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Raptor Pharmaceutical kundigt Veroffentlichung der Ergebnisse der klinischen Phase-III-Studie im Clinical Journal of the American Society of Nephrology an (deutsch)

Raptor Pharmaceutical kundigt Veroffentlichung der Ergebnisse der klinischen Phase-III-Studie im Clinical Journal of the American Society of Nephrology an

Raptor Pharmaceutical Corp.

04.05.2012 20:20

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Bietet neueste Informationen zum Programm fur nephropathische Cystinose

NOVATO, Kalifornien, 2012-05-04 20:19 CEST (GLOBE NEWSWIRE) --

Raptor Pharmaceutical Corp. ('Raptor' oder das 'Unternehmen') (Nasdaq:RPTP) hat

die Online-Veroffentlichung eines Artikels mit dem Titel 'A Randomized

Controlled Crossover Trial with a Delayed Release Cysteamine Bitartrate in

Nephropathic Cystinosis: Effectiveness on WBC Cystine Levels and Comparison of

Safety' (Randomisierte, kontrollierte Crossover-Studie mit Cysteaminbitartrat

mit verzogerter Wirkstofffreisetzung: Wirkung auf den Cystingehalt in den

weissen Blutkorperchen und Vergleich der Sicherheit) im Clinical Journal of the

American Society of Nephrology ('CJASN') angekundigt. Das CJASN ist eine der

angesehensten, von Experten gepruften wissenschaftlichen

Nieren-Fachzeitschriften.

Der Artikel beschreibt die Ergebnisse der von Raptor durchgefuhrten offenen,

randomisierten, kontrollierten, klinischen Crossover-Studie der Phase III mit

der Kurzbezeichnung 'RP103-03'. Die wichtigsten Ergebnisse dieser Studie gab

Raptor im Juli 2011 bekannt. Ausserdem stellten die Prufarzte die neuesten

Ergebnisse auf der Kidney Week 2011 der American Society of Nephrology ('ASN')

in Philadelphia im letzten November vor. An der klinischen Phase-III-Studie

nahmen 43 Patienten teil. Im Rahmen der Studie sollte nachgewiesen werden, dass

die Cysteaminbitartrat-Formulierung mit verzogerter Wirkstofffreisetzung von

Raptor, als 'RP103' bezeichnet, bei einer 12-stundlichen Einnahme der aktuell

erhaltlichen Cysteaminbitartrat-Formulierung mit sofortiger

Wirkstofffreisetzung, Cystagon(R), die alle 6 Stunden eingenommen wird, fur die

Aufrechterhaltung des Cystingehalts in den weissen Blutkorperchen ('WBC') bei

Patienten, die mit Cystagon(R) bereits gut eingestellt sind, nicht unterlegen

ist. Die klinische Studie zeigte auch, dass RP103 seinen primaren Endpunkt bei

einer niedrigeren Tagesgesamtdosis als Cystagon(R) erreichte.

Craig B. Langman, M.D., Head of Kidney Diseases, und Isaac A. Abt, M.D.,

Professor of Kidney Diseases und Tenured Professor of Pediatrics an der

Northwestern University Feinberg School of Medicine sowie Hauptautor der

Publikation sagte: 'RP103 erreichte den primaren Endpunkt im Vergleich zu

Cystagon(R) mit weniger Verabreichungen und einer geringeren Tagesgesamtdosis.

Im Hinblick auf die Vertraglichkeit wurden keine der im Rahmen der Studie

berichteten schweren unerwunschten Ereignisse angesichts der mit der Krankheit

selbst verbundenen Symptome als unerwartet erachtet. Die im Rahmen der Studie

berichteten unerwunschten Ereignisse waren in der Cystagon(R)-Behandlungsphase

und in der RP103-Behandlungsphase ahnlich.'

Patrice P. Rioux, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer von Raptor, sagte: 'Bei

zwei Patienten sind 24 % der insgesamt wahrend der Studie berichteten

gastrointestinalen unerwunschten Ereignisse ('GIUE') aufgetreten. Dies

entspricht 60 % der mit dem Medikament zusammenhangenden GIUE wahrend der

Behandlung mit RP103. Ich freue mich jedoch, dass beide Patienten trotz der

anfanglichen Phase gastrointestinaler Beschwerden zu Beginn der

RP103-Behandlung RP103 in unserer Fortsetzungsstudie nahezu ein Jahr lang

weiter eingenommen haben. Alle bis auf einen der Patienten, die wahrend der

Cystagon(R)-Behandlungsphase Protonenpumpen-Inhibitoren ('PPI') eingenommen

haben, haben wahrend der RP103-Behandlung nicht regelmassig PPI eingenommen.

Dies kann der Grund fur die hohere Gesamtzahl an GIUE sein, die wahrend der

RP103-Behandlung im Vergleich zur Cystagon(R)-Behandlung aufgetreten sind.'

