Die Fondazione Telethon gibt bekannt, dass der CHMP eine positive Stellungnahme zu Waskyra abgegeben hat, einer Gentherapie zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms (WAS)

EQS-News: Fondazione Telethon / Schlagwort(e): Sonstiges/Sonstiges Die Fondazione Telethon gibt bekannt, dass der CHMP eine positive Stellungnahme zu Waskyra abgegeben hat, einer Gentherapie zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms (WAS) 15.11.2025 / 19:40 CET/CEST Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich. ROM, 15. November 2025 /PRNewswire/ -- Fondazione Telethon gibt die positive Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) bekannt, in der die Zulassung von Waskyra in der Europäischen Union empfohlen wird, einer ex-vivo -Gentherapie für das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS), eine seltene und lebensbedrohliche primäre Immundefizienz.

Die Fondazione Telethon ist die erste gemeinnützige Organisation, die den gesamten Weg von der Laborforschung bis zur behördlichen Zulassung erfolgreich beschritten hat und dabei mit Industriepartnern zusammenarbeitet, um Gentherapien von der Entdeckung bis zum Patienten zu bringen.

Die Therapie wurde im Rahmen jahrzehntelanger Forschung am San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) in Mailand entwickelt und stellt eine bedeutende wissenschaftliche und klinische Errungenschaft dar, die Patienten, die von dieser Erkrankung betroffen sind, neue Hoffnung gibt.

„Dieser Meilenstein zeigt, dass akademische Forschung, wenn sie von einem starken Verantwortungsbewusstsein gegenüber den Patienten geleitet wird und nach den höchsten industriellen Standards durchgeführt wird, den natürlichen Verlauf seltener Krankheiten wirklich verändern kann", sagte Ilaria Villa, Generaldirektorin der Fondazione Telethon. „Wir sind stolz darauf, dass die in unseren Labors begonnene Arbeit nun europäische Patienten erreicht und damit den Wert eines Forschungsmodells bestätigt, das Wissenschaft und Pflege miteinander verbindet."