Zevra - ADHS - A Star is born

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Molecular Genetics and Metabolism Reports Daten

Zevra TherapeuticsZevra Therapeutics
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Wir freuen uns, Ihnen mitteilen zu können, dass in der neuesten Ausgabe von Molecular Genetics and Metabolism Reports Daten veröffentlicht wurden, die die Wirksamkeit unserer grundlegenden Behandlung der zugrunde liegenden Pathophysiologie der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) belegen.

Die Veröffentlichung hebt statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserungen in allen analysierten Patientengruppen hervor und zeigt einen anhaltenden klinischen Nutzen über einen Zeitraum von 12 Monaten in einer placebokontrollierten Studie.

Diese Daten untermauern auch die Relevanz der NPC Clinical Severity Scale (NPCCSS), der einzigen validierten Messung von NPC.

Lesen Sie hier mehr: https://lnkd.in/gDP9FfGq

Hashtag#NPC Hashtag#NiemannPick

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Zevra meldet Finanzergebnisse für das erste Quartal 2025 und Unternehmensupdate

Zevra meldet Finanzergebnisse für das erste Quartal 2025 und Unternehmensupdate
13. Mai 2025 um 16:05 Uhr EDT
PDF-Version
Nettoumsatz im 1. Quartal 2025 von 20,4 Mio. $, angetrieben durch einen Produktnettoumsatz von 17,2 Mio. $

Abschluss des Verkaufs von PRV für einen Bruttoerlös von 150 Millionen $, wodurch die Bilanz für die kommerziellen Markteinführungen und Entwicklungsprogramme des Unternehmens positioniert wird

Das Unternehmen veranstaltet heute, am 13. Mai 2025, um 16:30 Uhr ET eine Telefonkonferenz und einen Webcast

CELEBRATION, Florida, May 13, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra oder das Unternehmen), ein kommerzielles Unternehmen, das sich auf die Bereitstellung von Therapien für Menschen mit seltenen Krankheiten konzentriert, gab heute seine Finanzergebnisse für das erste Quartal zum 31. März 2025 bekannt.

"Wir setzen die Transformation von Zevra zu einem patientenorientierten, kommerziellen Unternehmen für Therapeutika für seltene Krankheiten fort", sagte Neil F. McFarlane, President und Chief Executive Officer von Zevra. "Mit unserem gestärkten Kassenbestand sind wir gut positioniert, um unsere strategischen Prioritäten zu unterstützen, einschließlich der Etablierung von MIPLYFFA® als Eckpfeiler der Behandlung von NPC weltweit, der Maximierung unserer kommerziellen Möglichkeiten mit OLPRUVA® und der Unterstützung unseres Wachstums durch unsere Entwicklungspipeline."

Kommerzielle Höhepunkte

Alle aktiven Patienten im U.S. Expanded Access Program (EAP) für Arimoclomol wurden für die MIPLYFFA aufgenommen. Das UAP wurde inzwischen geschlossen, einschließlich der Sperrung der Datenbank und der Deaktivierung von Prüfzentren.
MIPLYFFA: 13 neue Anmeldeformulare für verschreibungspflichtige Rezepte im 1. Quartal 2025, insgesamt 122 bis zum Ende des Quartals. Im Einklang mit den Erwartungen in dieser Phase der Markteinführung beträgt der Marktzugang 38 % der abgedeckten Lebenszeiten.
OLPRUVA: Im 1. Quartal 2025 gingen 5 neue Patientenrekrutierungsformulare ein, womit sich die Gesamtzahl seit der ersten Produktverfügbarkeit im Juli 2023 und einschließlich der Werbung für OLPRUVA durch Zevra seit Ende Januar 2024 auf 28 erhöht. Der Marktzugang ist auf 78 % der erfassten Lebensdaten gestiegen.
Highlights von Pipeline und Innovation

Die Einreichung des MIPLYFFA MAA bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur verläuft weiterhin planmäßig für die zweite Hälfte des Jahres 2025, wie die jüngsten Gespräche mit den europäischen Behörden bestätigen.
Aufnahme von 5 zusätzlichen Patienten in die Phase-3-Studie DiSCOVER mit Celiprolol zur Behandlung des vaskulären Ehlers-Danlos-Syndroms, wodurch sich die Gesamtzahl der eingeschlossenen Patienten auf 32 erhöht.
Das Unternehmen hat geistiges Eigentum im Zusammenhang mit einem präklinischen Prodrug, das nicht priorisiert worden war, auslizenziert. Zevra hat Anspruch auf eine nominale Vorauszahlung, potenzielle zukünftige regulatorische Meilensteine und Lizenzgebühren im mittleren einstelligen Bereich auf den Nettoumsatz.
Unternehmenshighlights und bevorstehende Meilensteine

Am 7. April 2025 gab Zevra den Abschluss des Verkaufs seines Pediatric Rare Disease Priority Review Voucher ("PRV") an einen nicht genannten Käufer für einen Bruttoerlös von 150 Millionen US-Dollar bekannt.
Finanzielle Höhepunkte des 1. Quartals 2025

Umsatz, netto: 20,4 Mio. $ für das 1. Quartal 2025, einschließlich 17,1 Mio. $ an MIPLYFFA-Nettoeinnahmen, 0,1 Mio. $ an OLPRUVA-Nettoeinnahmen, 2,3 Mio. $ an Nettoerstattungen aus dem französischen EAP für Arimoclomol und 0,9 Mio. $ an Lizenzgebühren und anderen Erstattungen im Rahmen der AZSTARYS-Lizenzvereinbarung®. Dies war ein Anstieg des Gesamtnettoumsatzes um 17,0 Mio. $ im Vergleich zu 3,4 Mio. $ im 1. Quartal 2024.
Kosten der verkauften Waren: 3,0 Mio. $ für das 1. Quartal 2025, einschließlich 1,6 Mio. $ an nicht zahlungswirksamen Abschreibungen auf immaterielle Vermögenswerte.
Betriebskosten: 22,8 Mio. $ für das 1. Quartal 2025, einschließlich nicht zahlungswirksamer Aufwendungen für Aktienvergütungen in Höhe von 3,1 Mio. $.

Die F&E-Aufwendungen beliefen sich im 1. Quartal 2025 auf 3,3 Mio. $, was einem Rückgang um 9,0 Mio. $ im Vergleich zum 1. Quartal 2024 entspricht, was in erster Linie auf einen Rückgang der Kosten für Dritte nach Abschluss der Phase-2-Studie KP1077 in Verbindung mit einem Rückgang der Personalkosten zurückzuführen ist.
Die Vertriebs- und Verwaltungskosten beliefen sich im 1. Quartal 2025 auf 19,5 Mio. $, was einem Anstieg von 9,6 Mio. $ im Vergleich zum 1. Quartal 2024 entspricht. Der Anstieg im Vergleich zum Vorquartal stand in erster Linie im Zusammenhang mit einem Anstieg der Personalkosten, der Honorare und anderer Aufwendungen im Zusammenhang mit unseren kommerziellen, medizinischen und Markteinführungsaktivitäten.
Nettoverlust: (3,1) Millionen US-Dollar oder (0,06 US-Dollar) pro unverwässerter und verwässerter Aktie für das 1. Quartal 2025, verglichen mit einem Nettoverlust von 16,6 Millionen US-Dollar oder (0,40 US-Dollar) pro unverwässerter und verwässerter Aktie im 1. Quartal 2024.
Liquiditätslage: Die liquiden Mittel und Investitionen beliefen sich zum 31. März 2025 auf 68,7 Millionen US-Dollar. Zusammen mit dem Nettoerlös von 148,3 Millionen US-Dollar aus dem Verkauf des PRV, der kurz nach Quartalsende am 1. April 2025 erzielt wurde, würden sich die Zahlungsmittel, Zahlungsmitteläquivalente und Investitionen auf 217,0 Millionen US-Dollar belaufen. Basierend auf der aktuellen Betriebsprognose des Unternehmens und unter Berücksichtigung des nicht verwässernden Kapitals aus dem PRV-Verkauf verfügen wir über ausreichende Ressourcen und finanzielle Flexibilität, um unsere strategischen Prioritäten unabhängig von den Kapitalmärkten umzusetzen.
Stammaktien und vollständig verwässerte Stammaktien O/S: Zum 31. März 2025 beliefen sich die insgesamt ausstehenden Stammaktien auf 54.679.363 und die vollständig verwässerten Stammaktien auf 67.897.631, darunter 7.734.741 aus ausstehenden Zuteilungen im Rahmen von Aktienanreizplänen und 5.483.527 Aktien, die bei Ausübung von Optionsscheinen ausgegeben werden konnten.
Kommende Veranstaltungen

