Vielversprechende Phase-1-Studie zu Herzinsuffizienz-Behandlung von Berlin Cures

BC007 neutralisiert Autoantikörper, die mit Erkrankung assoziiert sind, bei 80 % der Patienten

Erster Wirkstoff, der die Ursache der dilatativen Kardiomyopathie bekämpft

ZUG, Schweiz, und BERLIN, 26. Februar 2018 /PRNewswire/ -- Der erste Wirkstoff, der gezielt Autoantikörper neutralisiert, die eine häufige Ursache für Herzinsuffizienz sind, und zur Behandlung von Herzinsuffizienzsymptomen vorgesehen ist, hat in einer klinischen Phase-1-Studie seine Wirksamkeit und gute Verträglichkeit unter Beweis gestellt. Dies plant der Entwickler des Wirkstoffs, Berlin Cures, am 11. März im Rahmen der wissenschaftlichen Jahrestagung des American College of Cardiology 2018 in Orlando (Florida) bekanntzugeben.

Die aptamerbasierte Verbindung mit der Bezeichnung BC007 zeigte sich wirksam bei der Bindung und Neutralisierung pathogener Autoantikörper, die gegen den Beta-1-Adrenozeptor gerichtet sind. Dieser Rezeptor reguliert die Herzfrequenz und die Kontraktionskraft des Herzens. Herzzellen werden durch Autoantikörper geschädigt, die chronisch an diesen Rezeptor binden. Dieser Prozess führt bei 80 Prozent der Patienten mit dilatativer Kardiomyopathie nachweislich zum Absterben von Herzzellen und Organversagen.

Patienten mit dilatativer Kardiomyopathie haben einen vergrößerten und geschwächten linken Ventrikel (die primäre Pumpkammer des Herzens). Dadurch verringert sich die Kapazität des Herzens, ausreichend Blut zu zirkulieren. In den USA und Europa leiden schätzungsweise fünf Millionen Menschen an dilatativer Kardiomyopathie.   Allein in den USA wird die dilatative Kardiomyopathie jedes Jahr für ca. 10.000 Todesfälle und 46.000 Krankenausaufenthalte verantwortlich gemacht. Sie ist der häufigste Grund für Herztransplantationen und die Implantation kostspieliger herzunterstützender Systeme.

Für die Phase-1-Studie wurden 68 Patienten rekrutiert, die von Prüfärzten evaluiert wurden. Es wurde herausgefunden, dass eine einzelne Dosis einer intravenösen BC007-Infusion in der Lage ist, die gegen den Beta-1-Adrenozeptor gerichteten Autoantikörper vollständig und nachhaltig zu neutralisieren. BC007 war extrem gut verträglich und verursachte keine klinisch relevanten Nebenwirkungen.

In einer zurückliegenden Studie an 163 Patienten, deren Herzinsuffizienz während der Wartezeit auf ein Herzimplantat umfassend medikamentös behandelt wurde, konnten die gegen den Beta-1-Adrenozeptor gerichteten Autoantikörper durch ein komplexes Blutwäscheverfahren (die sogenannte Immunadsorption) neutralisiert werden. Dadurch wurde die Herzfunktion nennenswert verbessert, und die Überlebenswahrscheinlichkeit erhöhte sich deutlich. Fünf Jahre, nachdem sie sich einer Immunadsorption unterzogen hatten, lag die Überlebenswahrscheinlichkeit dieser Patienten um 43 Prozent höher als bei Patienten, die auf eine Immunadsorption verzichtet hatten. Diese Erkenntnisse erschienen erstmals in der Ausgabe des European Journal of Heart Failure von August 2012.