Abeona Therapeutics hält Präsentationen auf der 2017 RBC Capital Markets Global Healthcare Conference und auf dem 3rd Annual CRISPR Congress - Seite 2

1. Februar 2017: Aufnahme des ersten Probanden für eine hoch dosierte Gentherapie in die laufende klinische Phase-1/2-Gentherapiestudie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A (MPS IIIA)

19. Januar 2017: Erhalt des Orphan-Drug-Status in der Europäischen Union für die ABO-101-Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ B (MPS IIIB)

3. Januar 2017: Erhalt des Orphan-Drug-Status in der Europäischen Union für das ABO-201-Gentherapieprogramm zur Behandlung der juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (JNCL)

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das Gentherapien für seltene lebensbedrohliche Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden Produktentwicklungen von Abeona gehören ABO-102 (AAV-SGSH) und ABO-101 (AAV-NAGLU). Dabei handelt es sich um AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren) Gentherapien zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms (MPS IIIA bzw. IIIB). Abeona entwickelt außerdem EB-101 (genetisch korrigierte Hauttransplantate) für rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa (RDEB), EB-201 für Epidermolysis bullosa (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), eine Gentherapie für die Behandlung der juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie zur Behandlung der infantilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (INCL) sowie ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und ABO-302 mit einer neuen CRISPR/Cas9-basierten Genkorrekturmethode für eine Gentherapie zur Behandlung seltener Blutkrankheiten. Abeona hat zudem eine Pipeline von plasmabasierten Proteintherapien, darunter SDF Alpha(TM) (Alpha-1-Protease-Hemmstoff) für die Behandlung der vererbbaren COPD mit dem proprietären ethanolfreien SDF(TM)-Verfahren (Salzdiafiltration). Weitere Informationen finden Sie unter  www.abeonatherapeutics.com.

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in seiner jeweils gültigen Fassung, die Risiken und Unsicherheiten bergen. Diese Aussagen unterliegen zahlreichen Risiken und Unsicherheiten, zu denen beispielsweise das anhaltende Interesse an unserem Portfolio seltener Krankheiten, unsere Fähigkeit, Patienten für klinische Studien anzuwerben, die Auswirkungen des Wettbewerbs, die Fähigkeit, unsere Produkte und Technologien zu entwickeln, die Fähigkeit, erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu erhalten, die Auswirkungen durch Veränderungen in den Finanzmärkten und der globalen wirtschaftlichen Bedingungen, unsere Überzeugung, dass die ersten Anzeichen der biologischen Wirkung und klinischen Aktivität darauf hindeuten, dass ABO-102 das gewünschte Gewebe im Körper, darunter das zentrale Nervensystem, erfolgreich erreicht hat, unsere Überzeugung, dass die Daten eine frühzeitige und zuverlässige systemische Abgabe von ABO-102 belegen und dass die erheblichen Reduzierungen von HS (GAG) im zentralen Nervensystem unseren Behandlungsansatz der intravenösen Verabreichung an Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom nachweislich bestätigen sowie andere Risiken zählen, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und in anderen Berichten, die das Unternehmen bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC (Securities and Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden. Das Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zu ändern oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung eingetreten sind, z. B. aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder anderweitiger Informationen.