BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) - 500 Beiträge pro Seite

[gholzbauer]

http://finance.yahoo.com/q?s=bmrn&d=t

http://www.biomarinpharm.com/

Research Report von SCO:
http://www.scogroup.com/index.php3?category=research&ticker=…

[gholzbauer]

Friday November 2, 2:02 pm Eastern Time
BioMarin surges on data for genetic-defect drug
(UPDATE: New throughout, changes dateline from ZURICH)

By Ransdell Pierson

NEW YORK, Nov 2 (Reuters) - BioMarin Pharmaceutical Inc. and Genzyme General Corp. on Friday unveiled data showing their experimental drug Aldurazyme can help people with a deadly and currently untreatable genetic disease called mucopolysaccharidosis, sending BioMarin shares soaring.

BioMarin Chief Executive Fredric Price said in an interview that preliminary data from the late-stage, or Phase III, trial were impressive enough that the two U.S. biotech partners plan to seek marketing approval for their drug ``early next year`` from U.S., Canadian and European regulators.

``So it`s possible our drug could be launched by the end of 2002,`` if it is approved, Price said.

Price noted the U.S. Food and Drug Administration has already given Aldurazyme ``fast-track`` status, meaning the agency would be obliged to act on the marketing application within six months rather than the agency`s typical 12-month review period.

Matt Geller, a drug analyst for CIBC World Markets, called the trial ``a seminal event`` for tiny Novato, California-based BioMarin. He said the new data have relieved much earlier industry skepticism about whether Aldurazyme would work.

``This is BioMarin`s lead drug and it could be bringing in $500 million annually within just a few years, which would be split 50-50 with Genzyme,`` said Geller, who predicted BioMarin would break even in 2003 and become profitable the following year.

Shares of BioMarin (NasdaqNM:BMRN - news) were up $3.57 to $13.58, or 36 percent, in heavy afternoon trade on the Nasdaq. The firm has no products on the market.

Genzyme (NasdaqNM:GENZ - news), a far larger biotech company based in Cambridge, Massacusetts that already sells drugs for other rare genetic-defect ailments, was up $1.14 to $54.83, or 2 percent, also on the Nasdaq.

The genetic disorder -- known variously as MPS I, Hurler, Hurler-Scheie and Scheie syndromes -- is a life threatening disease caused be a deficiency of the enzyme alpha-L-iduronidase.

A majority of people with the disease die before adulthood because their bodies cannot break down carbohydrates without the critical enzyme, a defect that causes their livers and other organs to become swollen and to fail.

BioMarin and Genzyme formed a joint venture in 1998 to develop and globally market Aldurazyme -- which replaces the missing enzyme.

Although only an estimated 3,000 to 4,000 people worldwide have the ailment, some industry analysts believe the drug could eventually garner huge sales because of its expected high price tag. The two firms would split the profits.

The Phase III trial involved 45 patients with an average age of 15, half receiving intravenous Aldurazyme infusions weekly for six months and half receiving weekly infusions of placebo.

The preliminary data showed a statistically significant increase in the Aldurazyme group`s pulmonary, or lung, capacity, compared with the placebo group. It also showed a positive, but statistically insignificant, improved trend in endurance as measured by a six-minute walk test.

Trial results also confirmed findings seen in a smaller earlier study, such as reduction in liver size and reduction of worrisome carbohydrate substances in the urine.

``The safety profile was comparable between the treatment group and the placebo group,`` the firms said in a prepared release, adding there were no serious side effects in the Aldurazyme-treated patients.

[gholzbauer]

Mkt. Cap. bei 13$ beträgt 540 Mio. $.

Wenn man BMRN von den 500 Mio. $ möglichen Umsätzen 50% zurechnet und ein Umsatzmultiple von 5 bis 10 als normale Bewertung annimmt, entspräche das einem Kurs von ca. 30$ bis 60$ in ein paar Jahren. Andere Produkte sind hierbei noch gar nicht berücksichtigt.

[gholzbauer]

P.S.
Ein Umsatzmultiple von 5 wäre natürlich sehr billig.

[MarcCook]

@gholzbauer

Ein ausgezeichnetes Papier, das ich heute auch in unserer WL (Browny-Thread) vorstellen wollte.

Momentan mit 4 STRONG BUYS/ BUYS bedacht. Das letzte STRONG BUY stammt von der SCO GROUP vom 11. d.Mts.

Der 20%-ige Anstieg in Deutschland (28% in USA) könnte durch diese Nachricht ausgelöst worden sein:

November 02, 2001

BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC (BMRN)
form 8-K
Item 5. Other Events.
On October 31, 2001, the Registrant completed its acquisition of the rights to all of the pharmaceutical assets of IBEX Technologies Inc. ("IBEX"). IBEX`s portfolio of enzyme therapeutics will complement the Registrant`s existing pipeline of products for serious, life-threatening diseases and conditions.

Under the terms of the two asset purchase agreements which govern the transactions, the Registrant acquired IBEX`s pharmaceutical assets for approximately US$10.5 million, with all but approximately US$2.0 million payable in shares of the Registrant`s common stock. Based on an agreed upon formula in the asset purchase agreements, the Registrant has agreed to issue 814,647 shares of its common stock to IBEX, representing the total number of shares to be issued in the transaction.

Ob es ratsam ist, momentan zu kaufen, ist fraglich.

Zweifelsohne aber ein Wert mit weiterem Potenzial!

MK

[ajuga]

Wer die jetzt kauft, ist schön blöd!!

Das Medikament soll frühestens Ende des nächsten Jahres auf den Markt kommen - wenn überhaupt - denn die Zulassung ist noch lange nicht erteilt!!!

Und profitabel wird das Unternehmen frühestens 2004!! Der Umsatz KÖNNTE(!) mit dem Mucopolysaccharidose-Medikament 500 Mio $ betragen und davon geht die Hälfte an Genzyme!! Und bislang hat das Unternehmen noch kein Produkt auf dem Markt!! Das heißt: Umsatz = nahe 0!! Da zahle ich doch keinen Preis für diese Aktie, der das Unternehmen jetzt schon mit 500 Mio $ bewertet!! Also neee!!!!!

Wenn ihr verrückt nach Bio-Technologie seid, schaut euch mal Bio-Rad Laboratories (BIO.A) an. Die machen fette Gewinne und sind vieeel günstiger bewertet als BioMarin!!

Das soll nicht heißen, dass BioMarin nichts vernünftiges werden könnte, aber das Risiko und die Ungewissheit sind momentan viel zu hoch!!


ajuga
http://www.usmusterdepot.de/

[MarcCook]

@ajuga

In deinem Sinne sind die beiden letzten Zeilen gedacht.

MK

[gholzbauer]

ajuga,

es soll keiner Haus und Hof auf BioMarin setzen, schon klar. Im Rahmen eines diversifizierten Portfolios dürfte das Risiko jedoch überschaubar bleiben.

Daß die Zulassung noch nicht erfolgt ist, kann man aus dem Text in #2 entnehmen, also mach mal halblang . Im Falle, daß die Zulassung erfolgen wird, wird man BMRN vermutlich nicht mehr zu 12$ bekommen. Wer es ohne Risiko haben will, sollte ohnehin besser die Finger von Biotech lassen.

Die Hälfte des Umsatzes geht an Genzyme, sehr richtig. Deshalb habe ich bei der Umsatzmultiple-Abschätzung auch 50% BMRN-Anteil berechnet. Ein 50/50-Joint Venture ist nicht schlecht; viele Biotechfirmen bekommen nur 10% oder weniger Anteil an Umsätzen, haben dafür allerdings auch kein Marketingrisiko.

Unter Umständen gibt es BMRN die nächsten Tage sogar etwas günstiger, da die Ankündigung weiterer Aktienemissionen für gewöhnlich auf den Kurs drücken:


Friday November 9, 5:59 pm Eastern Time
BioMarin Pharmaceutical files to offer up 6 mln shares

NOVATO, Calif., Nov 9 (Reuters) - BioMarin Pharmaceutical Inc. (NasdaqNM:BMRN - news) said on Friday it filed documents to sell 6.0 million shares of its common stock to fund development of its experimental genetic disease drug Aldurazyme.

The Novato, California-based company, whose stock soared last week on promising data about the drug, would raise about $73.1 million in the offering, based on its Friday closing stock price of $12.19 per share.

BioMarin has also granted the underwriters an option to purchase up to 900,000 additional shares to cover over-allotments.

BioMarin is working with Genzyme Corp. (NasdaqNM:GENZ - news) to developAldurazyme, which is aimed at helping people with a deadly and currently untreatable genetic disease called mucopolysaccharidosis.

BioMarin said underwriters have an option to purchase up to 900,000 additional shares to cover over-allotments. The managing underwriters of the offering will be UBS Warburg LLC, CIBC World Markets Corp., and U.S. Bancorp Piper Jaffray Inc., it said.


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Da der Cashbestand von BMRN nur ca. 1$/Aktie beträgt, ist diese Kapitalerhöhung natürlich dringend angebracht.
Die Aktienzahl steigt dadurch von 42 Mio. auf 48 Mio., der Cashbestand würde sich ca. verdreifachen (unter der Annahme, die 6 bzw. 6,9 Mio. Aktien würden zu durchschnittlich 12-13$ verkauft).

