Britische Arzneimittelbehörde MHRA erneuert EAMS Scientific Opinion für Santhera‘s Idebenon bei Duchenne-Muskeldystrophie

Pratteln, Schweiz, 23. Juni 2020 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass die britische Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) die Early Access to Medicines Scheme (EAMS) Scientific Opinion für Idebenon zur Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und abnehmender Atmungsfunktion, ohne Glukokortikoid-Begleitmedikation, für ein weiteres Jahr erneuert hat. Mit dieser EAMS-Verlängerung bestätigte die MHRA erneut ihre positive wissenschaftliche Beurteilung für Idebenon, für das derzeit ein entsprechender europäischer Zulassungsantrag (MAA) geprüft wird.

Mit der Erneuerung des EAMS¹ ermöglicht die MHRA weiterhin den Zugang zu Idebenon für DMD-Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion, einer Hauptursache für erhöhte Morbidität und frühen Tod, für die es keine zugelassene Therapie gibt. Ein Antrag auf bedingte Marktzulassung (CMA) für Idebenon (unter dem Markennamen Puldysa) zur Behandlung des Atmungsfunktionsverlustes bei DMD wird derzeit von den Behörden geprüft und Santhera erwartet eine Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) im vierten Quartal 2020.

„Diese EAMS-Erneuerung für Idebenon ermöglicht eine dringend benötigte therapeutische Option für DMD-Patienten mit sich verschlechternder Atmungsfunktion, die keine Behandlungsalternative haben. Wir begrüssen die Anerkennung des positiven Nutzen-Risiko-Profils von Idebenon in dieser Patientenpopulation durch die britische MHRA“, sagte Kristina Sjöblom Nygren, MD, Chief Medical Officer und Head of Development von Santhera.

Idebenon ist seit Juni 2017 in Grossbritannien über das EAMS erhältlich. Derzeit erhalten 84 Patienten mit DMD in mehreren spezialisierten DMD-Zentren Grossbritanniens Zugang zu Idebenon über EAMS.

Im Rahmen des EAMS, und wie im öffentlichen Beurteilungsbericht² dargelegt, kann Idebenon bei DMD-Patienten, welche mindestens 10 Jahre alt sind und gleichzeitig keine Glukokortikoide einnehmen, als Behandlung eingesetzt werden, um den Atmungsfunktionsverlust zu verlangsamen. Patienten müssen vor Beginn der Behandlung die klinischen Aufnahmekriterien für das EAMS erfüllen, einschliesslich des Nachweises eines bestehenden Atmungsfunktionsverlusts. Idebenon kann Patienten verabreicht werden, die zuvor mit Glukokortikoiden behandelt wurden, oder bei denen diese nicht verträglich oder nicht angezeigt sind.