Teuerstes Medikament der Welt vor Marktstart in Deutschland

BRÜSSEL (dpa-AFX) - Das derzeit teuerste Medikament der Welt kann nun auch in Deutschland auf den Markt kommen. Zolgensma habe eine vorläufige EU-Zulassung erhalten, bestätigte ein Sprecher der EU-Kommission am Mittwoch. Sie gilt demnach für die Behandlung von an spinaler Muskelatrophie (SMA) erkrankte Babys und Kinder mit einem Gewicht von bis zu 21 Kilogramm.

Zolgensma ist eine von der Novartis -Tochter Avexis entwickelte Gentherapie. Sie ist in den USA bereits seit einiger Zeit zugelassen und kostet dort lautet Listenpreis 2,1 Millionen Dollar (1,9 Millionen Euro). Die Erbkrankheit SMA löst unter anderem Muskelschwund aus. Unbehandelt führt sie oft vor Erreichen des zweiten Lebensjahres zum Tod.

Für Schlagzeilen hatte Zolgensma zuletzt wegen einer Verlosungsaktion von Novartis gesorgt. Bei ihr konnten sich Eltern von erkrankten Säuglingen und Kleinkindern bis 2 Jahren um 100 kostenlose Behandlungen bewerben. Betroffene Eltern, die Gesellschaft für Muskelkranke und Medizinethiker hatten die Verlosungsaktion kritisiert. Sie warfen dem Unternehmen unter anderem eine verdeckte Marketingkampagne und ein Spiel mit Hoffnungen von Eltern vor.

Nach der Zulassung will Novartis das Medikament in Kürze in Deutschland auf den Markt bringen. Der genaue Termin sei allerdings noch offen, sagte eine Sprecherin am Mittwoch der Deutschen Presse-Agentur. Nach der offiziellen Markteinführung kann Zolgensma nach Angaben des Verbands der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sofort von Ärzten zu Lasten der GKV verordnet werden.

In den ersten zwölf Monaten nach Markteintritt eines Arzneimittels gelte dabei der vom Hersteller festgelegte Preis, erklärte eine Sprecherin des GKV-Spitzenverbands auf Anfrage. Danach wird ein zwischen dem Hersteller und dem GKV-Spitzenverband ausgehandelter Preis gelten.

Grundlage für die Verhandlungen ist ein sogenanntes Nutzenbewertungsverfahren. In ihm wird innerhalb von drei Monaten nach Marktzulassung eines neuen Arzneimittels bewertet, ob ein gegebenenfalls behaupteter Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie anerkannt wird.

Das für Zolgensma zuständige Novartis-Unternehmen Avexis rechtfertigt den hohen Preis für sein Medikament damit, dass es im Gegensatz zu einem Konkurrenzprodukt nur einmal verabreicht werden muss und dafür sorgt, dass höhere Kosten vermieden werden könnten. Derzeit koste die Versorgung eines an SMA erkrankten Kindes allein in den ersten zehn Jahren zwischen 2,5 und 4 Millionen Euro, heißt es von Avexis.

Die Novartis-Srecherin wies am Mittwoch zudem darauf hin, dass das Unternehmen mit Krankenkassen flexible Preismodelle verhandelt. Demnach zahlt Avexis die Kosten für die Therapie bis zu 100 Prozent zurück, wenn sie nicht anschlägt.

Zolgensma zielt nach Angaben von Avexis darauf ab, die genetische Ursache der spinalen Muskelatrophie zu bekämpfen, indem sie die Funktion des fehlenden oder nicht funktionierenden SMN1-Gens ersetzt. Die Therapie wird einmalig intravenös verabreicht und bringt eine neue Arbeitskopie des SMN1-Gens in die Zellen des Patienten, was das Fortschreiten der Krankheit stoppen soll. In Europa werden laut Avexis jährlich etwa 500 bis 600 Kinder mit spinaler Muskelatrophie geboren./aha/DP/eas