An der aktuell durchgefuhrten freiwilligen RP103-Fortsetzungsstudie mit der

Kurzbezeichnung 'RP103-04' nehmen 38 der ursprunglich 41 Patienten der

klinischen Phase-III-Studie teil. 32 der Phase-III-Patienten wurden mindestens

12 Monate lang mit RP103 behandelt. Einige dieser Patienten nahern sich nun

einer RP103-Behandlungsdauer von 18 Monaten. Daruber hinaus wurde die

Teilnehmerzahl der Fortsetzungsstudie um 13 Kinder unter sechs Jahren sowie

funf Patienten mit einem funktionierenden Nierentransplantat erweitert. Den

Kindern wird das RP103 verabreicht, indem der Kapselinhalt auf Apfelmus

gestreut oder uber eine Magensonde zugefuhrt wird. Raptor plant, die Daten der

Fortsetzungsstudie spater in diesem Jahr vorzustellen.

Im Marz 2012 hat die Europaische Arzneimittelagentur ('EMA') Raptors Antrag auf

Genehmigung fur das Inverkehrbringen von RP103 zur potenziellen Behandlung von

nephropathischer Cystinose validiert. Der MAA wird derzeit von der EMA gepruft.

Ausserdem hat Raptor im Marz einen Antrag auf Arzneimittelzulassung ('NDA') bei

der U.S. Food and Drug Administration ('FDA') eingereicht, um die

Marktzulassung fur RP103 zur potenziellen Behandlung von nephropathischer

Cystinose zu erhalten. Raptor hat ein bevorzugtes Zulassungsverfahren

('Priority Review') des NDA beantragt, was, wenn diesem Antrag von der FDA

stattgegeben wird, zu einer Marktzulassung von RP103 zur potenziellen

Behandlung von Cystinose in den USA im vierten Quartal 2012 fuhren konnte.

Informationen zur nephropathischen Cystinose

An nephropathischer Cystinose, einer seltenen Erkrankung, leiden

schatzungsweise 2.000 Patienten weltweit, davon 500 Patienten in den USA und

800 Patienten in Europa. Cystinosepatienten leiden unter einem genetisch

bedingten Cystintransportdefekt, der zu einer im gesamten Korper auftretenden

Zytotoxizitat infolge der abnormalen Bildung der Aminosaure Cystin in den

Lysosomen fuhrt. Cystinose wird in der Regel in den ersten Lebensjahren

diagnostiziert und muss ein Leben lang behandelt werden. In verschiedenen

Geweben und Organen wie den Nieren, dem Gehirn, der Leber, der Schilddruse, der

Bauchspeicheldruse, den Muskeln und den Augen kommt es zu einer Anreicherung

von Cystinkristallen. Unbehandelt verlauft die Krankheit zum Ende des ersten

Lebensjahrzehnts hin todlich. RP103 verringert die Zytotoxizitat, indem es

kontinuierlich Cystin aus dem Lysosom entfernt.

Informationen uber Cysteamin und RP103

RP103 ist ein von Raptor entwickeltes, orales Arzneimittel mit verzogerter und

verlangerter Wirkstofffreisetzung zur potenziellen Behandlung der

Stoffwechselstorung, die der Cystinose zugrunde liegt. RP103 ist eine

magensaftresistente Cysteaminbitartrat-Formulierung in Form von Mikrokugelchen,

die zur Verabreichung auf das Essen von Patienten gestreut werden, die zu jung

fur die Einnahme von Kapseln sind. Wie die im CJASN veroffentlichten Ergebnisse

der klinischen Phase-III-Studie zeigen, kann die Verabreichung, die bei

Cysteamin alle 6 Stunden erfolgen muss, bei RP103 auf zweimal taglich reduziert

werden.

Im Dezember 2007 erhielt Raptor von der University of California in San Diego

die exklusive weltweite Lizenz zur Entwicklung von RP103 fur nephropathische

Cystinose und von Cysteamin fur weitere mogliche Indikationen, darunter die

Huntington-Krankheit, die derzeit in einer klinischen Studie der Phase 2 bzw. 3

in Frankreich untersucht wird, sowie fur die nichtalkoholische

Fettleberhepatitis ('NASH'), die derzeit Gegenstand einer klinischen Studie der

Phase 2b in den USA ist. Die EMA und die FDA haben die Einstufung von RP103 zur

potenziellen Behandlung von nephropathischer Cystinose als Arzneimittel fur

seltene Leiden genehmigt.

Uber Raptor Pharmaceutical Corp.

Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq:RPTP) ('Raptor') hat es sich zur Aufgabe

gemacht, Arzneimittel zu entwickeln, herzustellen und zu vermarkten, die das

Leben von Patienten mit schweren, seltenen Krankheiten verbessern. Raptor

arbeitet derzeit an der klinischen Entwicklung von Produktkandidaten zur

Behandlung von nephropathischer Cystinose, nichtalkoholischer

Fettleberhepatitis ('NASH'), Huntington-Krankheit ('HK'),

Aldehyddehydrogenase-Mangel ('ALDH2') und thrombotischen Storungen.

