter, Plazenta und Fötus verringern.

Eingeschränkte Nierenfunktion:

Die empfohlene Dosierung von MIPLYFFA in Kombination mit Miglustat bei Patienten mit einer eGFR ≥15 ml/Minute bis <50 ml/Minute ist niedriger als die empfohlene Dosierung (weniger häufige Dosierung) bei Patienten mit normaler Nierenfunktion.

MIPLYFFA-Kapseln zum Einnehmen sind in den folgenden Stärken erhältlich: 47 mg, 62 mg, 93 mg und 124 mg.

Über OLPRUVA®

OLPRUVA (Natriumphenylbutyrat) ist die von Zevra zugelassene Behandlung zur Behandlung bestimmter UCDs. OLPRUVA (Natriumphenylbutyrat) zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen ist ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel, das zusammen mit bestimmten Therapien, einschließlich Ernährungsumstellungen, zur langfristigen Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit einem Gewicht von 44 Pfund (20 kg) oder mehr und einer Körperoberfläche (BSA) von 1,2 m2 oder mehr mit UCDs angewendet wird, die einen Mangel an Carbamylphosphatsynthetase (CPS), Ornithin-Transcarbamylase (OTC) beinhalten. oder Argininosbernsteinsäure-Synthetase (AS). OLPRUVA wird nicht zur Behandlung eines raschen Anstiegs von Ammoniak im Blut (akute Hyperammonämie) angewendet, der lebensbedrohlich sein kann und eine medizinische Notfallbehandlung erfordert. Weitere Informationen finden Sie unter www.OLPRUVA.com.

Wichtige Sicherheitsinformationen

Bestimmte Arzneimittel können den Ammoniakspiegel in Ihrem Blut erhöhen oder schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen, wenn sie während der Behandlung mit OLPRUVA eingenommen werden. Informieren Sie Ihren Arzt über alle Arzneimittel, die Sie oder Ihr Kind einnehmen, insbesondere wenn Sie oder Ihr Kind Kortikosteroide, Valproinsäure, Haloperidol und/oder Probenecid einnehmen.

OLPRUVA kann schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen, darunter: 1) Probleme mit dem Nervensystem (Neurotoxizität). Zu den Symptomen gehören Schläfrigkeit, Müdigkeit, Benommenheit, Erbrechen, Übelkeit, Kopfschmerzen, Verwirrtheit, 2) niedrige Kaliumspiegel im Blut (Hypokaliämie) und 3) Erkrankungen im Zusammenhang mit Schwellungen (Ödeme). OLPRUVA enthält Salz (Natrium), das durch Salz- und Wassereinlagerungen zu Schwellungen führen kann. Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn Sie oder Ihr Kind eines dieser Symptome bemerken. Ihr Arzt kann bestimmte Blutuntersuchungen durchführen, um während der Behandlung mit OLPRUVA nach Nebenwirkungen zu suchen. Wenn Sie an bestimmten Erkrankungen wie Herz-, Leber- oder Nierenproblemen leiden, schwanger sind/eine Schwangerschaft planen oder stillen, wird Ihr Arzt entscheiden, ob OLPRUVA für Sie geeignet ist.

Zu den häufigsten Nebenwirkungen von OLPRUVA gehören ausbleibende oder unregelmäßige Menstruationsperioden, verminderter Appetit, Körpergeruch, schlechter Geschmack oder das Vermeiden von Lebensmitteln, die Sie vor Ihrer Erkrankung gegessen haben (Geschmacksaversion). Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von OLPRUVA. Rufen Sie Ihren Arzt an, um medizinischen Rat zu Nebenwirkungen zu erhalten. Sie können Nebenwirkungen der US-amerikanischen FDA unter 1-800-FDA-1088 melden.

Über Celiprolol

Celiprolol ist Zevras klinischer Prüfkandidat für die Behandlung des vaskulären Ehlers-Danlos-Syndroms (VEDS). Celiprolol wurde von der US-amerikanischen FDA als Orphan Drug und Breakthrough Therapy eingestuft. Zevra hat vor kurzem die Rekrutierung für die DiSCOVER-Studie wieder aufgenommen, eine Phase-3-Studie, die im Rahmen einer Special Protocol Assessment (SPA)-Vereinbarung mit der US-amerikanischen FDA durchgeführt wird. Der Wirkmechanismus von Celiprolol ist darauf ausgelegt, die mechanische Belastung der Kollagenfasern in der Arterienwand durch Gefäßerweiterung und Entspannung der glatten Muskulatur zu reduzieren.

Über Zevra Therapeutics, Inc.

Zevra Therapeutics, Inc. ist ein kommerzielles Unternehmen für seltene Krankheiten, das Wissenschaft, Daten und Patientenbedürfnisse kombiniert, um transformative Therapien für Krankheiten mit begrenzten oder keinen Behandlungsmöglichkeiten zu entwickeln. Unsere Mission ist es, Menschen mit seltenen Krankheiten lebensverändernde Therapeutika zur Verfügung zu stellen. Mit einzigartigen, datengesteuerten Entwicklungs- und Vermarktungsstrategien meistert das Unternehmen komplexe Herausforderungen bei der Arzneimittelentwicklung, um neue Therapien für die Gemeinschaft der seltenen Krankheiten verfügbar zu machen.