Zevra wird am Dienstag, den 20. Mai 2025, um 12:30 Uhr ET an einem Kamingespräch auf der 3. jährlichen Bioconnect-Investorenkonferenz von H.C. Wainwright teilnehmen. Das Management steht für Einzelgespräche mit registrierten Teilnehmern zur Verfügung.
Informationen zur Telefonkonferenz

Zevra wird heute um 16:30 Uhr ET eine Telefonkonferenz und einen Audio-Webcast abhalten, um das Unternehmensupdate und die Finanzergebnisse für das erste Quartal 2025 zu erörtern.

Der Audio-Webcast wird über den Bereich "Investor Relations" auf der Website des Unternehmens zugänglich sein, http://investors.zevra.com/. Ein Archiv des Audio-Webcasts wird neunzig (90) Tage lang verfügbar sein, beginnend am 13. Mai 2025 um ca. 17:30 Uhr ET.

Darüber hinaus können interessierte Teilnehmer und Investoren an der Telefonkonferenz teilnehmen, indem sie eine der folgenden Optionen wählen:

[phone] (Vereinigte Staaten)
[phone] (International)
Konferenz-ID: ZVRAQ125
Über MIPLYFFA® (Arimoclomol)

MIPLYFFA (Arimoclomol) ist die von Zevra zugelassene Therapie zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC). MIPLYFFA (Arimoclomol) wurde am 20. September 2024 von der U.S. Food and Drug Administration zugelassen und erhöht die Aktivierung der Transkriptionsfaktoren EB (TFEB) und E3 (TFE3), was zu einer Hochregulierung der CLEAR-Gene (Coordinated Lysosomal Expression and Regulation) führt. Es wurde auch gezeigt, dass MIPLYFFA das unveresterte Cholesterin in den Lysosomen menschlicher NPC-Fibroblasten reduziert. Die klinische Bedeutung dieser Befunde ist nicht vollständig verstanden. In der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie stoppte MIPLYFFA das Fortschreiten der Erkrankung im Vergleich zu Placebo über die einjährige Dauer der Studie, gemessen mit dem einzigen validierten Instrument zur Messung des Krankheitsverlaufs, der NPC Clinical Severity Scale. MIPLYFFA hat außerdem von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden für die Behandlung von NPC erhalten.

INDIKATIONEN UND ANWENDUNG

MIPLYFFA ist indiziert für die Anwendung in Kombination mit Miglustat zur Behandlung neurologischer Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren.

WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN

Überempfindlichkeitsreaktionen:

Überempfindlichkeitsreaktionen wie Urtikaria und Angioödem wurden bei Patienten berichtet, die während der Studie 1 mit MIPLYFFA behandelt wurden: Zwei Patienten berichteten sowohl über Urtikaria als auch über Angioödeme (6 %) und ein Patient (3 %) erlebte innerhalb der ersten zwei Monate der Behandlung eine Urtikaria allein. Brechen Sie MIPLYFFA bei Patienten ab, die schwere Überempfindlichkeitsreaktionen entwickeln. Wenn eine leichte oder mittelschwere Überempfindlichkeitsreaktion auftritt, brechen Sie MIPLYFFA ab und behandeln Sie es umgehend. Überwachen Sie den Patienten, bis die Anzeichen und Symptome abgeklungen sind.

Embryofetale Toxizität:

MIPLYFFA kann embryofetale Schäden verursachen, wenn es während der Schwangerschaft verabreicht wird, basierend auf den Ergebnissen aus Tierreproduktionsstudien. Informieren Sie schwangere Frauen über das potenzielle Risiko für den Fötus und erwägen Sie die Schwangerschaftsplanung und -prävention für Frauen mit gebärfähigem Potenzial.

Erhöhtes Kreatinin ohne Beeinträchtigung der glomerulären Funktion:

In klinischen Studien mit MIPLYFFA wurde über einen durchschnittlichen Anstieg des Serumkreatinins von 10 % bis 20 % im Vergleich zum Ausgangswert berichtet. Diese Anstiege traten hauptsächlich im ersten Monat der MIPLYFFA-Behandlung auf und waren nicht mit Veränderungen der glomerulären Funktion verbunden.

Verwenden Sie während der MIPLYFFA-Behandlung alternative Maßnahmen, die nicht auf Kreatinin basieren, um die Nierenfunktion zu beurteilen. Der Anstieg des Kreatinins kehrte sich nach Absetzen von MIPLYFFA um.

Die häufigsten Nebenwirkungen in Studie 1 (≥15 %) bei mit MIPLYFFA behandelten Patienten, die auch Miglustat erhielten, waren Infektionen der oberen Atemwege, Durchfall und Gewichtsverlust.

Drei (6%) der mit MIPLYFFA behandelten Patienten hatten die folgenden Nebenwirkungen, die zum Abbruch von Studie 1 führten: erhöhtes Serumkreatinin (ein Patient) sowie progressive Urtikaria und Angioödem (zwei Patienten). Schwerwiegende Nebenwirkungen, die bei mit MIPLYFFA behandelten Patienten berichtet wurden, waren Überempfindlichkeitsreaktionen einschließlich Urtikaria und Angioödem.

Um vermutete Nebenwirkungen zu melden, wenden Sie sich an Zevra Therapeutics, Inc. unter der gebührenfreien Telefonnummer 1-844-600-2237 oder an die FDA unter 1 800-FDA-1088 oder www.fda.gov/medwatch.

Wechselwirkung(en):

Arimoclomol ist ein Inhibitor des organischen kationischen Transporters 2 (OCT2) und kann die Exposition von Arzneimitteln, die OCT2-Substrate sind, erhöhen. Wenn MIPLYFFA gleichzeitig mit OCT2-Substraten angewendet wird, überwachen Sie auf Nebenwirkungen und reduzieren Sie die Dosierung des OCT2-Substrats.

Anwendung bei Weibchen und Männchen mit fortpflanzungsfähigem Potential:

Basierend auf tierischen Befunden kann MIPLYFFA die Fertilität beeinträchtigen und den Verlust nach der Implantation erhöhen und das Gewicht von Mutter, Plazenta und Fötus verringern.

Eingeschränkte Nierenfunktion:

Die empfohlene Dosierung von MIPLYFFA in Kombination mit Miglustat bei Patienten mit einer eGFR ≥15 ml/Minute bis <50 ml/Minute ist niedriger als die empfohlene Dosierung (weniger häufige Dosierung) bei Patienten mit normaler Nierenfunktion.

MIPLYFFA-Kapseln zum Einnehmen sind in den folgenden Stärken erhältlich: 47 mg, 62 mg, 93 mg und 124 mg.

