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Newron erhält von der FDA den Rare-Pediatric-Disease-Status für Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms - Seite 2

Als seltene pädiatrische Erkrankungen definiert die FDA schwere oder lebensbedrohliche Krankheiten, von denen in den USA weniger als 200.000 Menschen primär zwischen der Geburt dem 18. Lebensjahr betroffen sind.

Mit der "Rare Pediatric Disease Designation" sollen Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln und Biologika zur Behandlung seltener Erkrankungen geschaffen werden. Darüber hinaus beinhaltet das "Rare-Pediatric-Disease-Priority-Review-Voucher-Programm" der FDA, dass einem Sponsor, der eine "Rare Pediatric Disease Designation" und anschließend die Zulassung für ein Produkt zur Behandlung einer seltenen pädiatrischen Erkrankung erhalten hat, ein Gutschein (Voucher) gewährt wird. Dieser Voucher verleiht Anspruch auf ein beschleunigtes Zulassungsverfahren bei einem späteren Zulassungsantrag für ein anderes Produkt.

Über das Rett-Syndrom

Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, von der hauptsächlich Mädchen und Frauen betroffen sind. Die geschätzte Prävalenz liegt bei einer von 10.000 Frauen. Es stehen bislang keine zugelassenen Therapien zur Verfügung. Kennzeichnend für das Rett-Syndrom sind der Verlust erworbener fein- und grobmotorischer Fähigkeiten und die Entwicklung neurologischer, kognitiver und autonomer Funktionsstörungen, die zum Verlust der Fähigkeit zur Ausübung normaler Alltagsaktivitäten sowie der Geh- oder Kommunikationsfähigkeit führen. Das Rett-Syndrom ist außerdem mit einer verminderten Lebenserwartung verbunden. Etwa 25 Prozent der Todesfälle bei Patienten mit Rett-Syndrom stehen möglicherweise mit multiplen kardiorespiratorischen Arrhythmien im Zusammenhang, die von der Unreife des Hirnstamms und autonomem Versagen herrühren. Bei über 95 Prozent dieser Patienten liegt eine zufällige Mutation am MeCP2-Gen vor. Episoden von Apnoe, Hyperventilation und Atemstörungen treten bei ca. 70 Prozent der Patienten mit Rett-Syndrom in irgendeiner Lebensphase auf.
www.rettsyndrome.org

Über die STARS-Studie

Newron hat die Patientenrekrutierung für die STARS ("Sarizotan Treatment of Apneas in Rett Syndrome") - Studie erfolgreich abgeschlossen, eine klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Sarizotan bei Patienten mit Rett-Syndrom, die an Atemwegssymptomen leiden. Atemstörungen, die den ganzen Körper betreffen können, gehören zu den Hauptsymptomen von Rett; sie können einen deutlichen Einfluss auf die Biochemie haben, Emotionen, Durchblutung und die Verdauungsfunktion sowie muskuloskelettale Strukturen in den Atemwegen beeinflussen.