[jaegermaster]

Wer jedenfalls jetzt schon gewinne durch BioMarin macht ist IBEX Technologies (WKN 883396)! MarkCook hat die Meldung oben schon erwähnt, deshalb will ich nicht nochmal detailliert drauf eingehen. Aber IBEX hat nicht nur Bares bekommen, sondern auch durch den steigenden Kurs von BioMarin ganz erheblich gewonnen und wird in den kommenden fünf Jahren weiterhin Geld für die Rechte an zwei Medikamenten erhalten.
Sicherlich ein kleiner Wert, aber ein Unternehmen das grundsolide dasteht und insbesondere durch den Deal erstklassige Entwicklungsmöglichkeiten hat!

Falls sich jemand dafür interessiert, gibt´s weitere Nachrichten unter anderem unter:
http://investdb.theglobeandmail.com/invest/investSQL/gx.stoc…

Jägermaster

[gholzbauer]

http://messages.yahoo.com/bbs?.mm=FN&action=m&board=21750628…

MAJOR BIOTECT next 5 years
by: fiberisfact 01/04/02 03:47 pm
Msg: 461 of 463

Biomarin Pharm (BMRN) 13.70 +0.25: --Intraday-- Techvest initiates coverage with a Buy rating. Company`s lead product, Aldurazyme TM, recently completed phase III clinical trials and is being developed with GENZ ($55.05, +0.56); sales of Aldurazyme are forecast to generate revs of $34.1 mln in 2003 growing to $241.0 mln by 2006. Potential risks include: 1) TKTX ($42.36, -2.09), which holds two broad US patents that cover Aldurazyme TM, initiating suit against BMRN; 2) potential for delay in the launch of Aldurazyme TM, leading to regulatory setbacks. Despite potential for regulatory delay, firm is confident that Aldurazyme TM will ultimately be approved. BMRN`s pipeline of enzyme replacement therapies, strong balance sheet and joint venture with GENZ positions it to emerge as major biotech over next five yrs..

[gholzbauer]

Montag, 14.01.2002, 09:23
BioMarin übernimmt Synapse Technololgies
Das Biotechnologie-Unternehmen BioMarin Pharmaceutical Inc. akquiriert die kanadische Synapse Technololgies. Die Vorstände beider Unternehmen stimmten dem Zusammenschluss zu. Nun müssen noch die Synapse-Aktionäre sowie das Supreme Court of British Columbia ihre Genehmigung erteilen, damit die Übernahme wie geplant im ersten Quartal abgeschlossen werden kann.

Die Aktionäre von Synapse erhalten 11,50 Dollar je Aktie(*). Der Kaufpreis in Höhe von 10,18 Mio. Dollar wird in Aktien bezahlt. Weiterhin erhalten die Aktionäre bis zu 5,1 Mio. Dollar in bar oder Aktien beim erreichen bestimmter Entwicklungs-Meilensteine.

BioMarin möchte Synapses Technologie benutzen, um therapeutische Enzyme und andere Medikamente mit Hilfe von intravenösen Injektionen zu übertragen.


Die Aktien von BioMarin fielen an der Nasdaq um 1,61 Prozent und schlossen bei 13,45 Dollar.

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(*) Das steht im Reuters-Text aber anders.

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Monday January 14, 1:36 am Eastern Time
BioMarin to take over Canada`s Synapse Technologies
ZURICH, Jan 14 (Reuters) - Biotechnology group BioMarin said on Monday it had reached an agreement to acquire Canada`s Synapse Technololgies in a deal worth $10.18 million in stock, plus up to $5.1 million dependent on certain milestones.

BioMarin (NasdaqNM:BMRN - news) intends to use Synapse`s proprietary technology to deliver therapeutic enzymes and other drugs across the blood-brain barrier by means of traditional intravenous injections, it said in a statement.

The Swiss and Nasdaq listed biotechnology company will purchase 100 percent of the common shares of Synapse for around $10.18 million by exchanging 885,275 shares of BioMarin common stock at a value of $11.50 per share, it said.

BioMarin said it would also make contingent payments post-closing to Synapse stockholders in either cash or BioMarin stock of up to $5.1 million upon reaching certain development milestones.

The board of both companies have agreed the deal which is subject to approval by Synapse shareholders, the Supreme Court of British Columbia, and customary closing conditions. The deal is expected to close in the first quarter.

[gholzbauer]

Dieser Deal gefällt mir.
Der free float wird erhöht, ohne daß es zu einer Verwässerung kommt.
Sollte (wider Erwarten) ein Kursrückgang bei BMRN ausgelöst werden, wäre es u.U. eine gute Kaufgelegenheit.



Thursday February 7, 1:00 am Eastern Time
Press Release
SOURCE: BioMarin Pharmaceutical Inc.
BioMarin to Consolidate Share Structure by Acquiring Glyko Biomedical
Glyko Biomedical Shareholders to Become Direct Stockholders of BioMarin
NOVATO, Calif., Feb. 7 /PRNewswire-FirstCall/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq and SWX New Market: BMRN) today announced that it has signed a definitive agreement to acquire all of the outstanding shares of Glyko Biomedical Ltd. (TSE: GBL - news). Glyko Biomedical`s principal asset is a 22% ownership interest in the capital stock of BioMarin.

Fredric D. Price, BioMarin`s Chairman and Chief Executive Officer, said, ``Acquiring Glyko Biomedical solidifies BioMarin`s share structure and simultaneously provides Glyko Biomedical`s shareholders with increased liquidity. Glyko Biomedical played an integral role as the lead investor in BioMarin at our inception, and we look forward to their shareholders becoming direct stockholders of BioMarin.

``The number of outstanding common shares of BioMarin is not affected by this transaction. Essentially, we will provide new shares of BioMarin to Glyko Biomedical shareholders and will retire the shares of BioMarin that Glyko Biomedical currently holds,`` Mr. Price added.

Terms of the Agreement

Glyko Biomedical owns 11,367,617 shares of BioMarin. Under the terms of the acquisition agreement among BioMarin, Glyko Biomedical and a Canadian subsidiary of BioMarin, Glyko Biomedical`s common shareholders will be entitled to receive 11,367,617 shares of BioMarin in exchange for the acquisition of all of the outstanding shares of Glyko Biomedical by the BioMarin subsidiary.

The board of directors of Glyko Biomedical has unanimously approved the transaction and agreed to recommend to its shareholders that they vote in favor of the transaction. The acquisition is subject to the approval of shareholders of BioMarin and Glyko Biomedical as well as legal and regulatory approvals including, without limitation, court approval in Canada. Shareholders holding approximately 27.3% of the outstanding shares of Glyko Biomedical, including all of the directors of Glyko Biomedical, have agreed, subject to certain conditions, to vote in favor of the transaction. The transaction is also contingent on satisfying certain other conditions.

Subject to receipt of necessary approvals, the transaction is expected to close within 90 days.

UBS Warburg acted as financial advisor to BioMarin with regard to this transaction.

BioMarin specializes in the development and commercialization of therapeutic enzyme products to treat serious, life-threatening diseases and other conditions.

[gholzbauer]

Thursday February 28, 11:29 am Eastern Time
BusinessWeek Online
DAILY BRIEFING -- Can Genzyme Cure Investor Jitters?


Daily Briefing: NEWS ANALYSIS

By Amy Tsao in New York

In recent weeks, biotech investors have suffered their own case of Enron flu. First, Ireland`s Elan Pharmaceutical (NYSE:ELN - news) lost 70% of its market value after investors began to question its accounting techniques. Now, Enronitis seems to have spread to Genzyme Corp., where shares of Genzyme General (NasdaqNM:GENZ), the tracking stock for the biggest of the company`s three divisions, have tumbled into the $45 range. That`s down some 20% since the beginning of 2002.


Quite a reversal of fortune for the fifth-largest biotech company in the U.S. Genzyme General was a juggernaut in 2001, when its share value increased by some 30% during a rough year in the stock market. The concerns stem from the tracking-stock structure -- a measure of just how hypersensitive investors are these days. However, most analyst say such worries are overblown, and the company could dispel them with a focused effort at explaining its accounting methods.

Confusion over its tracking-stock setup isn`t the only reason the shares have tumbled, however. Sales of Renagel -- a drug for patients with end-stage kidney disease who are undergoing hemodialysis that the company acquired in September, 2000 -- have exceeded expectations. But lately, its momentum seems to be slowing. And although Genzyme has high hopes for another drug called Fabrazyme, a treatment for a rare, inherited fat-storage disorder, it`s still under review by the U.S. Food & Drug Administration, though it has been approved in Europe. For these reasons, investors will be watching closely on Mar. 7, when the company discusses its outlook at its yearend earnings meeting.

APPROACH WITH CAUTION. Genzyme General`s stock is certainly cheap by historical standards. It`s trading at about 33 times 2002 earnings expectations of at least $1.40 per diluted share, off its historic price-to-earnings ratio of about 40. But some analysts say investors should approach this stock carefully for the time being. ``In the current environment and with all the negative events people are anticipating, the stock won`t turn until [doubts] are cleared from people`s minds,`` says Weidong Huang, an analyst at Times Square Asset Management.

