Wirkstoffkandidat QRX-411 von ProQR für die Behandlung des Usher-Syndroms erhält Orphan-Drug-Status von der FDA und der EMA

Die wichtigsten Neuigkeiten

• QRX-411 von ProQR erhält von der FDA und der EMA die Orphan-Drug-Zuerkennung für die Behandlung von Retinitis pigmentosa einschließlich des Usher-Syndroms, einem Subtyp, auf den QRX-411 abzielt. Das Usher-Syndrom ist eine genetisch bedingte Taubblindheit.
• QRX-411 zielt auf die Pseudo-Exon-40-Mutation (PE-40) im USH2A-Gen ab. Derzeit gibt es keine im Handel erhältlichen oder in der klinischen Entwicklung befindlichen Therapien zur Behandlung des mit dieser Erkrankung verbundenen Sehkraftverlusts.

QRX-411 zeigte sowohl bei den Fibroblasten von Patienten als auch beim Cup-Modell für die mRNA-Wiederherstellung vielversprechende präklinische Ergebnisse, die im Rahmen des Jahrestreffens der Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) im Mai 2017 präsentiert wurden.

Für dieses Programm wurde ein führender Produktkandidat ausgewählt, der zurzeit für klinische IND-Studien zur Verfügung steht.

QRX-411 ist Bestandteil von ProQRs Produkt-Pipeline für den Bereich Ophthalmologie, die derzeit auch den klinischen Wirkstoff QR-110 zur Behandlung der Leberschen kongenitalen Amaurose, Typ 10 sowie drei präklinische Programme umfasst, QRX-421 zur Behandlung des Usher-Syndroms, QRX-1011 für Morbus Stargardt und QRX-504 für die Fuchs-Endotheldystrophie.

LEIDEN, Niederlande, 5. Juli 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq:PRQR) gab heute bekannt, dass sein Prüfmedikament QRX-411 für die Behandlung von Retinitis pigmentosa einschließlich des Usher-Syndroms, einem Subtyp, auf den QRX-411 abzielt, von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Drug-Status (Orphan Drug Designation, ODD) erhalten hat. Das Usher-Syndrom ist die häufigste Ursache von erblicher Taubblindheit aufgrund eines Gendefekts im Usher-Gen.

Der ODD in den USA und der Europäischen Union verleiht Prüfmedikamenten, die für seltene Krankheiten entwickelt wurden, einen Sonderstatus. Die ODD-Programme umfassen steuerliche Vorteile bei den Entwicklungsprogrammen, den Verzicht auf die Nutzungsgebühren beim Antrag auf NDA-Zulassung (New Drug Application) sowie Marktexklusivität nach Marktzulassung für bis zu sieben Jahre in den USA und zehn Jahre in der Europäischen Union.