Santhera untermauert die positiven Ergebnisse der Phase-III-Studie von Catena®/Raxone® in DMD mit zusätzliche Daten zur Atmungsfunktion

Santhera Pharmaceuticals Holding AG / Santhera untermauert die positiven Ergebnisse der Phase-III-Studie von Catena®/Raxone® in DMD mit zusätzliche Daten zur Atmungsfunktion . Verarbeitet und übermittelt durch NASDAQ OMX Corporate Solutions. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich. Source: Globenewswire

Liestal, Schweiz, 22. Mai 2014 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) berichtet heute, dass weitere Ergebnisse aus den laufenden Auswertungen der DELOS-Studie in Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)das bereits berichtete positive Ergebnis im primären Endpunkt unterstützen. Diese neuen Analysen betreffen sekundäre Endpunkte im Bereich der Atmungsfunktion und liefern weiteren Nachweis für den Therapienutzen von Catena^®/Raxone^® in DMD.

Wie bereits berichtet, erreichte die DELOS-Studie den primären Endpunkt, einen statistisch signifikanten Unterschied zwischen Catena^®/Raxone^® und Plazebo in der Veränderung der maximalen expiratorischen Atemflussrate (Peak Expiratory Flow - PEF%p) über den Behandlungszeitraum von 52 Wochen. Spirometrische Untersuchungen zeigten, dass Catena^®/Raxone^® die krankheitsbedingte, jährliche Abnahme der PEF%p verglichen mit Plazebo mit statistischer Signifikanz um 66% reduzierte. Die durchschnittliche Abnahme von PEF%p war 9.0% für Plazebo (Baseline: 54.3%; Woche 52: 45.3%; n=27; p=0.001) gegenüber 3.1% für Catena^®/Raxone^® (Baseline: 53.1%; Woche 52: 50.1%; n=30; p=0.13), was zu einem Unterschied von 6.0% zwischen den Behandlungsgruppen nach 52 Wochen führt (p=0.04).

Dieser Befund wird durch Resultate sekundärer Endpunkte für alle eingeschlossenen und behandelten Patienten im Bereich der Atmungsfunktion untermauert. Einer der sekundären Endpunkte betrifft die mit einem tragbaren ASMA-1-Gerät zu Hause vom Patienten selbst gemessene PEF%p, deren Abnahme Catena^®/Raxone^® signifikant um 80% im Vergleich zur Plazebo behandelten Gruppe verminderte. Der ASMA-1-Wert zeigte eine statistisch signifikante, jährliche Reduktion von 9.0% in der Plazebo-Gruppe (n=31; p=<0.001), verglichen mit einem nicht signifikanten Abfall von 1.8% in der Catena^®/Raxone^®-Behandlungsgruppe (n=31; p=0.44), was einem Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen von 7.2% (p=0.03) entspricht.

Darüber hinaus wurde beim forcierten Expirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1%p), einem weiteren Endpunkt für die Kraft der Atmungsmuskulatur, nach Behandlung mit Catena^®/Raxone^® die jährliche Rückgang verglichen mit Plazebo signifikant um 78% reduziert. Der jährliche Rückgang des FEV1%p-Wertes in der Plazebo-Gruppe betrug 10.7% verglichen mit 2.4% in der Catena^®/Raxone^®-Behandlungsgruppe (p=0.03).

Von Bedeutung sind die Ergebnisse zur forcierten Vitalkapazität (FVC%p), einem Atmungsfunktionsparameter, der eine Voraussage zur Morbidität und Mortalität bei DMD erlaubt. Auch diese Daten bestätigen die beobachteten Therapiewirkung von Catena^®/Raxone^®. Die jährliche Abnahme des FVC%p-Wertes konnte bei Patienten, die mit Catena^®/Raxone^® behandelt wurden, um 37% reduziert werden (9.0% Abnahme des FVC%p-Wertes in der Plazebo-Gruppe gegenüber einer 5.7%-igen Abnahme in der Catena^®/Raxone^®-Gruppe; p=0.08).

Beim maximalem Einatmungs- und Ausatmungsdruck sowie beim Peak Cough Flow wurde zwischen den Behandlungsgruppen kein Unterschied beobachtet.

Zusammengefasst liefern diese Ergebnisse klare Belege für den klinischen Nutzen von Catena^®/Raxone^® zur Verringerung des Verlustes der Atmungsfunktion in DMD Patienten im Vergleich zu Plazebo.