Cambridge [Mass.]-based Genzyme has three tracking stocks, one for each division. The idea is to unlock as much shareholder value as possible from each unit. Each business can then focus on distinct markets, and the share price of a profitable unit won`t be penalized if other divisions are unprofitable. At the same time, the tracking-stock structure allows the profitable Genzyme General to continue receiving a tax benefit from the losses in the other units, since, although Genzyme has three stocks, it`s still one consolidated company.

The Genzyme General unit has done just fine. It`s the premier developer of drugs for rare genetic diseases and has been able to stay afloat in a largely unprofitable sector. Its niche strategy has delivered profits, and over the years its investors have done well. However, Genzyme`s other two units, Genzyme Biosurgery (NasdaqNM:GZBX) and Genzyme Molecular Oncology (NasdaqNM:GZMO), lose money. Genzyme Biosurgery shares were trading at $6.26 on Feb. 27, up from $5.31 on Dec. 31. Genzyme Molecular Oncology is also up slightly so far this year, to $8.11 on Feb. 27 from $8 on Dec. 31.

``DIFFICULT MODEL.`` In this environment, though, investors are punishing anything that isn`t easily understandable. Although a number of companies in a variety of industries have used the tracking-stock structure for many years, it still doesn`t sit well with some analysts. ``That`s a little difficult model for me to handle,`` says Greg Aurand, co-manager of Orbitex Health & Biotech fund and Orbitex Medical Science fund. He fears that Genzyme`s money-losing units have less incentive to move toward profitability if the losses continue to offer tax benefits. In its defense, Genzyme notes it has already signaled to analysts that it hopes the biosurgery unit will be profitable on an operating basis this year.

The company also points out that it has consistently provided full disclosure of its financials to investors. Beginning last year, Genzyme began to report an estimated tax rate at the start of each year in an effort to offer better guidance, says spokesman Bo Piela. For 2002, Genzyme says it expects its tax rate to be between 23% and 25%.

What really has some investors nervous is the threat of a coming slowdown in Renagel`s sales growth. Genzyme General`s strong stock performance in 2001 was largely driven by Renagel, which soared to $177 million in sales in 2001, more than triple its $56 million level in 2000. Genzyme is predicting an additional 47% to 58% increase, to $260 million to $280 million, in 2002.

FEWER TAKERS. While the company says the U.S. market for Renagel is only 20% penetrated, analysts are concerned that sales may be topping out sooner than expected. Renagel has a maximum market of about 300,000 patients, figures SG Cowen analyst Bill Tanner. However, about one-third of those patients are covered by Medicare, which doesn`t pay for Renagel.

Of the remaining 200,000 or so, Tanner figures, 100,000 are already taking the drug, while the other 100,000 are taking a competing product. Tanner expects 2003 sales for Renagel to be about $381 million, a solid 36% increase from 2002 estimates. But the drug will continue to slow after that, he says: ``It`s a matter of the real robust growth being over.``

Meanwhile, Genzyme is still waiting on FDA approval for its treatment of Fabry`s disease, a rare genetic disorder characterized by kidney dysfunction. Transkaryotic Therapies (NasdaqNM:TKTX) also has an application in for a similar treatment. Both companies filed in mid-2000, but the FDA has yet to approve either drug, asking for additional information. Whichever company gets approval first also gets so-called orphan drug status -- seven years of marketing exclusivity.

CUTTING DEALS? Bear Stearns analyst Ronald Renaud says if Fabrazyme loses approval to Transkaryotic`s drug, Genzyme`s earnings will get hit by about $0.02 per share next year and perhaps ``a little more in further-out years. However, it doesn`t significantly dampen the long-term growth story,`` he says.

The problem with that logic, argues Orbitex fund manager Aurand, is that Genzyme doesn`t have much else to fall back on in its near-term pipeline. Sales of its top-selling product -- Cerezyme, a treatment for the inherited metabolic disorder Gaucher`s disease -- grew just 6%, to $570 million, in 2001 and will grow at a slower rate in 2002. Aurand argues that ``it`s up in the air what the [company`s] next leg of growth will be.... They can`t live off of Renagel forever.`` That drug accounted for 18% of 2001`s total sales of $981 million.

Aurand thinks Genzyme should cut another deal like the 2000 acquisition of GelTex Pharmaceuticals, which netted the company Renagel. One smart move, he suggests, might be a buyout of BioMarin Pharmaceuticals (BMRN), with which Genzyme is developing Aldurazyme, a treatment for another rare inherited metabolic disease called Hurler/Scheie disease. That drug is expected to be approved and launched by late 2002, and plans now call for the two companies to split profits.

A ``SMALL PART.`` Genzyme declined to comment on any acquisition plans. But it`s optimistic about the outlook. It expects total revenues in 2002 to be in the range of $1.15 billion to $1.20 billion, an increase of at least 17% over last year. If Fabrazyme gets FDA approval, Genzyme forecasts that the drug will contribute $25 million to $40 million in 2002 sales -- just a ``small part of the overall financial picture for Genzyme General,`` says spokesman Piela. The company admits that Renagel won`t grow as fast as it once did, but over the next decade Genzyme expects sales to eventually hit $1 billion.

Given all that, investors interested in Genzyme should pay close attention to any details it provides at its yearend earnings meeting. Until the future is clearer, Genzyme -- unfairly or not -- may continue to take a beating.

[gholzbauer]

Präsentation von Ende Februar 2002
http://www.scogroup.com/presentations/bmrn.pdf
http://media.corporate-ir.net/media_files/NSD/BMRN/presentat…

[gholzbauer]

Da hat sich ja ein sauberer Abwärtstrend herausgebildet.
Ist mir aber nicht ganz unwillkommen,
um den Depotanteil von BMRN langsam hochzufahren.


buy low, sell high

hoffentlich nicht buy low, sell even lower

[gholzbauer]

Sieht so aus, als wäre die Verkündung des BLA-Antrags in den USA überfällig.
Das dürfte der Grund für den Kursrückgang sein.
Womöglich ergeben sich durch zusätzliche Forderungen der FDA Verzögerungen. Bei diesbezüglich schlechten Nachrichten kann ich mir Kurse in der Gegend von 5 $ vorstellen.
Also vorerst Vorsicht mit Käufen.
Bei positiven Nachrichten wird der Kurs zwar schnell hochgehen, aber vermutlich nach einer Konsolidierung wieder Gelegenheit zum Einsteigen geben.

[gholzbauer]

http://www.scogroup.com/index.php3?category=research&ticker=…

[gholzbauer]

Nun also doch eine "rolling BLA" = das zweite von SCO genannte Szenario. Die vorraussichtliche Verzögerung bis zum endgültigen Antrag bzw. zur Zulassung sollte im Kurs bereits zum größten Teil enthalten sein, aber wer weiß?
Spätestens bei 5$ jedenfalls lade ich eine Menge BMRN in meinem Zweit-Depot auf, nicht ohne vorherige Verluste im Erst-Depot den Schergen vom Finanzamt aufs Auge zu drücken.

[JSK]

Das ist die richtige Strategie !
Gewinne privatisieren und Verluste sozialisieren !

[puhvogel]

Sowieso
Was die Konzerne können, dass kann ich auch.

[gholzbauer]

JSK,
davon kann keine Rede sein, denn Spekulationsverluste kann man nicht von sonstigem Einkommen absetzen, während Gewinne dem Einkommen zugerechnet werden. Durch das Halbeinkünfteverfahren wird das zwar wenigstens etwas entschärft. Dennoch ist das Ganze verfassungsrechtlich bedenklich, würde ich sagen.
Gezielte Realisierung und Umschichtung von kurzfristigen Verlusten und langfristigen Gewinnen außerhalb der Spekufrist zwischen von versch. Depots ist gewissermaßen Notwehr.
Ansonsten könnte man im Endeffekt über einen mehrjährigen Zeitraum sogar insgesamt Verluste machen und trotzdem noch Steuern zahlen, falls man zuerst Gewinne und anschließend (noch größere) Verluste macht. Das, obwohl die Besteuerung von Kursgewinnen im Grunde schon eine doppelte Besteuerung ist, da ja bereits die Unternehmensgewinne, auf denen die Kursentwicklung basiert, Abgaben unterliegen.
Kleinanleger haben in Dtl. eine verdammt schlechte Lobby, trotz des ganzen Politikergesülzes von wegen Altersvorsorge.

[gholzbauer]

re#6
War tatsächlich schön blöd, bei 12E die ersten zu kaufen.

Bald geht es ans Eingemachte

Durch den niedrigen Kurs ist der Hebeleffekt in einem positiven Szenario umso größer.

Wenn`s klappt, wird BMRN ein ten-bagger auf 4 Jahre Sicht, wenn nicht, gibts eben nochmal 3 E Kursverlust von jetzt 4,7E.
Kann ich ertragen.

Gehe ich eigentlich recht in der Annahme, daß BMRN bei negativen Testergebnissen dies unverzüglich hätte mitteilen müssen? Insofern müssten "no news" "good news" sein.





Friday June 14, 12:30 am Eastern Time

Press Release

SOURCE: BioMarin Pharmaceutical Inc.

