DAX-0,34 % EUR/USD-0,02 % Gold-0,10 % Öl (Brent)-1,62 %

Europäische Kommission genehmigt neue Indikation für Soliris® (Eculizumab) zur Behandlung von Patienten mit refraktärer, generalisierter Myasthenia gravis (gMG)

Nachrichtenquelle: Business Wire (dt.)
22.08.2017, 05:41  |  1372   |   |   

Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALXN) gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission die Ausweitung der Indikationsstellung für Soliris® (Eculizumab) genehmigt hat und nun die Behandlung refraktärer, generalisierter Myasthenia gravis (gMG) bei Erwachsenen, die Anti-Acetylcholin-Rezeptor (AChR) antikörper-positiv sind, einschließt. Soliris ist die erste und einzige komplement-basierende Therapie, die in der Europäischen Union (EU) für diese hochseltene Untergruppe von Patienten zugelassen wurde.1-4 Für Patienten mit refraktärer gMG kann normales Gehen, Sprechen, Schlucken und Atmen trotz Behandlung mit gegenwärtigen Therapieformen für MG mit Schwierigkeiten verbunden sein. Aufgrund von Exazerbationen und Krisen ihrer Erkrankungen können Krankenhausaufenthalte und Intensivpflege erforderlich sein, da diese Veränderungen lebensbedrohlich sein können.5-7 Soliris wird für diese neue Indikation zunächst in Deutschland eingeführt und Alexion prüft nun seine Einführung in weiteren EU-Ländern.

„Patienten mit refraktärer gMG haben die Möglichkeiten unterschiedlicher Therapien bereits ausgeschöpft und leiden weiterhin an ernsthaften Symptomen und Komplikationen, die sich deutlich auf ihr tägliches Leben auswirken”, so Renato Mantegazza, MD, Department of Neuroimmunology and Neuromuscular Diseases, Istituto Neurologico Carlo Besta in Mailand (Italien) und Prüfarzt der Phase-3-Studie REGAIN. „Für diese Patienten besteht dringender Therapiebedarf und es ist nun äußerst spannend, auf ein Produkt wie Soliris zugreifen zu können, das im Rahmen klinischer Studien die Symptome der Patienten und ihre Fähigkeit zu täglichen Aktivitäten verbessern konnte.”

Der chronischen, unkontrollierten Auslösung der Komplementkaskade als Teil der Reaktion des Immunsystems kann eine wichtige Rolle bei den schwächenden Symptomen und potenziell lebensbedrohlichen Komplikationen der refraktären gMG zukommen.8-10 Soliris ist der erste Inhibitor des Komplementsystems, der in der Lage ist, den terminalen Abschnitt der Komplementkaskade spezifisch und effektiv zu blockieren.

„Unser tiefes Verständnis der komplement-vermittelten Erkrankungen versetzte uns in die Lage, die Entwicklung von Soliris zur Behandlung von Patienten mit refraktärer gMG erfolgreich voranzutreiben”, so John Orloff, M.D., Executive Vice President und Head of Research & Development bei Alexion. „Wir sind den Prüfärzten und Patienten, die an unserem klinischen Programm teilnahmen, zu besonderem Dank verpflichtet, und wir freuen uns nun auf die Möglichkeit, den Patienten, die trotz aktueller Therapieformen noch an dieser schwächenden Erkrankung leiden, Solaris zur Verfügung stellen zu können.”

Die Europäische Kommission stützte ihre Zustimmung zur Ausweitung der Indikation für Soliris auf umfangreiche klinische Daten aus der Phase-III-Studie REGAIN (MG-301) und die zugehörige langfristige offene Anschlussstudie (MG-302).

Die ergänzende Biologics License Application (sBLA) von Alexion in den Vereinigten Staaten und ein zusätzlicher Antrag auf Arzneimittelzulassung (New Drug Application, NDA) in Japan für Soliris als Behandlungsform für Patienten mit Anti-AChR antikörper-positiver refraktärer gMG wurden zur Prüfung durch die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA bzw. das japanische Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) zugelassen. Soliris hat den Status „Orphan Drug Designation" (ODD) für die Behandlung von Patienten mit MG in den Vereinigten Staaten und der EU und zur Behandlung von Patienten mit refraktärer gMG in Japan erhalten.

