Santhera erhält FDA-Förderbeitrag zur Unterstützung der laufenden Phase-I-Studie mit Omigapil bei kongenitaler Muskeldystrophie - Seite 2

Im Mai 2016 erhielt Santhera den Fast-Track-Status der FDA für Omigapil zur Behandlung von CMD zuerkannt. Omigapil wurde zuvor als Arzneimittel für seltene Krankheiten (sog. Orphan Drug Designation) für CMD in der EU und den USA anerkannt. 

Über kongenitale Muskeldystrophie
Kongenitale Muskeldystrophie (CMD) ist eine heterogene und klinisch unterscheidbare Gruppe vererbter neuromuskulärer Krankheiten, darunter die Subtypen LAMA2-RD und Col6-RD, und manifestiert sich mit einem frühen Einsetzen verschiedener Symptome. Dazu gehören unter anderem Kraftlosigkeit, Kontrakturen, erhöhter Kreatinkinase-Spiegel, dystrophische Veränderungen des Muskelgewebes, Verlust der Geh- oder sogar Stehfähigkeit, respiratorische Insuffizienz, Störungen bei der Nahrungsaufnahme und der frühe Tod. Bei schweren Formen können Neugeborene oder Kleinkinder von einer lebensbedrohlichen progressiven Muskelschwäche ("floppy infant syndrome") betroffen sein. Bei dieser Krankheit sind zelluläre Signalkaskaden beeinträchtigt, die für die Transkription von pro-apoptotischen Genen verantwortliche Glyceraldehyd-3-Phosphat-Dehydrogenase (GAPDH) kontrollieren, was zum vermehrten Zelltod (Apoptose) und Fibrose führt. Derzeit ist keine pharmakologische Therapie verfügbar oder in der fortgeschrittenen klinischen Entwicklung. Die Behandlungsmöglichkeiten beschränken sich auf die Atmungsunterstützung und orthopädische Chirurgie für Skoliose sowie Nahrungsergänzung, um Mangelernährung zu vermeiden.

Über Omigapil
Omigapil ist ein Deprenylanalog mit anti-apoptotischer Wirkung. Santhera hat den ursprünglich von Novartis entwickelten Wirkstoff exklusiv zur weltweiten Entwicklung bei kongenitaler Muskeldystrophie (CMD) lizensiert. Omigapil bindet und hemmt die Glyceraldehyd-3-Phosphat-Dehydrogenase (GAPDH), was vermutlich für die anti-apoptotische Wirkung verantwortlich ist. Dieser Wirkmechanismus bildet die Grundlage für die klinische Entwicklung von Omigapil bei CMD. Eine anti-apoptotische Wirkung wurde bereits in CMD-Tiermodellen nachgewiesen. Diese präklinischen Studien haben gezeigt, dass Omigapil den programmierten Zelltod (Apoptose) hemmt, Gewichtsverlust begrenzt und Skelettdeformationen verringert. Gleichzeitig verbessern sich motorische Aktivitäten und die Lebenserwartung.