Über OLPRUVA®

OLPRUVA (Natriumphenylbutyrat) ist die von Zevra zugelassene Behandlung zur Behandlung bestimmter UCDs. OLPRUVA (Natriumphenylbutyrat) zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen ist ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel, das zusammen mit bestimmten Therapien, einschließlich Ernährungsumstellungen, zur langfristigen Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit einem Gewicht von 44 Pfund (20 kg) oder mehr und einer Körperoberfläche (BSA) von 1,2 m2 oder mehr mit UCDs angewendet wird, die einen Mangel an Carbamylphosphatsynthetase (CPS), Ornithin-Transcarbamylase (OTC) beinhalten. oder Argininosbernsteinsäure-Synthetase (AS). OLPRUVA wird nicht zur Behandlung eines raschen Anstiegs von Ammoniak im Blut (akute Hyperammonämie) angewendet, der lebensbedrohlich sein kann und eine medizinische Notfallbehandlung erfordert. Weitere Informationen finden Sie unter www.OLPRUVA.com.

Wichtige Sicherheitsinformationen

Bestimmte Arzneimittel können den Ammoniakspiegel in Ihrem Blut erhöhen oder schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen, wenn sie während der Behandlung mit OLPRUVA eingenommen werden. Informieren Sie Ihren Arzt über alle Arzneimittel, die Sie oder Ihr Kind einnehmen, insbesondere wenn Sie oder Ihr Kind Kortikosteroide, Valproinsäure, Haloperidol und/oder Probenecid einnehmen.

OLPRUVA kann schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen, darunter: 1) Probleme mit dem Nervensystem (Neurotoxizität). Zu den Symptomen gehören Schläfrigkeit, Müdigkeit, Benommenheit, Erbrechen, Übelkeit, Kopfschmerzen, Verwirrtheit, 2) niedrige Kaliumspiegel im Blut (Hypokaliämie) und 3) Erkrankungen im Zusammenhang mit Schwellungen (Ödeme). OLPRUVA enthält Salz (Natrium), das durch Salz- und Wassereinlagerungen zu Schwellungen führen kann. Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn Sie oder Ihr Kind eines dieser Symptome bemerken. Ihr Arzt kann bestimmte Blutuntersuchungen durchführen, um während der Behandlung mit OLPRUVA nach Nebenwirkungen zu suchen. Wenn Sie an bestimmten Erkrankungen wie Herz-, Leber- oder Nierenproblemen leiden, schwanger sind/eine Schwangerschaft planen oder stillen, wird Ihr Arzt entscheiden, ob OLPRUVA für Sie geeignet ist.

Zu den häufigsten Nebenwirkungen von OLPRUVA gehören ausbleibende oder unregelmäßige Menstruationsperioden, verminderter Appetit, Körpergeruch, schlechter Geschmack oder das Vermeiden von Lebensmitteln, die Sie vor Ihrer Erkrankung gegessen haben (Geschmacksaversion). Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von OLPRUVA. Rufen Sie Ihren Arzt an, um medizinischen Rat zu Nebenwirkungen zu erhalten. Sie können Nebenwirkungen der US-amerikanischen FDA unter 1-800-FDA-1088 melden.

Über Celiprolol

Celiprolol ist Zevras klinischer Prüfkandidat für die Behandlung des vaskulären Ehlers-Danlos-Syndroms (VEDS). Celiprolol wurde von der US-amerikanischen FDA als Orphan Drug und Breakthrough Therapy eingestuft. Zevra hat vor kurzem die Rekrutierung für die DiSCOVER-Studie wieder aufgenommen, eine Phase-3-Studie, die im Rahmen einer Special Protocol Assessment (SPA)-Vereinbarung mit der US-amerikanischen FDA durchgeführt wird. Der Wirkmechanismus von Celiprolol ist darauf ausgelegt, die mechanische Belastung der Kollagenfasern in der Arterienwand durch Gefäßerweiterung und Entspannung der glatten Muskulatur zu reduzieren.

Über Zevra Therapeutics, Inc.

Zevra Therapeutics, Inc. ist ein kommerzielles Unternehmen für seltene Krankheiten, das Wissenschaft, Daten und Patientenbedürfnisse kombiniert, um transformative Therapien für Krankheiten mit begrenzten oder keinen Behandlungsmöglichkeiten zu entwickeln. Unsere Mission ist es, Menschen mit seltenen Krankheiten lebensverändernde Therapeutika zur Verfügung zu stellen. Mit einzigartigen, datengesteuerten Entwicklungs- und Vermarktungsstrategien meistert das Unternehmen komplexe Herausforderungen bei der Arzneimittelentwicklung, um neue Therapien für die Gemeinschaft der seltenen Krankheiten verfügbar zu machen.

Expanded Access-Programme werden von Zevra Therapeutics, Inc. und seinen verbundenen Unternehmen zur Verfügung gestellt und unterliegen der Expanded Access Program (EAP)-Richtlinie des Unternehmens, die auf seiner Website veröffentlicht ist. Die Teilnahme an diesen Programmen unterliegt den Gesetzen und Vorschriften der jeweiligen Gerichtsbarkeit, unter der das jeweilige Programm durchgeführt wird. Die Berechtigung zur Teilnahme an einem solchen Programm liegt im Ermessen des behandelnden Arztes.

Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.zevra.com oder folgen Sie uns auf X und LinkedIn.

Vorsorglicher Hinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen

Diese Pressemitteilung kann zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 enthalten. Zukunftsgerichtete Aussagen beinhalten alle Aussagen, die sich nicht ausschließlich auf historische oder aktuelle Fakten beziehen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aussagen über den Verkauf des PRV und die erwarteten Erlöse daraus; Versprechen und potenzielle Auswirkungen unserer präklinischen oder klinischen Studiendaten; die Initiierung, den Zeitplan und die Ergebnisse klinischer Studien oder Auswertungen, den Inhalt, die Informationen, die für NDA-Einreichungen oder -Wiedereinreichungen für Produkte oder Produktkandidaten für eine bestimmte Krankheitsindikation oder in einer Dosierung verwendet werden; der potenzielle Nutzen eines unserer Produkte oder Produktkandidaten für eine bestimmte Krankheit oder in jeder Dosierung; künftige Forschungs- und Entwicklungstätigkeiten; unsere strategischen und Produktentwicklungsziele, einschließlich im Hinblick auf die Entwicklung zu einem führenden, kommerziell ausgerichteten Unternehmen für seltene Krankheiten; die potenziellen Vorteile unserer Kreditfazilität; unsere Finanzlage, einschließlich unseres Barbestands und des erwarteten Cash-Runways; potenzielle Einnahmen aus MIPLYFFA-Verkäufen; potenzielle Einnahmen aus unserem Arimoclomol Expanded Access-Programm in Frankreich; das Potenzial für Lizenzgebühren und Meilensteinbeiträge, die Präsentation von Daten auf Konferenzen; und der Zeitpunkt des Vorstehenden. Zukunftsgerichtete Aussagen basieren auf Informationen, die Zevra derzeit zur Verfügung stehen, sowie auf ihren aktuellen Plänen oder Erwartungen. Sie unterliegen mehreren bekannten und unbekannten Unsicherheiten, Risiken und anderen wichtigen Faktoren, die dazu führen können, dass unsere tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Erfolge wesentlich von den zukünftigen Ergebnissen, Leistungen oder Erfolgen abweichen, die in den zukunftsgerichteten Aussagen ausdrücklich oder implizit zum Ausdruck gebracht wurden. Diese und andere wichtige Faktoren werden im Abschnitt "Risikofaktoren" des am 12. März 2025 eingereichten Jahresberichts von Zevra auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2024 endende Jahr sowie in den anderen Einreichungen von Zevra bei der Securities and Exchange Commission ausführlich beschrieben. Obwohl wir uns dafür entscheiden können, solche zukunftsgerichteten Aussagen zu einem späteren Zeitpunkt zu aktualisieren, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben, lehnen wir jede Verpflichtung dazu ab, selbst wenn spätere Ereignisse dazu führen, dass sich unsere Ansichten ändern. Obwohl wir der Ansicht sind, dass die Erwartungen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck kommen, angemessen sind, können wir nicht garantieren, dass sich diese Erwartungen als richtig erweisen werden. Diese zukunftsgerichteten Aussagen sollten nicht als unsere Ansichten zu einem Zeitpunkt nach dem Datum dieser Pressemitteilung angesehen werden.

