Chiesi Global Rare Diseases vergibt Forschungsstipendien zur Förderung von Innovationen bei lysosomalen Erkrankungen

Chiesi Global Rare Diseases, ein Geschäftsbereich der Chiesi Group, der gegründet wurde, um innovative Lösungen für Menschen mit seltenen Krankheiten anzubieten, gab heute die Preisträger seines Forschungsstipendienprogramms „Find For Rare” bekannt. Die unabhängig bewertete, von Experten geleitete Forschungsstipendieninitiative zielt darauf ab, die Patientenversorgung und -behandlung zu verbessern, indem innovative Forschung zu drei lysosomalen Erkrankungen ausgezeichnet wird: Morbus Fabry, Alpha-Mannosidose und Cystinose.

Die ausgewählten Projekte zeigten ein erhebliches Potenzial, um den ungedeckten Bedarf in diesen seltenen Krankheitsgemeinschaften zu decken. Zu den Stipendiaten gehören:

• Morbus Fabry: Mitra Tavakoli, Universität Exeter, Exeter, Großbritannien, für ihr Projekt „FAB-PAIN: Präzise Phänotypisierung der Neuropathie unter Verwendung einer Reihe neuartiger Biomarker bei Morbus Fabry”
  • Projektübersicht: Dieses Projekt zielt darauf ab, eine Reihe neuartiger Biomarker zu untersuchen, um die Schmerzwege und deren Pathophysiologie bei Morbus Fabry besser zu verstehen. Die Ergebnisse könnten zur Entwicklung einer Reihe neuer neuropathischer Biomarker führen, das Verständnis der Krankheitsmechanismen verbessern und die Entwicklung von Diagnosewerkzeugen und therapeutischen Interventionen erleichtern.
• Alpha-Mannosidose: Margarita Dinamarca, Universität Basel, Basel, Schweiz, für ihr Projekt „Untersuchung der endothelialen Dysfunktion im Gehirn bei Alpha-Mannosidose”
  • Projektübersicht: Diese Forschung ist aufgrund ihres doppelten Beitrags von Bedeutung: Sie entschlüsselt die Mechanismen, durch die Alpha-Mannosidose die Endothelzellfunktion stört, und leistet Pionierarbeit für eine gezielte therapeutische Strategie unter Verwendung von Nanotransportern.
• Cystinose: Francesco Bellomo, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – IRCCS, Rom, Italien, für sein Projekt „Untersuchung der molekularen Mechanismen, die den Wirkungen einer ketogenen Diät bei Cystinose zugrunde liegen”
  • Projektübersicht: Dieses Forschungsprojekt untersucht das Potenzial einer ketogenen Diät zur Behandlung der nephropathischen Cystinose, einer seltenen genetischen Erkrankung, die zu Nierenerkrankungen führt. Durch die Untersuchung der Auswirkungen der Diät in Mausmodellen wurden eine signifikante Verringerung von Symptomen wie Fanconi-Syndrom, Entzündungen und Fibrose beobachtet. Das Projekt zielt darauf ab, ein In-vitro-System zu entwickeln, um die molekularen Mechanismen hinter diesen positiven Effekten weiter zu erforschen und möglicherweise neue therapeutische Optionen zu entdecken.

Die Bewerbungsfrist begann am 8. August 2024, und es gingen insgesamt 82 Bewerbungen aus 23 Ländern ein. Alle eingereichten Bewerbungen wurden von einem Lenkungsausschuss aus 10 unabhängigen führenden Experten auf dem Gebiet der lysosomalen Erkrankungen bewertet, die für ihre Teilnahme und die Begutachtung der Forschungsprojekte ein Honorar erhielten. Einzelheiten zu den Bewerbungskriterien finden Sie hier.