Expanded Access-Programme werden von Zevra Therapeutics, Inc. und seinen verbundenen Unternehmen zur Verfügung gestellt und unterliegen der Expanded Access Program (EAP)-Richtlinie des Unternehmens, die auf seiner Website veröffentlicht ist. Die Teilnahme an diesen Programmen unterliegt den Gesetzen und Vorschriften der jeweiligen Gerichtsbarkeit, unter der das jeweilige Programm durchgeführt wird. Die Berechtigung zur Teilnahme an einem solchen Programm liegt im Ermessen des behandelnden Arztes.

Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.zevra.com oder folgen Sie uns auf X und LinkedIn.

Vorsorglicher Hinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen

Diese Pressemitteilung kann zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 enthalten. Zukunftsgerichtete Aussagen beinhalten alle Aussagen, die sich nicht ausschließlich auf historische oder aktuelle Fakten beziehen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aussagen über den Verkauf des PRV und die erwarteten Erlöse daraus; Versprechen und potenzielle Auswirkungen unserer präklinischen oder klinischen Studiendaten; die Initiierung, den Zeitplan und die Ergebnisse klinischer Studien oder Auswertungen, den Inhalt, die Informationen, die für NDA-Einreichungen oder -Wiedereinreichungen für Produkte oder Produktkandidaten für eine bestimmte Krankheitsindikation oder in einer Dosierung verwendet werden; der potenzielle Nutzen eines unserer Produkte oder Produktkandidaten für eine bestimmte Krankheit oder in jeder Dosierung; künftige Forschungs- und Entwicklungstätigkeiten; unsere strategischen und Produktentwicklungsziele, einschließlich im Hinblick auf die Entwicklung zu einem führenden, kommerziell ausgerichteten Unternehmen für seltene Krankheiten; die potenziellen Vorteile unserer Kreditfazilität; unsere Finanzlage, einschließlich unseres Barbestands und des erwarteten Cash-Runways; potenzielle Einnahmen aus MIPLYFFA-Verkäufen; potenzielle Einnahmen aus unserem Arimoclomol Expanded Access-Programm in Frankreich; das Potenzial für Lizenzgebühren und Meilensteinbeiträge, die Präsentation von Daten auf Konferenzen; und der Zeitpunkt des Vorstehenden. Zukunftsgerichtete Aussagen basieren auf Informationen, die Zevra derzeit zur Verfügung stehen, sowie auf ihren aktuellen Plänen oder Erwartungen. Sie unterliegen mehreren bekannten und unbekannten Unsicherheiten, Risiken und anderen wichtigen Faktoren, die dazu führen können, dass unsere tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Erfolge wesentlich von den zukünftigen Ergebnissen, Leistungen oder Erfolgen abweichen, die in den zukunftsgerichteten Aussagen ausdrücklich oder implizit zum Ausdruck gebracht wurden. Diese und andere wichtige Faktoren werden im Abschnitt "Risikofaktoren" des am 12. März 2025 eingereichten Jahresberichts von Zevra auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2024 endende Jahr sowie in den anderen Einreichungen von Zevra bei der Securities and Exchange Commission ausführlich beschrieben. Obwohl wir uns dafür entscheiden können, solche zukunftsgerichteten Aussagen zu einem späteren Zeitpunkt zu aktualisieren, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben, lehnen wir jede Verpflichtung dazu ab, selbst wenn spätere Ereignisse dazu führen, dass sich unsere Ansichten ändern. Obwohl wir der Ansicht sind, dass die Erwartungen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck kommen, angemessen sind, können wir nicht garantieren, dass sich diese Erwartungen als richtig erweisen werden. Diese zukunftsgerichteten Aussagen sollten nicht als unsere Ansichten zu einem Zeitpunkt nach dem Datum dieser Pressemitteilung angesehen werden.

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Bevorstehender Unternehmenstermin

Bei Zevra Therapeutics steht morgen der Termin "Quartalsmitteilung" nach Schluss an. Es wird ein EPS von -0,40$ geschätzt.
7 Nutzer haben Zevra Therapeutics im Portfolio und 29 unserer Nutzer haben Zevra Therapeutics auf der Watchlist.

Weitere Nachrichten zu Zevra Therapeutics finden Sie auf der Zevra Therapeutics Wertpapierdetailseite im Bereich "Neuigkeiten" und unter "Übersicht".
Eine Übersicht aller Unternehmenstermine finden Sie hier.