BioMarin Announces Upcoming Clinical Trial Data Presentations Regarding Aldurazyme(TM) for MPS I and Aryplase(TM) for MPS VI

NOVATO, Calif., June 14 /PRNewswire-FirstCall/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq and Swiss SWX New Market: BMRN) today announced that investigators will present new data from the double-blind and open-label extension portions of the Phase 3 clinical trial of Aldurazyme(TM) as well as extension data from the Phase 1 clinical trial of Aryplase(TM) at the 7th International Symposium on Mucopolysaccharide and Related Diseases and the 3rd Scientific Lysosomal Storage Disorders Congress in Paris, France later this month.

Aldurazyme (laronidase) is an investigational enzyme replacement therapy for mucopolysaccharidosis I (MPS I) that is being developed through a joint venture with Genzyme (Nasdaq: GENZ - News). Aryplase (recombinant human arylsulfatase B) is an investigational enzyme replacement therapy for mucopolysaccharidosis VI (MPS VI). Both MPS I and MPS VI are life-threatening lysosomal storage disorders for which no specific drug treatments currently exist.

On Friday, June 21, Joseph Muenzer, M.D., Ph.D., Associate Professor of Pediatrics at the University of North Carolina at Chapel Hill, will present findings on the clinical manifestations of MPS I derived from baseline evaluations of the 45 patients enrolled in the Phase 3 Aldurazyme trial.

On Saturday, June 22, Ed Wraith, M.D., of the Willink Biochemical Genetics Unit at the Royal Manchester Children`s Hospital, Manchester, UK, will present detailed results from the six-month placebo-controlled portion of the Phase 3 Aldurazyme trial as well as preliminary results from the six-month open-label Phase 3 extension study.

Also on June 22, Paul Harmatz, M.D., Associate Director, Pediatric Clinical Research Center, Children`s Hospital and Research Center at Oakland, California, will present 48 weeks of data from Phase 1 Aryplase trial, which includes 24 weeks of data from the ongoing extension study.

The 7th International Symposium on Mucopolysaccharide and Related Diseases and the 3rd Scientific Lysosomal Storage Disorders Congress will be held in Paris, France at the Hotel Sofitel from June 20 to June 23. Additional information on this event can be found at the following website: http://www.mpssociety.co.uk/conference.htm.

BioMarin specializes in the development and commercialization of therapeutic enzyme products to treat serious, life-threatening diseases and conditions.

[gholzbauer]

Die Ergebnisse sind nicht astrein, aber grundsätzlich O.K., glaube ich. Ein Todesfall bei 45 Patienten im Laufe von 1 Jahr Tests war bei der hohen Sterblichkeitsrate bzw. niedrigen Lebenserwartung von MPS-I-Patienten wohl zu erwarten. Ein paar nicht-signifikante Ergebnisse konnten nachträglich noch verbessert werden. Zudem wurde die anhaltende Wirksamkeit und sogar weitere Verbesserung der Kennzahlen bei einer Anwendungsverlängerung von 6 auf 12 Monate gezeigt. Die Verzögerung des Zulassungsantrags um 3-6 Monate sollte sich durch eine gestiegene Zulassungswahrscheinlichkeit auszahlen.


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Monday June 24, 1:26 am Eastern Time

Reuters Company News
BioMarin says positive findings from MPS 1 trials

ZURICH, June 24 (Reuters) - BioMarin Pharmaceuticals Inc (Zurich:BMRZn.S - News; NasdaqNM:BMRN - News) said on Monday that further clinical trials of its Aldurazyme drug developed with Genzyme General (NasdaqNM:GENZ - News) for mucopolysaccharidosis (MPS1) treatment were positive.


Final data from a six-month, double-blind phase III clinical trial confirmed earlier positive findings, while an extension study showed patients who took the drug for 12 months continued to improve upon results seen in the first six months, it said.

MPS -- also known as Hurler, Hurler-Scheie, and Scheie syndromes -- is a life-threatening genetic disease which causes progressive dysfunction of cellular, tissue and organ systems.

BioMarin and Genzyme will submit the extension study data to U.S. regulators in the third quarter of this year to complete their application for approval, the company said in a statement.

The partners have said in the past they expect a response from U.S. authorities in the first half of 2003. Under terms of a joint venture formed in 1998, BioMarin will make the drug and Genzyme will be in charge of commercialising the product.


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Monday June 24, 12:30 am Eastern Time

Press Release

SOURCE: Genzyme General

BioMarin and Genzyme Announce Positive Findings from Phase 3 Trial and Extension Study of Aldurazyme for MPS I

NOVATO, Calif., and CAMBRIDGE, Mass., June 24 /PRNewswire-FirstCall/-- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq and Swiss SWX New Market: BMRN) and Genzyme General (Nasdaq: GENZ - News) today announced detailed results from the six- month double-blind Phase 3 clinical trial of Aldurazyme(TM) (laronidase) and preliminary six-month findings from the trial`s ongoing open-label extension study. Aldurazyme is an investigational enzyme replacement therapy for patients with mucopolysaccharidosis I (MPS I). Data from the extension study indicate that patients who received Aldurazyme for twelve months continued to improve upon the results seen in the first six months of treatment.

Ed Wraith, M.D., of the Willink Biochemical Genetics Unit at the Royal Manchester Children`s Hospital, Manchester, UK, and one of the trial`s clinical investigators, presented findings from both the double-blind and extension study portions of the Phase 3 trial on Saturday, June 22 at the International Symposium on Mucopolysaccharide and Related Diseases in Paris, France. BioMarin and Genzyme will submit the six-month interim extension study data to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) in the third quarter to complete their "rolling" Biologics License Application (BLA).

"The data presented on Saturday indicate that this is a promising treatment for the complex array of symptoms experienced by MPS I patients, who currently have no specific treatment available to them," said Dr. Wraith. "I am particularly encouraged by the results seen in patients who have now been on treatment for a full year."

Extension Study Results

All 45 MPS I patients from the six-month, randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 3 trial were enrolled in the open-label extension study in order to further evaluate the safety and efficacy of Aldurazyme. Patients who were previously on placebo were switched to Aldurazyme for the extension study, while those patients who received Aldurazyme during the first six months of the trial continued to receive Aldurazyme via weekly infusions in the extension study.

The extension study includes analysis of the same two primary endpoints that were evaluated in the double-blind portion of the Phase 3 trial: pulmonary function, as measured by forced vital capacity (FVC), and endurance, as measured by the distance covered in a six-minute walk test. Patients who received Aldurazyme in the double-blind portion of the trial and who continue to receive treatment in the extension study maintained improvement in FVC, moving from a 5.3 percentage point mean increase in percent of predicted normal FVC during the first six months of treatment to a 5.9 percentage point mean increase after an additional six months of treatment as part of the extension study. These same patients improved from a 19.7 meter mean increase in the six-minute walk test over the first six months of treatment to a 42.9 meter mean increase after six additional months of treatment as part of the extension study.

During the extension study, patients who were switched from placebo to Aldurazyme experienced a slight decline in FVC compared to baseline (-0.6%) but began to improve during the second half of the six-month extension period. In the six-minute walk test, patients who were switched from placebo to Aldurazyme showed a mean improvement of 23.8 meters, which is consistent with the increase seen among patients who received six months of treatment with Aldurazyme during the double-blind portion of the trial.

Additional findings from the extension study have been generally consistent with results seen in both the Phase 1 trial and the double-blind portion of the Phase 3 trial: statistically significant reductions in liver size and in the excretion of urinary glycosaminoglycans (GAGs), the carbohydrate substances that accumulate in patients with MPS I. Patients who received Aldurazyme in both the double-blind and extension study periods maintained the reductions in liver size and urinary GAG excretion that were seen in the first six months of treatment.

The safety profile in the extension study has been comparable to the double-blind period. The most commonly reported reactions were fever, headache, rhinitis, and rash. One patient in the extension study died of causes considered by the principal investigator to be unrelated to treatment.

Double-Blind Phase 3 Results

In addition to the extension study data, Dr. Wraith presented a comprehensive review of data from the double-blind portion of the Phase 3 trial, from which preliminary results were announced last November. In the first six months of the trial, patients treated with Aldurazyme achieved a 5.3 percentage point mean increase in pulmonary capacity as measured by FVC compared to patients treated with placebo (p=0.016). In November, BioMarin and Genzyme reported a p-value of 0.028 for the FVC test, but subsequent analysis led to the revision to 0.016. In addition, patients demonstrated a positive trend in endurance as measured by a six-minute walk test, where they improved by a mean of 38.1 meters compared to patients treated with placebo (p=0.066). When analyzed by a prospectively defined parametric statistical analysis that accounts for pre-existing differences in individual patients, the six-minute walk test reached statistical significance (p=0.039).

Patients in the Aldurazyme group achieved statistically significant mean reductions in liver size (p=0.001) and urinary GAG excretion (p<0.001), consistent with the findings in the Phase 1 trial.

The sleep study, as measured by the apnea-hypopnea index, showed a positive trend (p=0.145) in the overall patient population. One post-hoc subset analysis of the 21 patients judged by the investigators to have clinically significant sleep apnea at baseline demonstrated a statistically significant improvement (p=0.037). Two additional secondary endpoints did not reach statistical significance: a health assessment questionnaire and shoulder range of motion.

