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Ist die Schweizer Gen-Schmiede CRISPR Therapeutics ein Schnäppchen? - Seite 2
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0 KommentareCRISPR Therapeutics sieht den Nutzen seiner Geneditierung in zwei grundsätzlich verschiedenen Bereichen. Zum einen können Blutzellen aus Patienten isoliert, der Defekt mit CRISPR/Cas9 repariert und nach Vermehrung der heilenden Zellen in den Patienten zurückgebracht werden.
Auf Organebene kann man hingegen das CRISPR/Cas9-Therapeutikum in z. B. Lipid-Nanopartikel verpacken und dann in das erkrankte Organ spritzen. Diese Methode ist meiner Meinung nach im Gegensatz zur vorherigen aber viel komplexer und steckt absolut noch in den Kinderschuhen.
In der Pipeline befinden sich daher auch an vorderster Front Indikationen mit Gendefekten von Blutzellen wie die schwere Form der Beta-Thalassämie, bei der eine Störung der Synthese von Hämoglobin (Blutfarbstoff) vorliegt. Die Ultima Ratio ist hier bisher eine Knochenmarktransplantation.
Hier besteht eine Kooperation mit Vertex Pharmaceuticals (WKN:882807) wie auch bei Sichelzellanämie, bei der die roten Blutkörperchen durch eine einzelne Mutation sichelförmig verformt sind und daher weniger Sauerstoff binden können. Beide Programme sollen in 2018 in die Klinische Phase I gehen.
Darüber hinaus gibt es Kooperationen mit Casebia Therapeutics, einem Joint Venture zwischen CRISPR Therapeutics und Bayer (WKN:BAY001) zum schweren kombinierten Immundefekt sowie Hämophilie.
Mit Vertex als der Spezialist zum Thema Mukoviszidose gibt es natürlich auch ein Entwicklungsprojekt samt Lizenzvereinbarung, falls sich der Gendefekt bei dieser schweren Stoffwechselstörung beheben lässt. Sollte dies möglich sein, wären Medikamente obsolet und echte Heilung in Sicht.
Die aktuelle Wettbewerbssituation
Auch wenn die CRISPR/Cas9-Technologie Nobelpreis-verdächtig ist, so gibt es doch andere etablierte Geneditions-Verfahren. Das Schöne an CRISPR ist die einfache Anwendung, so dass vor allem in der akademischen Forschung jedes Labor die Technik einsetzen und schnelle Resultate erzielen kann. So ist z. B. das Herstellen transgener Tiere sehr viel schneller möglich. Zudem wird die Technik selbst weiter verbessert und optimiert, gerade auch hinsichtlich der Präzision.
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Denn sogenannte Off-Target Effekte, unspezifische Veränderungen der DNA, sind noch ein Problem mit CRISPR/Cas9. TALEN (Transcription activator-like effector nuclease) ist derzeit noch sehr viel präziser als CRISPR/Cas9, wenn auch aufwändiger. Daher lohnt sich CRISPR für Screenings etc., aber wenn es zur industriellen Anwendung kommt, dann ist TALEN derzeit besser.
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