Zevra Therapeutics wird mit Wirkung zum 23. Dezember 2024 in den Nasdaq Biotechnology Index

Zevra Therapeutics wird mit Wirkung zum 23. Dezember 2024 in den Nasdaq Biotechnology Index (Nasdaq: NBI) aufgenommen
17. Dezember 2024 um 07:30 Uhr EST
PDF-Version
CELEBRATION, Florida, Dec. 17, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra oder das Unternehmen), ein kommerzielles Unternehmen, das sich auf die Deckung eines ungedeckten Bedarfs bei der Behandlung seltener Krankheiten konzentriert, gab heute seine bevorstehende Aufnahme in den Nasdaq Biotechnology Index (Nasdaq: NBI) ("NBI") im Rahmen der jährlichen Neufassung der Nasdaq-Indizes 2024 bekannt. Die Aufnahme von Zevra in den NBI wird nach der Eröffnung des US-Marktes am Montag, den 23. Dezember 2024, wirksam.

"Das vergangene Jahr war für Zevra von Veränderungen geprägt, da wir das Bewusstsein in der Investment-Community weiter steigern und wir sind stolz darauf, in den Nasdaq Biotechnology Index aufgenommen worden zu sein, was unser Profil angesichts der Bedeutung des Index für Biotech-Fonds und Portfoliomanager weiter schärft", sagte Neil F. McFarlane, President und Chief Executive Officer von Zevra.

Der Nasdaq Biotechnology Index ist so konzipiert, dass er die Wertentwicklung einer Reihe von Wertpapieren abbildet, die an der Nasdaq-Börse® (Nasdaq®) notiert sind und gemäß dem Industry Classification Benchmark (ICB) entweder als biotechnologisch oder pharmazeutisch eingestuft sind. Der Nasdaq Biotechnology Index wird nach einer modifizierten kapitalisierungsgewichteten Methodik berechnet. Unternehmen im Nasdaq Biotechnology Index müssen unter anderem die Zulassungsvoraussetzungen erfüllen, darunter eine Mindestmarktkapitalisierung, ein durchschnittliches tägliches Handelsvolumen und den ICB-Branchencode "Biotechnologie". Der Nasdaq wählt die Konstituenten einmal jährlich im Dezember aus.

Weitere Informationen zum Nasdaq Biotechnology Index finden Sie unter https://indexes.nasdaqomx.com/Index/Overview/NBI.

Über Zevra:

Zevra Therapeutics, Inc. ist ein kommerzielles Unternehmen für seltene Krankheiten, das Wissenschaft, Daten und Patientenbedürfnisse kombiniert, um transformative Therapien für Krankheiten mit begrenzten oder keinen Behandlungsmöglichkeiten zu entwickeln. Unsere Mission ist es, Menschen mit seltenen Krankheiten lebensverändernde Therapeutika zur Verfügung zu stellen. Mit einzigartigen, datengesteuerten Entwicklungs- und Vermarktungsstrategien meistert das Unternehmen komplexe Herausforderungen bei der Arzneimittelentwicklung, um neue Therapien für die Gemeinschaft der seltenen Krankheiten verfügbar zu machen.

Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.zevra.com oder folgen Sie uns auf X (ehemals Twitter) und LinkedIn.

Vorsicht bei zukunftsgerichteten Aussagen:

Diese Pressemitteilung kann zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 enthalten. Zukunftsgerichtete Aussagen beinhalten alle Aussagen, die sich nicht ausschließlich auf historische oder aktuelle Fakten beziehen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aussagen über bevorstehende Ereignisse oder die Teilnahme von Zevra an solchen Veranstaltungen. Zukunftsgerichtete Aussagen basieren auf Informationen, die Zevra derzeit zur Verfügung stehen, sowie auf ihren aktuellen Plänen oder Erwartungen. Sie unterliegen mehreren bekannten und unbekannten Unsicherheiten, Risiken und anderen wichtigen Faktoren, die dazu führen können, dass unsere tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Erfolge wesentlich von den zukünftigen Ergebnissen, Leistungen oder Erfolgen abweichen, die in den zukunftsgerichteten Aussagen ausdrücklich oder implizit zum Ausdruck gebracht wurden. Diese und andere wichtige Faktoren werden im Abschnitt "Risikofaktoren" des Jahresberichts von Zevra auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2023 endende Jahr, im Quartalsbericht von Zevra für das am 30. September 2024 endende Quartal und in den anderen Einreichungen von Zevra bei der Securities and Exchange Commission ausführlich beschrieben. Obwohl wir uns dafür entscheiden können, solche zukunftsgerichteten Aussagen zu einem späteren Zeitpunkt zu aktualisieren, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben, lehnen wir jede Verpflichtung dazu ab, selbst wenn spätere Ereignisse dazu führen, dass sich unsere Ansichten ändern. Obwohl wir der Ansicht sind, dass die Erwartungen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck kommen, angemessen sind, können wir nicht garantieren, dass sich diese Erwartungen als richtig erweisen werden. Diese zukunftsgerichteten Aussagen sollten nicht als unsere Ansichten zu einem Zeitpunkt nach dem Datum dieser Pressemitteilung angesehen werden.

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MIPLYFFA (Arimoclomol) jetzt in den USA erhältlich ist.