The safety profile in the double-blind portion of the Phase 3 trial was comparable between the treatment group and the placebo group, with no Aldurazyme-related serious adverse events. The most commonly reported reactions were fever (14 patients on the placebo and 10 in the treatment group); headache (16 on placebo and 11 in the treatment group); rhinitis (10 on placebo and 8 in the treatment group); and rash (5 on placebo and 8 in the treatment group).

On Friday, June 21, Joseph Muenzer, M.D., Ph.D., Associate Professor of Pediatrics at the University of North Carolina, Chapel Hill, and also one of the clinical trial`s investigators, presented new perspectives on the burden of illness among MPS I patients, which were derived from baseline evaluations of the 45 patients enrolled in the Phase 3 trial of Aldurazyme. Dr. Muenzer`s analysis highlights the heterogeneity of the clinical effects of MPS I, which include organ damage, particularly to the liver and spleen, respiratory problems, musculoskeletal disorders, a high rate of infections, and gastrointestinal problems.

About MPS I

MPS I (also known as Hurler, Hurler-Scheie, and Scheie syndromes) is a life-threatening genetic disease caused by a deficiency of the enzyme alpha-L- iduronidase. This deficiency leads to the accumulation of complex carbohydrates (GAGs) in the lysosomes of cells, leading to the progressive dysfunction of cellular, tissue and organ systems. Resulting symptoms can include impaired cardiac and pulmonary function, delayed physical development, skeletal and joint deformities, reduced endurance, and in some cases, delayed mental function. A majority of patients die before adulthood from complications of the disease.

[gholzbauer]

Guten Morgen, Mr. Market!
Haben wir ein paar Tage gepennt?

BMRN 12:38pm 5.62 $ +1.19 $ +26.86%

[gholzbauer]

Demnach wird also Im September und Ende Januar 2003 entschieden, was wird.
Meine Pi-mal-Daumen-Kursziele von 20 $ 2003 und 50$ 2006 behalte ich bei.
Von Basis 5$ aus macht es sogar noch mehr Spaß.





Monday July 29, 12:30 am Eastern Time

Press Release

SOURCE: Genzyme General

BioMarin and Genzyme Complete `Rolling` BLA Filing for Aldurazyme

NOVATO, Calif., and CAMBRIDGE, Mass., July 29 /PRNewswire-FirstCall/-- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq and Swiss SWX New Market: BMRN) and Genzyme General (Nasdaq: GENZ - News) today announced that the companies submitted the final portion of their "rolling" Biologics License Application (BLA) for Aldurazyme(TM) (laronidase) to the U.S. Food and Drug Administration (FDA). The final portion of the BLA includes clinical data from the six-month, placebo-controlled Phase 3 trial of Aldurazyme, six months of data from the ongoing open-label Phase 3 extension study, and three years of data from the Phase 1 trial and extension study. Aldurazyme is an investigational enzyme replacement therapy for patients with mucopolysaccharidosis I (MPS I), a life- threatening genetic disease for which no specific drug treatments currently exist.

As part of the BLA submission, BioMarin and Genzyme have formally requested Priority Review, which is an FDA procedure generally reserved for products that address an unmet medical need. The companies expect a decision regarding FDA`s acceptance of the Aldurazyme BLA and its Priority Review status by the end of September 2002. If the FDA accepts the BLA and grants Priority Review, the companies anticipate a response from the FDA regarding the application to market Aldurazyme in the United States six months from the submission date of the completed application.

On March 1, 2002, BioMarin and Genzyme submitted a Marketing Authorization Application (MAA) to the European Agency for the Evaluation of Medicinal Products (EMEA) for approval to market Aldurazyme in the European Union. The Agency has accepted the MAA and is currently reviewing the application. BioMarin and Genzyme expect a response from the EMEA in the first half of 2003.

[Mr.Arrogance]

BMRN interessiert mich, werde vielleicht auch hier in kürze eine position aufbauen.
was mich irritiert, der kurs reagiert überhaupt nicht auf die recht positiven meldungen. die "rolling-bla" wurde also komplettiert, und es gibt ziemlich hohe marktprojektionen für aldurazyme. scheinbar gibt es nicht sehr viele, die an ein approval glauben, denn die entscheidungen fallen schon in den nächsten monaten.
gholzbauer, wo siehst du probleme beim zulassungsprozess bzw. wie hoch schätzt du das ausfallrisiko ein?
auf jeden fall mal wieder ein absoluter high-risk stock.

mr.A

[gholzbauer]

Da die MPS-I-Patienten eine hohe Sterblichkeit aufweisen, weil es bisher keinerlei wirksame alternative Behandlungsmöglichkeiten gibt, werden die Behörden bzgl. Aldurazyme wahrscheinlich großzügiger bei der Zulassung sein als bei anderen Kandidaten.
Z.B. Actelion und United Therapeutics bekamen im Laufe der letzten Monate ihre Zulassungen für neuartige Medikamente gg. Lungenbluthochdruck, bisher ebenfalls schwer behandelbar, relativ problemlos.
Man sollte zudem nicht vergessen, daß der Partner GENZ bereits einige Projekte, auch als JV (GelTex), erfolgreich bis zur Marktreife gebracht hat.
Da es sich bei Aldurazyme um ein natürlich vorkommendes Enzym handelt, sollten keine späten negativen Überraschungen hinsichtlich Toxizität drohen. Die Nebenwirkungen sind im Vergleich zu den Folgen von unbehandelter MPS-I nebensächlich. Die Effizienz sollte nun auch hinreichend gezeigt worden sein, v.a. durch die Ergebnisse der Testverlängerung bei einem Teil der Patienten.
Ich schätze daher die Zulassungwahrscheinlichkeit auf mind. 3/4 ( bin aber medizinischer Laie, sollte ich wohl hinzufügen).
Bei einer Ablehnung müßte man natürlich mit schlagartigen 50-70% Kursverlust rechnen, da die anderen Projekte in der Pipeline noch ein paar Jahre vom Markt entfernt sind und der Cashbestand schnell verbraucht sein wird.

[Mr.Arrogance]

danke für die einschätzung.
wenn man die zulassungswahrscheinlichkeit so hoch einschätzt, ist BMRN auf jeden fall ein klarer kauf, trotzdem man berücksichtigen muss, dass sofort mehr als die hälfte des einsatzes weg sein kann, ohne dass man die chance hat, zu reagieren. sollte das marktpotential von aldurazyme tatsächlich in der grössenordnung $250-500 mio liegen, wird im falle der zulassung der kurs sicher zweistellig sein, eine 75%-chance auf einen gewinn > 100% also.

was ist eigentlich an dieser patentgeschichte mit evtl. klagen von seiten TKTX? droht von dieser seite möglicherweise störfeuer?

[puhvogel]

Na ja so ganz einfach ist das mit der FDA nun heutzutage auch nicht. Früher (vor 2 jahren) existierte eine 65 % Zulassungswahrscheinlichkeit für ein Phase3 Medikament, wenn erst beim Nachsitzen. Das hat sich jetzt scheinbar geändert. Bedeutende Pharmaka wie Viagra würden heutzutage wohl nicht mehr zugelassen werden, das ist meine tiefe Überzeugung, von Aspirin wollen wir gar nicht erst anfangen.
So haben die non-chalant die Guilford Gliadel-Wafer für fortgeschrittene Gliablastomen abgelehnt. Offenbar reichte ein 30% Anstieg der 1-Jahres-Überlebenswahrscheinlichkeit nicht aus. Es ist ja nicht so, dass es in diesem Bereich nur so vor Alternativen wimmelt. An Hirntumor Erkrankte kriegen naturgemäss eben nicht so eine schlagkräftige Lobby zusammengestellt wie zb die Aids-Lobby.
Und auch UHTRs Remodulin ist nur durch Intervention der Ärzte gegen den Willen der FDA-Beamten durchgekommen (diese Diskussionsrunde war im übrigen ein Glanzstück der Entscheidungsfindung). Dazu müssen die Ärzte aber erst in einer Ärzterunde befragt werden. Und was am schwersten wiegt: Die FDA macht neuerdings Rückzieher bei Ziel-Zusagen. Wenn die Politiker endlich den kommissarischen Leiter der FDA ablösen würden, aber der Tierarzt soll da wohl ewig bleiben und Bush kümmert sich lieber um Herrn Hussein...

Momentan ist die FDA ohne echten Kopf im Lieber-ein-paar-Tote-als-eine-schlechte-Presse-Modus und daher völlig unberechenbar. Lediglich bei T-1 von Trimeris würde ich mich dafür verbürgen, dass es zugelassen wird, da passt alles.

[gholzbauer]

Hallo puhvogel Du alter Pessimist
http://www.iarv.de/Add/Monster1/Parade/puh-vogel.html
"Gesinnung: Chaotisch böse"





Störfeuer von TKTX kann den Kurs von BMRN natürlich belasten. Ich halte das für nicht prognostizierbar, sollte aber zu einem Abschlag von "fairen Wert" führen, bis die Lage geklärt ist.


