BioMarin ein Übernahmekandidat? - 500 Beiträge pro Seite

[Cyberhexe]

Nachdem BioMarin am Samstag auf der Jahrestagung der ASH (American Society of Hematology) in Atlanta Ergebnisse einer ph1/2-Studie mit Valoctocogene Roxaparvovec zur Be3handlung von Hemophilia A veröffentlicht hat, ist ein Übernahmeszenario noch einmal wahrscheinlicher geworden:

http://investors.biomarin.com/2017-12-09-BioMarin-Provides-1…

BMN270 (generic: Valoctocogene Roxaparvovec), BioMarins' Gentherapie tritt direkt in Konkurrenz zu Roches Emicizumab (brand: HEMLIBRA), welches erst kürzlich zur Behandlung von HemA zugelassen wurde:

https://www.roche.com/media/store/releases/med-cor-2017-11-1…

Bei Emicizumab handelt es sich nicht um eine gentechnische Innovation sondern um einen intravenös zu applizierenden Antikörper, der ständig erneuert werden muss. Unter Hemlibra übernehmen andere blutgerinnende Faktoren die Funktion des fehlenden Faktor-VIII-Proteins. Das Ergebnis kann sich durchaus sehen lassen --> bei 95% der jugendlichen Studienteilnehmer ging die Blutungsrate während der Studiendauer auf 0 zurück. Zukünftig wird Roche jedoch mit BMN270 (Valoctocogene Roxaparvovec) starke Konkurrenz bekommen. Wie am Samstag auf der Jahrestagung der American Society of Hematology in Atlanta von Biomarin berichtet wurde (59th ASH Annual Meeting & Exposition), ist BMN270 wohl in der Lage Hemophilia A dauerhaft zu heilen. Ein inaktivierter Virus liefert hierbei den Zellen von Hemophilia A-Patienten die genetische Anweisung, das fehlende Faktor-VIII-Protein zu produzieren. In einer ph1/2-Studie wurden 13 Hemophilia A-Patienten mit einer einzigen Infusion von BMN270 behandelt. Von den mit der höchsten Dosis behandelten 7 Patienten hatten nach 20 Wochen alle Teilnehmer eine normale Faktor-VIII-Konzentration im Blut und, das eigentlich sensationelle, bei nachhaltigem Erfolg auch nach 19 monatiger Beobachtungszeit - wow! Nach Behandlung mit BMN270 waren bei allen Studienteilnehmern keine Faktor-VIII-Infusionen mehr erforderlich. Eine ph3-Studie soll noch in diesem jahr gestartet werden, die 2. Anfang 2018.

"Global GENEr8-1 (Phase 3) Study to Begin Before Year End, and Global GENEr8-2 (Phase 3) Study to Begin at the Start of 2018"

[Cyberhexe]

Antwort auf Beitrag Nr.: 56.422.095 von Cyberhexe am 11.12.17 11:33:04

Basel, 09 December 2017
Roche’s Hemlibra continued to substantially reduce bleeds in people with haemophilia A with inhibitors
Newly approved Hemlibra demonstrated superior efficacy compared to prior treatment with bypassing agents as prophylaxis or on-demand
Nearly 95% of children who received Hemlibra experienced zero treated bleeds

https://www.roche.com/media/store/releases/med-cor-2017-12-0…