Diskussion zu SANTHERA PHARMACEUTICALS HOLDING AG (Seite 504)

[F430Spyder]

Hallo zusammen .
Das hier mit 40% Jungs und jungen Männer mit dieser schrecklichen Krankheit gespielt wird ist
ein Skandal seitens der FDA. Vor kurzem wurde in einer Schweizer Tageszeitung über das Schicksal
eines jungen Mannes mit Muskelschwund bis zu seinem Tode geschrieben. Würde er zu den 40 % Patienenten gehöhrt haben und hätte er schon Raxone bekommen würde er vielleicht noch Leben.
Nach meiner Ansicht ein Fall für die Presse wenn die FDA da nicht einrenkt.
Gruss Spyder

[pokemon]

Antwort auf Beitrag Nr.: 52.843.465 von nemo_fish am 15.07.16 17:55:31

so sind sie die Amis , insbesondere zu in EUlern…

[nemo_fish]

Es bleibt abzuwarten, ob wir diesen Standpunkt bei der FDA ändern können; sicher kein leichtes Vorhaben!- aber wir werden einen Vorstoss in diese Richtung machen.

Ich hoffe von Sann kommt hier noch etwas Gegenwehr. So einfach verarschen lassen die sich ja auch nicht.

[nemo_fish]

Antwort auf Beitrag Nr.: 52.840.591 von wandstrasse-ch am 15.07.16 12:41:35

Zitat von wandstrasse-ch: Ich habe auf meine Anfrage hin interessante Antworten von Herrn Thomas Meier erhalten.

Erste Frage nach dem Sachverhalt der FDA Kommunikation:
"Wir hatten ursprünglich vor, eine „frühe“ Zulassung (technischer Ausdruck: Accelerated approval oder Approval under Subpart H – das ist das gleiche) für Patienten zu erreichen, die keine Steroid-Begleittherapie einsetzen. Dies basierend auf den Daten der erfolgreichen DELOS Studie (diese Studie wurde in Patienten OHNE Steroid-Begleittherapie durchgeführt).

Die jetzt anlaufenden neue SIDEROS Studie, die in Patient MIT Steroid-Begleittherapie durchgeführt wird, sollte als bestätigende Studie dienen und nach erfolgreichem Abschluss eine Indikationserweiterung auf alle DMD Patienten ermöglichen (also solche MIT oder OHNE Steroid-Begleittherapie). Die FDA hat uns jetzt mitgeteilt, dass sie das vorgeschlagene „2-Schritt-Verfahren“ nicht unterstützt. Vielmehr wollen sie die Daten der SIDEROS Studie abwarten um dann eine Zulassung für alle Patienten zu prüfen. Es bleibt abzuwarten, ob wir diesen Standpunkt bei der FDA ändern können; sicher kein leichtes Vorhaben!- aber wir werden einen Vorstoss in diese Richtung machen. Ein FDA-Zulassungsantrag „in Kürze“ („in den nächsten Monaten“, wie Sie das schreiben), halte ich jedoch für nicht möglich. "

Zweite Frage nach dem Einfluss des FDA Entscheids für das EU Verfahren:
"Wir sehen keinen Einfluss des FDA Entscheids auf das laufende Verfahren in Europa."

[Eilzug2000]

Antwort auf Beitrag Nr.: 52.843.237 von Salming am 15.07.16 17:29:50

Zulassungseinschränkungen, Black Box Warnungen, z.B. "Achtung NUR bei Patienten OHNE Glucobehandlung anwenden" - klingt lächerlich.

War vielleicht ein Fehler von Santhera, diese Geschichte mit der Vorbehandlung/Begleitbehandlung vor Einreichung SO zu betonen.

Ich glaube allerdings trotzdem, dass es daran liegt, dass Santhera eine europäische Firma ist und keine amerikanische.

[Salming]

Antwort auf Beitrag Nr.: 52.843.153 von Eilzug2000 am 15.07.16 17:21:01

Vor allem wenn man bedenkt wie es in der Onkologie abläuft. Auch da werden die Studien auf eine bestimmte Patienten Population durchgeführt. Zum Beispiel K Ras bei der Onkologie:

"KRAS mutation is predictive of a very poor response to panitumumab (Vectibix®) and cetuximab (Erbitux®) therapy in colorectal cancer." Ergo haben diese Medikamente eine Zulassung bei K Ras negativen Patienten. Die EMA/FDA hat ja auch nicht gesagt macht eine Phase 3 bei K Ras positiven Patienten. Wenn die dann positive ist, kriegen dann alle das Medikament.

Ich mache eine erfolgreiche Studie bei Population A und beantrage die Zulassung für die Studienpopulation A. Was ist denn so schwer zu verstehen bei der FDA?

[Eilzug2000]

Antwort auf Beitrag Nr.: 52.842.973 von Salming am 15.07.16 17:03:50

Genau das meine ich!

[Eilzug2000]

Antwort auf Beitrag Nr.: 52.840.591 von wandstrasse-ch am 15.07.16 12:41:35

Was ich jetzt nicht ganz verstehe ist dieses rumgeeiere Glucocorticoide oder nicht.
Eine Firma macht eine Studie und sucht sich ihre Patienten so aus, dass die Studie möglichst erfolgreich ist, macht jeder so. Die Studie war erfolgreich und die Datenbasis mit N=64 wurde als ausreichend für einen Zulassungsantrag empfunden. Ein Voucher wurde sogar erteilt.
Konsequenz: Es wird ein Zulassungsantrag gestellt und dann wäre die Aufgabe der FDA zu sagen: "Moment, es wurden ja nur Patienten ohne Glucos eingeschlossen, uns reicht die Datenbasis nicht, wir können nicht zulassen" oder "wir können nur für ohne Glucos zulassen". Dass ist doch die Aufgabe der Behörde und nicht der beantragenden Firma. Wofür dann aber der Voucher?
Und jetzt heißt es aber auch noch, dass man schon noch Werte für mit Glucos bräuchte. Ein Verlust für alle Kinder von mind. 3 Jahren Behandlungsmöglichkeit. Nicht ganz, als Nahrungsergänzungsmittel gibt es das Mittel ja schon...

[lunatics]

Die Luft ist draussen.
Wir sind wieder näher bei 12.- als bei 100.-

[Salming]

"Vielmehr wollen sie die Daten der SIDEROS Studie abwarten um dann eine Zulassung für alle Patienten zu prüfen. Es bleibt abzuwarten, ob wir diesen Standpunkt"
Noch bitterer als für uns Investoren ist es eigentlich für die Patienten. Ein Schlag in das Gesicht von 40%!der Patienten!
Ich schlage vor, das Sarepta nun für alle Mutationen (nicht nur 13%) eine erfolgreiche Phase 3 durchführt, damit die FDA eine Zulassung für alle Patienten prüfen kann.