Noch was zum Markt von Aldurazyme:
da die meisten MPS-I-Patienten vor Erreichen des Erwachsenenalters sterben, sollte die Patientenpopulation und damit das Marktvolumen im Laufe der Jahre u.U. stark steigen, falls Aldurazyme die Überlebenwahrscheinlichkeit deutlich erhöht. Ob dies der Fall ist, wird man wohl erst in ein paar Jahren sehen.
Zudem wäre ein Erfolg von Aldurazyme ein sehr gutes Vorzeichen für das MPS-VI-Projekt von BMRN, das 50% (1500) der Patientenzahl von MPS-I (3000) betrifft. Allerdings ist bei MPS-VI noch irgendein Konkurrent tätig (war evtl. TKTX, hab`s vergessen).
Sobald Ald. zugelassen werden sollte, dürfte die weitere Finanzierung v.a. der Neutralase-Entwicklung wesentlich besser gesichert sein (Cashflow; höherer Aktienkurs = geringere Verwässerung bei weitern Emissionen).
Die Zulassung zöge also noch weitere positive Effekte nach sich.

[gholzbauer]

Das sollte gg. TKTX helfen; ein spezielles Patent müßte ein weit gefaßtes (wie angeblich dasjenige von TKTX) ausstechen, oder?
Doch wir wissen: auf hoher See und vor Gericht ist man in Gottes Hand.






Wednesday July 31, 12:30 am Eastern Time

Press Release

SOURCE: BioMarin Pharmaceutical Inc.

BioMarin Receives U.S. Patent Covering Aldurazyme(TM) for Treatment of MPS I

NOVATO, Calif., July 31 /PRNewswire-FirstCall/-- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq and Swiss SWX New Market: BMRN) today announced that the U.S. Patent and Trademark Office has issued U.S. Patent No. 6,426,208 covering Aldurazyme(TM) (laronidase) for the treatment of mucopolysaccharidosis I (MPS I). Aldurazyme is a specific form of purified recombinant human alpha-L-iduronidase that is being investigated as an enzyme replacement therapy for MPS I, a life-threatening genetic disease for which no specific drug treatments currently exist.

The patent claims unique characteristics of the pharmaceutical composition of Aldurazyme, including, but not limited to, the purity of alpha-L- iduronidase in the final formulation. This patent, which protects a highly purified form of alpha-L-iduronidase, supports the intellectual property position for using Aldurazyme to treat MPS I. BioMarin continues to take additional steps to strengthen the intellectual property position for Aldurazyme.

[puhvogel]

"chaotisch böse "

Bei böse fällt mir nur der bescheidene Kommentar von goldonly ein, der mich auch auf die Palme gebracht hat. Na wenn er meint, dass eine Deflation wie in Japan seinen Goldwerten hilft...

Meinesachtens sollte Aldurazym auf jeden Fall zugelassen werden, dann kann man ja am Einzelpatienten feststellen, ob das anschlägt oder nicht. Ich beschreibe aber nur die Politik der FDA der letzten Monate, die mich zutiefst frustriert.

Als Beispiel die M-Vax-Vakzine. Ich habe gerade gestern erfahren, dass die Schwester eines Avax-Investores immerhin seit 18 Monaten einen metastasierte kleinzelligen Lungenkarzinom vaD lebenswert überlebt hat, nachdem wir seinerzeit für sie eine Phase 2 -Studie mit autologen Vakzinen von CEGE rausgesucht hatten. Die üblichen Chemo-Studien mit Gemcitabine und anderen Chemotherapeutikas http://www.ccopebc.ca/guidelines/lung/cpg7_8.html verlängern das Leben bei stage 4 mal von 6 auf 7 Monate. Das kann natürlich nur reiner Zufall sein, passt aber herrlich zum positiven Gesamtbild, dass ich so vom den autologen Vakzinen bekommen habe. Aber autologe Vakzine sind eben schwer standardisierbar und passen damit schlecht ins das Konzept der FDA. Also wird diese Therapieform wohl vom Markt bleiben, weil die geforderte Studiendurchführung dann viel zu aufwändig wird.

Ich habe das Beispiel mit den GLFD-Wafern gebracht, da auch dort angeblich alles signifikant war und sie trotzdem ohne Anhörung eines Kliniker-Gremiums abgelehnt wurden. Gerade bei solchen Mini-Studien mit 45 Patienten braucht der Statistiker nur einen Patienten aus irgendeinem Grund rauszustreichen und die Signifikanz ist im Eimer. Das hatten die auch bei Remodulin auch so versucht, da war aber zugegeben mit Bosetan auch eine Alternative vorhanden.

Das ist alles nicht pessimistisch gemeint sondern eher frustriert. Nun hat ein Viagra-Patient eine Woche unstillbares Nasenbluten, da werden die FDA-Burschen vielleicht noch etwas "vorsichtiger" werden.
Wenn Aldurazyme auf den Markt kommen sollte, dann sind selbst solche Nischenprodukte für chronische Krankheiten sehr lohnend, da hast du natürlich recht (beispiel Actelion). Der Markt wird das aufgreifen.

[gholzbauer]

Diese Klippe ist umschifft, die nächsten kommen noch
GENZ wird heute trotzdem fallen, wieder wg. Renagel.


Press Release
Source: Genzyme General

BioMarin and Genzyme`s Application for Aldurazyme Accepted by the FDA and Granted Priority Review Status
Monday September 16, 12:30 am ET

NOVATO, Calif., and CAMBRIDGE, Mass., Sept. 16 /PRNewswire-FirstCall/-- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq and Swiss SWX New Market: BMRN) and Genzyme General (Nasdaq: GENZ - News) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has accepted for review their Biologics License Application (BLA) filing for Aldurazyme(TM), and has granted the application priority review status.


Priority review status specifies that the FDA will respond to the filing within six months from the date of the completed BLA filing, which was July 29, 2002. Priority review is an FDA procedure designed to accelerate the review of products that address an unmet medical need.

Aldurazyme is an investigational enzyme replacement therapy for patients with mucopolysaccharidosis I (MPS I), a progressive, debilitating and fatal genetic disease for which no specific drug treatments currently exist. BioMarin and Genzyme included clinical data from the six-month, placebo- controlled Phase 3 trial of Aldurazyme, six months of data from the ongoing open-label Phase 3 extension study, and three years of data from the Phase 1 trial and extension study.

On March 1, 2002, BioMarin and Genzyme also submitted a Marketing Authorization Application (MAA) to the European Agency for the Evaluation of Medicinal Products (EMEA) for approval to market Aldurazyme in the European Union. The Agency accepted the MAA and is currently reviewing the application. BioMarin and Genzyme expect a response from the EMEA in the first half of 2003.

[gholzbauer]

Reuters
RESEARCH ALERT-UBS starts BioMarin as `buy`
Tuesday October 22, 12:01 pm ET

NEW YORK, Oct 22 (Reuters) - UBS Warburg on Tuesday said it initiated coverage on shares of BioMarin Pharmaceutical Inc. (NasdaqNM:BMRN - News) with a rating of "buy," saying the company`s lead product will likely be approved by regulators next year.

UBS set a price target of $9 a share. Analyst Andrew Gitkin said in a note that Aldurazyme, Biomarin`s enzyme replacement therapy for genetic disorders, should be approved in 2003.

"Given a dearth of available treatments for this terminally ill population, Aldurazyme will likely penetrate the market rapidly," Gitkin said in a research note, adding he expected peak sales of $335 million.

BioMarin shares closed at $6.28 in Monday trading on the New York Stock Exchange.

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Ein eher verhaltenes Kursziel. Aber evtl gilt es relativ kurzfristig (12-18 Monate) und ist mit einem heftigen Discount auf folgende Jahre versehen, d.h. das längerfristige Ziel wäre deutlich höher. Doch wer kümmert sich schon um die Kursziele der Analysten?

[Kubanisch_Rauchen]

[gholzbauer]

K_R, du Kasper!
Wenn du meinen neuen Durchschnittskaufkurs von BioMarin kennen würdest, kämen dir die Tränen! Immerhin waren sie vor ein paar Wochen unter 4$, aktuell 7,50$.




Nachtrag zu #34:

UBSW with buy Rating
by: fossi_2002
Long-Term Sentiment: Buy
10/22/02 03:51 am
Msg: 694 of 717


UBS Warburg initiated coverage of BMRN with a Buy rating and a 12-month price target of $9/share.
Our rating is based upon our belief that the company`s lead product, Aldurazyme, which is an enzyme replacement therapy for MPS I (rare genetic disorder), will likely be approved in 2003. Given a dearth of available treatments for this terminally ill population, Aldurazyme will likely penetrate the market rapidly. We expect peak sales of $335 million.
BMRN is jointly developing Aldurazyme with GENZ (50/50 JV partnership), a company with an established commercial leadership in the enzyme replacement market. GENZ`s involvement increases our confidence for a successful launch.
The FDA recently accepted the Aldurazyme BLA and granted the product fast-track-status. We expect approval and commercial launch by year-end 2003.
Action
Coupled with a lack of treatment options and a good safety profile, we believe Aldurazyme has a low regulatory hurdle to overcome for approval. While there are some shortcomings to the data, we believe the product will be approved, and such approval, will be a major catalyst for the stock.
We do not believe the current valuation levels fully reflect the potential success of Aldurazyme. In addition, the company`s diversified pipeline could provide attrative partnership opportunities for the company.
Valuation
Our $9 price target is based upon a 23x multiple on 2006 EPS of $0.75 discounted back at 25% per year. The company`s closest comparable, GENZ, currently trades at 24x 2002 earnings and 19x 2003 earnings. Historically, GENZ has traded at an average P/E of 26.0x.
(First time, that a big broker coveraged a buy rating !!!)

