Audentes Therapeutics meldet MHRA-Antragsbewilligung für die klinische Prüfung von AT132 zur Behandlung von X-chromosaler myotubulärer Myopathie

Vorläufige Daten aus ASPIRO, der laufenden klinischen Phase-1/2-Studie zu AT132, werden für das vierte Quartal 2017 erwartet

SAN FRANCISCO, 3. Oktober 2017 /PRNewswire/ -- Audentes Therapeutics, Inc. (Nasdaq: BOLD) ein Biotechnologie-Unternehmen mit Fokus auf der Entwicklung und Vermarktung von gentherapeutischen Produkten für Patienten mit schweren, lebensbedrohlichen seltenen Krankheiten, gab heute bekannt, dass die britische Arzneimittelbehörde MHRA (Medicine and Healthcare Products Regulatory Agency) den Antrag auf eine klinische Prüfung (Clinical Trial Authorisation, CTA) von AT132 genehmigt hat. Dieser Gentherapie-Produktkandidat wird derzeit von dem Unternehmen zur Behandlung von X-chromosaler myotubulärer Myopathie (XLMTM) entwickelt. Dies ist die erste europäische CTA-Zulassung für das AT132-Programm, und sie ermöglicht es Audentes, die Arbeit mit klinischen Prüfzentren in Großbritannien aufzunehmen, um Patienten für ASPIRO, der laufenden klinischen Phase-1/2-Studie zu AT132, zu rekrutieren. Vorläufige Daten aus ASPIRO werden voraussichtlich im vierten Quartal 2017 verfügbar sein.

„Diese CTA-Zulassung stellt einen weiteren wichtigen Meilenstein für unser AT132-Programm dar", sagte Matthew R. Patterson, President und Chief Executive Officer. „Wir haben vor kurzem im Rahmen von ASPIRO die Verabreichung bei den ersten Patienten in einem Prüfzentrum in den USA angekündigt, und wir freuen uns im Zuge der Umsetzung unserer weltweiten Pläne, AT132 als potenziell transformatives Produkt zur Behandlung dieser seltenen verheerenden Krankheit zu entwickeln, eng mit der europäischen XLMTM-Gemeinschaft zusammenzuarbeiten."

Neben ASPIRO umfasst das klinische AT132-Entwicklungsprogramm RECENSUS, eine retrospektive medizinische Chartrezension und INCEPTUS, eine prospektive Vorlaufstudie zum natürlichen Verlauf. Audentes hat vor kurzem Daten aus den RECENSUS- und INCEPTUS-Studien vorgestellt, die das Verständnis der signifikanten Krankheitslast von XLMTM auf Patienten, Familien und das Gesundheitssystem bestätigen und erweitern.

Informationen zu AT132 bei X-chromosaler myotubulärer Myopathie
AT132 ist der Produktkandidat, der von Audentes momentan zur Behandlung von XLMTM, einer seltenen monogenen Erkrankung entwickelt wird. Diese ist gekennzeichnet durch extreme Muskelschwäche, Atemversagen und frühen Tod, mit einer geschätzten Sterblichkeitsrate von 50 % bis zum Lebensalter von 18 Monaten.  XLMTM wird durch Mutationen im MTM1-Gen verursacht, das ein Protein namens Myotubularin kodiert. Myotubularin spielt eine wichtige Rolle bei der Entwicklung, Aufrechterhaltung und Funktion von Skelettmuskelzellen. AT132 besteht aus einem AAV8-Vektor, der eine funktionelle Kopie des MTM1-Gens enthält. Mehrere Studien von XLMTM an Tiermodellen haben gezeigt, dass eine einzelne Verabreichung von AT132 die Krankheitssymptome und Überlebensraten verbessert, ohne dass signifikante AT132-bezogene Nebenwirkungen oder Sicherheitsrisiken auftreten. In einer Studie haben diese Wirkungen bisher mehr als viereinhalb Jahre angehalten. Audentes entwickelt AT132 in Zusammenarbeit mit Genethon (www.genethon.fr).