Santhera gibt den Abschluss von ReveraGen´s Langzeit-Anschlussstudie mit Vamorolone bei Duchenne-Muskeldystrophie bekannt

Pratteln, Schweiz, 2. Juni 2020 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass das Partnerunternehmen ReveraGen Biopharma Inc. eine langfristige, offene Anschlussstudie von 24 Monaten Dauer mit Vamorolone bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) abgeschlossen hat. Zusammen mit einer 6-monatigen Behandlungsdauer in einer vorangehenden Studie hat ReveraGen nun Daten zur Verträglichkeit und Wirksamkeit mit Vamorolone über einen Zeitraum von 2.5 Jahren bei 41 Knaben mit DMD erhoben.

Teilnahmeberechtigt für die jetzt abgeschlossene 24-monatige langfristige, offene Anschlussstudie (VBP15-LTE, clinicaltrials.gov ID: NCT03038399) waren Knaben, die zuvor die 6-monatige Studie VBP15-003 mit ansteigender Dosierung (clinicaltrials.gov ID: NCT02760277) abgeschlossen hatten. Im Vergleich zu Daten einer Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf zeigten diese VBP15-003-Studiendaten eine dosisabhängige Verbesserung bei zeitabhängigen Funktionstests. Es wurde gezeigt, dass Vamorolone bis zur höchsten getesteten Dosis (6.0 mg/kg/Tag) gut verträglich ist [1].

„Da die meisten Studienteilnehmer die Therapie mit Vamorolone langfristig fortsetzten, haben wir eine umfassende Datenbank mit 106 Patientenjahren an Vamorolone-Behandlung bei Knaben mit DMD aufgebaut, wobei bisher keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse Vamorolone zuzuordnen sind“, sagte Eric Hoffman, PhD, Vice President of Research von ReveraGen BioPharma. „Wir werden nun die Daten zur Wirksamkeit analysieren und planen, die Resultate in kommenden wissenschaftlichen Konferenzen und Publikationen zu veröffentlichen.“

Alle 46 Patienten, welche die VBP15-003-Studie abgeschlossen hatten, beantragten eine Fortsetzung der Vamorolone-Behandlung in der Anschlussstudie anstelle eines Wechsels auf Kortikosteroide. Diese VBP15-LTE-Studie erlaubte eine Dosissteigerung bzw. -reduktion auf Wunsch des Arztes und der Familie (vorgeschlagene Dosisspanne 2.0 bis 6.0 mg/kg/Tag). Von den 41 Teilnehmern, die den letzten Studienbesuch nach 24 Monaten absolvierten, beendeten 27 die Therapie mit 6.0 mg/kg/Tag (66%), 11 mit 2.0 mg/kg/Tag (27%) und 3 mit 4.0 mg/kg/Tag (7%). Somit wählte die Mehrheit der Ärzte/Familien eine Behandlung mit der höchsten getesteten Dosis von Vamorolone per Ende der VBP15-LTE-Studie. Auf ausdrücklichen Wunsch ist die Mehrheit der Knaben, welche die VBP15-LTE-Studie abgeschlossen haben, in Expanded-Access-Programme (USA, Kanada, Israel) oder Compassionate-Use-Programme (Grossbritannien, Schweden, Australien) übergetreten, um eine fortgesetzte Vamorolone-Behandlung zu erhalten.