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Wir sind stolz darauf, Ihnen mitteilen zu können, dass MIPLYFFA (Arimoclomol) jetzt in den USA erhältlich ist.

MIPLYFFA ist indiziert für die Anwendung in Kombination mit Miglustat zur Behandlung neurologischer Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren.

Melden Sie sich jetzt an, um loszulegen! https://bit.ly/3AExbVj

Hashtag#NPC Hashtag#RareDisease

Weitere Informationen finden Sie in den wichtigen Sicherheitsinformationen für MIPLYFFA (https://bit.ly/4eIUXNE) und in den Verschreibungsinformationen, einschließlich der Gebrauchsanweisung (https://bit.ly/4fs3m9n)

Dienstag, den 12. November, die Finanzergebnisse des dritten Quartals

Zevra Therapeutics wird am Dienstag, den 12. November, die Finanzergebnisse des dritten Quartals und Geschäftsaktualisierungen bekannt geben und um 16:30 Uhr ET einen Webcast veranstalten.

Einzelheiten zur Registrierung finden Sie in der Pressemitteilung:
https://bit.ly/3YwiUBZ

Hashtag#IR Hashtag#InvestorRelations

FDA-Zulassung von MIPLYFFA

MIPLYFFA™ (Arimoclomol) von Zevra Therapeutics erhält von der US-amerikanischen FDA die Zulassung zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C
20. September 2024 um 12:08 Uhr EDT
PDF-Version
MIPLYFFA ist die erste von der FDA zugelassene Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC), einer extrem seltenen und fortschreitenden neurodegenerativen Erkrankung

MIPLYFFA ist indiziert für die Anwendung in Kombination mit Miglustat zur Behandlung der neurologischen Manifestationen von NPC bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren

Zevra erhält Gutschein für die vorrangige Prüfung seltener pädiatrischer Erkrankungen in Verbindung mit der Zulassung

Unternehmen startet Patientenunterstützungsprogramm AmplifyAssist™

Telefonkonferenz und Webcast am Montag, den 23. September 2024, um 8:00 Uhr EDT

CELEBRATION, Florida, Sept. 20, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra oder das Unternehmen), ein Unternehmen für Therapeutika für seltene Krankheiten im kommerziellen Stadium, gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) MIPLYFFA™ (MY-PLY-FAH) (Arimoclomol) Kapseln als oral verabreichte Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) zugelassen hat. MIPLYFFA, das erste von der FDA zugelassene NPC-Medikament, ist für die Anwendung in Kombination mit Miglustat zur Behandlung neurologischer Manifestationen von NPC bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren indiziert. Darüber hinaus gab das Unternehmen bekannt, dass es in Verbindung mit der Zulassung einen Priority Review Voucher (PRV) für seltene pädiatrische Erkrankungen erhalten hat.

"NPC ist eine extrem seltene, unerbittlich fortschreitende, degenerative und tödliche Krankheit, für die es bis heute keine von der FDA zugelassenen Behandlungsoptionen gab", sagte Neil F. McFarlane, President und Chief Executive Officer von Zevra Therapeutics, Inc. "Die Zulassung von MIPLYFFA ist ein monumentaler Meilenstein für NPC-Patienten und ihre Familienmitglieder in den USA. Wir sind sehr dankbar für die unerschütterliche Unterstützung, die wir im Laufe der Jahre von den Familien und Einzelpersonen erhalten haben, die von NPC betroffen sind, sowie für die gemeinsamen Bemühungen von Interessengruppen, Forschern und Klinikern."

In den USA leben schätzungsweise 900 Menschen mit NPC, von denen etwa ein Drittel mit dieser extrem seltenen, unerbittlich fortschreitenden und tödlichen neurodegenerativen Erkrankung diagnostiziert wurde. i Sowohl Kinder als auch Erwachsene können von NPC mit unterschiedlichen klinischen Erscheinungsbildern betroffen sein. Charakteristisch ist, dass Menschen, die mit NPC leben, fortschreitende körperliche und kognitive Einschränkungen aufweisen, wobei sich wichtige neurologische Beeinträchtigungen in den Bereichen Sprache, Kognition, Schlucken, Gehen und Feinmotorik zeigen.

"Bisher haben Menschen, die mit NPC leben, keine von der FDA zugelassene Behandlung zur Bekämpfung dieser verheerenden Krankheit erhalten", sagte Laurie Turner, Family Services Manager der National Niemann-Pick Disease Foundation (NNPDF). "Seit mehr als 30 Jahren arbeiten NNPDF und die Gemeinschaft daran, Behandlungen für NPC zu finden, und wir sind dankbar für die Sorgfalt und das Engagement der Forscher, Kliniker, Familien und Zevra, die diese Zulassung möglich gemacht haben."

