Amylyx Pharmaceuticals veröffentlicht im New England Journal of Medicine zulassungsrelevante Daten zu AMX0035, die statistisch signifikante Vorteile bei der Behandlung von ALS belegen

Amylyx Pharmaceuticals, Inc., ein Pharmaunternehmen mit Schwerpunkt auf der Entwicklung neuer Therapien für amyotrophe Lateralsklerose (ALS), Morbus Alzheimer und andere neurodegenerative Erkrankungen, gab heute bekannt, dass Ergebnisse aus der zulassungsrelevanten Studie CENTAUR zur Prüfung von AMX0035 - einem neuroprotektiven Prüfpräparat zur Reduzierung von Zelltod und Funktionsstörung von Motoneuronen - bei ALS im New England Journal of Medicine (NEJM) veröffentlicht worden sind.

„Die Studie CENTAUR erreichte ihr vorgegebenes primäres Ergebnis eines klinisch bedeutsamen und statistisch signifikanten Behandlungsvorteils, der auf der Revised ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) messbar ist. Die ALSFRS-R-Skala ist die in Kliniken weltweit meistgenutzte Messlatte zur Bewertung der Funktionsfähigkeit bei ALS“, erklärte Dr. med. Sabrina Paganoni, Ph.D., Studienleiterin der Studie CENTAUR mit Tätigkeit am Sean M. Healey & AMG Center for ALS am Mass General und Assistant Professor of PM&R an der Harvard Medical School und am Spaulding Rehabilitation Hospital. „Diese Ergebnisse sind ein bedeutender Meilenstein für die ALS-Gemeinschaft, und ich freue mich sehr auf diese vielversprechende Therapie für Menschen mit ALS.“

Die Studie CENTAUR wurde in 25 bedeutenden Kliniken in den USA mit 137 Probanden über das Northeast ALS (NEALS) Consortium durchgeführt. Die Studie zeigte, dass die Behandlung mit AMX0035 gut verträglich war und den Abstieg auf der ALSFRS-R-Skala bei Menschen mit ALS im Vergleich zu Placebo verlangsamte.

„Die heute im New England Journal of Medicine veröffentlichten Daten belegen, dass AMX0035 einen klinisch bedeutsamen Vorteil erbrachte und ein günstiges Sicherheitsprofil für Menschen mit ALS aufwies. Diese Entwicklung ist ein Durchbruch für die ALS-Gemeinschaft, und wir arbeiten zügig mit Agenturen weltweit zusammen, um diese potenzielle neue Therapieoption voranzubringen“, erklärte Josh Cohen, Co-CEO, Chairman und Mitbegründer von Amylyx.

„Die heute veröffentlichten Daten legen klar und überzeugend dar, dass AMX0035 den Menschen mit ALS so bald wie möglich verfügbar gemacht werden sollte“, sagte Calaneet Balas, President und CEO der ALS Association. „Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit Amylyx, der FDA und der gesamten Gemeinschaft, um dazu beizutragen, dass das geschieht. Wir danken allen Teilnehmern der Ice Bucket Challenge, deren Spenden diese Studie mitermöglicht haben.“