[gholzbauer]

Um den sinnlosen Anpissversuchen irgendwelcher Wi***** vorzubeugen, möchte ich zu bedenken geben, daß der Spatz in der Hand oft besser als die Taube auf dem Dach ist.
Morgen kommt der Kommentar der FDA, und das Ergebnis ist völlig offen.
Wird die Entscheidung positiv, wird es noch Gelegenheiten zum Wiedereinstinstieg geben.
Wenn nicht, werde ich froh sein, 60-70% Gewinn realisiert zu haben, und suche mir andere Werte.


P.S.
Mit Wi***** meine ich nicht nur KR, sondern auch den bekennenden Extremisten "goldonly", und ein paare andere Id*****

[Chris8888]

@ golzbauer,

wie siehst du die chancen denn für eine empfehlung?Was meinst du wird der wert nach oben gewinnen in falle einer positiven und was verlieren im negativen falle?
hast du auf bigcharts.com den bericht von heute zu aldurazyme gelesen?

danke

[puhvogel]

Die Kommentare dieses Burschen sind meist ganz sinnvoll, auch wenn er sich oft zum offiziellen Sprachrohr von short positionierten immer anonym bleibenden Hedge Fonds missbrauchen lässt.
Was ich bisher gelesen gebe ich Aldurazyme eine Zulassungswahrscheinlichkeit von 90 %, gleich ziemlich sicher. Ich habe mich aber nur oberflächlich damit befasst.
Mit einem Anstieg von 60 % rechne ich nicht , höchstens 20%. Bei tktx hätte das anders ausgesehen, vielleicht auch bald bei cvtx.

[puhvogel]

Und wenn es nur deswegen wäre, weil sich goldonly ärgert:
15:46 ET BMRN resumes trading 9.00 +1.98:
momentan +30%

[puhvogel]

FDA Panel Supports Enzyme Drug From BioMarin, Genzyme
Wednesday January 15, 3:21 pm ET
By Otesa Middleton


WASHINGTON -- An experimental drug from BioMarin Inc. and Genzyme Corp. (NasdaqNM:GENZ - News; GENZ) for treating a deadly, inherited, childhood disease won support of federal drug advisors Wednesday, making it likely the government will approve the drug for sale in the U.S.



The panel unanimously voted that the tests of drug, Aldurazyme, showed that patients on the drug had improved height and walking ability when compared to an inactive placebo infusion.

Aldurazyme, replaces a missing enzyme in the rare disease mucopolysaccharidosis, or MPS 1. If the Food and Drug Administration follows the advice of its panel, as it is expected to, Aldurazyme will be the first and only drug to treat the disease that causes severe disability and forces many sufferers to undergo several surgeries. FDA didn`t ask the panel to vote on whether the drug should be approved, but instead wanted the panel to discuss Aldurazyme`s studies. The agency usually approves products that win overwhelming support from its outside expert panels.

MPS 1 is caused by an enzyme deficiency that leads to the build up of complex carbohydrates which clog patients` hearts, corneas, spleens and other organs. This causes dwarfism, cardiac impairment, severe headaches, joint pain, loss of lung function and early death. Currently there are no approved treatments, however, some severe patients have improved with bone marrow transplants.

Aldurazyme`s main, 24-week study involved 45 patients who were randomly assigned to be given the drug or an inactive placebo intravenously, weekly.

Only about 4,000 people suffer from the disease and many die before adulthood.

Denise Dengel, a 38-year-old MPS sufferer from Seattle told the panel she began experiencing worsening symptoms in 1995. Since then she`s had spine surgery and two open heart surgeries.

"I went from person who was turbo-active to a person who couldn`t walk a block," she said, asking the panel to endorse the drug. "I want to try it. Sign me up."

If ultimately approved, BioMarin will manufacture the drug and Genzyme will market it.


PS: #39 habe ich den zugehörigen Link vergessen
http://www.thestreet.com/_yahoo/tech/adamfeuerstein/10062657…


PPS: Wenn ich mit so einer starken Kursreaktion gerechnet hätte, wäre ich vorher auch eingestiegen.

[gholzbauer]

Hallo,
sorry für die späte Antwort.

Bei negativer Äußerung des Panels hätte es sicher um die 50%, evtl. 70% Minus gegeben. Cashbestand und die anderen Produktkandidaten würden in der gegenwärtigen Börsenlage kaum mehr als 3$ Kurs rechtfertigen.

Die einstimmige Empfehlung finde ich etwas erstaunlich. Die Zusammenarbeit mit GENZ dürfte dabei eine wesentliche Rolle gespielt haben. Im Gegensatz zu anderen Firmen weiß man dort offenbar, wie man Tests gestalten muß.

Nach dem 30%-Sprung gestern nachbörslich kann man in den nächsten Tagen/Wochen mit Konsolidierung rechnen. Je nach Stärke einer Konsolidierung werde ich wieder aufstocken. Verglichen mit den Intraday-Hochs vom Mittwoch (ca. 8$) sind die 9$ allerdings gar kein so großer Sprung.
In Zürich waren sie vorhin nur 12,50 CHF = 8,60 Euro

[Chris8888]

@ gholzbauer,


glaubst du nicht eher,dass es heute und morgen nochmals weiter hochgehen wird,da die Entscheidung ja erst gestern kurz vor Börsenschluß bekannt gegeben worden ist?

Danke

[Mr.Arrogance]

@puhvogel

warum hast du nur mit einer geringen kursreaktion gerechnet? aufgrund des potentials von aldurazyme, oder weil eine zulassung bereits eingepreist wurde?

hatte am di/mi ziemlich grosse bedenken wegen des fda-panels, sah die chance einer empfehlung höchstens bei 50%. bin jetzt froh, nicht verkauft zu haben.

bei cvtx würde mich interessieren, wie gross du die zulassungswahrscheinlichkeit siehst...

gruss mr.a

[puhvogel]

Jetzt soll ich erklären, was ich dachte, als ich grottenfalsch lag.
Ich habe im wesentlichen deswegen mit keiner Kursexplosion gerechnet, weil der Kurs im Vorfeld stark gestiegen ist und solche hohen Volumina gerne von Institutionellen und VC-Investoren genutzt werden, aus dem Papier auszusteigen.
Offenbar hat der positive Entscheid doch die meisten Profis überrascht. Mich erinnert die Geschichte von Aldurazym sehr stark an UTHRs Remodulin, nur eine schwere , bisher verheimlichte Nebenwirkung (analog bei VPHM) hätte das Medikament kippen können, als die Experten zu Rate gezogen wurden. Die Entzündung von Injektiostellen gehört meiner Meinung nach nicht dazu.

CVTX ist ein schwerer Brocken. Leider hat die Firma die Nebenwirkung von Ranolazine nicht gleich veröffentlicht ,d.h die verheimlichen schlechte Nachrichten vor ihren Investoren. Jedenfalls ist die Aktie massivst geshortet, was einem Riesensprung nach einer Zulassung entgegen steht.
Sollten die durchfallen, rechne ich felsenfest mit einem solchen Kursverhalten (achte auf open close)!

[Mr.Arrogance]

...so grottenfalsch lagst du nun auch wieder nicht, immerhin war bmrn am tag vor der entscheidung auch schon über 8$.
`im Vorfeld stark gestiegen` ja, wie viele kleinere bios, allerdings ging dem auch eine 8monatige talfahrt voraus.
aber es stimmt natürlich, dass solche gelegenheiten gern zu ausstieg genutzt werden, wenn das potential einigermassen ausgereizt scheint. ich bin nicht sicher, aber ich denke schon, es sind noch 30-40% luft nach oben...

cvtx ist massiv geshortet, richtig. aber warum steht dass einem riesensprung nach einer zulassung entgegen? es würde einen kurssprung doch eher verstärken.
verstehe nicht ganz, wie du das mit dem 2001er amln-chart meinst... vermutlich erwartest du im negativfall einen drastischen kurseinbruch über einen längeren zeitraum, woraufhin sich der kurs langsam wieder erholt?

[puhvogel]

Platz nach oben ist in der Tat, bloss das hilft einem Institutionellen mit signifikanten Anteilen am Unternehmen nix, wenn dahinter kein Volumen steht. Wenn man dann 2% auf den Markt wirft, dann geht der Kurs gleich 10 % runter. Diese Probleme haben wir gottseidank nicht, das ist unserer Hauptvorteil!
Wie das in Realität aussieht, dafür Amylin auch ein schönes Beispiel:

Im März 2000 verkaufte JNJ seinen ca. 7 % Anteil an AMLN, ein Restposten aus einer früheren Partnerschaft, über den freien Markt, nachvollziehbar durch SEC-Filings. Der Effekt ist recht eindrucksvoll und nicht durch evtl. schlechte Nachrichten begleitet. Ich kann nur vor solchen Schwarzen Kerzen-Pattern mit erhöhtem Volumen warnen! Es gibt wenig Zeichen, die so eindeutig sind.

