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Newron erhält von der FDA den Rare-Pediatric-Disease-Status für Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms

DGAP-News: Newron Pharmaceuticals S.p.A. / Schlagwort(e): Sonstiges Newron erhält von der FDA den Rare-Pediatric-Disease-Status für Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms 19.11.2019 / 07:03 Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich. Newron erhält von der FDA den Rare-Pediatric-Disease-Status für Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms

Mailand, Italien und Morristown, New Jersey, USA - 19. November 2019 - Newron Pharmaceuticals S.p.A. ("Newron"; SIX: NWRN, XETRA: NP5), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten mit Erkrankungen des zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert, gab heute bekannt, dass die Gesellschaft von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) für Sarizotan, Newrons Wirkstoffkandidaten zur Behandlung des Rett-Syndroms, den Status als Therapie gegen eine seltene pädiatrische Krankheit (Rare Pediatric Disease Designation, RPD) erhalten hat. Das Rett-Syndrom ist eine seltene neurologische Entwicklungsstörung, die in erster Linie Frauen betrifft, und für die es bislang keine zugelassene Behandlungsmöglichkeiten gibt.

"Die Entscheidung der FDA, Sarizotan die Rare Pediatric Disease Designation zu erteilen, ergänzt den bereits gewährten Orphan-Drug-Status und unterstreicht einmal mehr den dringenden Bedarf für neue Therapien zur Behandlung dieser verheerenden Erkrankung, mit der sich die Rett-Gemeinschaft konfrontiert sieht", kommentierte Ravi Anand, Chief Medical Officer von Newron. "Der RPD-Status ist ein weiterer Fortschritt hinsichtlich der Qualifizierung von Sarizotan für einen sogenannten Rare-Pediatric-Disease-Priority-Review-Voucher zum Zeitpunkt einer möglichen US-Zulassung. Wir freuen uns auf die Ergebnisse unserer STARS (Sarizotan Treatment of Apneas in Rett Syndrome) - Studie, die die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Sarizotan bei Patienten mit Rett-Syndrom bewertet. Die Daten werden in den kommenden Wochen erwartet."