Patentanmeldung für die geschützte Accum(TM)-Technologie von Defence zum Transport von CRISPR/Cas-Komplexen zur Genom-Editierung veröffentlicht

Vancouver, British Columbia, Kanada, den 20. Juni 2023 – Defence Therapeutics Inc. („Defence“ oder das „Unternehmen“) (CSE: DTC, FWB: DTC, USOTC: DTCFF), ein kanadisches biopharmazeutisches Unternehmen, das neuartige immunonkologische Vakzine und Technologien zur Arzneimittelverabreichung entwickelt, freut sich, die Veröffentlichung seiner neuen internationalen Patentanmeldung (gemäß dem Patentzusammenarbeitsvertrag; PCT) bekanntzugeben, welche die Wirksamkeit der auf AccumTM-basierenden Technologie von Defence beim intrazellulären Transport einer Vielzahl von Wirkstoffladungen bei gleichzeitiger Umgehung des Problems des endosomalen Einschlusses (entrapment) belegt.

 

Die PCT-Anmeldung, die am 15. Juni 2023 von der Weltorganisation für geistiges Eigentum (WIPO) unter der Nummer WO/2023/102661 A1 veröffentlicht wurde, beinhaltet Daten, welche die wirksame Abgabe therapeutisch relevanter Wirkstoffladungen, einschließlich Polynukleotiden, rekombinanten Proteinen und sogar Nukleoproteinkomplexen, in das Cytosol/den Zellkern nachweisen. Insbesondere belegen die in der PCT-Anmeldung enthaltenen Ergebnisse den erfolgreichen Transport von funktionalen Ribonukleoproteinkomplexen aus CRISPR/Cas9 und gRNA (Guide RNA) durch Accum-Varianten zum Zellkern.

 

Diese Ergebnisse zeigen nicht nur die umfassende Anwendbarkeit der Accum-basierten Plattform-Technologie von Defence, sondern ebnen zudem den Weg für zusätzliche künftige strategische Kooperationen, insbesondere im schnell wachsenden Bereich der Genom-Editierung. Die Fähigkeit von Accum, große und funktionale Ribonukleoproteinkomplexe in den Zellkern zu transportieren, stellt eine wesentliche Entdeckung dar, die eventuell ein wichtiges Hindernis für die Entwicklung von auf Genom-Editierung beruhenden Behandlungen aus dem Weg räumen könnte.

 

Diese veröffentlichte PCT-Anmeldung beinhaltet des Weiteren in vivo-Daten, welche die Wirksamkeit der AccumTM-basierten Technologie von Defence bei der Umwandlung von normalerweise nicht antigenpräsentierenden und der Immunabwehr zuzurechnenden Zellen wie mesenchymalen Stammzellen (MSCs) in wirksame antigenpräsentierende und immunstimulierende Zellen in Form eines zellulären Impfstoffs zur Krebsbekämpfung belegen. Diese anfängliche Entdeckung zog die Entwicklung des wirkungsstarken MSC-basierten therapeutischen ARM-Impfstoffs der zweiten Generation gegen Lymphome durch Defence nach sich, welcher bei einer kürzlich durchgeführten prä-klinischen Studie außerordentliche Ergebnisse erzielte (siehe die Pressemitteilung vom 24. Mai 2023: https://defencetherapeutics.com/wp-content/uploads/2023/05/Defence-pre ...) und in naher Zukunft schnell in klinische Studien der Phase I übergeleitet wird.