Zevra Kontakt

Nichol Ochsner
[phone]
[e-mail]

https://investors.zevra.com/news-releases/news-release-detai…

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Bevorstehender Unternehmenstermin

Bei Zevra Therapeutics steht morgen der Termin "Quartalsmitteilung" nach Schluss an. Es wird ein EPS von -0,40$ geschätzt.
7 Nutzer haben Zevra Therapeutics im Portfolio und 29 unserer Nutzer haben Zevra Therapeutics auf der Watchlist.

Weitere Nachrichten zu Zevra Therapeutics finden Sie auf der Zevra Therapeutics Wertpapierdetailseite im Bereich "Neuigkeiten" und unter "Übersicht".
Eine Übersicht aller Unternehmenstermine finden Sie hier.

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Zevra Therapeutics wird mit Wirkung zum 23. Dezember 2024 in den Nasdaq Biotechnology Index

Zevra Therapeutics wird mit Wirkung zum 23. Dezember 2024 in den Nasdaq Biotechnology Index (Nasdaq: NBI) aufgenommen
17. Dezember 2024 um 07:30 Uhr EST
PDF-Version
CELEBRATION, Florida, Dec. 17, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra oder das Unternehmen), ein kommerzielles Unternehmen, das sich auf die Deckung eines ungedeckten Bedarfs bei der Behandlung seltener Krankheiten konzentriert, gab heute seine bevorstehende Aufnahme in den Nasdaq Biotechnology Index (Nasdaq: NBI) ("NBI") im Rahmen der jährlichen Neufassung der Nasdaq-Indizes 2024 bekannt. Die Aufnahme von Zevra in den NBI wird nach der Eröffnung des US-Marktes am Montag, den 23. Dezember 2024, wirksam.

"Das vergangene Jahr war für Zevra von Veränderungen geprägt, da wir das Bewusstsein in der Investment-Community weiter steigern und wir sind stolz darauf, in den Nasdaq Biotechnology Index aufgenommen worden zu sein, was unser Profil angesichts der Bedeutung des Index für Biotech-Fonds und Portfoliomanager weiter schärft", sagte Neil F. McFarlane, President und Chief Executive Officer von Zevra.

Der Nasdaq Biotechnology Index ist so konzipiert, dass er die Wertentwicklung einer Reihe von Wertpapieren abbildet, die an der Nasdaq-Börse® (Nasdaq®) notiert sind und gemäß dem Industry Classification Benchmark (ICB) entweder als biotechnologisch oder pharmazeutisch eingestuft sind. Der Nasdaq Biotechnology Index wird nach einer modifizierten kapitalisierungsgewichteten Methodik berechnet. Unternehmen im Nasdaq Biotechnology Index müssen unter anderem die Zulassungsvoraussetzungen erfüllen, darunter eine Mindestmarktkapitalisierung, ein durchschnittliches tägliches Handelsvolumen und den ICB-Branchencode "Biotechnologie". Der Nasdaq wählt die Konstituenten einmal jährlich im Dezember aus.

Weitere Informationen zum Nasdaq Biotechnology Index finden Sie unter https://indexes.nasdaqomx.com/Index/Overview/NBI.

Über Zevra:

Zevra Therapeutics, Inc. ist ein kommerzielles Unternehmen für seltene Krankheiten, das Wissenschaft, Daten und Patientenbedürfnisse kombiniert, um transformative Therapien für Krankheiten mit begrenzten oder keinen Behandlungsmöglichkeiten zu entwickeln. Unsere Mission ist es, Menschen mit seltenen Krankheiten lebensverändernde Therapeutika zur Verfügung zu stellen. Mit einzigartigen, datengesteuerten Entwicklungs- und Vermarktungsstrategien meistert das Unternehmen komplexe Herausforderungen bei der Arzneimittelentwicklung, um neue Therapien für die Gemeinschaft der seltenen Krankheiten verfügbar zu machen.

Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.zevra.com oder folgen Sie uns auf X (ehemals Twitter) und LinkedIn.

Vorsicht bei zukunftsgerichteten Aussagen:

Diese Pressemitteilung kann zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 enthalten. Zukunftsgerichtete Aussagen beinhalten alle Aussagen, die sich nicht ausschließlich auf historische oder aktuelle Fakten beziehen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aussagen über bevorstehende Ereignisse oder die Teilnahme von Zevra an solchen Veranstaltungen. Zukunftsgerichtete Aussagen basieren auf Informationen, die Zevra derzeit zur Verfügung stehen, sowie auf ihren aktuellen Plänen oder Erwartungen. Sie unterliegen mehreren bekannten und unbekannten Unsicherheiten, Risiken und anderen wichtigen Faktoren, die dazu führen können, dass unsere tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Erfolge wesentlich von den zukünftigen Ergebnissen, Leistungen oder Erfolgen abweichen, die in den zukunftsgerichteten Aussagen ausdrücklich oder implizit zum Ausdruck gebracht wurden. Diese und andere wichtige Faktoren werden im Abschnitt "Risikofaktoren" des Jahresberichts von Zevra auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2023 endende Jahr, im Quartalsbericht von Zevra für das am 30. September 2024 endende Quartal und in den anderen Einreichungen von Zevra bei der Securities and Exchange Commission ausführlich beschrieben. Obwohl wir uns dafür entscheiden können, solche zukunftsgerichteten Aussagen zu einem späteren Zeitpunkt zu aktualisieren, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben, lehnen wir jede Verpflichtung dazu ab, selbst wenn spätere Ereignisse dazu führen, dass sich unsere Ansichten ändern. Obwohl wir der Ansicht sind, dass die Erwartungen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck kommen, angemessen sind, können wir nicht garantieren, dass sich diese Erwartungen als richtig erweisen werden. Diese zukunftsgerichteten Aussagen sollten nicht als unsere Ansichten zu einem Zeitpunkt nach dem Datum dieser Pressemitteilung angesehen werden.

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Nichol Ochsner
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Russo Partners Kontakt

David Schull
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MIPLYFFA (Arimoclomol) jetzt in den USA erhältlich ist.

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2 Wochen • vor 2 Wochen
Nur für medizinisches Fachpersonal in den USA:

Wir sind stolz darauf, Ihnen mitteilen zu können, dass MIPLYFFA (Arimoclomol) jetzt in den USA erhältlich ist.

MIPLYFFA ist indiziert für die Anwendung in Kombination mit Miglustat zur Behandlung neurologischer Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren.

Melden Sie sich jetzt an, um loszulegen! https://bit.ly/3AExbVj

Hashtag#NPC Hashtag#RareDisease

Weitere Informationen finden Sie in den wichtigen Sicherheitsinformationen für MIPLYFFA (https://bit.ly/4eIUXNE) und in den Verschreibungsinformationen, einschließlich der Gebrauchsanweisung (https://bit.ly/4fs3m9n)

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Dienstag, den 12. November, die Finanzergebnisse des dritten Quartals

Zevra Therapeutics wird am Dienstag, den 12. November, die Finanzergebnisse des dritten Quartals und Geschäftsaktualisierungen bekannt geben und um 16:30 Uhr ET einen Webcast veranstalten.

