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Knopp Biosciences präsentiert Daten zur weiteren Charakterisierung seines Kv7.2-Aktivator-Wirkstoffkandidaten zur Behandlung der KCNQ2-bedingten epileptischen Enzephalopathie auf der Jahrestagung 2019 der American Epilepsy Society

Nachrichtenquelle: Business Wire (dt.)
10.12.2019, 07:39  |  125   |   |   

Knopp Biosciences LLC, ein in Privatbesitz befindliches Unternehmen zur Erforschung und Entwicklung von Wirkstoffen, das auf bahnbrechende Therapien für immunologische und neurologische Erkrankungen mit hohem medizinischen Bedarf spezialisiert ist, präsentierte heute Daten zur Charakterisierung von KB-3061, dem Leitmolekül der Kv7-Ionenkanalplattform des Unternehmens, auf der Jahrestagung 2019 der American Epilepsy Society (AES) in Baltimore, US-Bundesstaat Maryland.

Knopp treibt die Entwicklung von KB-3061 als potenzielles Präzisionsmedikament zur Behandlung der KCNQ2-bedingten, neonatalen epileptischen Enzephalopathie (KCNQ2-EE) voran, einer seltenen, genetisch definierten Krankheit, die mit Anfällen in den ersten Lebenstagen und einer starken Verzögerung der neurologischen Entwicklung einhergeht. Die Krankheit wird durch dominant-negative Mutationen im KCNQ2-Gen verursacht, das einen Kaliumkanal, Kv7.2, produziert, der für die frühe Gehirnentwicklung entscheidend ist.

Auf der AES präsentierte Daten von Knopp-Wissenschaftlern und akademischen Mitarbeitern unterstützen die weitere Entwicklung von KB-3061 als potenzielle Therapie für Kinder mit KCNQ2-EE. Zu den wichtigsten Highlights dieser und zuvor gemeldeter Daten gehören:

  • KB-3061 ermöglichte die vollständige Wiederherstellung der Funktion der Kv7-Kaliumkanäle in Zellen, die zur Expression von Genvarianten aus den drei „Hotspot“-Domänen Spannungssensor, Pore und C-Terminus konstruiert wurden, die KCNQ2-EE verursachen.
  • Nanomolare Gehirnkonzentrationen von KB-3061 bewirkten im maximalen Elektroschockmodell (MES) der Epilepsie einen signifikanten Schutz vor Anfällen mit minimaler Auswirkung auf das Neuroverhalten.
  • KB-3061 unterscheidet sich von anderen Molekülen seiner Klasse wie Ezogabin durch eine verbesserte Stabilität gegenüber Photooxidation, einer verringerten GABAA-Rezeptoraktivität und einer höheren Wirksamkeit bei besserer Verträglichkeit in präklinischen Epilepsiemodellen.
  • KB-3061 zeigte keine signifikante Aktivität gegen ein breites Spektrum von Off-Targets, einschließlich GPCRs, Ionenkanälen, Transportern, Herzionenkanälen und Kinasen.
  • Mit Unterstützung des Health Blueprint Neurotherapeutics Network (BPN) der National Institutes of Health werden derzeit Studien zur Toxikologie und Entwicklung von Arzneimittelherstellungsprozessen durchgeführt, die für die Anerkennung als IND (Investigational New Drug) relevant sind.

„Bei unseren Gesprächen mit Mitgliedern der pädiatrischen Epilepsiegemeinschaft wurde der dringende Bedarf an neuartigen Arzneimitteln hervorgehoben, die nicht nur Anfälle behandeln, sondern auch die zugrunde liegende Ursache von KCNQ2-EE bekämpfen“, so Michael Bozik, M.D., CEO bei Knopp Biosciences. „Obgleich das Potenzial von KB-3061 noch klinisch evaluiert werden muss, verfolgen wir nachdrücklich seine Entwicklung als gezielte Therapie für Kinder, die von dieser Krankheit betroffen sind.“

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