Santhera kündigt Annahme und Priority Review des Zulassungsantrags für Vamorolon zur Behandlung von DMD durch China’s NMPA an

Pratteln, Schweiz, 27. März 2024 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass die chinesische Arzneimittelbehörde (China National Medical Products Administration, NMPA) das Zulassungsgesuch für Vamorolon zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingereicht von Sperogenix Therapeutics, dem spezialisierten Partner von Santhera für seltene Krankheiten in China, zur vorrangigen Prüfung (Priority Review) angenommen hat.

Das Center for Drug Evaluation (CDE) der chinesischen Arzneimittelbehörde NMPA nahm den Antrag an und gewährte eine vorrangige Prüfung für Vamorolon bei DMD für Patienten im Alter von 4 Jahren und älter, was bei positivem Ausgang zu einer Zulassung im ersten Quartal 2025 führen könnte. Zuvor hatte das CDE Vamorolon in das Breakthrough Therapy Program aufgenommen, das sich mit schweren Krankheiten befasst, für die es keine wirksamen Behandlungen gibt, und Medikamente umfasst, die eindeutige klinische Vorteile gegenüber bestehenden Behandlungen bieten.

Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene neuromuskuläre Krankheit, von der in China etwa 70 000 Patienten betroffen sind. Derzeit gibt es in China kein zugelassenes Medikament zur Behandlung von DMD, was einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf und eine therapeutische Lücke hinterlässt, insbesondere angesichts der steigenden Diagnoseraten, die es mehr Patienten ermöglichen, Zugang zu spezialisierten Behandlungszentren zu erhalten.

Der Zulassungsantrag in China stützt sich auf ein umfangreiches Datenpaket, das Ende 2023/Anfang 2024 zur Zulassung von Vamorolon in den USA, der EU und Großbritannien führte. Der Nachweis der klinischen Wirksamkeit und Sicherheit basierte auf Daten aus der positiven VISION-DMD-Zulassungsstudie, die eine Überlegenheit von Vamorolon gegenüber Placebo zeigte, sowie auf drei offenen Studien, in denen Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über einen Behandlungszeitraum von insgesamt bis zu 30 Monaten verabreicht wurde. Darüber hinaus enthielt der Antrag Daten aus drei offenen Studien, in denen Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über eine Gesamtbehandlungsdauer von bis zu 30 Monaten verabreicht wurde [1-4]. Der Antrag wird ferner gestützt durch eine Studie, in der die pharmakokinetischen Parameter von Vamorolon bei gesunden erwachsenen chinesischen Freiwilligen untersucht wurden.