"Die FDA-Zulassung von MIPLYFFA ist ein bedeutender Moment für Menschen, die mit NPC leben, und die globale NPC-Gemeinschaft", sagte Dr. Elizabeth Berry-Kravis, Professorin der Abteilungen für Pädiatrie, Neurologische Wissenschaften, Anatomie und Zellbiologie, Direktorin des RUSH Pediatric Neurosciences F.A.S.T. Center for Translational Research am Rush University Medical Center, "Eine effektive Behandlung von NPC erfordert aufgrund der Komplexität der Krankheit mehrere Behandlungsoptionen. Bis heute gab es in den USA keine zugelassenen Therapien für NPC. Mit dieser gekennzeichneten Indikation haben Patienten nun einen besseren Zugang zu Behandlungen, um diese verheerende Krankheit zu bekämpfen."

Die Zulassung von MIPLYFFA für die Behandlung von NPC basiert auf der Gesamtheit der Daten im New Drug Application (NDA), die zusätzliche Nachweise zur Unterstützung von Studienendpunkten, von der FDA bevorzugte Analysen und zusätzliche bestätigende Nachweise sowohl klinischer als auch nichtklinischer Art umfassten. Die Sicherheit und Wirksamkeit von MIPLYFFA wurde in einer 12-monatigen, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie bei Patienten mit NPC im Alter zwischen zwei und 19 Jahren untersucht. In dieser Studie erhielten 76 % der Patienten in der MIPLYFFA-Gruppe und 81 % der Patienten in der Placebogruppe Miglustat als Teil ihrer Routineversorgung. Die Wirksamkeit von MIPLYFFA wurde anhand der neu bewerteten 4-Domänen-NPC-Clinical Severity Scale (R4DNPCCSS) bewertet. Die Ergebnisse dieser Studie zeigten:

MIPLYFFA in Kombination mit Miglustat stoppte das Fortschreiten der Erkrankung während der 12-monatigen Behandlung, was sich in einem Rückgang von 0,2 Punkten gegenüber dem Ausgangswert auf dem R4DNPCCSS zeigte, verglichen mit 1,9 Punkten der Progression bei Patienten, die nur mit Miglustat behandelt wurden.
Zu den weiteren bestätigenden Beweisen gehörten Daten aus einer 48-monatigen offenen Verlängerungsstudie, die im Vergleich zu einer übereinstimmenden Kohorte des natürlichen Verlaufs der National Institutes of Health NPC auf verbesserte Ergebnisse hindeuteten.

MIPLYFFA wird dreimal täglich oral mit oder ohne Nahrung verabreicht, wobei die genaue Dosierung je nach Körpergewicht zwischen 47 mg und 124 mg liegt, von geeigneten Patienten oder Betreuern mit Nachsorge durch einen Gesundheitsdienstleister. Gesundheitsdienstleister und Patienten/Betreuer sollten sich auf die vollständigen Verschreibungsinformationen und Gebrauchsanweisungen beziehen, um Informationen zur ordnungsgemäßen Verabreichung von MIPLYFFA zu erhalten.

Zevra wird sofort mit den Startaktivitäten für die MIPLYFFA beginnen, die voraussichtlich in acht bis 12 Wochen in den USA kommerziell verfügbar sein wird.

Markteinführung von AmplifyAssist™ – umfassende Unterstützung für Patienten

Zevra hat es sich zur Aufgabe gemacht, Menschen, deren Leben von NPC betroffen ist, dabei zu helfen, die Barrieren und Herausforderungen zu überwinden, die sich auf ihren Behandlungsweg auswirken können. Das Unternehmen hat heute AmplifyAssist eingeführt, das umfassende Patientenunterstützungsprogramm von Zevra. Die Mission des Programms ist es, die individuellen Bedürfnisse der in Frage kommenden Patienten und derjenigen, die sie betreuen, zu unterstützen. Zu den verfügbaren Ressourcen gehören personalisierte Aufklärung und Unterstützung des Versicherungsschutzes, Unterstützung bei der Identifizierung von Zuzahlungen und alternativen Finanzierungen für berechtigte Patienten, Produktbedürfnisse, Informationen zum Krankheitszustand und Beratung zum Therapiemanagement sowie laufende Interaktionen, um Hindernisse zu beseitigen und gleichzeitig die rechtzeitige Nachfüllung von Rezepten zu erleichtern. Informationen zum Programm erhalten Sie unter MIPLYFFA.com oder telefonisch. Das AmplifyAssist-Team ist montags bis freitags von 8 bis 18 Uhr CT unter [phone] gebührenfrei erreichbar. Gesundheitsdienstleister, die Rezepte einreichen möchten, können MIPLYFFA.com besuchen, um das Registrierungsformular für das Rezept auszufüllen, das den Prozess für den Zugang zur Behandlung einleitet.

Informationen zu Telefonkonferenzen und Webcasts

Zevra Therapeutics, Inc. wird am Montag, den 23. September 2024, um 8 Uhr ET eine Telefonkonferenz und einen Audio-Webcast veranstalten, um die FDA-Zulassung von MIPLYFFA zu erörtern. Ein Link zum Audio-Webcast wird über den Bereich "Investor Relations" auf der Website des Unternehmens zugänglich sein, https://investors.zevra.com/." target="_blank" rel="nofollow ugc noopener">https://investors.zevra.com/. Um an der Besprechung per Telefonkonferenz teilzunehmen, verwenden Sie die folgenden Einwahlinformationen:

[phone] (USA)
[phone] (International)
Konferenz-ID: ZVRA0923

Ein Archiv des Webcasts wird neunzig (90) Tage lang verfügbar sein, beginnend am 23. September 2024 um https://investors.zevra.com/ Uhr ET.

