Santhera gibt erfolgreichen Abschluss der ersten klinischen Studie mit Omigapil bei Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie bekannt - Seite 2

"Diese Zusammenarbeit mit Santhera und der Patientengemeinschaft erlaubte uns erstmals einen Therapieansatz bei Kindern mit diesen häufigeren Formen von CMD zu testen, für die es derzeit keine anderen Behandlungsmöglichkeiten gibt", erläuterte Carsten Bönnemann. "Mit der Hilfe von Ken Cheung, PhD an der Columbia University, wurde bei dieser klinischen Studie ein innovatives Design angewendet, bei dem ein neuartiger adaptiver Dosisfindungsalgorithmus zum Einsatz kam. Nach einer vollständigen Analyse werden wir detaillierte Daten aus der CALLISTO-Studie an zukünftigen wissenschaftlichen Konferenzen und der Patientengemeinschaft präsentieren. Wir freuen uns auf die weitere Zusammenarbeit mit Santhera, allen Interessensgruppen und den Behörden, um schnellstmöglich Zulassungsstudien für dieses Prüfmedikament festzulegen."    

"Cure CMD und die CMD-Gemeinschaft sind begeistert vom erfolgreichen Abschluss dieser allerersten interventionellen Studie bei kongenitaler Muskeldystrophie, durchgeführt in einer Partnerschaft zwischen dem NIH und Santhera Pharmaceuticals", ergänzte Rachel Alvarez, Director of Operations von Cure CMD, einer führenden Non-Profit-Organisation, die sich dafür einsetzt, Behandlungen zu finden und die CMD-Gemeinschaft zu unterstützen. "Für die betroffenen Patienten und ihre Familien war die Teilnahme an der CALLISTO-Studie eine erhebliche Belastung und wir sind sehr dankbar für ihre Bereitschaft, bis zum Studienende mitzuwirken."

Über Omigapil und die CALLISTO Studie
Omigapil ist ein Deprenylanalog mit anti-apoptotischer Wirkung. Santhera besitzt eine exklusive Lizenz von Novartis für Omigapil zur Entwicklung bei kongenitalen Muskeldystrophien (CMDs). Präklinische Studien in krankheitsrelevanten Modellen haben gezeigt, dass Omigapil den programmierten Zelltod (Apoptose) hemmt, Gewichtsverlust begrenzt und Skelettdeformationen verringert, bei gleichzeitiger Verbesserung der motorischen Aktivitäten und Lebenserwartung (Erb M et al., J Pharmacol Exp Ther 2009, 331:787-795).
Omigapil hat Orphan-Drug-Designation für CMD in den USA und der EU sowie den Fast-Track-Status von der US Food and Drug Administration (FDA).
Die Vorbereitung und Durchführung der Phase-I-Studie CALLISTO wurde finanziell unterstützt durch eine öffentlich-private Partnerschaft mit zwei Patientenorganisationen, der US-amerikanischen Cure CMD und der Schweizerischen Stiftung für die Erforschung von Muskelkrankheiten (FRSMM), EndoStem im Rahmen des 7. EU-Forschungsrahmenprogramms sowie Fördermitteln des NIH. Zusätzlich wurde die CALLISTO Studie mit Forschungsgeldern des FDA Office of Orphan Products Development (OOPD, Abteilung für die Entwicklung von Produkten für seltene Krankheiten) gefördert.