Einzelheiten zur Registrierung finden Sie in der Pressemitteilung:
https://bit.ly/3YwiUBZ

Hashtag#IR Hashtag#InvestorRelations

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FDA-Zulassung von MIPLYFFA

MIPLYFFA™ (Arimoclomol) von Zevra Therapeutics erhält von der US-amerikanischen FDA die Zulassung zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C
20. September 2024 um 12:08 Uhr EDT
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MIPLYFFA ist die erste von der FDA zugelassene Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC), einer extrem seltenen und fortschreitenden neurodegenerativen Erkrankung

MIPLYFFA ist indiziert für die Anwendung in Kombination mit Miglustat zur Behandlung der neurologischen Manifestationen von NPC bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren

Zevra erhält Gutschein für die vorrangige Prüfung seltener pädiatrischer Erkrankungen in Verbindung mit der Zulassung

Unternehmen startet Patientenunterstützungsprogramm AmplifyAssist™

Telefonkonferenz und Webcast am Montag, den 23. September 2024, um 8:00 Uhr EDT

CELEBRATION, Florida, Sept. 20, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra oder das Unternehmen), ein Unternehmen für Therapeutika für seltene Krankheiten im kommerziellen Stadium, gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) MIPLYFFA™ (MY-PLY-FAH) (Arimoclomol) Kapseln als oral verabreichte Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) zugelassen hat. MIPLYFFA, das erste von der FDA zugelassene NPC-Medikament, ist für die Anwendung in Kombination mit Miglustat zur Behandlung neurologischer Manifestationen von NPC bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren indiziert. Darüber hinaus gab das Unternehmen bekannt, dass es in Verbindung mit der Zulassung einen Priority Review Voucher (PRV) für seltene pädiatrische Erkrankungen erhalten hat.

"NPC ist eine extrem seltene, unerbittlich fortschreitende, degenerative und tödliche Krankheit, für die es bis heute keine von der FDA zugelassenen Behandlungsoptionen gab", sagte Neil F. McFarlane, President und Chief Executive Officer von Zevra Therapeutics, Inc. "Die Zulassung von MIPLYFFA ist ein monumentaler Meilenstein für NPC-Patienten und ihre Familienmitglieder in den USA. Wir sind sehr dankbar für die unerschütterliche Unterstützung, die wir im Laufe der Jahre von den Familien und Einzelpersonen erhalten haben, die von NPC betroffen sind, sowie für die gemeinsamen Bemühungen von Interessengruppen, Forschern und Klinikern."

In den USA leben schätzungsweise 900 Menschen mit NPC, von denen etwa ein Drittel mit dieser extrem seltenen, unerbittlich fortschreitenden und tödlichen neurodegenerativen Erkrankung diagnostiziert wurde. i Sowohl Kinder als auch Erwachsene können von NPC mit unterschiedlichen klinischen Erscheinungsbildern betroffen sein. Charakteristisch ist, dass Menschen, die mit NPC leben, fortschreitende körperliche und kognitive Einschränkungen aufweisen, wobei sich wichtige neurologische Beeinträchtigungen in den Bereichen Sprache, Kognition, Schlucken, Gehen und Feinmotorik zeigen.

"Bisher haben Menschen, die mit NPC leben, keine von der FDA zugelassene Behandlung zur Bekämpfung dieser verheerenden Krankheit erhalten", sagte Laurie Turner, Family Services Manager der National Niemann-Pick Disease Foundation (NNPDF). "Seit mehr als 30 Jahren arbeiten NNPDF und die Gemeinschaft daran, Behandlungen für NPC zu finden, und wir sind dankbar für die Sorgfalt und das Engagement der Forscher, Kliniker, Familien und Zevra, die diese Zulassung möglich gemacht haben."

"Die FDA-Zulassung von MIPLYFFA ist ein bedeutender Moment für Menschen, die mit NPC leben, und die globale NPC-Gemeinschaft", sagte Dr. Elizabeth Berry-Kravis, Professorin der Abteilungen für Pädiatrie, Neurologische Wissenschaften, Anatomie und Zellbiologie, Direktorin des RUSH Pediatric Neurosciences F.A.S.T. Center for Translational Research am Rush University Medical Center, "Eine effektive Behandlung von NPC erfordert aufgrund der Komplexität der Krankheit mehrere Behandlungsoptionen. Bis heute gab es in den USA keine zugelassenen Therapien für NPC. Mit dieser gekennzeichneten Indikation haben Patienten nun einen besseren Zugang zu Behandlungen, um diese verheerende Krankheit zu bekämpfen."

Die Zulassung von MIPLYFFA für die Behandlung von NPC basiert auf der Gesamtheit der Daten im New Drug Application (NDA), die zusätzliche Nachweise zur Unterstützung von Studienendpunkten, von der FDA bevorzugte Analysen und zusätzliche bestätigende Nachweise sowohl klinischer als auch nichtklinischer Art umfassten. Die Sicherheit und Wirksamkeit von MIPLYFFA wurde in einer 12-monatigen, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie bei Patienten mit NPC im Alter zwischen zwei und 19 Jahren untersucht. In dieser Studie erhielten 76 % der Patienten in der MIPLYFFA-Gruppe und 81 % der Patienten in der Placebogruppe Miglustat als Teil ihrer Routineversorgung. Die Wirksamkeit von MIPLYFFA wurde anhand der neu bewerteten 4-Domänen-NPC-Clinical Severity Scale (R4DNPCCSS) bewertet. Die Ergebnisse dieser Studie zeigten:

MIPLYFFA in Kombination mit Miglustat stoppte das Fortschreiten der Erkrankung während der 12-monatigen Behandlung, was sich in einem Rückgang von 0,2 Punkten gegenüber dem Ausgangswert auf dem R4DNPCCSS zeigte, verglichen mit 1,9 Punkten der Progression bei Patienten, die nur mit Miglustat behandelt wurden.
Zu den weiteren bestätigenden Beweisen gehörten Daten aus einer 48-monatigen offenen Verlängerungsstudie, die im Vergleich zu einer übereinstimmenden Kohorte des natürlichen Verlaufs der National Institutes of Health NPC auf verbesserte Ergebnisse hindeuteten.

MIPLYFFA wird dreimal täglich oral mit oder ohne Nahrung verabreicht, wobei die genaue Dosierung je nach Körpergewicht zwischen 47 mg und 124 mg liegt, von geeigneten Patienten oder Betreuern mit Nachsorge durch einen Gesundheitsdienstleister. Gesundheitsdienstleister und Patienten/Betreuer sollten sich auf die vollständigen Verschreibungsinformationen und Gebrauchsanweisungen beziehen, um Informationen zur ordnungsgemäßen Verabreichung von MIPLYFFA zu erhalten.

Zevra wird sofort mit den Startaktivitäten für die MIPLYFFA beginnen, die voraussichtlich in acht bis 12 Wochen in den USA kommerziell verfügbar sein wird.

Markteinführung von AmplifyAssist™ – umfassende Unterstützung für Patienten

Zevra hat es sich zur Aufgabe gemacht, Menschen, deren Leben von NPC betroffen ist, dabei zu helfen, die Barrieren und Herausforderungen zu überwinden, die sich auf ihren Behandlungsweg auswirken können. Das Unternehmen hat heute AmplifyAssist eingeführt, das umfassende Patientenunterstützungsprogramm von Zevra. Die Mission des Programms ist es, die individuellen Bedürfnisse der in Frage kommenden Patienten und derjenigen, die sie betreuen, zu unterstützen. Zu den verfügbaren Ressourcen gehören personalisierte Aufklärung und Unterstützung des Versicherungsschutzes, Unterstützung bei der Identifizierung von Zuzahlungen und alternativen Finanzierungen für berechtigte Patienten, Produktbedürfnisse, Informationen zum Krankheitszustand und Beratung zum Therapiemanagement sowie laufende Interaktionen, um Hindernisse zu beseitigen und gleichzeitig die rechtzeitige Nachfüllung von Rezepten zu erleichtern. Informationen zum Programm erhalten Sie unter MIPLYFFA.com oder telefonisch. Das AmplifyAssist-Team ist montags bis freitags von 8 bis 18 Uhr CT unter [phone] gebührenfrei erreichbar. Gesundheitsdienstleister, die Rezepte einreichen möchten, können MIPLYFFA.com besuchen, um das Registrierungsformular für das Rezept auszufüllen, das den Prozess für den Zugang zur Behandlung einleitet.