Über MIPLYFFA™ (Arimoclomol)

MIPLYFFA (Arimoclomol) erhöht die Aktivierung der Transkriptionsfaktoren EB (TFEB) und E3 (TFE3), was zu einer Hochregulierung der koordinierten lysosomalen Expression und Regulation (CLEAR) Gene führt. Es wurde auch gezeigt, dass MIPLYFFA das unveresterte Cholesterin in den Lysosomen menschlicher NPC-Fibroblasten reduziert. Die klinische Bedeutung dieser Befunde ist nicht vollständig verstanden. MIPLYFFA erhielt von der FDA den Status "Breakthrough Therapy", "Rare Pediatric Disease", "Orphan Drug" und "Fast Track" für die Behandlung von NPC. Darüber hinaus erhielt MIPLYFFA von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden für die Behandlung von NPC.

INDIKATIONEN UND ANWENDUNG

MIPLYFFA ist indiziert für die Anwendung in Kombination mit Miglustat zur Behandlung neurologischer Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren.

WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN

Überempfindlichkeitsreaktionen:

Überempfindlichkeitsreaktionen wie Urtikaria und Angioödem wurden bei Patienten berichtet, die während der Studie 1 mit MIPLYFFA behandelt wurden: Zwei Patienten berichteten sowohl über Urtikaria als auch über Angioödeme (6 %) und ein Patient (3 %) erlebte innerhalb der ersten zwei Monate der Behandlung eine Urtikaria allein. Brechen Sie MIPLYFFA bei Patienten ab, die schwere Überempfindlichkeitsreaktionen entwickeln. Wenn eine leichte oder mittelschwere Überempfindlichkeitsreaktion auftritt, brechen Sie MIPLYFFA ab und behandeln Sie es umgehend. Überwachen Sie den Patienten, bis die Anzeichen und Symptome abgeklungen sind.

Embryofetale Toxizität:

MIPLYFFA kann embryofetale Schäden verursachen, wenn es während der Schwangerschaft verabreicht wird, basierend auf den Ergebnissen aus Tierreproduktionsstudien. Informieren Sie schwangere Frauen über das potenzielle Risiko für den Fötus und erwägen Sie die Schwangerschaftsplanung und -prävention für Frauen mit gebärfähigem Potenzial.

Erhöhtes Kreatinin ohne Beeinträchtigung der glomerulären Funktion:
In klinischen Studien mit MIPLYFFA wurde über einen durchschnittlichen Anstieg des Serumkreatinins von 10 % bis 20 % im Vergleich zum Ausgangswert berichtet. Diese Anstiege traten hauptsächlich im ersten Monat der MIPLYFFA-Behandlung auf und waren nicht mit Veränderungen der glomerulären Funktion verbunden.

Verwenden Sie während der MIPLYFFA-Behandlung alternative Maßnahmen, die nicht auf Kreatinin basieren, um die Nierenfunktion zu beurteilen. Der Anstieg des Kreatinins kehrte sich nach Absetzen von MIPLYFFA um.

Die häufigsten Nebenwirkungen in Studie 1 (≥15 %) bei mit MIPLYFFA behandelten Patienten, die auch Miglustat erhielten, waren Infektionen der oberen Atemwege, Durchfall und Gewichtsverlust.

Drei (6%) der mit MIPLYFFA behandelten Patienten hatten die folgenden Nebenwirkungen, die zum Abbruch von Studie 1 führten: erhöhtes Serumkreatinin (ein Patient) sowie progressive Urtikaria und Angioödem (zwei Patienten). Schwerwiegende Nebenwirkungen, die bei mit MIPLYFFA behandelten Patienten berichtet wurden, waren Überempfindlichkeitsreaktionen einschließlich Urtikaria und Angioödem.

Um vermutete Nebenwirkungen zu melden, wenden Sie sich an Zevra Therapeutics, Inc. unter der gebührenfreien Telefonnummer 1-844-600-2237 oder an die FDA unter 1-800-FDA-1088 oder www.fda.gov/medwatch.

Wechselwirkung(en):
Arimoclomol ist ein Inhibitor des organischen kationischen Transporters 2 (OCT2) und kann die Exposition von Arzneimitteln, die OCT2-Substrate sind, erhöhen. Wenn MIPLYFFA gleichzeitig mit OCT2-Substraten angewendet wird, überwachen Sie auf Nebenwirkungen und reduzieren Sie die Dosierung des OCT2-Substrats.

Anwendung bei Frauen und Männern mit gebärfähigem Potenzial:
Basierend auf Tierbefunden kann MIPLYFFA die Fertilität beeinträchtigen und den Verlust nach der Implantation erhöhen und das Gewicht von Mutter, Plazenta und Fötus verringern.

