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Mirum Pharmaceuticals und Vivet Therapeutics gehen exklusiven weltweiten Options- und Lizenzvertrag für Vivets Gentherapie-Programme zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase ein

Nachrichtenquelle: Business Wire (dt.)
13.04.2021, 20:49  |  215   |   |   

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) und Vivet Therapeutics („Vivet“) verkündeten heute eine Vereinbarung, durch die Mirum die exklusive Option auf die Entwicklung und anschließende Vermarktung der beiden proprietären AAV-Gentherapieprogramme von Vivet zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC), Subtypen 3 und 2, erlangt. Aktuell werden die beiden Programme, VTX-803 und VTX-802, von Vivet, einem privaten Gentherapie-Biotechnologie-Unternehmen, in präklinischen Studien untersucht.

Diese Pressemitteilung enthält multimediale Inhalte. Die vollständige Mitteilung hier ansehen: https://www.businesswire.com/news/home/20210413006073/de/

Vivet wird im Rahmen der Vereinbarung die präklinischen Studien für VTX-803 und VTX-802 für PFIC3 bzw. PFIC2 weiter vorantreiben. Mirum besitzt die exklusive Option, die Programme zu lizenzieren, woraufhin Mirum die klinische Entwicklung und jegliche zukünftige Vermarktung der Programme übernehmen würde. Mirum wird bis zu diesem Zeitpunkt die fortlaufenden Forschungs- und Entwicklungskosten im Zusammenhang mit den beiden Gentherapie-Programmen finanziell tragen.

„Diese Kooperation im Bereich der Gentherapie wird daran arbeiten, die Ursache von PFIC3 und PFIC2 zu bekämpfen und eine Option für Patienten zu schaffen, die nicht auf eine ASBT-Hemmung ansprechen“, sagte Chris Peetz, President und Chief Executive Officer bei Mirum. „Wir sind von der Expertise und dem Engagement des Vivet-Teams ermutigt, Gentherapien der nächsten Generation zu entwickeln, die in der Lage sind, das Leben von Patienten und ihren Familien zu verändern. In unseren gemeinsamen Missionen, den Menschen zu helfen, die es am meisten brauchen, bestehen klare Synergien.“

„Mirums Einsatz für die Behandlung cholestatischer Lebererkrankungen und jener seltenen Krankheiten, für die nur begrenzte Medikamente zur Verfügung stehen, macht Mirum zu einem tollen Partner für die mögliche Entwicklung und Markteinführung von VTX-803 und VTX-802“, sagte Jean-Philippe Combal, Chief Executive Officer und Co-Founder von Vivet. „Ihre Führungsrolle bei seltenen Erkrankungen der Leber und besonders bei PFIC ist wichtig, da sie nicht nur den dringenden Bedarf der Patienten verstehen, sondern auch, dass die aktuellen Behandlungsmöglichkeiten niemals ausreichen werden. Die Gentherapie ist ein transformativer Ansatz, von dem potenziell mehr Patienten einen Nutzen haben werden.“

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