Informationen zu Telefonkonferenzen und Webcasts

Zevra Therapeutics, Inc. wird am Montag, den 23. September 2024, um 8 Uhr ET eine Telefonkonferenz und einen Audio-Webcast veranstalten, um die FDA-Zulassung von MIPLYFFA zu erörtern. Ein Link zum Audio-Webcast wird über den Bereich "Investor Relations" auf der Website des Unternehmens zugänglich sein, https://investors.zevra.com/." target="_blank" rel="nofollow ugc noopener">https://investors.zevra.com/. Um an der Besprechung per Telefonkonferenz teilzunehmen, verwenden Sie die folgenden Einwahlinformationen:

[phone] (USA)
[phone] (International)
Konferenz-ID: ZVRA0923

Ein Archiv des Webcasts wird neunzig (90) Tage lang verfügbar sein, beginnend am 23. September 2024 um https://investors.zevra.com/ Uhr ET.

Über MIPLYFFA™ (Arimoclomol)

MIPLYFFA (Arimoclomol) erhöht die Aktivierung der Transkriptionsfaktoren EB (TFEB) und E3 (TFE3), was zu einer Hochregulierung der koordinierten lysosomalen Expression und Regulation (CLEAR) Gene führt. Es wurde auch gezeigt, dass MIPLYFFA das unveresterte Cholesterin in den Lysosomen menschlicher NPC-Fibroblasten reduziert. Die klinische Bedeutung dieser Befunde ist nicht vollständig verstanden. MIPLYFFA erhielt von der FDA den Status "Breakthrough Therapy", "Rare Pediatric Disease", "Orphan Drug" und "Fast Track" für die Behandlung von NPC. Darüber hinaus erhielt MIPLYFFA von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden für die Behandlung von NPC.

INDIKATIONEN UND ANWENDUNG

MIPLYFFA ist indiziert für die Anwendung in Kombination mit Miglustat zur Behandlung neurologischer Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren.

WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN

Überempfindlichkeitsreaktionen:

Überempfindlichkeitsreaktionen wie Urtikaria und Angioödem wurden bei Patienten berichtet, die während der Studie 1 mit MIPLYFFA behandelt wurden: Zwei Patienten berichteten sowohl über Urtikaria als auch über Angioödeme (6 %) und ein Patient (3 %) erlebte innerhalb der ersten zwei Monate der Behandlung eine Urtikaria allein. Brechen Sie MIPLYFFA bei Patienten ab, die schwere Überempfindlichkeitsreaktionen entwickeln. Wenn eine leichte oder mittelschwere Überempfindlichkeitsreaktion auftritt, brechen Sie MIPLYFFA ab und behandeln Sie es umgehend. Überwachen Sie den Patienten, bis die Anzeichen und Symptome abgeklungen sind.

Embryofetale Toxizität:

MIPLYFFA kann embryofetale Schäden verursachen, wenn es während der Schwangerschaft verabreicht wird, basierend auf den Ergebnissen aus Tierreproduktionsstudien. Informieren Sie schwangere Frauen über das potenzielle Risiko für den Fötus und erwägen Sie die Schwangerschaftsplanung und -prävention für Frauen mit gebärfähigem Potenzial.

Erhöhtes Kreatinin ohne Beeinträchtigung der glomerulären Funktion:
In klinischen Studien mit MIPLYFFA wurde über einen durchschnittlichen Anstieg des Serumkreatinins von 10 % bis 20 % im Vergleich zum Ausgangswert berichtet. Diese Anstiege traten hauptsächlich im ersten Monat der MIPLYFFA-Behandlung auf und waren nicht mit Veränderungen der glomerulären Funktion verbunden.

Verwenden Sie während der MIPLYFFA-Behandlung alternative Maßnahmen, die nicht auf Kreatinin basieren, um die Nierenfunktion zu beurteilen. Der Anstieg des Kreatinins kehrte sich nach Absetzen von MIPLYFFA um.

Die häufigsten Nebenwirkungen in Studie 1 (≥15 %) bei mit MIPLYFFA behandelten Patienten, die auch Miglustat erhielten, waren Infektionen der oberen Atemwege, Durchfall und Gewichtsverlust.

Drei (6%) der mit MIPLYFFA behandelten Patienten hatten die folgenden Nebenwirkungen, die zum Abbruch von Studie 1 führten: erhöhtes Serumkreatinin (ein Patient) sowie progressive Urtikaria und Angioödem (zwei Patienten). Schwerwiegende Nebenwirkungen, die bei mit MIPLYFFA behandelten Patienten berichtet wurden, waren Überempfindlichkeitsreaktionen einschließlich Urtikaria und Angioödem.

Um vermutete Nebenwirkungen zu melden, wenden Sie sich an Zevra Therapeutics, Inc. unter der gebührenfreien Telefonnummer 1-844-600-2237 oder an die FDA unter 1-800-FDA-1088 oder www.fda.gov/medwatch.

Wechselwirkung(en):
Arimoclomol ist ein Inhibitor des organischen kationischen Transporters 2 (OCT2) und kann die Exposition von Arzneimitteln, die OCT2-Substrate sind, erhöhen. Wenn MIPLYFFA gleichzeitig mit OCT2-Substraten angewendet wird, überwachen Sie auf Nebenwirkungen und reduzieren Sie die Dosierung des OCT2-Substrats.

Anwendung bei Frauen und Männern mit gebärfähigem Potenzial:
Basierend auf Tierbefunden kann MIPLYFFA die Fertilität beeinträchtigen und den Verlust nach der Implantation erhöhen und das Gewicht von Mutter, Plazenta und Fötus verringern.

Eingeschränkte Nierenfunktion:
Die empfohlene Dosierung von MIPLYFFA in Kombination mit Miglustat bei Patienten mit einer eGFR ≥15 ml/Minute bis <50 ml/Minute ist niedriger als die empfohlene Dosierung (weniger häufige Dosierung) bei Patienten mit normaler Nierenfunktion.

MIPLYFFA-Kapseln zum Einnehmen sind in den folgenden Stärken erhältlich: 47 mg, 62 mg, 93 mg und 124 mg.

Über die Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC)

Die Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) ist eine ultra-seltene, fortschreitende und neurodegenerative lysosomale Speicherstörung, die durch eine Unfähigkeit des Körpers gekennzeichnet ist, Cholesterin und andere Lipide innerhalb der Zelle zu transportieren, was zu einer Akkumulation dieser Substanzen in verschiedenen Zelltypen, einschließlich Neuronen, führt. Die Krankheit wird durch Mutationen in den Genen NPC1 oder NPC2 verursacht, die für die Herstellung der lysosomalen Proteine NPC1 und NPC2 verantwortlich sind. Sowohl Kinder als auch Erwachsene können von NPC mit unterschiedlichen klinischen Erscheinungsbildern betroffen sein. Diejenigen, die mit NPC leben, können aufgrund körperlicher und kognitiver Einschränkungen ihre Unabhängigkeit verlieren, wobei sich wichtige neurologische Beeinträchtigungen in den Bereichen Sprache, Kognition, Schlucken, Gehen und Feinmotorik zeigen. Die Diagnose der Krankheit kann oft Jahre dauern, wobei das Fortschreiten der Krankheit irreversibel ist und oft zu einer frühen Sterblichkeit führt.

Über Zevra Therapeutics, Inc.

