Vollständige Ergebnisse nach 72 Wochen der Phase-3-HOPE-Studie zu Oxbryta (Voxelotor) Tabletten in The Lancet Haematology veröffentlicht – signifikante Verbesserung von Hämoglobin, Hämolyse und der allgemeinen Gesundheit bei Patienten mit Sichelzellkrankh

SOUTH SAN FRANCISCO, Kalifornien, April 09, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT) (NASDAQ: GBT) hat heute bekanntgegeben, dass The Lancet Haematology die vollständige Analyse der Daten nach 72 Wochen der Phase-3-HOPE-Studie zu Oxbryta (Voxelotor) Tabletten für Patienten mit Sichelzellkrankheit (SZK) veröffentlicht hat. Die Ergebnisse zeigen eine signifikante und nachhaltige Verbesserung des Hämoglobinspiegels, eine Verringerung der Hämolyse und einen verbesserten allgemeinen Gesundheitszustand bei Patienten, die mit Oxbryta behandelt wurden. Die Ergebnisse stützen die langfristige Anwendung von Oxbryta zur Reduzierung hämolytischer Anämie und Hämolyse bei SZK, was die lebensbedrohlichen Komplikationen der Erkrankung potenziell verringern könnte.

Oxbryta ist ein „first-in-class“, einmal täglich oral einzunehmendes Arzneimittel. Es hemmt direkt die Hämoglobinpolymerisation, die Hauptursache für die Sichelbildung und Zerstörung der roten Blutkörperchen bei der SZK. Oxbryta ist in den USA für die Behandlung der Sichelzellenkrankheit bei Patienten ab 12 Jahren zugelassen.

„Die Sichelzellkrankheit ist eine verheerende Krankheit, die zu Organschäden und einer verkürzten Lebenserwartung führen kann. Durch erhebliche Unterschiede beim Zugang zu einer hochwertigen Versorgung wird sie zusätzlich verkompliziert“, so der leitende Autor Professor Jo Howard von Guy's and St. Thomas’ NHS Foundation Trust and King’s College London. „Zum Glück hat eine neue Ära der Behandlung begonnen. Die HOPE-Studie ist die bisher längste Zulassungsstudie unter den neu zugelassenen Therapien der Sichelzellkrankheit. Diese Ergebnisse zeigen darüber hinaus, dass Oxbryta durch die nachhaltige Verbesserung der Hämolyse- und Anämie-Manifestationen der Krankheit potenziell eine sichere und wirksame krankheitsmodifizierende Behandlung bei Patienten mit Sichelzellkrankheit darstellen kann.“

Die HOPE-Studie, eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, internationale, multizentrische Studie mit 274 Patienten im Alter von 12 bis 65 Jahren mit SZK zeigte, dass die Behandlung mit der von der FDA in den USA zugelassenen Dosierung Oxbryta 1500 mg über einen Behandlungszeitraum von 72 Wochen zu einer schnellen und dauerhaften Verbesserung des Hämoglobinspiegels führte. Etwa 90 % der mit Oxbryta behandelten Patienten erzielten seit dem Studienbeginn zu einem oder mehreren Zeitpunkten während der Studie eine Hämoglobinverbesserung von > 1 g/dl im Vergleich zur Placebogruppe (25 %). Darüber hinaus konnten etwa 59 % der mit Oxbryta 1500 mg behandelten Patienten zu einem oder mehreren Zeitpunkten eine Erhöhung des Hämoglobinspiegels um > 2 g/dl und 20 % eine Erhöhung um > 3 g/dl erreichen, während dies in der Placebogruppe nur jeweils 3 % oder keine Patienten erzielten. Die Analyse ergab außerdem, dass bei Studienteilnehmern, die mit Oxbryta behandelt wurden, zahlenmäßig weniger vasookklusive Krisen (VOKs) auftraten, was mit den Trends nach 24 Wochen übereinstimmt. Außerdem war die Wahrscheinlichkeit einer akuten anämischen Episode dreimal geringer (Abnahme des Hämoglobinwerts > 2 g/dl im Vergleich zum Studienbeginn).