XORTX gibt Abschluss von Screening und Rekrutierung für Bridging Pharmacokinetics Study bekannt - Seite 2

 

Über das XRx-008-Programm

 

Das führende Programm von XORTX, XRx-008, soll den Xanthinoxidase-Hemmer Oxypurinol in Konzentrationen liefern, die ausreichen, um den anomalen Purin-Stoffwechsel in den Nieren von Personen mit fortschreitender Nierenerkrankung aufgrund von ADPKD erheblich zu hemmen und die Produktion von Harnsäure im Blutkreislauf zu hemmen. Oxypurinol ist ein Xanthinoxidase-Hemmer auf Basis von Purin mit wichtigen pharmakologischen Eigenschaften, die für die Verabreichung an Menschen mit ADPKD ideal sind. Zu den wichtigsten pharmakologischen Eigenschaften zählen folgende:

 

1) die Fähigkeit, im Blutkreislauf, in den Nieren und im kardiovaskulären Gewebe zu wirken und die Produktion von Harnsäure zu hemmen, wodurch der Mechanismus der Schädigung und die beschleunigende Wirkung von XO auf das Fortschreiten der Krankheit abgeschwächt werden.

 

2) Die eigene Oxypurinol-Formulierung von XORTX sorgt für eine deutlich erhöhte Absorption von Oxypurinol. Da Oxypurinol nur minimal metabolisiert und anschließend unverändert ausgeschieden wird, ergibt sich eine hervorragende Verträglichkeit dieses Xanthinoxidase-Hemmers.

 

Es ist davon auszugehen, dass auf Basis dieser Schlüsseleigenschaften eine wirksame, gut verträgliche Therapie für das XRx-008-Programm entwickelt wird und die Möglichkeit besteht, einen überlegenen Xanthinoxidase-Hemmer zur Verlangsamung des sich beschleunigenden Rückgangs der Nierenfunktion während der ADPKD-Progression bereitzustellen.

 

Über ADPKD

 

ADPKD ist eine seltene Erkrankung, von der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen sind. 1,2 ADPKD wird in der Regel anhand der Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten Zysten in den Nieren diagnostiziert. Im Laufe der Zeit kann die zunehmende Anzahl und Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen Veränderungen der Nieren beitragen und häufig begleitend auch chronische Schmerzen verursachen, die für ADPKD-Patienten3 typischerweise ein ernstes Problem darstellen.

 

Man geht davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten gesundes, funktionierendes Gewebe rund um die Zysten komprimiert wird, was zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer Fibrose, zu beeinträchtigtem Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion beiträgt. In weiterer Folge entwickelt sich eine Nierenerkrankung im Endstadium.1