Zevra Therapeutics, Inc. ist ein kommerzielles Unternehmen für seltene Krankheiten, das Wissenschaft, Daten und Patientenbedürfnisse kombiniert, um transformative Therapien für Krankheiten mit begrenzten oder keinen Behandlungsmöglichkeiten zu entwickeln. Unsere Mission ist es, Menschen mit seltenen Krankheiten lebensverändernde Therapeutika zur Verfügung zu stellen. Mit einzigartigen, datengesteuerten Entwicklungs- und Vermarktungsstrategien meistert das Unternehmen komplexe Herausforderungen bei der Arzneimittelentwicklung, um neue Therapien für die Gemeinschaft der seltenen Krankheiten verfügbar zu machen.

Expanded Access-Programme werden von Zevra Therapeutics, Inc. und seinen verbundenen Unternehmen zur Verfügung gestellt und unterliegen der Expanded Access Program (EAP)-Richtlinie des Unternehmens, die auf seiner Website veröffentlicht ist. Die Teilnahme an diesen Programmen unterliegt den Gesetzen und Vorschriften der jeweiligen Gerichtsbarkeit, unter der das jeweilige Programm durchgeführt wird. Die Berechtigung zur Teilnahme an einem solchen Programm liegt im Ermessen des behandelnden Arztes.

Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.zevra.com oder folgen Sie uns auf X (ehemals Twitter) und LinkedIn.

Vorsorglicher Hinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen

Diese Pressemitteilung kann zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 enthalten. Zukunftsgerichtete Aussagen beinhalten alle Aussagen, die sich nicht ausschließlich auf historische oder aktuelle Fakten beziehen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aussagen über bevorstehende Ereignisse oder die Teilnahme von Zevra an solchen Veranstaltungen. Zukunftsgerichtete Aussagen basieren auf Informationen, die Zevra derzeit zur Verfügung stehen, sowie auf ihren aktuellen Plänen oder Erwartungen. Sie unterliegen mehreren bekannten und unbekannten Unsicherheiten, Risiken und anderen wichtigen Faktoren, die dazu führen können, dass unsere tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Erfolge wesentlich von den zukünftigen Ergebnissen, Leistungen oder Erfolgen abweichen, die in den zukunftsgerichteten Aussagen ausdrücklich oder implizit zum Ausdruck gebracht wurden. Diese und andere wichtige Faktoren werden im Abschnitt "Risikofaktoren" des Jahresberichts von Zevra auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2023 endende Jahr, im Quartalsbericht von Zevra für die drei Monate bis zum 30. Juni 2024 und in den anderen Einreichungen von Zevra bei der Securities and Exchange Commission ausführlich beschrieben. Obwohl wir uns dafür entscheiden können, solche zukunftsgerichteten Aussagen zu einem späteren Zeitpunkt zu aktualisieren, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben, lehnen wir jede Verpflichtung dazu ab, selbst wenn spätere Ereignisse dazu führen, dass sich unsere Ansichten ändern. Obwohl wir der Ansicht sind, dass die Erwartungen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck kommen, angemessen sind, können wir nicht garantieren, dass sich diese Erwartungen als richtig erweisen werden. Diese zukunftsgerichteten Aussagen sollten nicht als unsere Ansichten zu einem Zeitpunkt nach dem Datum dieser Pressemitteilung angesehen werden.
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Burton et.al., Molecular Genetics and Metabolism Volume 134, Hefte 1–2, September–Oktober 2021, Seiten 182-187

Zevra Kontakt

Nichol Ochsner
[phone]

[Ineos]

die Konzeption einer Phase-3-Studie mit Chelsie Derman

Zevra TherapeuticsZevra Therapeutics
9.531 Follower:innen9.531 Follower:innen
14 Std. • Bearbeitet • vor 14 Stunden

Hashtag#ICYMI: Our Chief Medical Officer, Adrian Quartel, discussed how our phase 2 results of Hashtag#KP1077 for treating Hashtag#IdiopathicHypersomnia showed clinically meaningful results and set up the foundation for designing a phase 3 trial with Chelsie Derman of HCPLive.

Check it out: https://bit.ly/3Ytfa5C

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Hashtag#ICYMI: Unser Chief Medical Officer, Adrian Quartel, erläuterte, wie unsere Phase-2-Ergebnisse der Hashtag#KP1077 zur Behandlung von Hashtag#IdiopathicHypersomnia klinisch bedeutsame Ergebnisse zeigten und die Grundlage für die Konzeption einer Phase-3-Studie mit Chelsie Derman von HCPLive legten.

Schauen Sie es sich an: https://bit.ly/3Ytfa5C

[Ineos]

Zevra Therapeutics Reports Second Quarter 2024 Financial Results And Corporate Highlights

https://investors.zevra.com/news-releases/news-release-detai…

[Trendbewerter]

Was geht da ab - Sturm im Wasserglas ?

Hallo zusammen,

Ist ZEVRA ein Zockerpapier oder eine Aktie mit richtigem Potential. Ich war bisher immer von den positiven Aussichten überzeugt trotz miserabler Firmenkennzahlen.

Olpruva und Arimoclomol geben absoluten Anlass zur Hoffnung auf sehr gute Geschäftsverläufe in der Zukunft.

Was ist passiert ? Vor einigen Tagen ein Anstieg mit 8 Mio. gehandelten Aktien um 25 % und die letzten Handelstag wieder ein absacken des Kurses bei deutlich geringeren Umsätzen.
Dann gestern die Bekanntgabe aus dem Nichts heraus, das ZEVRA bis 30 % des Aktienkapitals am Markt platzieren will; ohne eine Preisspanne oder einen festen Preis zu nennen. Danach brach gestern der Kurs um über 10 % ein.
Gestern in der Bekanntmachung war von einer unbekannten Dauer des Angebots und der Gefahr, dass sie die Aktien nicht loswerden könnten, die Rede.

Heute wird bekannt gegeben, dass die Aktien zu 6,50 US - Dollar das Stück an Investoren abgegeben wurden. Über 9 Millionen Stück mit Option auf weitere 1,3 Mio. Aktien. ( wären dann 30 % ).

Plötzlich ging es rasend schnell mit dem neuen Investor / den Investoren. Vermutlich war den Verantwortlichen die Interessenslage von Investoren schon vorher bekannt.
Seis drum - können wir nur spekulieren.

Aber was geschieht gerade bei Stockwits zu ZEVRA ? Dort wird von Verwässerung der Aktien gesprochen. Angeblich sollen jetzt ca. 50 Mio. Aktien im Umlauf sein.
Ist aber völlig falsch.
ZEVRA gab an, dass die angebotenen Aktien aus dem Bestand von ZEVRA kommen werden und keine neuen Aktien ausgegeben werden. Also keine Verwässerung.
Sie brauchen einfach Geldmittel, um nach der erwarteten Zulassung von Arimocromol die Herstellung und den Vertrieb anschieben zu können. - Glaube ich -

Es hat sich somit der Streubesitz der jetzt frei handelbaren Aktien um ca. 10 Mio. Stück erhöht. Eigentlich positiv - finde ich und ZEVRA hat weitere finanzielle MIttel bekommen. Die Art und Weise der Maßnahme war dennoch nicht besonders vertrauensfördernd.

Ich glaube und Hoffnung ist auch dabei, dass die Anleger wieder den Focus auf die Pipeline der Firma legen und der Kurs wieder steigen wird, da die Aussichten weiter sehr stark sind.

Was meint Ihr ?

Ich wäre für ein sachliches Pro und Contra dankbar.

[Trendbewerter]

Hat ja lange genug gedauert bis einige das Potential hier endlich erkennen

Hallo zusammen,

Hallo Ineos -
jetzt wo die positive Zukunft schon fast fest steht, kommen sie in USA und auch hier langsam auf den Trichter, da könnte Potential bestehen.

