Santhera gibt positive Resultate mit Lonodelestat in Frühphase-Studie zu Mukoviszidose bekannt - Seite 3

Über Lonodelestat
Lonodelestat (früher bekannt als POL6014), ein hochwirksamer und selektiver Peptidinhibitor der humanen neutrophilen Elastase (hNE), ist in Entwicklung zur Behandlung von Mukoviszidose. Santhera erhielt die weltweiten, exklusiven Rechte, Lonodelestat in CF und anderen Krankheiten zu entwickeln und zu vermarkten, von der Polyphor AG. In präklinischen Studien zeigte Lonodelestat Wirksamkeit in Tiermodellen, welche auf Aktivierung von Neutrophilen im Lungengewebe beruhen, und bei Tiermodellen akuter Lungenschädigung (ALI, [1, 2]. Aktuell verfügbare klinische Daten zeigten, dass Einzel- und Mehrfachdosen (Phase 1b) von Lonodelestat bei Inhalation über den optimierten eFlow-Vernebler (PARI Pharma GmbH) zu hohen Wirkstoffkonzentrationen in der Lunge führen können, was im Sputum von Patienten zu einer Hemmung von hNE führt, einem mit Entzündungen von Lungengewebe assoziierten Enzym [3]. Die Phase-1b-Studie bestätigt des Weiteren die Verträglichkeit von Lonodelestat nach einer Behandlungsdauer von bis zu vier Wochen bei Patienten mit CF. Lonodelestat könnte auch einen Therapieansatz bieten für eine Reihe von neutrophilen Lungenerkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf, wie Non-CF-Bronchiektasie (NCFB), Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD), chronisch obstruktive Lungenerkrankung (COPD), akutes Atemnotsyndrom (ARDS) oder primäre ziliäre Dyskinesie (PCD). Lonodelestat hat in der EU den Orphan-Drug-Status (ODD) für die Behandlung von CF sowie für AATD und PCD in der EU und den USA.

Über Mukoviszidose
Mukoviszidose (CF) ist eine seltene, erbliche, lebensbedrohliche, fortschreitende Krankheit, von der etwa 70.000 Patienten in den USA und Europa betroffen sind. Sie ist durch eine anhaltende Lungeninfektion und chronische Entzündung gekennzeichnet, wodurch die Fähigkeit zu atmen im Laufe der Zeit eingeschränkt wird. Aktivierte oder nekrotische Neutrophile setzen in der Lunge humane neutrophile Elastase (hNE) frei, die Schäden an strukturellen, zellulären und löslichen Komponenten der pulmonalen Mikroumgebung verursacht. Hohe hNE-Konzentrationen spielen eine zentrale Rolle in der Pathophysiologie der Mukoviszidose und korrelieren mit dem Schweregrad der Erkrankung, gemessen an funktionellen Lungenparametern. Es wird erwartet, dass eine Hemmung von hNE die Schädigung des Lungengewebes stoppt oder verlangsamt und dazu beitragen kann, die allgemeine Lebensqualität von Menschen mit CF zu verbessern.