HUIDAGENE THERAPEUTICS GIBT IND-GENEHMIGUNG FÜR DIE MULTINATIONALE STUDIE VON HG004 ZUR BEHANDLUNG ERBLICHER BLINDHEIT BEKANNT

• HG004 ist eine einmalige, direkt auf das RPE wirkende Behandlung von erblichen Netzhauterkrankungen, die durch Mutationen im RPE65-Gen verursacht werden
• ∼10-fach niedrigere Vektordosen als bei anderen klinischen AAV2-Gentherapieversuchen, die in dieser geplanten Studie getestet werden
• Planmäßiger Beginn der multinationalen Studie im ersten Halbjahr 2023

SHANGHAI und CLINTON, New Jersey, 28. Januar 2023 /PRNewswire/ -- HuidaGene Therapeutics (HuidaGene), ein Biotechnologieunternehmen im Bereich der klinischen Entwicklung, das programmierbare genomische Medizin auf CRISPR-Basis entwickelt, gibt bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde (FDA) seinen Antrag auf ein neues Prüfpräparat (Investigational New Drug, IND) für die geplante multinationale klinische Studie von HG004 zur Behandlung von Patienten mit RPE65-Mutationen-assoziierten vererbten Netzhautdystrophien genehmigt hat. Dabei handelt es sich um eine Gruppe von genetischen Krankheiten, die durch Mutationen im RPE65-Gen verursacht werden, die die Netzhaut betreffen und weitervererbt werden.

„Wir freuen uns sehr über die IND-Genehmigung unseres HG004-Programms durch die US-FDA. Dies ist unsere erste IND-Genehmigung als Unternehmen und unser erstes Programm für Netzhauterkrankungen, das die klinische Entwicklungsphase erreicht hat", erklärte Xuan Yao, Ph.D., Mitbegründer und Chief Executive Officer von HuidaGene. „Die Freigabe dieser IND ist ein Beweis für die internen Entwicklungskapazitäten und die hochwertigen präklinischen Daten, die HG004 unterstützen, sowie für die starken CMC- und Analysekapazitäten durch unsere Partnerschaft mit WuXi Advanced Therapies. Ziel des HG004-Programms ist die Entwicklung einer einmaligen, nicht-AAV2-basierten Genersatztherapie zur Wiederherstellung, Behandlung und Vorbeugung der Erblindung von Kindern und Erwachsenen mit schwerer Sehbehinderung oder Blindheit infolge von RPE65-Mutationen-assoziierten Retinopathien in aller Welt."

Das Prüfpräparat HG004 ist ein neuartiges Augenheilmittel, das zur Behandlung von RPE65-Retinopathien entwickelt wird. Auf der Grundlage der präklinischen Kopf-an-Kopf-Vergleichsstudie von HG004 und dem Adeno-assoziierten Virus des Serotyps 2 (AAV2) mit identischer Dosis war die Erholung der Netzhautfunktionen im Vergleich zu Wildtyp-Mäusen im Rpe65-Knockout-Mausmodell in der 17. Woche nach einer einzigen Injektion um 67,6 % (HG004) und um 35,8 % (AAV2-Produkte) erhöht. Daher weist HG004 im Vergleich zu AAV2 eine bessere Transduktionseffizienz des retinalen Pigmentepithels (RPE) auf und hat das Potenzial, die Gesamtvektordosen zu senken, was das Risiko einer AAV-Vektor-assoziierten Immunogenität oder von unerwünschten Ereignissen am Auge beim Menschen verringern könnte.