Santhera veröffentlicht positive Ergebnisse der Phase-III-Studie mit Catena®/Raxone® in Duchenne-Muskeldystrophie - Seite 2
Duchenne-Muskeldystrophie ist eine der weitest verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. Die genetisch bedingte, degenerative Krankheit wird X-chromosomal vererbt und tritt bei Knaben mit einer Inzidenz von 1 in 3 500 Lebendgeburten auf. Charakteristisch ist der vollständige Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung und gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt sowie erhöhtem oxidativen Stress und verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund im ganzen Körper. Lebensbedrohliche Komplikationen, vor allem der Atemfunktion, treten bei dieser chronischen Krankheit regelmässig auf und sind für die hohe Sterblichkeitsrate von Duchenne-Patienten verantwortlich. Idebenone ist ein synthetisches, kurzkettiges Benzoquinone und wirkt als Kofaktor für das zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff stimuliert den Elektronentransport in der mitochondrialen Atmungskette und stellt dadurch die zelluläre Energieversorgung wieder her.
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Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes
Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Santhera entwickelt Catena®/Raxone® zur Behandlung von Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON), Duchenne Muskeldystrophie (DMD) und primär-progredienter
Multipler Sklerose (ppMS). Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf und es gibt keine zugelassenen Therapien. Santhera hat in Frankreich eine vorläufige Zulassung
(cATU) für Raxone® zur Behandlung von LHON erhalten und kürzlich ein Zulassungsgesuch bei der Europäischen
Arzneimittelbehörde eingereicht. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.
Catena® und Raxone® sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an
Thomas Meier, Chief Executive Officer
Tel. +41 61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com
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Diese Publikation stellt weder ein Angebot noch eine Einladung dar, Wertschriften von Santhera Pharmaceuticals Holding AG zu erwerben oder zu zeichnen. Diese Veröffentlichung kann gewisse in die
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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via Globenewswire
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