Studienplattform zur Progressiven Supranukleären Blickparese wählt für die ersten beiden Therapieschemata in ihrer klinischen Phase-2-Studie die Wirkstoffe AADvac1 und AZP2006 aus
LONDON, UK / ACCESS Newswire / 28. April 2025 / Die Studienplattform (PTP) zur Progressiven Supranukleären Blickparese (PSP) unter der Leitung von Dr. Adam Boxer (University of California, San Francisco [UCSF]), Dr. Irene Litvan (University of California, San Diego), Dr. Julio Rojas (UCSF) und Dr. Anne-Marie Wills (Massachusetts General Hospital) hat zwei erste zu bewertende Wirkstoffe in ihre Plattformstudie aufgenommen. Es handelt sich dabei um die beiden vielversprechenden Arzneimittelkandidaten AADvac1 von Axon Neuroscience und AZP2006 von Alzprotect. Ziel der Studie ist es, die Entwicklung effektiver Therapiemethoden zur Behandlung der Progressiven Supranukleären Blickparese (PSP), einer seltenen neurodegenerativen Erkrankung mit tödlichem Verlauf, zu forcieren. Weitere Wirkstoffe, die im Rahmen der Studie untersucht werden sollen, werden voraussichtlich im Laufe dieses Jahres bekannt gegeben.
Die vom National Institute on Aging (NIA), einer Teilorganisation der U.S. National Institutes of Health (NIH), finanzierte Plattformstudie wird durch eine fünfjährige Forschungsförderung unterstützt. Das Studiendesign ermöglicht die gleichzeitige Evaluierung mehrerer Therapien, wodurch ein kontinuierlicher, effizienter und flexibler Lösungsansatz zur Beurteilung vielversprechender Arzneimittelkandidaten geschaffen wird.
„Diese öffentlich-private Partnerschaft bietet uns die beispiellose Chance, die Entwicklung von Behandlungsmethoden für die PSP zu forcieren“, so Professor Adam Boxer, Stiftungsprofessor für Gedächtnis- und Altersforschung im Department of Neurology der UCSF und einer der Hauptprüfer der Studie. „Durch die Zusammenführung innovativer therapeutischer Ansätze wie AADvac1 und AZP2006 in einem effizienten klinischen Studiendesign wollen wir dafür sorgen, dass die dringenden Bedürfnisse der Patienten und ihrer Familien in kürzerer Zeit, zu geringeren Kosten und mit weniger Patienten auf Placebo als bei herkömmlichen klinischen Studien erfüllt werden können.“
Wissenschaftliche Innovationen: AADvac1 und AZP2006
Der von der Firma Axon Neuroscience (Bratislava, Slowakei) entwickelte Wirkstoff AADvac1 ist ein aktives Immuntherapeutikum, das auf pathologische Tau-Proteine gerichtet ist, die das Krankheitsbild von PSP und Morbus Alzheimer (AD) herbeiführen und die Symptome verstärken. Das aktive Immuntherapeutikum löst die Bildung von Antikörpern aus, die an das pathologische Tau-Protein binden, seine Anhäufung und Ausbreitung verhindern und seinen Abbau durch Mikroglia ermöglichen. In einer bereits abgeschlossenen 24-monatigen Phase-2-Studie zu Morbus Alzheimer zeigte AADvac1 ein vorteilhaftes Sicherheitsprofil, mit therapeutischen Effekten auf Plasma- und Liquor-Biomarker sowie unterstützenden klinischen Signalen, die auf eine mögliche Verlangsamung des Fortschreitens der Erkrankung hindeuten.