Catabasis

10 gute Gründe für einen Buyout durch Pfizer - Seite 2

Noch in diesem Monat will Catabasis mit dem GalaxyDMD-Trial eine neue Langzeitstudie starten, in die alle Patienten aus der Phase-2-Erweiterungsstudie überführt werden. „Unser Hauptaugenmerk bei GalaxyDMD liegt auf der langfristigen Sicherheit und dem Sammeln von Daten bei Jungen, die älter werden, um die Registrierung zu unterstützen“, heißt es.

Quelle: catabasis.com

«Catabasis ist in einer ausgezeichneten Position»
Im Folgenden haben wir weitere wichtige Aussagen aus dem Conference Call zusammengestellt:

Wir freuen uns, dass wir die Genehmigung erhalten haben, unsere Phase-III-PolarisDMD-Studie in allen europäischen Ländern durchzuführen, in denen wir uns beworben haben (…) Diese Zulassungen spiegeln die Unterstützung des Phase-III-Designs wider.
 

Wir glauben, dass Edasalonexent eine wichtige Rolle als neue Basistherapie für alle von Duchenne Betroffenen spielen kann, unabhängig von ihrem Mutationstyp und während ihrer gesamten Lebensdauer.
 

In unseren laufenden präklinischen Studien möchten wir die breiten potenziellen therapeutischen Vorteile von Edasalonexent weiter demonstrieren und die Ergebnisse dieser Studien oder die Präsentation auf zukünftigen wissenschaftlichen Konferenzen vorlegen.
 

Wir haben unsere Langzeit-Toxikologiestudien abgeschlossen, und die Ergebnisse bestätigen bis heute das hervorragende Sicherheitsprofil aus der Klinik.
 

Catabasis ist in einer ausgezeichneten Position. Wir machen mit unserer Phase-III-Studie für Edasalonexent und Duchenne einen guten Fortschritt und haben unsere finanziellen Ressourcen und den Verwaltungsrat bei der Vorbereitung auf die Zukunft gestärkt.
 

Wir haben konsistente positive klinische Ergebnisse mit Edasalonexent bei 4- bis 7-jährigen Patienten mit Duchenne in fast 2 Jahren Behandlung gezeigt. Die Konsistenz der Daten und das bis dato beobachtete hervorragende Sicherheitsprofil versprechen die Unterscheidung von Edasalonexent von anderen DMD-Therapien, die verfügbar sind oder sich in der Entwicklung befinden.
 

Über DMD hinaus sehen wir zusätzliche Möglichkeiten für die Entwicklung von Edasalonexent mit der Erweiterung auf andere Indikationen, einschließlich der Becker-Muskeldystrophie.
 

Unser Ziel ist es, Anfang 2021 eine NDA für Edasalonexent zur Behandlung von Duchenne einzureichen.
 

Wir beabsichtigen, Edasalonexent in Nordamerika selbst und außerhalb Nordamerikas entweder selbst oder mit einem Partner zu kommerzialisieren. Wir glauben, dass wir gut aufgestellt sind, um auf der positiven Dynamik aufzubauen, die wir geschaffen haben.