AnnJi präsentiert den klinischen Durchbruch von AJ201 auf der WMS 2025

TAIPEI, 13. Oktober 2025 /PRNewswire/ -- AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (AnnJi, TWSE: 7754) gab bekannt, dass die klinischen Phase-2a-Ergebnisse von AJ201 zur Behandlung der spinalen und bulbären Muskelatrophie (SBMA, auch bekannt als Kennedy-Krankheit) als einer der sieben Late-Breaking Abstracts (aktuelle Forschungsergebnisse) auf dem internationalen Kongress der World Muscle Society (WMS – Welt-Muskel-Gesellschaft) 2025 in Wien ausgewählt wurden. Dr. Tahseen Mozaffar, einer der Prüfärzte der Studie, stellte die Ergebnisse der Studie vor und betonte das therapeutische Potenzial von AJ201 für SBMA-Patienten.  

AJ201, eine orale Suspension eines neuartigen Curcumin-Analogons – Rosolutamid – bietet eine einfache Anwendung für Patienten mit Schluckbeschwerden. Mechanistisch wirkt AJ201 über mehrere Signalwege, darunter die Aktivierung von Nrf2, die Modulation von oxidativem Stress und die Induktion von Hitzeschockproteinen, um den Abbau mutierter Proteinaggregate zu fördern. Dieser multimodale Mechanismus macht AJ201 zu einer bahnbrechenden niedermolekularen Therapie für neurodegenerative PolyQ-Erkrankungen wie SBMA. In den Phase-2a-Studien wurden bei den mit AJ201 behandelten SBMA-Patienten positive funktionelle Ergebnisse erzielt, was das Potenzial von AJ201 als erste erstklassige Therapie für SBMA seit zwei Jahrzehnten unterstreicht.

Dr. Andrew Pai präsentierte die neuesten präklinischen Forschungsergebnisse zu Rosolutamid (JM17), dem Wirkstoff von AJ201. JM17 zeigte im SBMA-Mausmodell Vorteile auf mehreren Wegen, darunter eine verbesserte mitochondriale Funktion, eine geringere Entzündung und Fibrose sowie eine verbesserte strukturelle Organisation der Muskelfasern. Die Analyse der Upstream-Regulatoren bestätigte außerdem die Hemmung von pro-inflammatorischen Mediatoren (TNF-α, IL-6, TGF-β) sowie die Aktivierung von schützenden Signalübertragungswegen. Diese Ergebnisse unterstreichen das Potenzial von JM17 als multifunktionaler therapeutischer Kandidat, der neue mechanistische Erkenntnisse für die Behandlung von SBMA liefert.

„Wir sind sehr stolz auf das Late-Breaking Abstract und die präklinische Forschungsarbeit, die auf dem WMS 2025 vorgestellt wurde und die unsere bedeutenden Fortschritte bei der Entwicklung von AJ201 zur weltweit ersten wirksamen Therapie für die Kennedy-Krankheit hervorhebt", sagte Dr. Wendy Huang, Geschäftsführerin und Vorstandsvorsitzende von AnnJi.