Santhera schliesst Patientenrekrutierung in die Phase-3-Studie SIDEROS mit Puldysa (Idebenon) bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ab

Pratteln, Schweiz, 20. Mai 2020 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt die vollständige Rekrutierung ihrer Phase-3-Studie SIDEROS mit Idebenon bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt. Eine gemäss Studienprotokoll durchgeführte Überprüfung der Stichprobengrösse und der Datenvariabilität hat gezeigt, dass die Studie mit den gegenwärtig rekrutierten Patienten eine sehr hohe Aussagekraft (Power >99%) hat. Angesichts der hohen Power von SIDEROS prüft das Unternehmen nun die Möglichkeit, eine Interimsanalyse auf herausragende Wirksamkeit durchzuführen, im Hinblick auf einen möglichen frühen Abschluss der Studie.

Nachdem sich die Patientenrekrutierung für die 18-monatige internationale SIDEROS-Studie in der Endphase befindet, hat Santhera die geplante Überprüfung der Stichprobengrösse und der Datenvariabilität gemäss dem Studienprotokoll durchgeführt, um eine adäquate Aussagekraft der Studie zu bestätigen. Diese verblindet durchgeführte Analyse zeigte, dass die SIDEROS-Studie bei der derzeitigen eingeschlossenen Patientenzahl eine geringere als erwartete Variabilität und eine sehr hohe Aussagekraft von über 99% zur Erkennung eines Behandlungsunterschiedes aufweist. Auf dieser Grundlage hat Santhera entschieden, die Rekrutierung für die SIDEROS-Studie abzuschliessen. Derzeit haben etwa die Hälfte der rekrutierten Patienten in SIDEROS bereits eine 18-monatige Behandlung und etwa zwei Drittel der Patienten eine 12-monatige Behandlung absolviert.

Aufgrund des Entscheids, die Rekrutierung in diese fortgeschrittene Studie abzuschliessen, der sehr hohen Power von SIDEROS sowie des dringenden medizinischen Bedarfs, prüft Santhera die Möglichkeit einer Interimsanalyse, um bei herausragender Wirksamkeit einen frühzeitigen Abschluss der Studie zu ermöglichen. Eine solche Interimsanalyse würde durch das unabhängige Data and Safety Monitoring Board (DSMB) durchgeführt, um die Integrität der Studie zu wahren. Sollten die Wirksamkeitsdaten in der Interimsanalyse kein vorzeitiges Ende der Studie erlauben, kann die Studie wie geplant mit den derzeit rekrutierten Patienten und der entsprechenden hohen Power fortgesetzt werden. Sollte jedoch eine herausragende Wirksamkeit nachgewiesen werden, würde ein Fortführen der verblindeten Studie als unethisch erachtet werden, und das Unternehmen würde beschliessen, die Studie im Laufe dieses Jahres zu beenden. Dies würde zu einer Beschleunigung der entsprechenden Zulassungsanträge sowohl in Europa als auch in den USA um etwa ein Jahr führen.