Swissmedic erteilt Zulassung für CSLs HEMGENIX (Etranacogene Dezaparvovec) als erste Gentherapie für Hämophilie B

HEMGENIX von CSL ist eine einmalige Einzeldosis-Behandlung für männliche Erwachsene mit schwerer/mittelschwerer Hämophilie B.

BERN, Schweiz, 15. Januar 2024 /PRNewswire/ -- Das weltweit führende Biotechnologie-Unternehmen CSL (ASX: CSL) hat heute bekanntgegeben, dass Swissmedic die Zulassung für HEMGENIX (Etranacogene Dezaparvovec) erteilt hat. Es handelt sich hierbei um die erste und momentan einzige Gentherapie zur Behandlung von männlichen Erwachsenen über 18 Jahren, die an schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B (ein angeborener Faktor-IX-Mangel) leiden. HEMGENIX bietet eine Einzeldosis-Behandlung, die es Betroffenen ermöglicht, ihren eigenen Faktor IX zu produzieren, wodurch das Risiko für Blutungen gesenkt werden kann.

Die Zulassung stützt sich auf die Ergebnisse der laufenden Phase-III-HOPE-B-Studie, der bislang umfangreichsten Gentherapie-Studie bei Hämophilie B. Die Daten aus dieser Zulassungsstudie belegen, dass HEMGENIX die Häufigkeit von Blutungen im Jahresverlauf senkt. Dies wird durch die Bereitstellung eines funktionalen Gens erreicht, das als Anleitung für die Produktion des Gerinnungsfaktors IX in der Leber dient – einem für die Blutgerinnung entscheidenden Protein.

«Diese Zulassung durch die Swissmedic bestätigt einmal mehr das Engagement von CSL, innovative Behandlungsmöglichkeiten zu erforschen, zu entwickeln und bereitzustellen, die auf die Bedürfnisse von Menschen mit seltenen Erkrankungen zugeschnitten sind», sagte Emmanuelle Lecomte-Brisset, Senior Vice President und Head of Global Regulatory Affairs bei CSL. «Wir sind überzeugt, dass HEMGENIX das Behandlungskonzept für Menschen mit Hämophilie B sowie für die medizinischen Fachkräfte, die sie betreuen, revolutionieren kann, indem es direkt an der Ursache der Krankheit ansetzt.»

«Mit der Zulassung von HEMGENIX in der Schweiz erreichen wir einen bedeutenden Meilenstein für die betroffenen Patienten. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der Hämophilie-B-Gemeinschaft, um den Zugang zu dieser innovativen Behandlungsoption zu ermöglichen», so Dr. Isabelle Dahinden, General Manager Switzerland bei CSL Behring. «Wir sind stolz darauf, diese Therapie in unser Portfolio von Gerinnungstherapien aufzunehmen und freuen uns darauf, dass Hämophilie-B Patienten somit eine weitere innovative Therapieoption zur Verfügung stehen wird.»