Eingeschränkte Nierenfunktion:
Die empfohlene Dosierung von MIPLYFFA in Kombination mit Miglustat bei Patienten mit einer eGFR ≥15 ml/Minute bis <50 ml/Minute ist niedriger als die empfohlene Dosierung (weniger häufige Dosierung) bei Patienten mit normaler Nierenfunktion.

MIPLYFFA-Kapseln zum Einnehmen sind in den folgenden Stärken erhältlich: 47 mg, 62 mg, 93 mg und 124 mg.

Über die Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC)

Die Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) ist eine ultra-seltene, fortschreitende und neurodegenerative lysosomale Speicherstörung, die durch eine Unfähigkeit des Körpers gekennzeichnet ist, Cholesterin und andere Lipide innerhalb der Zelle zu transportieren, was zu einer Akkumulation dieser Substanzen in verschiedenen Zelltypen, einschließlich Neuronen, führt. Die Krankheit wird durch Mutationen in den Genen NPC1 oder NPC2 verursacht, die für die Herstellung der lysosomalen Proteine NPC1 und NPC2 verantwortlich sind. Sowohl Kinder als auch Erwachsene können von NPC mit unterschiedlichen klinischen Erscheinungsbildern betroffen sein. Diejenigen, die mit NPC leben, können aufgrund körperlicher und kognitiver Einschränkungen ihre Unabhängigkeit verlieren, wobei sich wichtige neurologische Beeinträchtigungen in den Bereichen Sprache, Kognition, Schlucken, Gehen und Feinmotorik zeigen. Die Diagnose der Krankheit kann oft Jahre dauern, wobei das Fortschreiten der Krankheit irreversibel ist und oft zu einer frühen Sterblichkeit führt.

Über Zevra Therapeutics, Inc.

Zevra Therapeutics, Inc. ist ein kommerzielles Unternehmen für seltene Krankheiten, das Wissenschaft, Daten und Patientenbedürfnisse kombiniert, um transformative Therapien für Krankheiten mit begrenzten oder keinen Behandlungsmöglichkeiten zu entwickeln. Unsere Mission ist es, Menschen mit seltenen Krankheiten lebensverändernde Therapeutika zur Verfügung zu stellen. Mit einzigartigen, datengesteuerten Entwicklungs- und Vermarktungsstrategien meistert das Unternehmen komplexe Herausforderungen bei der Arzneimittelentwicklung, um neue Therapien für die Gemeinschaft der seltenen Krankheiten verfügbar zu machen.

Expanded Access-Programme werden von Zevra Therapeutics, Inc. und seinen verbundenen Unternehmen zur Verfügung gestellt und unterliegen der Expanded Access Program (EAP)-Richtlinie des Unternehmens, die auf seiner Website veröffentlicht ist. Die Teilnahme an diesen Programmen unterliegt den Gesetzen und Vorschriften der jeweiligen Gerichtsbarkeit, unter der das jeweilige Programm durchgeführt wird. Die Berechtigung zur Teilnahme an einem solchen Programm liegt im Ermessen des behandelnden Arztes.

Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.zevra.com oder folgen Sie uns auf X (ehemals Twitter) und LinkedIn.

Vorsorglicher Hinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen

Diese Pressemitteilung kann zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 enthalten. Zukunftsgerichtete Aussagen beinhalten alle Aussagen, die sich nicht ausschließlich auf historische oder aktuelle Fakten beziehen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aussagen über bevorstehende Ereignisse oder die Teilnahme von Zevra an solchen Veranstaltungen. Zukunftsgerichtete Aussagen basieren auf Informationen, die Zevra derzeit zur Verfügung stehen, sowie auf ihren aktuellen Plänen oder Erwartungen. Sie unterliegen mehreren bekannten und unbekannten Unsicherheiten, Risiken und anderen wichtigen Faktoren, die dazu führen können, dass unsere tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Erfolge wesentlich von den zukünftigen Ergebnissen, Leistungen oder Erfolgen abweichen, die in den zukunftsgerichteten Aussagen ausdrücklich oder implizit zum Ausdruck gebracht wurden. Diese und andere wichtige Faktoren werden im Abschnitt "Risikofaktoren" des Jahresberichts von Zevra auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2023 endende Jahr, im Quartalsbericht von Zevra für die drei Monate bis zum 30. Juni 2024 und in den anderen Einreichungen von Zevra bei der Securities and Exchange Commission ausführlich beschrieben. Obwohl wir uns dafür entscheiden können, solche zukunftsgerichteten Aussagen zu einem späteren Zeitpunkt zu aktualisieren, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben, lehnen wir jede Verpflichtung dazu ab, selbst wenn spätere Ereignisse dazu führen, dass sich unsere Ansichten ändern. Obwohl wir der Ansicht sind, dass die Erwartungen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck kommen, angemessen sind, können wir nicht garantieren, dass sich diese Erwartungen als richtig erweisen werden. Diese zukunftsgerichteten Aussagen sollten nicht als unsere Ansichten zu einem Zeitpunkt nach dem Datum dieser Pressemitteilung angesehen werden.
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Burton et.al., Molecular Genetics and Metabolism Volume 134, Hefte 1–2, September–Oktober 2021, Seiten 182-187

