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Kiadis Pharma N.V.: Orphan-Drug-Status für ATIR101(TM) von Kiadis Pharma auf die Behandlung bei hämatopoetischer Stammzelltransplantation ausgeweitet - Seite 2

ATIR101(TM) darstellt und dazu beitragen wird, dass diese potenziell
lebensrettende Therapie für noch mehr Menschen verfügbar sein wird, die
dringend eine Transplantation benötigen."

Der Orphan-Drug-Status der EMA ist vorgesehen für neue Therapien gegen
lebensbedrohliche Krankheiten oder Erkrankungen, die entweder eine
chronische Invalidität nach sich ziehen oder die in der EU relativ selten
sind und für die es keine angemessenen Therapien gibt. Der Orphan-Drug-
Status bietet Anreize für die Produktentwicklung, unter anderem eine
Reduktion von Gebühren und eine Marktexklusivität in der EU für 10 Jahre
nach Produktzulassung.

Über ATIR101(TM)
Für Patienten, die an einer Form von Blutkrebs leiden, wird eine allogene
hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT, hematopoetic stem cell
transplantation) allgemein als die wirksamste kurative Behandlung
angesehen. Während der HSCT wird das Knochenmark, der Sitz der entarteten
Krebszellen, komplett zerstört und anschließend durch Stammzellen aus dem
Transplantat des gesunden Spenders ersetzt. Nach einer HSCT dauert es in
der Regel mindestens sechs bis 12 Monate, bis der Patient wieder ein
normales Blutbild und ein funktionierendes Immunsystem aufweist. Während
dieser Zeit ist der Patient nicht nur äußerst anfällig für Infektionen
durch Bakterien, Viren und Pilze, sondern trägt auch ein hohes
Rückfallrisiko.

ATIR101(TM) (Allodepleted T-cell ImmunotheRapeutics) ermöglicht eine
sichere Infusion von Spenderlymphozyten (donor lymphocyte infusion, DLI)
von einem genetisch nur teilweise passenden (haploidentischen)
Familienmitglied, ohne das Risiko einer ernsten Graft-versus-Host-Reaktion
(Graft-versus-Host-Disease, GVHD). Die T-Zellen in ATIR101(TM) helfen,
Infektionen und verbliebene Tumorzellen zu bekämpfen und so die Zeit bis
zur vollständigen Wiederherstellung des Immunsystems aus den
transplantierten Stammzellen zu überbrücken.

T-Zellen, die im Empfänger GVHD verursachen würden, werden in ATIR101(TM)
mit Hilfe der Kiadis Pharma Photodepletion-Technologie aus den
Spenderlymphozyten eliminiert, was das Risiko von GVHD minimiert und eine
prophylaktische Immunsuppression unnötig macht. Gleichzeitig können in
ATIR101(TM) enthaltene potenzielle krebszellvernichtende T-Zellen des
Spenders die noch verbliebenen Tumorzellen eliminieren und damit ein
Wiederauftreten der Erkrankung verhindern, was Graft-versus-Leukämie(GVL)-
Effekt genannt wird.

ATIR101(TM), verabreicht als ein die HSCT begleitendes Immuntherapeutikum,