Über refraktäre, generalisierte Myasthenia gravis

Patienten mit refraktärer, generalisierter Myasthenia gravis (gMG), die Anti-Acetylcholin-Rezeptor (AChR) antikörper-positiv sind, repräsentieren eine hochseltene Untergruppe der MG-Patienten1-4, die trotz der gegenwärtig bei MG verwendeten Therapieform weiterhin an schweren Krankheitssysmptomen und Komplikationen leiden.1-2,11

MG ist eine schwächende, chronische und progressive neuromuskuläre Autoimmunerkrankung, die in jedem Alter auftreten kann, jedoch bei Frauen häufig vor dem Erreichen eines Alters von 40 Jahren und bei Männern ab einem Alter von 60 Jahren auftritt.5,6,12,13 Die Krankheit beginnt typischerweise mit einer Schwäche der Muskeln, welche die Bewegungen des Augapfels und der Augenlider kontrollieren, und nimmt dann häufig eine schwerere und generalisierte Verlaufsform, darunter eine Schwäche der Kopf-, Nacken-, Rumpf-, Extremitäten- und Atemmuskeln.13

Während die meisten Symptome bei Patienten mit gMG mit Therapien für MG eingedämmt werden, gelten 10% bis 15% der Patienten als refraktär. Dies bedeutet, dass sie nicht auf unterschiedliche Therapien für MG ansprechen und weiterhin unter grundlegender Muskelschwäche und schweren Krankheitssymptomen leiden, welche ihre Aktivitäten einschränken.1-2,11 Patienten mit refraktärer gMG können an undeutlichem Sprechen, Schluckbeschwerden, doppeltem oder verschwommenem Sehen, einschränkender Müdigkeit, Unbeweglichkeit, die Hilfestellung erfordert, Kurzatmigkeit und episodischem Auftreten von Atemversagen leiden. Komplikationen, Exazerbationen und myasthenische Krisen können Krankenhausaufenthalte und Intensivpflege mit längeren Aufenthalten erforderlich machen und sogar lebensbedrohlich sein.5-7

Bei Patienten mit Anti-AChR antikörper-positiver MG beginnt das körpereigene Immunsystem mit der Produktion von Antikörpern gegen AChR, einen Rezeptor, der auf Muskelzellen in der neuromuskulären Verbindung (NMJ) angesiedelt ist und von Nervenzellen verwendet wird, um mit den Muskeln zu kommunizieren und sie zu steuern.5,6 Die Bindung dieser Antikörper an AChR löst die Komplementkaskade im Zuge einer Immunantwort aus. Dabei handelt es sich um ein System, das eine eingegrenzte Zerstörung der NMJ nach sich zieht. Auf diese Weise wird die Informationsweiterleitung zwischen Nerven und Muskeln beeinträchtigt. Dies führt schließlich zu einem Verlust der normalen Muskelfunktion.8-10,14

Über Soliris® (Eculizumab)

Soliris ist ein erstklassiger Komplementinhibitor, der den terminalen Abschnitt der Komplementkaskade blockiert. Sie stellt einen Teil des Immunsystems dar, dem bei unkontrollierter Auslösung eine wichtige Bedeutung bei schweren hochseltenen Erkrankungen wie der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH), dem atypischen hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS) und der Anti-Acetylcholin-Rezeptor (AChR) antikörper-positiven refraktären, generalisierten Myasthenia gravis (gMG) zukommt.

Soliris ist in den USA, der Europäischen Union, Japan und anderen Ländern als erstes und einziges Medikament zur Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS) sowie in der EU als erste und einzige Behandlung von Patienten mit refraktärer gMG, die Anti-AChR antikörper-positiv sind, zugelassen. Soliris ist nicht indiziert zur Behandlung von Patienten mit hämolytisch-urämischem Syndrom (HUS) in Zusammenhang mit Shiga-Toxin-produzierenden E.-coli-Bakterien (STEC). Alexion und Soliris haben einige der höchsten Auszeichnungen der Pharmaindustrie für die medizinische Innovation auf dem Gebiet der Komplementinhibition erhalten: den Prix Galien USA (2008, Best Biotechnology Product) und Frankreich (2009, Rare Disease Treatment).

Weitere Informationen über Soliris entnehmen Sie bitte der vollständigen Verschreibungsinformation für Soliris, die auch den GERAHMTEN WARNHINWEIS zu den Risiken einer schweren Meningokokken-Infektion umfasst. Sie ist erhältlich unter www.soliris.net.