Zevra Kontakt

Nichol Ochsner
[phone]

die Konzeption einer Phase-3-Studie mit Chelsie Derman

Zevra TherapeuticsZevra Therapeutics
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14 Std. • Bearbeitet • vor 14 Stunden

Hashtag#ICYMI: Our Chief Medical Officer, Adrian Quartel, discussed how our phase 2 results of Hashtag#KP1077 for treating Hashtag#IdiopathicHypersomnia showed clinically meaningful results and set up the foundation for designing a phase 3 trial with Chelsie Derman of HCPLive.

Check it out: https://bit.ly/3Ytfa5C

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Hashtag#ICYMI: Unser Chief Medical Officer, Adrian Quartel, erläuterte, wie unsere Phase-2-Ergebnisse der Hashtag#KP1077 zur Behandlung von Hashtag#IdiopathicHypersomnia klinisch bedeutsame Ergebnisse zeigten und die Grundlage für die Konzeption einer Phase-3-Studie mit Chelsie Derman von HCPLive legten.

Schauen Sie es sich an: https://bit.ly/3Ytfa5C

Zevra Therapeutics Reports Second Quarter 2024 Financial Results And Corporate Highlights

https://investors.zevra.com/news-releases/news-release-detai…

Was geht da ab - Sturm im Wasserglas ?

Hallo zusammen,

Ist ZEVRA ein Zockerpapier oder eine Aktie mit richtigem Potential. Ich war bisher immer von den positiven Aussichten überzeugt trotz miserabler Firmenkennzahlen.

Olpruva und Arimoclomol geben absoluten Anlass zur Hoffnung auf sehr gute Geschäftsverläufe in der Zukunft.

Was ist passiert ? Vor einigen Tagen ein Anstieg mit 8 Mio. gehandelten Aktien um 25 % und die letzten Handelstag wieder ein absacken des Kurses bei deutlich geringeren Umsätzen.
Dann gestern die Bekanntgabe aus dem Nichts heraus, das ZEVRA bis 30 % des Aktienkapitals am Markt platzieren will; ohne eine Preisspanne oder einen festen Preis zu nennen. Danach brach gestern der Kurs um über 10 % ein.
Gestern in der Bekanntmachung war von einer unbekannten Dauer des Angebots und der Gefahr, dass sie die Aktien nicht loswerden könnten, die Rede.

Heute wird bekannt gegeben, dass die Aktien zu 6,50 US - Dollar das Stück an Investoren abgegeben wurden. Über 9 Millionen Stück mit Option auf weitere 1,3 Mio. Aktien. ( wären dann 30 % ).

Plötzlich ging es rasend schnell mit dem neuen Investor / den Investoren. Vermutlich war den Verantwortlichen die Interessenslage von Investoren schon vorher bekannt.
Seis drum - können wir nur spekulieren.

Aber was geschieht gerade bei Stockwits zu ZEVRA ? Dort wird von Verwässerung der Aktien gesprochen. Angeblich sollen jetzt ca. 50 Mio. Aktien im Umlauf sein.
Ist aber völlig falsch.
ZEVRA gab an, dass die angebotenen Aktien aus dem Bestand von ZEVRA kommen werden und keine neuen Aktien ausgegeben werden. Also keine Verwässerung.
Sie brauchen einfach Geldmittel, um nach der erwarteten Zulassung von Arimocromol die Herstellung und den Vertrieb anschieben zu können. - Glaube ich -

Es hat sich somit der Streubesitz der jetzt frei handelbaren Aktien um ca. 10 Mio. Stück erhöht. Eigentlich positiv - finde ich und ZEVRA hat weitere finanzielle MIttel bekommen. Die Art und Weise der Maßnahme war dennoch nicht besonders vertrauensfördernd.

Ich glaube und Hoffnung ist auch dabei, dass die Anleger wieder den Focus auf die Pipeline der Firma legen und der Kurs wieder steigen wird, da die Aussichten weiter sehr stark sind.

Was meint Ihr ?

Ich wäre für ein sachliches Pro und Contra dankbar.

Hat ja lange genug gedauert bis einige das Potential hier endlich erkennen

Hallo zusammen,

Hallo Ineos -
jetzt wo die positive Zukunft schon fast fest steht, kommen sie in USA und auch hier langsam auf den Trichter, da könnte Potential bestehen.

Allein mit Olpruva wäre schon genug Phantasie da gewesen finde ich und habe auch gekauft.
Jetzt noch dieses Medikament dazu - da könnte was abgehen in ZUkunft.

Aber einige verkaufen dann vielleicht schon bei 20 - 30 % wieder ohne die lange Sicht zu sehen.
Mal schaun.

Ich denke - grüüüüüün für den Kurs.

Übernahmephantasie ?