Santhera und ReveraGen geben neue 2,5-Jahres-Behandlungsdaten mit Vamorolone bei Duchenne-Muskeldystrophie bekannt - Seite 2

Günstiges Verträglichkeitsprofil von Vamorolone mit weniger kortikosteroid-typischen Nebenwirkungen bestätigt
Die Sicherheit und Verträglichkeit von Vamorolone nach 2,5 Jahren war konsistent mit den zuvor veröffentlichten 18-Monats-Daten [3]. Beide Dosierungen von 2.0 und 6.0 mg/kg/Tag waren während der 2,5-jährigen Behandlung bei DMD-Patienten gut verträglich. Vier der fünf Patienten, die die Studie abbrachen, taten dies aus logistischen Gründen oder wegen eines Wechsels zu anderen Studien, und nur ein Patient schied aus der Studie aufgrund eines krankheitsbedingten unerwünschten Ereignisses (Muskelschwäche) aus. Eine längere Behandlungsdauer war nicht mit einem Anstieg der Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen verbunden. Patienten, bei denen eine Gewichtszunahme in der Dosisstufe 6.0 mg/kg/Tag (19% jährliche Inzidenzrate), der häufigsten steroid-assoziierten Nebenwirkung, auftrat, wurde die Dosis von Vamorolone auf 4.0 oder 2.0 mg/kg/Tag verringert. Dies führte zu einer Reduzierung der jährlichen Inzidenzrate auf 6%. Andere typische unerwünschte Ereignisse, die häufig bei mit Kortikosteroiden behandelten Patienten beobachtet werden, wie z.B. cushingoides Aussehen, Verhaltensauffälligkeiten, Hautveränderungen (z.B. Akne) oder abnormaler Haarwuchs (Hirsutismus), wurden nur bei einzelnen Patienten oder überhaupt nicht beobachtet. Die Inzidenzraten dieser Einzelereignisse überstiegen in der LTE-Studie mit Vamorolone die Schwelle von 5% pro Behandlungsjahr nicht. Bedeutend ist, dass es über den gesamten Nachbeobachtungszeitraum keine Berichte über Wachstumsverzögerungen gab, über die häufig im Zusammenhang mit einer Kortikosteroid-Behandlung berichtet wird.

“Wir sind sehr zufrieden mit den Langzeitresultaten, die zeigen, dass der Behandlungsnutzen von Vamorolone über den Nachbeobachtungszeitraum von 2,5 Jahren erhalten bleibt. Hervorzuheben ist zudem, dass Vamorolone gut verträglich war und wir weit weniger der Nebenwirkungen beobachtet haben, die typischerweise mit Kortikosteroiden in der Klinik auftreten”, sagte Eric Hoffman, PhD, President und CEO von ReveraGen BioPharma. “Wir möchten uns bei allen Patienten, ihren Betreuern und medizinischen Fachkräften für ihre wertvolle Teilnahme an diesen Studien bedanken, von denen wir überzeugt sind, dass sie unseren Entwicklungsansatz für Vamorolone als neuartige Behandlung dieser verheerenden Krankheit unterstützen werden.”