Abeona Therapeutics erhält Orphan-Drug-Status in der Europäischen Union für ABO-101-Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ B

NEW YORK und CLEVELAND, 20. Januar 2017 (GLOBE NEWSWIRE) --

• ABO-101, das dritte AAV-Gentherapieprogramm von Abeona, erhält von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Status
• Die Rekrutierung für klinische Studien beginnt voraussichtlich im zweiten Quartal 2017

In einer prospektiven Verlaufsstudie mit 25 Patienten wurde die Ergebnismessung der Wirksamkeit festgelegt

FDA hat bereits zuvor den Orphan-Drug- und Rare-Pediatric-Disease-Status erteilt

Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq:ABEO), ein biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung mit Schwerpunkt auf der Entwicklung von Gentherapien für seltene lebensbedrohliche Erkrankungen, gab heute bekannt, dass es vom Komittee für Orphan Drugs der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Drug-Status (EMA/OD/226/16) für ABO-11 erhalten hat. ABO-11 ist das Gentherapieprogramm von Abeona zur Behandlung von Kindern, die am Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB) leiden. Das Sanfilippo-Syndrom ist eine seltene autosomal rezessiv vererbte Erkrankung, die eine Abnahme der neurokognitiven Funktionen, den Verlust der Sprache und den Verlust der Mobilität verursacht und zum vorzeitigen Tod bei Kindern führt.

"Diese Zuerkennung baut auf unserem kommerziellen Portfolio an AAV-Gentherapien auf, die von der FDA und EMA den Orphan-Drug-Status erhalten haben, und ist eine wichtige Validierung für die wissenschaftliche und klinische Umsetzung dieser Produkte für stark unterversorgte Patientengruppen", sagte Timothy J. Miller, Ph.D., President und CEO von Abeona Therapeutics Inc. "Das Erreichen dieses Status wäre ohne die Mitwirkung von Dr. Doug McCarty und Dr. Haiyan Fu, Forscher am Nationwide Children's Hospital, der Stop Sanfilippo Fundacion, der Fundacion Sanfilippo B, der Red Sanfilippo Fundacion, der Sanfilippo Children's Research Foundation, Ben's Dream, der Sanfilippo Medical Research Foundation, dem Team Sanfilippo und der National MPS Society USA nicht möglich gewesen."

ABO-101 hat im Vorfeld bereits von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) den Orphan-Drug-Status in den USA sowie den Status "Rare Pediatric Disease" (seltene pädiatrische Erkrankung) erhalten, der Voraussetzung für das PRV-Verfahren (Priority Review Voucher, Zusage für zukünftiges beschleunigtes Zulassungsverfahren der FDA) ist. Die FDA hat die Genehmigung zur Untersuchung des neuen Arzneimittels (Investigational New Drug, IND) in einer klinischen Phase-1/2-Studie erteilt. Die Rekrutierung für die Studie beginnt voraussichtlich im zweiten Quartal 2017.