Wichtige Soliris Sicherheitsinformation

In den USA beinhaltet die Verschreibungsinformation von Soliris den folgenden gerahmten Warnhinweis: Bei mit Soliris behandelten Patienten sind lebensbedrohliche und tödliche Meningokokkeninfektionen aufgetreten. Meningokokkeninfektionen können sehr schnell einen lebensbedrohlichen oder tödlichen Verlauf nehmen, wenn sie nicht rechtzeitig erkannt und frühzeitig behandelt werden. Beachten Sie die aktuellsten Empfehlungen des Advisory Committee on Immunization Practices (ACIP) des Centers for Disease Control (CDC) für die Meningokokkenimpfung bei Patienten mit Komplementdefekten. Patienten sind mindestens zwei Wochen vor der Verabreichung der ersten Soliris-Dosis mit einem Meningokokkenimpfstoff zu impfen, sofern das Risiko der verzögerten Soliris-Therapie nicht das Risiko einer Meningokokkeninfektion übersteigt. Patienten sind auf frühe Anzeichen von Meningokokkeninfektionen zu überwachen und sofort zu untersuchen, sollte Verdacht auf eine Infektion bestehen. Soliris ist nur über ein eingeschränktes Vertriebsprogramm im Rahmen der Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) erhältlich. Verschreibende Ärzte müssen sich zum Soliris-REMS-Programm anmelden. Auskünfte zur Teilnahme am Soliris-REMS-Programm und weitere Informationen erhalten Sie telefonisch unter der Rufnummer 1-888-SOLIRIS (1-888-765-4747) oder unter www.solirisrems.com.

Patienten können an einer erhöhten Infektanfälligkeit leiden, insbesondere im Falle von verkapselten Bakterien. Aspergillus-Infektionen wurden bei immunsupprimierten und Neutropenie-Patienten beobachtet. Mit Soliris behandelte Kinder unterliegen einem höheren Risiko, schwere Infektionen aufgrund von Streptococcus pneumoniae und Haemophilus influenza vom Typ b (Hib) auszubilden. Eine Soliris-Behandlung von Patienten mit PNH sollte nicht das Antikoagulanzien-Management verändern, da der Effekt der Absetzung der Antikoagulanzien-Therapie im Verlauf einer Soliris-Behandlung noch nicht abschließend untersucht wurde. Die Verabreichung von Soliris kann Infusionsreaktionen, darunter Anaphylaxie oder andere Überempfindlichkeitsreaktionen, nach sich ziehen.

Bei PNH-Patienten waren die am häufigsten in klinischen Studien beobachteten nachteiligen Ereignisse, die bei einer Behandlung mit Soliris auftraten: Kopfschmerzen, Nasopharyngitis, Rückenschmerzen und Übelkeit. Bei aHUS-Patienten waren die am häufigsten in klinischen Studien beobachteten nachteiligen Ereignisse, die bei einer Behandlung mit Soliris auftraten: Kopfschmerzen, Diarrhöe, Bluthochdruck, Infektionen der oberen Atemwege, Bauchschmerzen, Erbrechen, Nasopharyngitis, Anämie, Husten, periphere Ödeme, Übelkeit, Harnwegsinfektionen und Fieber.

Über Alexion

Alexion ist ein globales Biopharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Bereitstellung lebensverändernder Arzneimitteltherapien für Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten konzentriert. Alexion ist Weltmarktführer auf dem Gebiet der Komplementinhibition und entwickelt und vermarktet den ersten und einzigen zugelassenen Komplementinhibitor zur Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS) und refraktärer, generalisierter Myasthenia gravis (gMG). Zum Portfolio von Alexion zählen zudem zwei höchst innovative Enzymersatztherapien für Patienten mit lebensbedrohlichen und extrem seltenen Erkrankungen, Hypophosphatasie (HPP) und Mangel an lysosomaler saurer Lipase (LAL-D). Als führendes Unternehmen im Bereich der Komplementbiologie seit mehr als 20 Jahren konzentriert Alexion seine Forschungsbemühungen auf neuartige Moleküle und Targets der Komplementkaskade und die Entwicklung in den Kerntherpiebereichen Hämatologie, Nephrologie, Neurologie und Stoffwechselerkrankungen. Diese Pressemitteilung und weitere Informationen über Alexion erhalten Sie unter www.alexion.com.

[ALXN-G]

