Vtesse sichert sich zusätzliche 17 Million US-Dollar in einer verlängerten Series-A-Finanzierungsrunde für die Unterstützung der weiteren Produktentwicklung und dehnt die laufende klinische Studie zu VTS-270 für die Behandlung der Niemann-Pick Type C1-Kra - Seite 2

Über die klinische Phase-2b/3-Studie von Vtesse

Die laufende prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase 2b/3-Studie zu VTS-270 von Vtesse wird derzeit mit Patienten durchgeführt, die von der NPC-Krankheit betroffen sind. Es handelt sich hierbei um eine dreiteilige Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von VTS-270, das alle zwei Woche intrathekal (IT) verabreicht wird. Geplant ist die Aufnahme von ca. 51 Patienten.

Im Mai hatte Vtesse bekannt gegeben, dass der Studienabschnitt zur Bestimmung der Dosierung abgeschlossen und das Dosierungslevel (900 mg) für weitere Tests mit den Patienten, die für die verbliebenen Teile der Studie aufgenommen werden sollen, ausgewählt worden sei. Ein unabhängiger Ausschuss zur Dosierungsbestimmung (Dose Selection Committee; DSC) hatte festgelegt, dass die Dosierung ein ausgewogenes Gleichgewicht zwischen Sicherheit, Verträglichkeit und Potenzial im Hinblick auf die Wirksamkeit bieten soll. Signifikante Erfahrungen mit der 900-mg-Dosierung gibt es zudem aus der klinischen Studie der Phase 1/2.

Die Daten der klinischen Phase-1/2-Studie, die bei 14 Patienten mit NPC erhoben worden waren, wurden Anfang des Jahres auf dem 2016er World Symposium zu Lysosomalen Speicherkrankheiten (LSK) in San Diego in Kalifornien vorgestellt. Die Gruppe, die in dieser intraindividuellen Dosiseskalationsstudie mit VTS-270 behandelt wurde, hatte eine Verringerung beim Fortschreiten der Krankheit bei monatlicher Dosierung nach 12 Monaten bzw. 18 Monaten, gemessen am NPC Neurological Severity Score (NSS), im Vergleich zur Kontrollgruppe aus der abgestimmten Studie zur pathogenetische Entwicklung um rund 60 Prozent gezeigt. Veränderungen bei der Hörfähigkeit, die als ein unerwünschtes Ereignis vorhergesagt wurden, sowie vorübergehende Ataxie und vorübergehende Müdigkeit wurden im Verlauf der Studie beobachtet.

Im Januar 2016 hatte Vtesse bekannt gegeben, dass die US-amerikanische Food & Drug Administration (FDA) VTS-270 für die Behandlung von NPC den Status als „Breakthrough Therapy" erteilt hat. Die FDA und die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) hatten VTS-270 zuvor den Status als „Orphan Drug" erteilt. 

Weitere Informationen im Hinblick auf die klinische Pivot-Studie der Phase 2b/3 von Vtesse, einschließlich einer aktuellen Liste der teilnehmenden Forschungsstandorte, finden Sie unter www.theNPCstudy.com.

Über NPC

NPC ist eine progressive, irreversible, chronisch belastende – und letztendlich tödlich verlaufende – genetische Erkrankung. Sie wird verursacht durch eine Störung des Lipidtransports innerhalb der Zelle, was zu übermäßiger Lipidansammlung in Gehirn, Leber und Milz führt. Das National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) der NIH und das Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) haben gezeigt, dass VTS-270 das Fortschreiten der Krankheit in NPC-Tiermodellen eingrenzt. NCATS und NICHD haben zudem die Medikamentenentwicklungsphase für VTS-270 in enger Zusammenarbeit mit Eltern und Patienteninteressenverbänden angestoßen. Vtesse ist führend bei der Durchführung der Entwicklung von Medikamenten in der späten Entwicklungsphase.