Der AMLN -Chart von #45 ist so gemeint. Ende Juni 2001 bekamen Hedge Fonds IMHO zu 100 % Insiderinfos zugesteckt und trieben das Short-Ratio von fast 0 auf 25 %, Der Tag mit dem hohen Volumen war nach der FDA Sitzung, wo Symlin wegen der Nebenwirkungen vorläufig abgelehnt wurde.
Sturz des Kurses, was die Shorties zur unverholenen Eindeckung nutzten, ohne die Kontrolle über den Kurs zu verlieren.
Zu CVTX melde ich mich morgen noch,

[tallyman]

Gibt es Neuigkeiten bei Biomarin ? Kurs bricht aus, bereits die 10 geknackt !!!!!!
Aussichten ?
Danke für Infos
Tallyman

[tallyman]

Am 18.03. soll eine Konferenz stattfinden, irgendwelche Informationen bekannt ?
Letztes Aufbäumen ?
Gruß
Tallyman

[gholzbauer]

Quelle: forbes.com
bzw. http://view.atdmt.com/OGI/iview/frbsc15100100022ogi/direct/0…

BioMarin Gets Ready To Bloom
Matthew Herper, 05.01.03, 11:24 AM ET

NEW YORK - Novato, Calif.-based BioMarin Pharmaceutical is starting to look like one of biotech`s success stories. Its chief executive says profitability may be less than two years away.

The U.S. Food and Drug Administration yesterday approved
BioMarin`s (nasdaq: BMRN - news - people ) first drug, a treatment for a rare genetic disease. Chief Executive Fredric Price says that if he can find a partner for a second experimental drug, for use in open-heart surgery, the company could be close to break- even for the fourth quarter of 2004. A third drug in clinical trials might well reach the market by the end of 2005.

"I can`t give a warranty," says Price, "but that`s what I`m pushing the organization to do."

For Price`s plans to come to fruition, Aldurazyme, the newly approved drug, must also receive regulatory clearance in Europe, which is expected soon. Genzyme (nasdaq: GENZ - news - people ), which is co-marketing the drug in a 50-50 joint venture, has to do a good job selling it. There is no reason to believe it won`t, Price says. Genzyme wrote the book on making a profit on incredibly rare genetic diseases like MPS I, which Aldurazyme treats. In MPS I, a buildup of certain compounds in connective tissue leads to frequent infections, joint deformities and impaired heart function. Genzyme`s biggest drug, Cerezyme, brought in $619 million last year to treat Gaucher disease, which affects only 3,400 patients worldwide.*

But Aldurazyme alone won`t be enough. To get close to profitability, Price is also betting on Neutralase, a drug that would be used in coronary-artery bypass graft operations--more commonly referred to as open-heart surgery. The drug is an enzyme that destroys heparin, a powerful blood thinner made from pig intestines that is used routinely during such operations.

"Almost all forms of heart surgery require heparin," says Mark Stafford- Smith, a cardiothoracic anesthesiologist at Duke University. Without it, surgeons couldn`t stop blood flow to do fine suturing on blood vessels without causing dangerous clotting. Nor could they use a heart-lung machine to pump the blood and saturate it with oxygen. The trade-off: Heparin can cause uncontrolled bleeding, because it stops the blood from clotting. So doctors must turn it off with another drug, called protamine.

Unfortunately, Stafford-Smith has found that protamine, which is derived from salmon sperm, is linked to anaphylactic shock, low blood pressure and, potentially, death. He believes Neutralase will be safer and is participating in clinical trials for the drug.

Neutralase, an enzyme that chews up heparin, could replace protamine. In experimental form, the enzyme has been around for a while. Robert Langer, a professor at the Massachusetts Institute of Technology, isolated it from bacteria when he was a graduate student in the late 1970s after hearing about protamine from a physician he worked with. Conditions were less than ideal. "We kind of grew it in our houses," Langer says.

But although Neutralase showed promise all through the late 1980s and early 1990s, the drug was prohibitively expensive to make. BioMarin bought Neutralase from a Canadian company called Ibex Technologies in October 2001. Clinical data existed for only 92 patients--far fewer than the hundreds of people that will need to be followed for the drug to be approved. Worse, it cost $200 to manufacture enough Neutralase for one use. Scientists had to figure out how to place a gene for the drug into bacteria so they could produce it in large quantities. "Today, we`ve driven the equivalent cost down to $28," says Price.

An initial late-stage clinical trial involving hundreds of patients is already under way, but the FDA will require a second set of tests. Price is hoping to get a partner to pay for that in return for some percentage of future sales. If this happens next year and Aldurazyme sells, the tiny company will be within tossing distance of breaking even.

Next up after that will be Aryplase, a drug that came out of the laboratory of Emil D. Kakkis, BioMarin`s senior vice president of business affairs. Aryplase works against MPS VI, another rare genetic disease. Right now, Aryplase is only beginning Phase 3 clinical trials. But the FDA will require only one small trial before the drug can be sold. The trial could be done in the first quarter of 2004. A new drug application would be submitted in the third quarter, with possible approval in 2005.

Much could still go wrong. Though results so far are positive, it is always possible that either Neutralase or Aryplase will fail, or that a partner for Neutralase will not be found, forcing BioMarin to rely on its $150 million in cash and pushing back profitability. But Price thinks his odds of success are good. Moreover, by focusing on one type of drug--the enzyme--Price thinks BioMarin can pump out one drug a year.

"What you`re starting to see," Price says, "is we`re now a machine."

*A previous version of this story incorrectly stated Cerezyme sales and used an incorrect patient count taken from Genzyme`s Web site.

[gholzbauer]

Genzyme, BioMarin Receive Marketing Approval For Aldurazyme In European Union
Wednesday June 11, 12:25 pm ET

CAMBRIDGE, Mass. -(Dow Jones)- Genzyme General and BioMarin Pharmaceutical Inc. received European Commission approval to market Aldurazyme in Europe for patients with the genetic disease MPS I.

MPS I, or mucopolysaccharidosis I, is a debilitating disease caused by a deficiency of the enzyme alpha L-iduronidase. Aldurazyme, administered once- weekly, has been approved in the 15 countries of the European Union (News - Websites) for long- term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of MPS I to treat the non-neurological manifestations of the disease.

In a joint press release Wednesday, the companies said Genzyme will launch Aldurazyme in the European Union on a country-by-country basis, as pricing and reimbursement approvals are obtained.

As the first orphan drug approved for MPS I in the European Union, Aldurazyme has been granted 10 years of market exclusivity.

BioMarin and Genzyme developed Aldurazyme under a joint venture agreement. The drug was approved in the United States on April 30, and patients began to receive therapy in mid-May.

The companies anticipate the joint venture will achieve worldwide revenue from Aldurazyme sales of $10 million to $13 million during the remainder of 2003. The respective contributions from the U.S. and Europe will depend on the timing of obtaining reimbursement approvals in each region.

Applications to market Aldurazyme are also pending in Israel, Canada, New Zealand and Australia, and the companies expect a regulatory response in these countries in late 2003 or early 2004.

BioMarin`s Nasdaq-listed shares recently traded up 36 cents, or 3%, to $12.36, while Genzyme`s Nasdaq shares gained $1.02, up 2.2%, to $47.30.

[gholzbauer]

8:11AM Biomarin Pharm downgraded at Fulcrum (BMRN) 12.50: Fulcrum downgrades to Neutral from Buy based on valuation, as they believe the lack of near-term catalysts will serve to limit upside in BMRN shares over the next 6-9 months; target is $14.

[gholzbauer]

Dann gab es noch eine Kurszielerhöhung von CIBC für BMRN auf 19$ von vorher 14$.
SG Cowen senkt heute die Bewertung von "strong buy" auf "outperform".

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Die nächsten Quartale wird es darauf ankommen, ob die Aldurazyme-Verkäufe die Erwartungen erfüllen.
Mit wichtigen Nachrichten bzgl Neutralase ist wohl erst wieder nach dem 4. Quartal 2003 zu rechnen.

[siebtesinn]

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Reuters
Biomarin - Enzyminjektionen bei MPS-I im Tiertest erfolgreich
Donnerstag 4. September 2003, 12:51 Uhr

Aktienkurse
Biomarin Pharmaceuti...
BMRN
9.25
0.00
Zürich, 04. Sep (Reuters) - Laut der Biotechnologiefirma Biomarin haben Tests an Tieren Hinweise ergeben, dass mit Enzyminjektionen ins Rückenmark die lebensbedrohende Krankheit MPS-I wirksam behandelt werden kann. Nach Injektion von Alpha-L-Iduronidase ins Rückenmark von Hunden und Ratten mit MPS-I habe sich die Ablagerung von Kohlenhydraten im Hirngewebe reduziert, teilte die im kalifornischen Novato ansässige Firma am Donnerstag mit.
"Bisher ist Knochenmark-Transplantation die einzig verfügbare ANZEIGE




Behandlung, die möglicherweise die neurologischen Komponenten von MPS-I ansprechen. Aber das ist verbunden mit signifikanten Erkrankungen und hoher Sterblichkeit," sagte Emil Kakkis von Biomarin bei einem Kongress in der australischen Stadt Brisbane.

Biomarin und Partner Genzyme hatten im April in den USA und im Juni in der Europischen Union die Zulassung für ihr Medikament Aldurazyme, eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von MPS-I, erhalten. Weltweit leiden unter dieser seltenen genetischen Krankheit geschätzt 3000 bis 4000 Menschen.

abf/par