CRISPR Therapeutics Bilanz & GuV

Profil

Die CRISPR Therapeutics AG, ein Unternehmen für Gen-Editierung, konzentriert sich auf die Entwicklung von genbasierten Medikamenten für schwerwiegende Krankheiten unter Verwendung seiner CRISPR-Plattform (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9). Bei CRISPR/Cas9 handelt es sich um eine Gene-Editing-Technologie, die präzise gezielte Veränderungen der genomischen DNA ermöglicht. Das Unternehmen verfügt über ein Portfolio an therapeutischen Programmen in einer Reihe von Krankheitsbereichen, darunter Hämoglobinopathien, Onkologie, regenerative Medizin und seltene Krankheiten. Der führende Produktkandidat des Unternehmens ist CTX001, eine Ex-vivo-CRISPR-Genveränderungstherapie zur Behandlung von Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie oder schwerer Sichelzellkrankheit, bei der die hämatopoetischen Stammzellen des Patienten so verändert werden, dass sie hohe Mengen an fetalem Hämoglobin in den roten Blutkörperchen produzieren. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen CTX110, ein von einem Spender stammendes, gen-editiertes allogenes CAR-T-Prüfpräparat, das auf den Cluster of Differentiation 19 abzielt; CTX120, ein von einem Spender stammendes, gen-editiertes allogenes CAR-T-Prüfpräparat, das auf das B-Zell-Reifungsantigen abzielt, zur Behandlung des rezidivierten oder refraktären multiplen Myeloms; und CTX130, ein von einem Spender stammendes, gen-editiertes allogenes CAR-T-Prüfpräparat, das auf den Cluster of Differentiation 70 abzielt, zur Behandlung verschiedener solider Tumoren und hämatologischer Malignome. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen VCTX210, einen gen-editierten, aus Stammzellen gewonnenen Produktkandidaten für die Behandlung von Typ-1-Diabetes, und VCTX211, einen allogenen, gen-editierten, aus Stammzellen gewonnenen Produktkandidaten für die Behandlung von T1D. Das Unternehmen unterhält strategische Partnerschaften mit Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. und Capsida Biotherapeutics. Die CRISPR Therapeutics AG wurde 2013 gegründet und hat ihren Hauptsitz in Zug, Schweiz.

Kennzahlen und Daten von