Allein mit Olpruva wäre schon genug Phantasie da gewesen finde ich und habe auch gekauft.
Jetzt noch dieses Medikament dazu - da könnte was abgehen in ZUkunft.

Aber einige verkaufen dann vielleicht schon bei 20 - 30 % wieder ohne die lange Sicht zu sehen.
Mal schaun.

Ich denke - grüüüüüün für den Kurs.

Übernahmephantasie ?

[Ineos]

Arimoclomol als wirksame Behandlung für Patienten mit NiemannPick Krankheitstyp C

https://investors.zevra.com/news-releases/news-release-detai…

Das FDA Genetic Metabolic Diseases Advisory Committee (GeMDAC) hat heute positiv gestimmt, dass die Daten Hashtag#arimoclomol als wirksame Behandlung für Patienten mit Hashtag#NiemannPick Krankheitstyp C unterstützen.

Lesen Sie die vollständige Pressemitteilung hier: https://bit.ly/3WyJc5H

[soulist]

11:5 YES
FDA Advisory Committee Votes Favorably that the Data Support Arimoclomol as Effective Treatment for Patients with Niemann-Pick Disease Type C

[soulist]

Today is the day
August 2, 2024 Meeting of the Genetic Metabolic Diseases Advisory Committee (GeMDAC)
U.S. Food and Drug Administration
Aktuell 557 Zuschauer

[Ineos]

am Dienstag, den 13. August, die Finanzergebnisse des zweiten Quartals

Zevra Therapeutics will share second quarter financial results and business updates on Tuesday, August 13, and will host a webcast at 4:30 p.m. ET.

For registration details, see the release: https://bit.ly/3A8L51q

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Zevra Therapeutics wird am Dienstag, den 13. August, die Finanzergebnisse des zweiten Quartals und Geschäftsaktualisierungen bekannt geben und um 16:30 Uhr ET einen Webcast veranstalten.

Einzelheiten zur Registrierung finden Sie in der Pressemitteilung: https://bit.ly/3A8L51q

[Ineos]

Antwort auf Beitrag Nr.: 76.070.699 von soulist am 09.07.24 21:21:49

Zitat von soulist:

https://www.wallstreet-online.de/nachricht/18254783-zevra-a…

Zevra TherapeuticsZevra Therapeutics
8.815 Follower:innen8.815 Follower:innen
20 Std. • vor 20 Stunden

Zevra Therapeutics today announced that the FDA has indicated that it will convene a meeting with the recently formed Genetic Metabolic Diseases Advisory Committee to review the New Drug Application for Hashtag#arimoclomol as an orally delivered, first-in-class treatment for Niemann-Pick Disease Type C (Hashtag#NPC) on August 2, 2024.

More details at https://bit.ly/3S155sV

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Zevra Therapeutics gab heute bekannt, dass die FDA angekündigt hat, dass sie am 2. August 2024 ein Treffen mit dem kürzlich gegründeten Beratungsausschuss für genetische Stoffwechselkrankheiten einberufen wird, um den Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels für Hashtag#arimoclomol als oral verabreichte, erstklassige Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (Hashtag#NPC ) zu prüfen.

Weitere Details unter https://bit.ly/3S155sV
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Keine alternative Textbeschreibung für dieses Bild vorhandenGrößere Bilddarstellung aktivieren,
likecelebratesupport
110

[soulist]

https://www.wallstreet-online.de/nachricht/18254783-zevra-a…

[Ineos]

KP1077 wurde gut vertragen und zeigte signifikante klinische Verbesserungen

Zevra TherapeuticsZevra Therapeutics
8.289 Follower:innen8.289 Follower:innen
1 Std. • vor 1 Stunde
Zevra Therapeutics announced positive final results from its Phase 2 trial of #KP1077 for #IdiopathicHypersomnia at #SLEEP2024 Annual Meeting.

KP1077 was well tolerated and showed meaningful clinical improvements in #IH patient-reported assessments of daytime sleepiness, sleep inertia, and brain fog. Additional data were also presented on pharmacokinetics of morning and nighttime doses of the drug.

For key highlights and details, follow the link -> https://lnkd.in/eUqt5mXS

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Zevra Therapeutics gab auf Hashtag#SLEEP2024 Jahrestagung positive Endergebnisse seiner Phase-2-Studie mit Hashtag#KP1077 für Hashtag#IdiopathicHypersomnia bekannt.

KP1077 wurde gut vertragen und zeigte signifikante klinische Verbesserungen bei Hashtag#IH von Patienten berichteten Bewertungen von Tagesschläfrigkeit, Schlafträgheit und Gehirnnebel. Zusätzliche Daten wurden auch zur Pharmakokinetik von Morgen- und Nachtdosen des Arzneimittels vorgelegt.

Für wichtige Highlights und Details folgen Sie dem Link -> https://lnkd.in/eUqt5mXS

[Ineos]

Letter to Stockholders

https://investors.zevra.com/news-releases/news-release-detai…

[Trendbewerter]

Neben Olpruva ein weiterer sehr positiver Schritt in die Zukunft

Hallo zusammen,
vor 50 Min. veröffentlicht :
Quelle : https://www.nasdaq.com/press-release/zevra-therapeutics-rece…
Zevra Therapeutics erhält FDA-Genehmigung für die erneute Einreichung der Zulassungszulassung für Arimoclomol zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C
VERÖFFENTLICHT
8. JANUAR 2024 07:30 EST
Arimoclomol NDA wurde als PDUFA-Aktionsdatum auf den 21. Juni 2024 festgelegt

CELEBRATION, Florida, Jan. 08, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra oder das Unternehmen), ein Therapeutika-Unternehmen für seltene Krankheiten, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den Eingang der erneuten Einreichung des Zulassungsantrags für Arimoclomol als oral verabreichte First-in-Class-Behandlung für die Niemann-Pick-Krankheit Typ C bestätigt hat. Gemäß dem Prescription Drug User Fee Act ("PDUFA") hat die FDA die erneute Einreichung von Arimoclomol NDA als vollständige Antwort der Klasse II eingestuft, die eine sechsmonatige Überprüfungsfrist ab dem Datum der Wiedereinreichung hat. Infolgedessen hat die FDA den 21. Juni 2024 als PDUFA-Aktionsdatum festgelegt und beabsichtigt derzeit, die Wiedervorlage in einem beratenden Ausschuss zur Diskussion vorzulegen.

"Wir freuen uns sehr, dass die FDA nach mehreren kooperativen und konstruktiven Treffen die erneute Einreichung des Arimoclomol NDA akzeptiert hat", sagte Neil F. McFarlane, President und Chief Executive Officer von Zevra. "Dieser bedeutende Meilenstein bringt uns der potenziellen Zulassung von Arimoclomol für eine Gemeinschaft von Patienten mit lähmendem ungedecktem medizinischem Bedarf einen Schritt näher. Wir möchten die Gelegenheit nutzen, um der NPC-Community für ihre anhaltende Unterstützung während der Entwicklung von Arimoklomol zu danken."

Zevra ist der Ansicht, dass die erneute Einreichung der Arimoclomol-NDA die Bedenken ausräumt, die zuvor im vollständigen Antwortschreiben ("CRL") vom Juni 2021 von der FDA als Reaktion auf die vorherige Arimoclomol-NDA-Einreichung geäußert wurden. Die erneute Einreichung umfasst zusätzliche Nachweise zur Unterstützung von Studienmetriken, von der FDA bevorzugte Analysen und Daten aus mehreren zusätzlichen Studien, die unterstützende Beweise für die Wirksamkeit von Arimoclomol in klinischen und nicht-klinischen Umgebungen liefern.

Zitat Ende ( die Veröffentlichung geht noch weiter mit Infos zu der Niemann-Pick-Krankheit