Amylyx Pharmaceuticals veröffentlicht im New England Journal of Medicine zulassungsrelevante Daten zu AMX0035, die statistisch signifikante Vorteile bei der Behandlung von ALS belegen - Seite 2

CENTAUR-Ergebnisse:

Primäre Ergebnisse:

• Nach 24 Wochen erzielten die mit AMX0035 behandelten Patienten im Durchschnitt ein um 2,32 Punkte höheres Ergebnis auf der ALSFRS-R-Skala als die Mitglieder der Placebogruppe (p=0,03) unter Einsatz der vorgegebenen primären Studienanalyse. Eine Analyse der Veränderung von der Basislinie wurde ebenfalls durchgeführt, wobei sich zeigte, dass die AMX0035-Gruppe am Ende von Woche 24 in der Nachuntersuchung ein um 2,92 Punkte höheres Ergebnis erzielte (p=0,01).
  • Bei ALSFRS-R handelt es sich um einen Fragebogen mit 48 Punkten, mit dem tägliche Funktionsfähigkeiten gemessen werden, darunter Gehen, selbständiges Anziehen, selbständiges Essen, Sprechen und Atmen.
  • Eine Veränderung von nur 1-2 Punkten des ALSFRS-R-Score kann auf eine signifikante Abnahme der unabhängigen Funktionsfähigkeit eines Patienten hinweisen. Mit ALSFRS-R werden zahlreiche verschiedene tägliche Funktionen gemessen, was bedeutet, dass sich Unterschiede in den einzelnen Punkten bei verschiedenen Patienten auf unterschiedliche Weise äußern können. Eine Zwei-Punkte-Veränderung auf dieser Skala kann beispielsweise bedeuten, dass ein Patient trotz einiger Schwierigkeiten erfolgreich selbst essen kann und keinen Ernährungsschlauch benötigt, oder dass er mit Unterstützung gehen oder überhaupt nicht gehen kann.

Sekundäre Ergebnisse:

• Im Einklang mit den primären Ergebnissen zeigten die mit AMX0035 behandelten Patienten auch numerische Vorteile bei sekundären Ergebnissen, darunter Messungen von Muskelkraft sowie Atmen und Krankenhausaufenthalte, obwohl die Studie nicht auf sekundäre Ergebnisse ausgelegt war.
  • Die Krankheitsprogression bei der Lungenfunktion (Prozent vorausgesagte langsame Vitalkapazität) war numerisch langsamer bei den mit AMX0035 behandelten Patienten (kleinste Quadratdifferenz = 5,11 Punkte, p=0,08).
  • Die Teilnehmer in der AMX0035-Gruppe wurden weniger oft ins Krankenhaus eingewiesen (Hazard-Ration = 0,54, p=0,09).
  • Die Abnahme der Muskelkraft insgesamt (Prozent vorausgesagter ATLIS-Wert) war bei den mit AMX0035 behandelten Patienten numerisch langsamer (kleinste Quadratdifferenz = 2,82 Punkte, p=0,12). Die Wirkung von AMX0035 auf die Progression war nominal statistisch signifikant für die Messungen der oberen Extremitäten (kleinste Quadratdifferenz = 4,27 Punkte, p=0,04).

Sicherheit insgesamt: