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Santhera erhält FDA Fast-Track-Status für Raxone®/Catena® (Idebenone) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie

Nachrichtenquelle: GlobeNewswire
09.04.2015, 07:15  |  1760   |   |   

Santhera Pharmaceuticals Holding AG / Santhera erhält FDA Fast-Track-Status für Raxone®/Catena® (Idebenone) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie . Verarbeitet und übermittelt durch NASDAQ OMX Corporate Solutions. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich. Source: Globenewswire

Liestal, Schweiz, 9. April 2015 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde (Food and Drug Administration, FDA) Santhera's Raxone®/Catena® (Idebenone) den Fast-Track-Status für die Indikation Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zuerkannt hat. Der Fast-Track-Status der FDA erleichtert die Entwicklung und regulatorische Überprüfung von wichtigen Arzneimitteln, die der Behandlung von schwerwiegenden Erkrankungen dienen und einem unerfüllten medizinischen Bedarf nachkommen, damit sie den Patienten rascher zur Verfügung stehen. Santhera gab zuvor bekannt, dass die Phase-III-Studie (DELOS) in DMD den primären Endpunkt erreichte und Raxone/Catena den Verlust der Atmungsfunktion minderte.

«Wir sind sehr erfreut, dass die FDA uns für Raxone/Catena den Fast-Track-Status zugesichert hat und damit den hohen medizinischen Bedarf nach wirksamen Behandlungen für Patienten mit DMD unterstreicht», erläuterte Thomas Meier, CEO von Santhera. «Basierend auf den positiven Daten unserer Phase-III-Studie mit Raxone/Catena in DMD bereiten wir derzeit den Zulassungsantrag vor. Wir planen, uns in den kommenden Wochen mit der FDA zu treffen, um unser Dossier im Rahmen eines sogenannten pre-NDA-Meetings vorgängig abzustimmen.»

Über den FDA Fast-Track-Status
Die FDA hat das Fast-Track-Entwicklungsprogramm 1997 anlässlich des FDA Modernization Act eingeführt. Das Programm soll die Entwicklung von Arzneimitteln erleichtern und deren Prüfung beschleunigen, wenn diese der Behandlung schwerwiegender oder lebensbedrohlicher Krankheiten dienen und das Potenzial zeigen, einen bisher nicht gedeckten medizinischen Bedarf zu erfüllen. Zu den Vorteilen des Fast-Track-Status gehören die Gelegenheit zu häufigeren Kontakten mit der FDA, die Eignung für eine beschleunigte Zulassung und vorrangige Prüfung, sofern die klinischen Daten dies unterstützen, sowie die Möglichkeit laufend Teile des Zulassungsdossiers gemäss ihrer Fertigstellung einzureichen. Im Normalfall beginnt die FDA die Überprüfung erst nachdem ein kompletter Zulassungsantrag vorliegt.

Über Duchenne-Muskeldystrophie
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. Die genetisch bedingte, degenerative Krankheit wird X-chromosomal rezessiv vererbt und tritt bei Knaben mit einer Inzidenz von bis zu 1 in 3 500 Lebendgeburten auf. Charakteristisch für DMD ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativen Stress und verminderter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund im ganzen Körper und führen aufgrund von Herz- und Lungenversagen zu früher Morbidität und Mortalität. Zurzeit sind Glucocorticoid-Steroide die einzige Behandlungsmöglichkeit, um die Abnahme der Muskelkraft und -funktion unabhängig von der zugrundeliegenden Genmutation zu verlangsamen. Steroide wirken allerdings nur zum Teil und der klinische Nutzen ist wegen ihrer hinlänglich bekannten Nebenwirkungen beschränkt. Eine kürzlich veröffentlichte Studie zeigte, dass ~42% der DMD-Patienten im Alter von 10 oder mehr Jahren nie mit Steroiden behandelt wurden oder deren Einnahme abgebrochen haben. 

Über Idebenone in Duchenne-Muskeldystrophie
Raxone/Catena (Idebenone) ist ein synthetisches, kurzkettiges Benzoquinon und Substrat für das Enzym NAD(P)H:Quinone-Oxidoreduktase (NQO1), welches den mitochondrialen Elektronentransport stimuliert und die zelluläre Energieversorgung verbessert. Eine frühere randomisierte, Plazebo-kontrollierte Phase-II-Studie (DELPHI) zeigte eine positive Wirkungstendenz von Raxone/Catena auf frühe kardiale und respiratorische Funktionsparameter. Eine wichtige Erkenntnis der DELPHI-Studie war die Stabilisierung der PEF%p, einem Marker für die Kraft der Atemmuskulatur, bei Idebenone-behandelten Patienten im Gegensatz zu einer Abnahme in der Plazebo-Gruppe entsprechend dem natürlich zu erwartenden Krankheitsverlauf. Zusätzliche Analysen wiesen auf einen höheren Behandlungseffekt von Raxone/Catena auf die Atmungsfunktion bei nicht mit Glucocorticoid-Steroiden behandelten Pateinten hin.

Idebenone hat Orphan-Drug-Status in Europa und den USA sowie Patentschutz zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie bis 2026 in Europa bzw. 2027 in den USA.

Über die DELOS Studie
DELOS war eine doppelblinde, randomisierte und Plazebo-kontrollierte Phase-III-Studie mit 64 europäischen und US-amerikanischen Duchenne-Patienten, welche nicht mit Glucocorticoid-Steroiden behandelt wurden. Die Patienten im Alter von 10-18 Jahren wurden während 52 Wochen mit
Raxone/Catena-Tabletten (900 mg/Tag) oder entsprechendem Plazebo behandelt. Der primäre Endpunkt war die Veränderung der maximalen expiratorischen Atemflussrate (Peak Expiratory Flow as percent predicted, PEF%p) vom Ausgangswert bis Woche 52. Nach 52 Wochen zeigte die Plazebo-Gruppe eine signifikante Reduktion der PEF%p (-9.01%p; 95% CI: -13.2, -4.8; p<0.001) gegenüber einer nicht-signifikanten Abnahme (-3.05%p; 95% CI: -7.1, 0.97; p=0.134) in der Raxone/ Catena Gruppe, was einem statistisch signifikanten Unterschied zwischen den beiden Behandlungsgruppen von 5.96%p (95% CI: 0.16, 11.8; p=0.044) entspricht und einem um 66% geringeren Verlust der PEF%p gleichkommt. Eine statistisch signifikante Wirksamkeit konnte auch nach Woche 26 (p=0.007), Woche 39 (p=0.034) und über alle gemessenen Zeitpunkte (p=0.018) nachgewiesen werden. Die Resultate für den primären Endpunkt waren über mehrere Sensitivitätsanalysen hinweg robust und wurden durch positive Ergebnisse bei weiteren respiratorischen Endpunkten untermauert.

Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Santhera entwickelt Raxone/Catena zur Behandlung von Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON), Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und primär progredienter Multipler Sklerose (ppMS) sowie Omigapil für Patienten mit Kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf und es gibt derzeit keine zugelassenen Therapien. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.

Raxone® und Catena® sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.

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