Catena^®/Raxone^® war gut verträglich. Insgesamt 93.8% der mit Catena^®/Raxone^® behandelten und 94.1% der mit Plazebo behandelten Patienten hatten mindestens eine unerwünschte Nebenwirkung. Schwere Nebenwirkungen wurden in 6.3% der mit Catena^®/Raxone^® behandelten und in 14.7% der mit Plazebo behandelten Patienten beobachtet. Nasopharyngitis (25.8%) und Kopfschmerzen (19.7%) waren die am häufigsten auftretenden Nebenwirkungen, jedoch gab es keinen Unterschied in der Häufigkeit dieser Nebenwirkungen zwischen den Behandlungsgruppen. Durchfall trat etwas häufiger bei mit Catena^®/Raxone^® behandelten Patienten auf (25.0% gegenüber 11.8%), während Infektionen der oberen Atemwege bei Plazebo behandelten Patienten häufiger auftraten (17.6% gegenüber 6.3%). Insgesamt waren die Nebenwirkungen in ihrer Intensität leicht bis moderat.

«Wir sind sehr begeistert über diese Resultate mit Catena^®/Raxone^® und den gezeigten Therapieeffekt, einer deutlichen Verlangsamung des Verlusts der Atmungsfunktion. Dieser klinische Nutzen zeigte sich durch das signifikante Ergebnis im primären Endpunkt der DELOS-Studie, der Änderung in der maximalen expiratorischen Atemflussrate. Die positiven Ergebnisse der sekundären Endpunkte sind, zusätzlich zum primären Endpunkt, klar unterstützend und untermauern die klinische Bedeutung der Behandlung mit Catena^®/Raxone^®. Dies ist von grosser Bedeutung für den Nachweis der Wirksamkeit im Rahmen eines Zulassungsprozesses», erklärte Nick Coppard, Leiter der klinischen Entwicklung von Santhera. «Wir denken, dass der Nachweis eines signifikanten und klinisch relevanten Therapienutzens ohne Bedenken hinsichtlich der Verträglichkeit eine gute Ausgangsposition darstellt, um mit den Behörden eine Zulassung zu erörtern».

Diese Daten werden heute auf der Bio€quity Europe 2014-Konferenz in Amsterdam präsentiert. Die Präsentation wird auf der Webseite des Unternehmens www.santhera.com unter Investors/Presentation zum Herunterladen verfügbar sein.

Über DELOS
DELOS war eine doppelblinde, Plazebo-kontrollierte Phase-III-Studie, an der 64 europäische und US-amerikanische Duchenne-Patienten teilnahmen, welche nicht gleichzeitig Steroide einnahmen und entweder mit Catena^®/Raxone^®-Tabletten (3x300 mg täglich, n=31) oder mit Plazebo (n=33) behandelt wurden. Der Altersdurchschnitt der Patienten betrug 14,3 Jahre. Fünf Patienten konnten zu Beginn der Studie noch gehen, 59 waren nicht mehr gehfähig. Es gab keine Ein- oder Ausschlusskriterien betreffend der vorliegenden Mutation. Ziel der Studie war, die Wirksamkeit von Catena^®/Raxone^® bei der Verbesserung oder Verlangsamung des Verlustes der Atmungsfunktionen zu untersuchen. Der Erhalt der Atmungsfunktion ist bei Ärzten und Zulassungsbehörden gleichermassen als bedeutungsvoller klinischer Parameter für Duchenne-Patienten anerkannt.

Über Duchenne Muskeldystrophie
Duchenne-Muskeldystrophie ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. Die genetisch bedingte, degenerative Krankheit wird X-chromosomal vererbt und tritt bei Knaben mit einer Inzidenz von 1 in 3 500 Lebendgeburten auf. Charakteristisch ist der vollständige Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung und gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt sowie erhöhtem oxidativen Stress und verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund im ganzen Körper. Idebenone ist ein synthetisches, kurzkettiges Benzoquinone und wirkt als Kofaktor für das zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff stimuliert den Elektronentransport in der mitochondrialen Atmungskette und stellt dadurch die zelluläre Energieversorgung wieder her.

Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Santhera entwickelt Catena^®/Raxone^® zur Behandlung von Patienten mit DMD, Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) und primär progressiver Multipler Sklerose (ppMS), für alle diese Krankheiten besteht eine sehr hoher medizinischer Bedarf und gibt es keine zugelassenen Therapien. In Frankreich hat Santhera bereits die vorläufige Zulassung (cATU) für Raxone^® zur Behandlung von LHON erhalten. Kürzlich reichte das Unternehmen ein Zulassungsgesuch bei der Europäischen Arzneimittelbehörde ein.

Schätzungen von Santhera gehen davon aus, dass der potentielle Umsatz von Catena^®/Raxone^® für die Indikationen LHON und DMD zusammen jährlich einen Betrag von 600 Millionen CHF erreichen kann.

Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.

Catena^® und Raxone^® sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an
Thomas Meier, Chief Executive Officer
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Disclaimer / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Publikation stellt weder ein Angebot noch eine Einladung dar, Wertschriften von Santhera Pharmaceuticals Holding AG zu erwerben oder zu zeichnen. Diese Veröffentlichung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können, dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden. Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten Aussagen zu aktualisieren.

Diese Mitteilung ist eine Übersetzung der verbindlichen englischen Originalversion.

Mitteilung Delos-zwei

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