Die praklinischen Programme von Raptor basieren auf biotechnisch hergestellten,

neuartigen Arzneimittelkandidaten und Drug-Targeting-Plattformen, die aus dem

humanen rezeptorassoziierten Protein sowie verwandten Proteinen abgeleitet sind

und gegen Krebs und Infektionskrankheiten eingesetzt werden sollen.

Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com.

Das Logo von Raptor Pharmaceutical Corp. ist unter

http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180 verfugbar.

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN

Dieses Dokument enthalt zukunftsgerichtete Aussagen gemass der Definition des

Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen beziehen sich

auf zukunftige Ereignisse oder unsere zukunftigen Geschafts- oder

Finanzergebnisse. Dabei handelt es sich insbesondere um folgende Aussagen: dass

Raptor spater in diesem Jahr die Fortsetzungsstudie abschliessen oder Daten aus

dieser Fortsetzungsstudie prasentieren wird, dass die alle sechs Stunden

erforderliche Verabreichung von Cysteamin bei RP103 auf zweimal taglich

reduziert werden kann, dass die FDA eine Entscheidung bezuglich der

Marktzulassung von RP103 zur potenziellen Behandlung von Cystinose in den USA

im vierten Quartal 2012 treffen konnte und dass Raptor in der Lage sein wird,

RP103 oder andere Produktkandidaten erfolgreich zu entwickeln. Diese Aussagen

stellen lediglich Voraussagen dar und unterliegen bekannten und unbekannten

Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren, die dazu fuhren konnen, dass die

tatsachlichen Ergebnisse des Unternehmens wesentlich von diesen

zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Zu den Faktoren, die die

zukunftsgerichteten Aussagen erheblich verandern oder deren Zutreffen

verhindern konnen, gehoren unter anderem: dass Raptor bei der Entwicklung oder

dem Erwerb von Produkten scheitert, dass die Technologie von Raptor im Zuge

ihrer Weiterentwicklung nicht validiert werden kann und von Raptor entwickelte

Verfahren von der Wissenschaftsgemeinschaft eventuell nicht anerkannt werden,

dass Raptor nicht in der Lage ist, Schlusselmitarbeiter, deren Kenntnisse fur

die Entwicklung seiner Produkte unabdingbar sind, zu halten bzw. anzuwerben,

dass im Zuge des Geschaftsprozesses unvorhergesehene wissenschaftliche

Schwierigkeiten auftreten, dass die Patente von Raptor keinen ausreichenden

Schutz fur wesentliche Aspekte seiner Technologie bieten, dass Mitbewerber

bessere Technologien entwickeln, dass die Produkte von Raptor nicht so gut

wirken wie erhofft oder dass die Produkte des Unternehmens deren Empfangern

sogar schaden, und dass Raptor nicht in der Lage ist, ausreichende Mittel fur

die Finanzierung der Entwicklung bzw. ausreichendes Betriebskapital

aufzubringen. Ferner besteht die Moglichkeit, dass die Produkte von Raptor

niemals einen Nutzen haben werden oder, selbst wenn dies der Fall sein sollte,

nicht fur den offentlichen Vertrieb zugelassen werden. Raptor empfiehlt den

Lesern, sich nicht uber Gebuhr auf solche zukunftsgerichteten Aussagen zu

verlassen, da diese nur fur den Zeitpunkt gelten, zu dem sie getroffen werden.

Einige der genannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren werden von

Zeit zu Zeit in den bei der US-Borsenaufsichtsbehorde (Securities and Exchange

Commission, SEC) hinterlegten Geschaftsberichten des Unternehmens naher

beschrieben. Raptor empfiehlt dringend, diese zu lesen und zu berucksichtigen.

Hierzu zahlen insbesondere: der am 11. November 2011 auf Formular 10-K bei der

SEC eingereichte Jahresbericht und die auf Formular 10-K/A am 19. Dezember 2011

bei der SEC eingereichte Erganzung von Raptor sowie der am 9. April 2012 auf

Formular 10-Q bei der SEC eingereichte Quartalsbericht von Raptor. Diese

Berichte und die Erganzung konnen kostenlos auf der Website der SEC unter

http://www.sec.gov abgerufen werden. Nachfolgende schriftliche und mundliche

zukunftsgerichtete Aussagen von Raptor oder von im Namen von Raptor handelnden

Personen unterliegen ausdrucklich und in ihrer Gesamtheit den Vorbehalten, die

in den bei der SEC hinterlegten Berichten dargelegt sind. Raptor lehnt jegliche

Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen

ausdrucklich ab.

KONTAKT: Trout Group (Ansprechpartner fur Investoren)

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News Source: NASDAQ OMX

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