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, einschließlich Aussagen in Bezug auf den möglichen medizinischen Nutzen von Soliris® (Eculizumab) bei der Behandlung von generalisierter Myasthenia gravis (gMG) und die künftigen klinischen, regulatorischen und kommerziellen Pläne für Soliris zur Behandlung von Myasthenia gravis. Zukunftsbezogene Aussagen unterliegen Faktoren, aufgrund derer die Ergebnisse und Pläne von Alexion von den Erwartungen abweichen können. Zu solchen Faktoren gehören beispielsweise die Risiken und Unwägbarkeiten der Medikamentenentwicklung, Entscheidungen von Regulierungsbehörden in Bezug auf die Eignung unserer Forschungsmaßnahmen, die Marktzulassung oder materielle Begrenzungen bei der Vermarktung von Eculizumab zur Behandlung von gMG, Verzögerungen oder Fehler bei der Produktion und Lieferung unserer Produkte und unserer Produktkandidaten, Fehler und Versäumnisse bei der zufriedenstellenden Beantwortung von Fragen und Angelegenheiten der FDA und anderer Regulierungsbehörden, die Möglichkeit, dass die Ergebnisse klinischer Studien nicht aussagekräftig für die Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse unserer Produkte in breiteren Patientenpopulationen sind, die Möglichkeit, dass klinische Studien unserer Produktkandidaten Verzögerungen unterliegen, die Eignung unserer Pharmakovigilanz und Medikamentensicherheits-Reportingverfahren, das Risiko, dass Drittparteien (einschließlich staatlicher Stellen) die Verwendung unserer Medikamente nicht vergüten oder weiterhin nicht angemessenen oder überhaupt nicht vergüten, die Ergebnisse bei Problemen und Einspruchsverfahren in Bezug auf unser geistiges Eigentum, die Behauptung oder potenzielle Behauptung von Drittparteien, dass die Produktion, Verwendung oder der Verkauf unserer Produkte die Rechte an ihrem geistigen Eigentum verletzt, Risiken in Zusammenhang mit behördlichen Untersuchungen, darunter Untersuchungen von Alexion durch SEC und DOJ, das Risiko, dass geplante regulatorische Unterlagen mit Verzögerung eintreffen, das Risiko, dass Schätzwerte in Bezug auf die Anzahl der Patienten mit gMG unrealistisch sind sowie eine Reihe anderer Risiken, die von Zeit zu Zeit im Rahmen der Unterlagen von Alexion bei der US-amerikanischen Börsenaufsicht SEC eingereicht werden. Hierzu gehören unter anderem die Risiken, die in dem Quartalsbericht von Alexion auf Formular 10-Q für das Quartal bis einschließlich 30. Juni 2017 und in anderen bei der SEC eingereichten Unterlagen erörtert werden. Alexion beabsichtigt keine Aktualisierungen dieser zukunftsgerichteten Aussagen, um Ereignissen oder Umständen nach dem Datum dieser Pressemitteilung Rechnung zu tragen, außer das Unternehmen ist hierzu gesetzlich verpflichtet.

Quellenangaben

  1. Silvestri N, Wolfe G. Treatment-refractory myasthenia gravis. J. Clin Neuromuscul Dis. 2014;15(4):167-178.
  2. Howard J. Targeting the Complement System in Refractory Myasthenia Gravis. Supplement to Neurology Reviews. Februar 2016.
  3. Suh J., Goldstein JM, Nowak RJ. Clinical Characteristics of Refractory Myasthenia Gravis Patients. Yale J Biol Med. 2013;86(2):255-260.
  4. Regulation (EU) No 536/2014 of the European Parliament and of the Council of 16 April 2014 on clinical trials on medicinal products for human use, and repealing Directive 2001/20/EC. http://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32000R014 .... Letzte Aktualisierung: 26. Juni 2017
  5. Howard JF, Barohn RJ, Cutter GR, et al. A randomized, double-blind, placebo-controlled phase II study of eculizumab in patients with refractory generalized myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2013;48(1):76-84.
  6. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Myasthenia Gravis Fact Sheet. Erscheinungsdatum: Mai 2017. http://www.ninds.nih.gov/disorders/myasthenia_gravis/detail_myasthenia ....
  7. Sathasivam S. Diagnosis and management of myasthenia gravis. Progress in Neurology and Psychiatry. Januar/Februar 2014.
  8. Tüzün E, Huda R, Christadoss P. Complement and cytokine based therapeutic strategies in myasthenia gravis. JAutoimmun. 2011;37(2):136-143.
  9. Meriggioli MN, Sanders DB. Muscle autoantibodies in myasthenia gravis: beyond diagnosis? Expert Rev. Clin.Immunol. 2012;8(5), 427-428.
  10. Conti-Fine, et al. Myasthenia gravis: past, present, and future. J Clin Invest. 2006; 116:2843-2354.
  11. Sanders DB, Wolfe, GI, Benatar M, et al. International consensus guidance for management of myasthenia gravis: Executive summary. Neurology. 2016 Jul 26;87(4):419-25.
  12. Huda R, Tüzün E, Christadoss P. Targeting complement system to treat myasthenia gravis. Rev. Neurosci. 2014; 25(4): 575–583.
  13. Meriggioli MN, Sanders DB. Autoimmune myasthenia gravis: emerging clinical and biological heterogeneity. Lancet Neurol. 2009-8(5): 475-490.
  14. Buzzard, K. A., N. J. Meyer, T. A. Hardy, D. S. Riminton and S. W. Reddel. Induction intravenous cyclophosphamide followed by maintenance oral immunosuppression in refractory myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2015;52(2): 204-210.

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.

Schreibe Deinen Kommentar

Bitte melden Sie sich an, um zu kommentieren. Anmelden | Registrieren

 

Disclaimer

Weitere Nachrichten des Autors

Titel
Titel
Titel
Titel

Diskussionen zu den Werten

ZeitTitel
14.06.17